RNA interference as a gene-specific approach for molecular medicine

Current Medicinal Chemistry

Volumn 12, Issue 26, 2005, Pages 3143-3161

  Grunweller A ^a   Hartmann, Roland K ^a  

^a PHILIPPS UNIVERSITY MARBURG   (Germany)

Author keywords

miRNA; RISC; RNA interference; RNA silencing; RNAi; shRNA; siRNA; Therapeutic application

Indexed keywords

DOUBLE STRANDED RNA; GENE PRODUCT; LOCKED NUCLEIC ACID; MICRORNA; RNA INDUCED SILENCING COMPLEX; SHORT HAIRPIN RNA; SMALL INTERFERING RNA; VASCULOTROPIN;

CANCER THERAPY; CARCINOGENESIS; CHEMICAL MODIFICATION; CHROMATIN; CLINICAL TRIAL; DEGENERATIVE DISEASE; DISEASE MODEL; DRUG DELIVERY SYSTEM; DRUG DESIGN; DRUG EFFICACY; DRUG MECHANISM; DRUG SPECIFICITY; DRUG STRUCTURE; EUKARYOTIC CELL; FUNCTIONAL GENOMICS; GENE CONTROL; GENE SILENCING; GENETIC DISORDER; HUMAN; IMMUNOSTIMULATION; IN VIVO STUDY; INFECTION; MOLECULAR BIOLOGY; MOLECULAR MECHANICS; NONHUMAN; PRACTICE GUIDELINE; RETINA MACULA AGE RELATED DEGENERATION; REVIEW; RNA INTERFERENCE; STRUCTURE ACTIVITY RELATION;

CHEMISTRY, PHARMACEUTICAL; DRUG DELIVERY SYSTEMS; DRUG DESIGN; HUMANS; MICRORNAS; RNA INTERFERENCE; RNA, SMALL INTERFERING;

EID: 28644432079     PISSN: 09298673     EISSN: None     Source Type: Journal    
DOI: 10.2174/092986705774933489     Document Type: Review

References (223)

1. Fire, A.; Xu, S.; Montgomery, M.K.; Kostas, S.A.; Driver, S.E.; Mello, C.C. Nature, 1998, 391, 806.
2. Hamilton, A.J.; Baulcombe, D.C. Science, 1999, 286, 950.
3. Waterhouse P.M.; Wang, M.B.; Finnegan E.J. Trends Plant Sci., 2001, 7, 297.
4. Fagard, M.; Boutet, S.; Morel, J.B.; Bellini, C.; Vaucheret, H. Proc. Natl. Acad. Sci. USA, 2000, 97, 11650.
5. Tuschl, T.; Zamore, P.D.; Lehmann, R.; Bartel, D.P.; Sharp, P.A. Genes Dev., 1999, 13, 3191.
6. Zamore, P.D.; Tuschl, T.; Sharp, P.A.; Bartel, D.P. Cell, 2000, 101, 25.
7. Elbashir, S.M.; Lendeckel, W.; Tuschl, T. Genes Dev., 2001, 15, 188.
8. Elbashir, S.M.; Harborth, J.; Lendeckel, W.; Yalcin, A.; Weber, K.; Tuschl, T. Nature, 2001, 411, 494.
9. Bernstein, E.; Caudy, A.A.; Hammond, S.M.; Hannon, G.J. Nature, 2001, 409, 363.
10. Hammond, S.M.; Bernstein, E.; Beach, D.; Hannon, G.J. Nature, 2000, 404, 293.
11. Waterhouse P.M.; Wang, M.B.; Lough, T. Nature, 2001, 411, 834.
12. Vargason, J.M.; Szittya, G.; Burgyan, J.; Tanaka Hall, T.M. Cell, 2003, 115, 799.
13. Ye, K.; Malinina, L.; Patel, D.J. Nature, 2003, 426, 74.
14. Li, W.X.; Li, H.; Lu, R.; Li, F.; Dus, M.; Atkinson, P.; Brydon, E.W.; Johnson, K.L.; Garcia-Sastre, A.; Ball, L.A.; Palese, P.; Ding, S.W. Proc. Natl. Acad. Sci. USA, 2004, 101, 1350.
15. Wang, M.B.; Bian, X.Y.; Wu, L.M.; Liu, L.X.; Smith, N.A.; Isenegger, D.; Wu, R.M.; Masuta, C.; Vance, V.B.; Watson, J.M.; Rezaian, A.; Dennis, E.S.; Waterhouse, P.M. Proc. Natl. Acad. Sc.i U. S. A., 2004, 101, 3275.
16. Pfeffer, S.; Zavolan, M.; Grasser, F.A.; Chien, M.; Russo, J.J.; Ju, J.; John, B.; Enright, A.J.; Marks, D.; Sander, C.; Tuschl, T. Science, 2004, 304, 734.
17. Lecellier, C.-H.; Dunoyer, P.; Arar, K.; Lehmann-Che, J.; Eyquem, S.; Himber, C.; Saib, A.; Voinnet, O. Science, 2005, 308, 557.
18. Almeida, R.; Allshire, R.C. Trends Cell. Biol., 2005, 15, 251.
19. Morris, K.V.; Chan, S.W.; Jacobsen, S.E.; Looney, D.J. Science, 2004, 305, 1289.
20. Kawasaki, H.; Taira, K. Nature, 2004, 431, 211.
21. Volpe, T.A.; Kidner, C.; Hall, I.M.; Teng, G.; Grewal, S.I.; Martienssen, R.A. Science, 2002, 297, 1833.
22. Schramke, V.; Allshire, R. Science, 2003, 301, 1069.
23. Verdel, A.; Jia, S.; Gerber, S.; Sugiyama, T.; Gygi, S.; Grewal, S.I.; Moazed, D. Science, 2004, 303, 67.
24. Lee, R.C.; Feinbaum, R.L.; Ambros, V. Cell, 1993, 75, 843.
25. Lau, N.C.; Lim, L.P.; Weinstein, E.G.; Bartel, D.P. Science, 2001, 294, 858.
26. Ambros, V. Nature, 2004, 431, 350.
27. Aravin, A.A.; Lagos-Quintana, M.; Yalcin, A.; Zavolan, M.; Marks, D.; Snyder, B.; Gaasterland, T.; Meyer, J.; Tuschl, T. Dev. Cell, 2003, 5, 337.
28. Reinhart, B.J.; Bartel, D.P. Science, 2002, 297, 1831.
29. Lagos-Quintana, M.; Rauhut, R.; Lendeckel, W.; Tuschl, T. Science, 2001, 294, 853.
30. Lee, Y.; Jeon, K.; Lee, J.T.; Kim, S.; Kim, V.N. EMBO J, 2002, 21, 4663.
31. Lim, L.P.; Glasner, M.E.; Yekta, S.; Burge, C.B.; Bartel, D.P. Science, 2003, 299, 1540.
32. Bartel, D.P. Cell, 2004, 116, 281.
33. Kim, V.N. Nat. Rev. Mol. Cell Biol., 2005, 6, 376.
34. Lee, Y.; Kim, M.; Han, J.; Yeom, K.H.; Lee, S.; Back, S.H.; Kim, V.N. EMBO J, 2004, 23, 4051.
35. Lim, L.P.; Lau, N.C.; Weinstein, E.G.; Abdelhakim, A.; Yekta, S.; Rhoades, M.W.; Burge, C.B.; Bartel, D.P. Genes Dev., 2003, 17, 991.
36. Cullen, B.R. Mol. Cell, 2004, 16, 861.
37. Lee, Y.; Ahn, C.; Han, J.; Choi, H.; Kim, J.; Yim, J.; Lee, J.; Provost, P.; Radmark, O.; Kim, S.; Kim, V.N. Nature, 2003, 425, 415.
38. Gregory, R.I.; Yan, K.P.; Amuthan, G.; Chendrimada, T.; Doratotaj, B.; Cooch, N.; Shiekhattar, R. Nature, 2004, 432, 235.
39. Denli, A.M.; Tops, B.B.; Plasterk, R.H.; Ketting, R.F.; Hannon, G.J. Nature, 2004, 432, 231.
40. Han, J.; Lee, Y.; Yeom, K.H.; Kim, Y.K.; Jin, H.; Kim, V.N. Genes Dev., 2004, 18, 3016.
41. Landthaler, M.; Yalcin, A.; Tuschl, T. Curr. Biol., 2004, 14, 2162.
42. Nykanen, A.; Haley, B.; Zamore, P.D. Cell, 2001, 107, 309.
43. Chiu, Y.L.; Rana, T.M. Mol. Cell, 2002, 10, 549.
44. Bohnsack, M.T.; Czaplinski, K.; Gorlich, D. RNA, 2004, 10, 185.
45. Yi, R.; Qin, Y.; Macara, I.G.; Cullen, B.R. Genes Dev., 2003, 17, 3011.
46. Lund, E.; Guttinger, S.; Calado, A.; Dahlberg, J.E.; Kutay, U. Science, 2004, 303, 95.
47. Grishok, A.; Pasquinelli, A.E.; Conte, D.; Li, N.; Parrish, S.; Ha, I.; Baillie, D.L.; Fire, A.; Ruvkun, G.; Mello, C.C. Cell, 2001, 106, 23.
48. Hutvagner, G.; McLachlan, J.; Pasquinelli, A.E.; Balint, E.; Tuschl, T.; Zamore, P.D. Science, 2001, 293, 834.
49. Ketting, R.F.; Fischer, S.E.; Bernstein, E.; Sijen, T.; Hannon, G.J.; Plasterk, R.H. Genes Dev., 2001, 15, 2654.
50. Mourelatos, Z.; Dostie, J.; Paushkin, S.; Sharma, A.; Charroux, B.; Abel, L.; Rappsilber, J.; Mann, M.; Dreyfuss, G. Genes Dev., 2002, 16, 720.
51. Nelson, P.T.; Hatzigeorgiou, A.G.; Mourelatos, Z. RNA, 2004, 10, 387.
52. Ketting, R.F.; Plasterk, R.H. EMBO Rep., 2004, 5, 762.
53. Pillai, R.S.; Bhattacharyya, S.N.; Artus, C.G.; Zoller, T.; Cougot, N.; Basyuk, E.; Bertrand, E.; Filipowicz, W. Science, 2005, published online 04 August 2005; 10.1126/science.1115079.
54. Lewis, B.P.; Burge, C.B.; Bartel, D.P. Cell, 2005, 120, 15.
55. Lim, L.P.; Lau, N.C.; Garrett-Engele, P.; Grimson, A.; Schelter, J.M.; Castle, J.; Bartel, D.P.; Linsley, P.S.; Johnson, J.M. Nature, 2005, 433, 769.
56. Lu, J.; Getz, G.; Miska, E.A.; Alvarez-Saavedra, E.; Lamb, J.; Peck, D.; Sweet-Cordero, A.; Ebert, B.L.; Mak, R.H.; Ferrando, A.A.; Downing, J.R.; Jacks, T.; Horvitz, H.R.; Golub, T.R. Nature, 2005, 435, 834.
57. Yekta, S.; Shih, I.H.; Bartel, D.P. Science, 2004, 304, 594.
58. Mansfield, J.H.; Harfe, B.D.; Nissen, R.; Obenauer, J.; Srineel, J.; Chaudhuri, A.; Farzan-Kashani, R.; Zuker, M.; Pasquinelli, A.E.; Ruvkun; G.; Sharp, P.A.; Tabin, C.J.; McManus, M,T. Nat. Genet., 2004, 36, 1079.
59. Poy, M.N.; Eliasson, L.; Krutzfeldt, J.; Kuwajima, S.; Ma, X.; Macdonald, P.E.; Pfeffer, S.; Tuschl, T.; Rajewsky, N.; Rorsman, P.; Stoffel, M. Nature, 2004, 432, 226.
60. Calm, G.A.; Sevignani, C.; Dumitru, C.D.; Hyslop, T.; Noch, E.; Yendamuri, S.; Shimizu, M.; Rattan, S.; Bullrich, F.; Negrini, M.; Croce, C.M. Proc. Natl. Acad. Sci. USA, 2004, 101, 2999.
61. Calin, G.A.; Dumitru, C.D.; Shimizu, M.; Bichi, R.; Zupo, S.; Noch, E.; Aldler, H.; Rattan, S.; Keating, M.; Rai, K.; Rassenti, L.; Kipps, T.; Negrini, M.; Bullrich, F.; Croce, C.M. Proc. Natl. Acad. Sci. USA, 2002, 99, 15524.
62. Takamizawa, J.; Konishi, H.; Yanagisawa, K.; Tomida, S.; Osada, H.; Endoh, H.; Harano, T.; Yatabe, Y.; Nagino, M.; Nimura, Y.; Mitsudomi, T.; Takahashi, T. Cancer Res., 2004, 64, 3753.
63. Metzler, M.; Wilda, M.; Busch, K.; Viehmann, S.; Borkhardt, A. Genes Chromosomes Cancer., 2004, 39, 167.
64. Eis, P.S.; Tam, W.; Sun, L.; Chadburn, A.; Li, Z.; Gomez, M.F.; Lund, E.; Dahlberg, J.E. Proc. Natl. Acad. Sci. USA, 2005, 102, 3627.
65. McManus, M.T. Semin. Cancer Biol., 2003, 13, 253.
66. He, L.; Thomson, J.M.; Hemann, M.T.; Hernando-Monge, E.; Mu, D.; Goodson, S.; Powers, S.; Cordon-Cardo, C.; Lowe, S.W.; Hannon, G.J.; Hammond, S.M. Nature, 2005, 435, 828.
67. O'Donnell, K.A.; Wentzel, E.A.; Zeller, K.I.; Dang, C.V.; Mendell, J.T. Nature, 2005, 435, 839.
68. Scherer, L.J.; Rossi, J.J. Nat. Biotechnol., 2003, 21, 1457.
69. Robb, G.B.; Brown, K.M.; Khurana, J.; Rana, T.M. Nat. Struct. Mol. Biol., 2005, 12, 133.
70. Carmell, M.A.; Hannon, G.J. Nat. Struct. Mol. Biol., 2004, 11, 214.
71. Zhang, H.; Kolb, F.A.; Jaskiewicz, L.; Westhof, E.; Filipowicz, W. Cell, 2004, 118, 57.
72. Lee, Y.S.; Nakahara, K.; Pham, J.W.; Kim, K.; He, Z.; Sontheimer, E.J.; Carthew, R.W. Cell, 2004, 117, 69.
73. Liu, Q.; Rand, T.A.; Kalidas, S.; Du, F.; Kim, H.E.; Smith, D.P.; Wang, X. Science, 2003, 301, 1921.
74. Tomari, Y.; Matranga, C.; Haley, B.; Martinez, N.; Zamore, P.D. Science, 2004, 306, 1377.
75. Tomari, Y.; Du, T.; Haley, B.; Schwas, D.S.; Bennett, R.; Cook, H.A.; Koppetsch, B.S.; Theurkauf, W.E.; Zamore, P.D. Cell, 2004, 116, 831.
76. Pham, J.W.; Pellino, J.L.; Lee, Y.S.; Carthew, R.W.; Sontheimer, E.J. Cell, 2004, 117, 83.
77. Ma, J.B.; Ye, K.; Patel, D.J. Nature, 2004, 429, 318.
78. Lingel, A.; Simon, B.; Izaurralde, E; Sattler, M. Nature, 2003, 426, 465.
79. Carmell, M.A.; Xuan, Z.; Zhang, M.Q.; Hannon, G.J. Genes Dev., 2002, 16, 2733.
80. Tahbaz, N.; Kolb, F.A.; Zhang, H.; Jaronczyk, K.; Filipowicz, W.; Hobman, T.C. EMBO Rep., 2004, 5, 189.
81. Song, J.J.; Smith, S.K.; Hannon, G.J.; Joshua-Tor, L. Science, 2004, 305, 1434.
82. Parker, J.S.; Roe, S.M.; Barford, D. Nature, 2005, 434, 663.
83. Ma, J.B.; Yuan, Y.R.; Meister, G.; Pei, Y.; Tuschl, T.; Patel, D.J. Nature, 2005, 434, 666.
84. Okamura, K.; Ishizuka, A.; Siomi, H.; Siomi, M.C. Genes Dev., 2004, 18, 1655.
85. Sasaki, T.; Shiohama, A.; Minoshima, S.; Shimizu, N. Genomics, 2003, 82, 323.
86. Meister, G.; Tuschl, T. Nature, 2004, 431, 343.
87. Pillai, R.S.; Artus, C.G.; Filipowicz, W. RNA, 2004, 10, 1518.
88. Meister, G.; Landthaler, M.; Patkaniowska, A.; Dorsett, Y.; Teng, G.; Tuschl, T. Mol. Cell, 2004, 15, 185.
89. Liu, J.; Carmell, M.A.; Rivas, F.V.; Marsden, C.G.; Thomson, J.M.; Song, J.J.; Hammond, S.M.; Joshua-Tor, L.; Hannon, G.J. Science, 2004, 305, 1437.
90. Rivas, F.V.; Tolia, N.H.; Song, J.J.; Aragon, J.P.; Liu, J.; Hannon, G.J.; Joshua-Tor, L. Nat. Struct. Mol. Biol., 2005, 12, 340.
91. Sen, G.L.; Blau, H.M. Nature Cell Biol., 2005, 7, 633.
92. Liu, J.; Valencia-Sanchez, M.A.; Hannon, G.J.; Parker, R. Nature Cell Mol., 2005, 7, 719.
93. Caudy, A.A.; Myers, M.; Hannon, G.J.; Hammond, S.M. Genes Dev., 2002, 16, 2491.
94. Caudy, A.A.; Ketting, R.F.; Hammond, S.M.; Denli, A.M.; Bathoorn, A.M.; Tops, B.B.; Silva, J.M.; Myers, M.M.; Hannon, G.J.; Plasterk, R.H. Nature, 2003, 425, 411.
95. Fukagawa, T.; Nogami, M.; Yoshikawa, M.; Ikeno, M.; Okazaki, T.; Takami, Y.; Nakayama, T.; Oshimura, M. Nat. Cell. Biol., 2004, 6, 784.
96. Noma, K.; Sugiyama, T.; Cam, H.; Verdel, A.; Zofall, M.; Jia, S.; Moazed, D.; Grewal, S. I. Nat. Genet., 2004, 36, 1174.
97. Sugiyama, T.; Cam, H.; Verdel, A.; Moazed, D.; Grewal, S.I. Proc. Natl. Acad. Sci. U. S. A., 2005, 102, 152.
98. Schramke, V.; Sheedy, D.M.; Denli, A.M.; Bonila, C.; Ekwall, K.; Hannon, G.J.; Allshire, R.C. Nature, 2005, 435, 1275.
99. Kuwabara, T.; Hsieh, J.; Nakashima, K.; Taira, K.; Gage, F.H. Cell, 2004, 116, 779.
100. Hutvagner, G.; Zamore, P.D. Science, 2002, 297, 2056.
101. Schwarz, D.S.; Hutvagner, G.; Haley, B.; Zamore, P.D. Mol. Cell., 2002, 10, 537.
102. Grunweller, A.; Gillen, C.; Erdmann, V.A.; Kurreck, J. Oligonucleotides, 2003, 13, 345.
103. Chiu, Y.L.; Ali, A.; Chu, C.Y.; Cao, H.; Rana, T.M. Chem. Biol., 2004, 11, 1165.
104. Schubert, S.; Grunweller, A.; Erdmann, V. A.; Kurreck, J. J. Mol. Biol., 2005, 348, 883.
105. Holen, T.; Amarzguioui, M.; Wiiger, M.T.; Babaie, E.; Prydz, H. Nucleic Acids Res., 2002, 30, 1757.
106. Kretschmer-Kazemi Far, R.; Sczakiel, G. Nucleic Acids Res., 2003, 31, 4417.
107. Bohula, E.A.; Salisbury, A.J.; Sohail, M.; Playford, M.P.; Riedemann, J.; Southern, E.M.; Macaulay, V.M. J. Biol. Chem., 2003, 278, 15991.
108. Overhoff, M.; Alken, M.; Far, R.K.; Lemaitre, M.; Lebleu, B.; Sczakiel, G.; Robbins, I. J. Mol. Biol., 2005, 348, 871.
109. Tonkin, L.A.; Bass, B.L. Science, 2003, 302, 1725.
110. Stark, G.R.; Kerr, I.M.; Williams, B.R.; Silverman, R.H.; Schreiber, R.D. Annu. Rev. Biochem., 1998, 67, 227.
111. Caplen, N.J.; Parrish, S.; Imani, F.; Fire, A.; Morgan, R.A. Proc. Natl. Acad. Sci. USA, 2001, 98, 9742.
112. Sledz, C.A.; Holko, M.; de Veer, M.J.; Silverman, R.H.; Williams, B.R. Nat. Cell Biol., 2003, 5, 834.
113. Bridge, A.J.; Pebernard, S.; Ducraux, A.; Nicoulaz, A.L.; Iggo, R. Nat. Genet., 2003, 34, 263.
114. Persengiev, S.P.; Zhu, X.; Green, M.R. RNA, 2004, 10, 12.
115. Heidel, J.D.; Hu, S.; Liu, X.F.; Triche, T.J.; Davis, M.E. Nat. Biotechnol., 2004, 22, 1579.
116. Agrawal, S.; Kandimalla, E.R. Nat. Biotechnol., 2004, 22, 1533.
117. Kariko, K.; Bhuyan, P.; Capodici, J.; Weissman, D. J. Immunol.; 2004, 172, 6545.
118. Hornung, V.; Guenthner-Biller, M.; Bourquin, C.; Ablasser, A.; Schlee, M.; Uematsu, S.; Noronha, A.; Manoharan, M.; Akira, S.; de Fougerolles, A.; Endres, S.; Hartmann, G. Nat. Med., 2005, 11, 263.
119. Judge, A.D.; Sood, V.; Shaw, J.R.; Fang, D.; McClintock, K.; Maclachlan, I. Nat. Biotechnol., 2005, 23, 457.
120. Hemmi, H.; Takeuchi, O.; Kawai, T.; Kaisho, T.; Sato, S.; Sanjo, H.; Matsumoto, M.; Hoshino, K.; Wagner, H.; Takeda, K.; Akira, S. Nature, 2000, 408, 740.
121. Doench, J.G.; Petersen, C.P.; Sharp, P.A. Genes Dev., 2003, 17, 438.
122. Saxena, S.; Jonsson, Z.O.; Dutta, A. J. Biol. Chem., 2003, 278, 44312.
123. Scacheri, P.C.; Rozenblatt-Rosen, O.; Caplen, N.J.; Wolfsberg, T.G.; Umayam, L.; Lee, J.C.; Hughes, C.M.; Shanmugam, K.S.; Bhattacharjee, A.; Meyerson, M.; Collins, F.S. Proc. Natl. Acad. Sci. USA, 2004, 101, 1892.
124. Semizarov, D.; Frost, L.; Sarthy, A.; Kroeger, P.; Halbert, D.N.; Fesik, S.W. Proc. Natl. Acad. Sci. USA, 2003, 100, 6347.
125. Jackson, A.L.; Bartz, S.R.; Schelter, J.; Kobayashi, S.V.; Burchard, J.; Mao, M.; Li, B.; Cavet, G.; Linsley, P.S. Nat. Biotechnol., 2003, 21, 635.
126. Kim, D.H.; Longo, M.; Han, Y.; Lundberg, P.; Cantin, E.; Rossi, J.J. Nat. Biotechnol., 2004, 22, 321.
127. Brummelkamp, T.R.; Bernards, R.; Agami, R. Science, 2002, 296, 550.
128. Paddison, P.J.; Caudy, A.A.; Bernstein, E.; Hannon, G.J.; Conklin, D. S. Genes Dev., 2002, 16, 948.
129. Pebernard, S.; Iggo, R.D. Differentiation, 2004, 72, 103.
130. Schakowski, F.; Gorschluter, M., Junghans, C.; Schroff, M.; Buttgereit, P.; Ziske, C.; Schottker, B.; Konig-Merediz, S.A.; Sauerbruch, T.; Wittig, B.; Schmidt-Wolf, I.G. Mol. Ther., 2001, 3, 793.
131. Taki, M.; Kato, Y.; Miyagishi, M.; Takagi, Y.; Taira, K. Angew. Chem. Int. Ed. Engl., 2004, 43, 3160.
132. Brummelkamp, T.R.; Bernards, R.; Agami, R. Cancer Cell, 2002, 2, 243.
133. Ding, H.; Schwarz, D.S.; Keene, A.; Affar el, B.; Fenton, L.; Xia, X.; Shi, Y.; Zamore, P.D.; Xu, Z. Aging Cell, 2003, 2, 209.
134. Miller, V.M.; Xia, H.; Marrs, G.L.; Gouvion, C.M.; Lee, G.; Davidson, B.L.; Paulson, H.L. Proc. Natl. Acad. Sci. USA, 2003, 100, 7195.
135. Boden, D.; Pusch, O.; Lee, F.; Tucker, L.; Ramratnam, B. J. Virol., 2003, 77, 11531.
136. Das, A.T.; Brummelkamp, T.R.; Westerhout, E.M.; Vink, M.; Madiredjo, M.; Bernards, R.; Berkhout, B. J. Virol., 2004, 78, 2601.
137. Elbashir, S.M.; Harborth, J.; Weber, K.; Tuschl, T. Methods, 2002, 26, 199.
138. Reynolds, A.; Leake, D.; Boese, Q.; Scaringe, S.; Marshall, W.S.; Khvorova, A. Nat. Biotechnol., 2004, 22, 326.
139. Khvorova, A.; Reynolds, A.; Jayasena, S.D. Cell, 2003, 115, 209.
140. Schwarz, D.S.; Hutvagner, G.; Du, T.; Xu, Z.; Aronin N.; Zamore P. D. Cell, 2003, 115, 199.
141. Mittal, V. Nat. Rev. Genet., 2004, 5, 355.
142. Bertrand, J.R.; Pottier, M.; Vekris, A.; Opolon, P.; Maksimenko, A.; Malvy, C. Biochem. Biophys. Res. Commun., 2002, 296, 1000.
143. Grunweller, A.; Wyszko, E.; Bieber, B.; Jahnel, R.; Erdmann, V.A.; Kurreck, J. Nucleic Acids Res., 2003, 31, 3185.
144. Dorsett, Y.; Tuschl, T. Nat. Rev. Drug Discov., 2004, 3, 318.
145. Kim, D.H.; Behlke, M.A.; Rose, S.D.; Chang, M.S.; Choi, S.; Rossi, J.J. Nat. Biotechnol., 2005, 23, 222.
146. Siolas, D.; Lerner, C.; Burchard, J.; Ge, W.; Linsley, P.S.; Paddison, P.J.; Hannon, G.J.; Cleary, M.A. Nat. Biotechnol., 2005, 23, 227.
147. Martinez, J.; Patkaniowska, A.; Urlaub, H.; Luhrmann, R.; Tuschl, T. Cell, 2002, 110, 563.
148. Czauderna, F.; Fechtner, M.; Dames, S.; Aygun, H.; Klippel, A.; Pronk, G.J.; Giese, K.; Kaufmann, J. Nucleic Acids Res., 2003, 31, 2705.
149. Harborth, J.; Elbashir, S.M.; Vandenburgh, K.; Manninga, H.; Scaringe, S.A.; Weber, K.; Tuschl, T. Antisense Nucleic Acid Drug Dev., 2003, 13, 83.
150. Amarzguioui, M.; Holen, T.; Babaie, E.; Prydz, H. Nucleic Acids Res.; 2003, 31, 589.
151. Chiu, Y.L.; Rana, T.M. RNA, 2003, 9, 1034.
152. Manoharan, M. Curr. Opin. Chem. Biol., 2004, 8, 570.
153. Elmen, J.; Thonberg, H.; Ljungberg, K.; Frieden, M.; Westergaard, M.; Xu, Y.; Wahren, B.; Liang, Z.; Orum, H.; Koch, T.; Wahlestedt, C. Nucleic Acids Res., 2005, 33, 439.
154. Layzer, J.M.; McCaffrey, A.P.; Tanner, A.K.; Huang, Z.; Kay, M.A.; Sullenger, B.A. RNA, 2004, 10, 766.
155. Morrissey, D.V.; Blanchard, K.; Shaw, L.; Jensen, K.; Lockridge, J.A.; Dickinson, B.; McSwiggen, J.A.; Vargeese, C., Bowman, K.; Shaffer, C.S.; Polisky, B.A.; Zinnen, S. Hepatology, 2005, May 2; [Epub ahead of print]
156. Grishok, A.; Tabara, H.; Mello, C.C. Science, 2000, 287, 2494.
157. Feinberg, E.H.; Hunter, C.P. Science, 2003, 301, 1545.
158. Lingor, P.; Michel, U.; Scholl, U.; Bahr, M.; Kugler, S. Biochem. Biophys. Res. Commun., 2004, 315, 1126.
159. Dorn, G.; Patel, S.; Wotherspoon, G.; Hemmings-Mieszczak, M.; Barclay, J.; Natt, F.J.; Martin, P.; Bevan, S.; Fox, A.; Ganju, P.; Wishart, W.; Hall, J. Nucleic Acids Res., 2004, 32, e49.
160. Tan, P.H.; Yang, L.C.; Shih, H.C.; Lan, K.C.; Cheng, J.T. Gene Ther., 2005, 12, 59.
161. Bitko, V.; Musiyenko, A.; Shulyayeva, O.; Barik, S. Nat. Med., 2005, 11, 50.
162. McCaffrey, A.P.; Meuse, L.; Pham, T.T.; Conklin, D.S.; Hannon, G.J.; Kay, M.A. Nature, 2002, 418, 38.
163. Lewis, D.L.; Hagstrom, J.E.; Loomis, A.G.; Wolff, J.A.; Herweijer, H. Nat. Genet., 2002, 32, 107.
164. Davidson, T.J.; Harel, S.; Arboleda, V.A.; Prunell, G.F.; Shelanski, M.L.; Greene, L.A.; Troy, C.M. J. Neurosci., 2004, 24, 10040.
165. Muratovska, A.; Eccles, M. R. FEBS Lett., 2004, 558, 63.
166. Simeoni, F.; Morris, M.C.; Heitz, F.; Divita, G. Nucleic Acids Res., 2003, 31, 2717.
167. Soutschek, J.; Akinc, A.; Bramlage, B.; Charisse, K.; Constien, R.; Donoghue, M.; Elbashir, S.; Geick, A.; Hadwiger, P.; Harborth, J.; John, M.; Kesavan, V.; Lavine, G.; Pandey, R.K.; Racie, T.; Rajeev, K.G.; Rohl, I.; Toudjarska, I.; Wang, G.; Wuschko, S.; Bumcrot, D.; Koteliansky, V.; Limmer, S.; Manoharan, M.; Vornlocher, H.P. Nature, 2004, 432, 173.
168. Rubinson, D.A.; Dillon, C.P.; Kwiatkowski, A.V.; Sievers, C.; Yang, L.; Kopinja, J.; Rooney, D.L.; Ihrig, M.M.; McManus, M.T.; Gertler, F.B.; Scott, M.L.; Van Parijs, L. Nat. Genet., 2003, 33, 401.
169. Tiscornia, G.; Singer, O.; Ikawa, M.; Verma, I.M. Proc. Natl. Acad. Sci. U. S. A., 2003, 100, 1844.
170. Hommel, J.D.; Sears, R.M.; Georgescu, D.; Simmons, D.L.; DiLeone, R.J. Nat. Med., 2003, 9, 1539.
171. Hemann, M.T.; Fridman, J.S.; Zilfou, J.T.; Hernando, E.; Paddison, P.J.; Cordon-Cardo, C.; Hannon, G.J.; Lowe, S.W. Nat. Genet., 2003, 33, 396.
172. Xia, H.; Mao, Q.; Eliason, S.L.; Harper, S.Q.; Martins, I.H.; Orr, H.T.; Paulson, H.L.; Yang, L.; Kotin, R.M.; Davidson, B.L. Nat. Med., 2004, 10, 816.
173. Dillon, C.P.; Sandy, P.; Nencioni, A.; Kissler, S.; Rubinson, D.A.; Van Parijs, L. Annu. Rev. Physiol., 2005, 67, 147.
174. Raoul, C.; Abbas-Terki, T.; Bensadoun, J.C.; Guillot, S.; Haase, G.; Szulc, J.; Henderson, C.E.; Aebischer, P. Nat. Med., 2005, 11, 423.
175. Ralph, G.S.; Radcliffe, P.A.; Day, D.M.; Carthy, J.M.; Leroux, M.A.; Lee, D.C.; Wong, L.F.; Bilsland, L.G.; Greensmith, L.; Kingsman, S.M.; Mitrophanous, K.A.; Mazarakis, N.D.; Azzouz, M. Nat. Med., 2005, 11, 429.
176. Paddison, P.J.; Silva, J.M.; Conklin, D.S.; Schlabach, M.; Li, M.; Aruleba, S.; Balija, V.; O'Shaughnessy, A.; Gnoj, L.; Scobie, K.; Chang, K.; Westbrook, T.; Cleary, M.; Sachidanandam, R.; McCombie, W.R.; Elledge, S.J.; Hannon, G.J. Nature, 2004, 428, 427.
177. Berns, K.; Hijmans, E.M.; Mullenders, J.; Brummelkamp, T.R.; Velds, A.; Heimerikx, M.; Kerkhoven, R.M.; Madiredjo, M.; Nijkamp, W.; Weigelt, B.; Agami, R.; Ge, W.; Cavet, G.; Linsley, P.S.; Beijersbergen, R.L.; Bernards, R. Nature, 2004, 428, 431.
178. Pfeifer, A.; Ikawa, M.; Dayn, Y.; Verma, I.M. Proc. Natl. Acad. Sci. U. S. A., 2002, 99, 2140.
179. Lois, C.; Hong, E.J.; Pease, S.; Brown, E.J.; Baltimore, D. Science, 2002, 295, 868.
180. Wiznerowicz, M.; Trono, D. J. Virol., 2003, 77, 8957.
181. Hosono, T.; Mizuguchi, H.; Katayama, K.; Xu, Z.L.; Sakurai, F.; Ishii-Watabe, A.; Kawabata, K.; Yamaguchi, T.; Nakagawa, S.; Mayumi, T.; Hayakawa, T. Hum. Gene Ther., 2004, 15, 813.
182. Tiscornia, G.; Tergaonkar, V.; Galimi, F.; Verma, I.M. Proc. Natl. Acad. Sci. U. S. A., 2004, 101, 7347.
183. Gupta, S.; Schoer, R.A.; Egan, J.E.; Hannon, G.J.; Mittal, V. Proc. Natl. Acad. Sci. U.S.A., 2004, 101, 1927.
184. Zhou, H.; Xia, X.G.; Xu, Z. Nucleic Acids Res., 2005, 33, 62.
185. Zeng, Y.; Cai, X.; Cullen, B.R. Methods Enzymol., 2005, 392, 371.
186. Nicholson, L.J.; Philippe, M.; Paine, A.J.; Mann, D.A.; Dolphin, C.T. Mol. Ther., 2005, 11, 638.
187. Glover, D.J.; Lipps, H.J.; Jans, D.A. Nat. Rev. Genet., 2005, 6, 299.
188. Sonawane, N.D.; Szoka, F.C. Jr.; Verkman, A.S. J. Biol. Chem., 2003, 278, 44826.
189. Urban-Klein, B.; Werth, S.; Abuharbeid, S.; Czubayko, F.; Aigner, A. Gene Ther., 2005, 12, 461.
190. Ge, Q.; Filip, L.; Bai, A.; Nguyen, T.; Eisen, H.N.; Chen, J. Proc. Natl. Acad. Sci. U. S. A., 2004, 101, 8676.
191. Sorensen, D.R.; Leirdal, M.; Sioud, M. J. Mol. Biol., 2003, 327, 761.
192. Minakuchi, Y.; Takeshita, F.; Kosaka, N.; Sasaki, H.; Yamamoto, Y.; Kouno, M.; Honma, K.; Nagahara, S.; Hanai, K.; Sano, A.; Kato, T.; Terada, M.; Ochiya, T. Nucleic Acids Res., 2004, 32, 109.
193. Ochiya, T.; Nagahara, S.; Sano, A.; Itoh, H.; Terada, M. Curr. Gene Ther., 2001, 1, 31.
194. Uherek, C.; Fominaya, J.; Wels, W. J. Biol. Chem., 1998, 273, 8835.
195. Zhang, Y.; Boado, R.J.; Pardridge, W.M. J. Gene Med., 2003, 5, 1039.
196. Schiffelers, R.M.; Ansari, A.; Xu, J.; Zhou, Q.; Tang, Q.; Storm, G.; Molema, G.; Lu, P.Y.; Scaria, P.V.; Woodle, M.C. Nucleic Acids Res., 2004, 32, 149.
197. Song, E.; Zhu, P.; Lee, S.K.; Chowdhury, D.; Kussman, S.; Dykxhoorn, D.M.; Feng, Y.; Palliser, D.; Weiner, D.B.; Shankar, P.; Marasco, W.A.; Lieberman, J. Nat. Biotechnol, 2005, 23, 709.
198. Hannon, G.J.; Rossi, J.J. Nature, 2004, 431, 371.
199. Lieberman, J.; Song, E.; Lee, S.K.; Shankar, P. Trends Mol. Med., 2003, 9, 397.
200. Buckingham, S.D.; Esmaeili, B.; Wood, M.; Sattelle, D.B. Hum. Mol. Genet., 2004, 13, 275.
201. Kurreck, J. Curr. Opin. Drug Discov., 2004, 7, 179.
202. Wilda, M.; Fuchs, U.; Wossmann, W.; Borkhardt, A. Oncogene, 2002, 21, 5716.
203. Scherr, M.; Battmer, K.; Winkler, T.; Heidenreich, O.; Ganser, A.; Eder, M. Blood, 2003, 101, 1566.
204. Scherr, M.; Battmer, K.; Schultheis, B.; Ganser, A.; Eder, M. Gene Ther., 2005, 12, 12.
205. Li, M.J.; McMahon, R.; Snyder, D.S.; Yee, J.K.; Rossi, J.J. Oligonucleotides, 2003, 13, 401.
206. Kim, B.; Tang, Q.; Biswas, P.S.; Xu, J.; Schiffelers, R.M.; Xie, F.Y.; Ansari, A.M.; Scaria, P.V.; Woodle, M.C.; Lu, P.; Rouse, B.T. Am. J. Pathol., 2004, 165, 2177.
207. Yague, E.; Higgins, C.F.; Raguz, S. Gene Ther., 2004, 11, 1170.
208. Kosciolek, B.A.; Kalantidis, K.; Tabler, M.; Rowley, P.T. Mol. Cancer Ther., 2003, 2, 209.
209. Schubert, S.; Grunert, H.P.; Zeichhardt, H.; Werk, D.; Erdmann, V.A.; Kurreck, J. J. Mol. Biol., 2005, 346, 457.
210. Wang, X.; Huong, S.M.; Chin, M.L.; Raab-Traub, N.; Huang, E.S. Nature, 2003, 424, 456.
211. Jacque, J.M.; Triques, K.; Stevenson, M. Nature, 2002, 418, 435.
212. Novina, C.D.; Murray, M.F.; Dykxhoorn, D.M.; Beresford, P.J.; Riess, J.; Lee, S.K.; Collman, R.G.; Lieberman, J.; Shankar, P.; Sharp, P.A. Nat. Med., 2002, 8, 681.
213. Wilson, J.A.; Jayasena, S.; Khvorova, A.; Sabatinos, S.; Rodrigue-Gervais, I.G.; Arya, S.; Sarangi, F.; Harris-Brandts, M.; Beaulieu, S.; Richardson, C.D. Proc. Natl. Acad. Sci. U. S. A., 2003, 100, 2783.
214. Kapadia, S.B.; Brideau-Andersen, A.; Chiari, F.V. Proc. Natl. Acad. Sci. U. S. A., 2003, 100, 2014.
215. Tompkins, S.M.; Lo, C.Y.; Tumpey, T.M.; Epstein, S.L. Proc. Natl. Acad. Sci. U. S. A., 2004, 101, 8682.
216. He, M.L.; Zheng, B.; Peng, Y.; Peiris, J.S.; Poon, L,L.; Yuen, K.Y.; Lin, M.C.; Kung, H.F.; Guan, Y. J.A.M.A., 2003, 290, 2665.
217. Tilly, G.; Chapuis, J.; Vilette, D.; Laude, H.; Vilotte, J.L. Biochem. Biophys. Res. Commun., 2003, 305, 548.
218. Tschudi, C.; Djikeng, A.; Shi, H.; Ullu, E. Methods, 2003, 30, 304.
219. Giladi, H.; Ketzinel-Gilad, M.; Rivkin, L.; Felig, Y.; Nussbaum, O.; Galun, E. Mol. Ther., 2003, 8, 769.
220. Banerjea, A.; Li, M.J.; Bauer, G.; Remling, L.; Lee, N.S.; Rossi, J.; Akkina, R. Mol. Ther., 2003, 8, 62.
221. Miller, V.M.; Gouvion, C.M.; Davidson, B.L.; Paulson, H.L. Nucleic Acids Res., 2004, 32, 661.
222. Lewis, J.; Dickson, D.W.; Lin, W.L.; Chisholm, L.; Corral, A.; Jones, G.; Yen, S.H.; Sahara, N.; Skipper, L.; Yager, D.; Eckman, C.; Hardy, J.; Hutton, M.; McGowan, E. Science, 2001, 293, 1487.
223. Brummelkamp, T.R.; Nijman, S.M.; Dirac, A.M.; Bernards, R. Nature, 2003, 424, 797.