Drugs made of RNA: Development and application of engineered RNAs for gene therapy

Mini-Reviews in Medicinal Chemistry

Volumn 7, Issue 9, 2007, Pages 912-931

  Drude, I ^a   Dombos, V ^a   Vauleon S ^a   Müller, Sabine ^a  

^a UNIVERSITY OF GREIFSWALD   (Germany)

Author keywords

Antisense oligonucleotide; Gene therapy; Ribozymes; RNA; RNA repair; SiRNA

Indexed keywords

2' DEOXY 2' FLUORO BETA DEXTRO ARABINONUCLEIC ACID; 2' O METHOXYETHYL RNA; 2' O METHYL RNA; AEG 35156; ANGIOZYME; ANTISENSE OLIGONUCLEOTIDE; ATL 1102; AV 4126; AVI 4126; COMPLEMENTARY RNA; CYCLOHEXENE NUCLEIC ACID; GENE EXPRESSION MODULATOR 231; HAMMERHEAD RIBOZYME; ISIS 104838; ISIS 107248; ISIS 113715; ISIS 23722; ISIS 301012; ISIS 369645; LY 2181308; MG 98; MORPHOLINO OLIGONUCLEOTIDE; N3' P5' PHOSPHOROAMIDATE; OGX 011; OLIGONUCLEOTIDE; PEPTIDE NUCLEIC ACID; PHOSPHOROTHIOIC ACID DERIVATIVE; RIBOZYME; RNA; TRICYCLO DNA; UNCLASSIFIED DRUG; UNINDEXED DRUG;

CELL CULTURE; CLINICAL TRIAL; COMBINATION CHEMOTHERAPY; DRUG MECHANISM; ENZYME ACTIVE SITE; ENZYME ENGINEERING; GENE EXPRESSION; GENE EXPRESSION SYSTEM; GENE SILENCING; GENE TARGETING; GENE THERAPY; GENETIC DISORDER; GENETIC ENGINEERING; HUMAN; HYPOGLYCEMIA; MONOTHERAPY; NONHUMAN; PROTEIN DEGRADATION; PROTEIN FOLDING; REVIEW; RNA CLEAVAGE; RNA REPAIR; RNA SEQUENCE; RNA SYNTHESIS;

BASE SEQUENCE; GENE THERAPY; GENETIC ENGINEERING; HUMANS; RNA INTERFERENCE; RNA, ANTISENSE; RNA, CATALYTIC;

EID: 35048892419     PISSN: 13895575     EISSN: None     Source Type: Journal    
DOI: 10.2174/138955707781662609     Document Type: Review

References (237)

1. Mattick, J.S.; Makunin, I.V. Hum. Mol. Genet., 2006, 15, 17.
2. Winkler, W.C. Curr. Opin. Chem. Biol., 2005, 9, 594.
3. Kalota, A.; Dondeti, V.R.; Gewirtz, A.M. Handb. Exp. Pharmacol., 2006, 173, 173.
4. Guo, H.; Karberg, M.; Long, M.; Jones III, J.P.; Sullenger, B.; Lambowitz, A.M. Science, 2000, 289, 452.
5. Gamper, H.B.; Parekh, H.; Rice, M.C.; Bruner, M.; Youkey, H.; Kmiec, E.B.; Nucleic Acids Res., 2000, 28, 4332.
6. Culver, K.W.; Hsieh, W.T.; Huyen, Y.; Chen, V.; Liu, J.; Khripine, Y.; Khorlin, A. Nat. Biotechnol., 1999, 10, 989.
7. Parekh-Olmedo, H.; Czymmek, K.; Kmiec, E.B. Sci. STKE, 2001, 73, PL1.
8. Bartlett, R.J.; Stockinger, S.; Denis, M.M.; Bartlett, W.T.; Inverardi, L.; Le, T.T.; thi Man, N.; Morris, G.E.; Bogan, D.J.; Metcalf-Bogan, J.; Kornegay, J.N. Nat. Biotechnol., 2000, 18, 615.
9. Beetham, P.R.; Kipp, P.B.; Sawyky, X.L.; Antzen, C.; May, G.D. Proc. Natl. Acad. Sci. USA, 1999, 96, 8774.
10. Sazani, P.; Kole, R. J. Clin. Invest., 2003, 112, 481.
11. Crooke, S.T. Annu. Rev. Med., 2004, 55, 61.
12. Campbell, J.M.; Bacon, T.A.; Wickstorm, E. J. Biochem. Biophys. Methods, 1990, 20, 259.
13. Phillips, M.I.; Zhang, Y.C. Methods Enzymol., 2000, 313, 46.
14. Kurrek, J.; Wyszko, E.; Gillen, C.; Erdmann, V.A. Nucleic Acids Res., 2002, 30, 1911.
15. Levin, A. Biochem. Biophys. Acta, 1999, 1489, 69.
16. Crooke, S.T.; Lemonidis, K.M.; Neilson, L.; Griffey, R.; Lesnik, E.A.; Monia, B.P. Biochem. J., 1995, 312, 599.
17. Wu, H.; Lima, W.F.; Zhang, H.; Fan, A.; Sun, H.; Crook, S.T. J. Biol. Chem., 2004, 279, 17181.
18. Baker, B.F.; Lot, S.S.; Condon, T.P.; Cheng-Floumoy, S.; Lesnik, E.A.; Sasmor, H.M.; Bennett, C.F. J. Biol. Chem., 1997, 272, 11994.
19. Ahmad, F.; Considine, R.V.; Bauer, T.L.; Ohannesian, J.P.; Marco, C.C.; Goldstein, B.J. Metabolism, 1997, 46, 1140.
20. Echwald, S.M.; Bach, H.; Vestergaard, H.; Richelsen, B.; Kristensen, K.; Drivsholm, T.; Borch-Johnsen, K.; Hansen, T.; Pedersen, O. Diabetes, 2002, 51, 1.
21. Mok, A.; Cao, H.; Zinman, B.; Hanley, A.J.; Harris, S.B.; Kennedy, B.P.; Hegele, R.A. J. Clin. Endocrinol. Metab., 2002, 87, 724.
22. Elchebly, M.; Payette, P.; Michaliszyn, E.; Cromlish, W.; Collins, S.; Loy, A.L.; Normandin, D.; Cheng, A.; Himms-Hagen, J.; Chan, C.C.; Ramachandran, C.; Greaser, M.J.; Tremblay, M.L.; Kennedy, B.P. Science, 1999, 283, 1544.
23. Juliano, R.L.; Dixit, V.R.; Kang, H.; Kim, T.Y.; Miyamoto, Y.; Xu, D. J. Biol. Chem., 2005, 169, 847.
24. Olivieri, N.F. N. Engl. J. Med., 1999, 341, 99.
25. Lacerra, G.; Sierakowska, H.; Carestia, C.; Fucharoen, S.; Summerton, J.; Weller, D.; Kole, R. Proc. Natl. Acad. Sci. USA, 2000, 97, 9591.
26. Suwanmanee, T.; Sierakowska, H.; Fucharoen, S.; Kole, R. Mol. Ther., 2002, 6, 718.
27. Suwanmanee, T.; Sierakowska, H.; Lacerra, G.; Svasti, S.; Kirby, S.; Walsh, C.; Fucharoen, S.; Kole, R. Mol. Pharmacol., 2002, 65, 545.
28. Vacek, M.M.; Ma, H.; Gemignani, F.; Lacerra, G.; Kafri, T.; Kole, R. Blood, 2003, 101, 104.
29. Koenig, M.; Beggs, A.H.; Moyer, M.; Scherpf, S.; Heindrich, K.; Bettecken, T.; Meng, G.; Muller, C.R.; Lindlof, M.; Kaariainen, H. Am. J. Hum. Genet., 1989, 45, 498.
30. England, S.B.; Nicholson, L.V.; Johnson, M.A.; Forrest, S.M.; Love, D.R.; Zubrzycka-Gaarn, E.E.; Bulman, D.E.; Harris, J.B.; Davies, K.E. Nature, 1990, 343, 180.
31. Sakamoto, M.; Yuasa, K.; Yoshimura, M.; Yokota, T.; Ikemoto, T.; Suzuki, M.; Dickson, G.; Miyagoe-Suzuki, Y.; Takeda, S. Biochem. Biophys. Res. Commun., 2002, 293, 1265.
32. Lu, Q.L.; Mann, C.J.; Lou, F.; Bou-Gharios, G.; Morris, G.E.; Xue, S.A.; Fletcher, S.; Partridge, T.A; Wilton, S.D. Nat. Med., 2003, 9, 1009.
33. Wilton, S.D.; Lloyd, F.; Carville, K.; Fletcher, S.; Honeyman, K.; Agrawal, S.; Kole, R. Neuromuscul. Disord., 1999, 9, 330.
34. Krajewska, M.; Fenoglio-Preiser, C.M.; Krajewski, S.; Song, K.; Macdonald, J.S.; Stemmerman, G.; Reed, J.C. Am. J. Pathol., 1996, 148, 1567.
35. Taylor, J.K.; Zhang, Q.Q.; Wyatt, J.R.; Dean, N.M. Nat. Biotechnol., 1999, 17, 1097.
36. Mercatante, D.R.; Mohler, J.L.; Kole, R. J. Biol. Chem., 2001, 276, 16411.
37. Mercatante, D.R.; Mohler, J.L.; Kole, R. J. Biol. Chem., 2002, 277, 49374.
38. Villemaire, J.; Dion, I.; Elela, S.A.; Chabot, B. J. Biol. Chem., 2003, 278, 50031.
39. Monia, B.P.; Lesnik, E.A.; Gonzales, C.; Lima, W.F.; Mc Gee, D.; Guinosso, C.J.; Kawasaki, A.M.; Cook, P.D.; Freier, S.M. J. Biol. Chem., 1993, 268, 14514.
40. Wu, H.; Lima, W.F.; Cooke, S.T. J. Biol. Chem., 1999, 274, 28270.
41. Zellweger, T.; Miyake, H.; Cooper, S.; Chi, K.; Conklin, B.S.; Monia, B.P.; Gleave, M.E. J. Pharmacol. Exp. Ther., 2001, 298, 1.
42. Rossi, J.J.; Cantin, E.M.; Sarver, N.; Chang, P.F. Pharmacol. Ther., 1991, 50, 245.
43. Sullenger, B.A.; Cech, T.R. Nature, 1994, 371, 619.
44. Cedergren, R. Biochem. Cell Biol., 1990, 68, 903.
45. Puerta-Fernandez, E.; Romero-Lopez, C.; Barroso-del-Jesus, A.; Berzal-Herranz, A. FEMS Microbiol. Rev., 2003, 767, 1.
46. Forster, A.C.; Symons, R.H. Cell, 1987, 49, 211.
47. Hampel, A.; Tritz, R. Biochemistry, 1989, 28, 4929.
48. Lai, M.M. Annu. Rev. Biochem., 1995, 64, 259.
49. Collins, R.A.; Saville, B.J. Nature, 1990, 345, 177.
50. Sigurdsson, S.T.; Eckstein, F. Trends Biotech., 1995, 13, 286.
51. Collins, R.A.; Olive, J.E. Biochemistry, 1993, 32, 2795.
52. Ferre-D'Amare, A.R.; Rupert, P.B. Biochem. Soc. Trans., 2002, 30, 1105.
53. Dahm, S.C.; Derrick, W.B.; Uhlenbeck, O.C. Biochemistry, 1993, 32, 13040.
54. Scott, W.G.; Murray, J.B.; Arnold, J.R.; Stoddard, B.L.; Klug, A. Science, 1996, 274, 2065.
55. Fedor, M.J.; Westhof, E. Mol. Cell, 2002, 10, 703.
56. Guo, H.C.T.; Collins, R.A. EMBO J., 1995, 14, 368.
57. Branch, A.D.; Robertson, H.D. Proc. Natl. Acad. Sci. USA, 1991, 88, 10163.
58. Gottlieb, P.A.; Prasad, Y.; Smith, J.B.; Williams, A.P.; Dinter-Gottlieb, G. Biochemistty, 1994, 33, 2802.
59. Been, M.D. Trends Biol. Sci., 1994, 19, 251.
60. Kawakami, J.; Yuda, K.; Suh, Y.A.; Kumar, P.K.R.; Nishikawa, F.; Maeda, H.; Taira, K.; Ohtsuka, E.; Nishikawa, S. FEBS Lett., 1996, 394, 132.
61. Haseloff, J.; Gerlach, W.L. Nature, 1988, 334, 585.
62. Berzal-Herranz, A.; Joseph, S.; Chowrira, B.M.; Butcher, S.E.; Burke, J.M. EMBO J., 1993, 12, 2567.
63. Lodish, H.; Baltimore, D.; Berk, A.; Zipursky, S.L.; Matsudaira, P.; Darnell, J. Molecular Cell Biology, Scientific American: New York, 1995.
64. Schubert, S.; Kurreck, J. Curr. Drug Targets, 2004, 5, 667.
65. Bagheri, S.; Kashani-Sabet, M. Curr. Mol. Med., 2004, 4, 489.
66. Khan, A.U. Clin. Chim. Acta, 2005, 367, 20.
67. Sioud, M.; Iversen, P.O. Curr. Drug Targets, 2005, 6, 647.
68. Citti, L.; Rainaldi, G. Curr. Gene Ther., 2005, 5, 11.
69. Bartolome, J.; Castillo, I.; Carreno, V. Minerva Med., 2004, 95, 24.
70. Seksek, O.; Bolard J. Meth. Mol. Biol., 2004, 252, 545.
71. Michienzi, A.; Rossi, J.J. Meth. Enzymol., 2001, 341, 581.
72. Usman, N.; Blatt, L.M. J. Clin. Invest., 2000, 106, 1197.
73. Gallo, M.; Montserrat J.M.; Iribarren, A.M. Brazilian J. Med. Biol. Res., 2003, 36, 143.
74. Shiota, M.; Sano, M.; Miyagishi, M.; Taira, K. J. Biochem., 2004, 136, 133.
75. Tuschl, T.; Eckstein, F. Proc. Natl. Acad. Sci. USA, 1993, 90, 6991.
76. McCall, M.J.; Hendry, P.; Jennings, P.A. Proc. Natl. Acad. Sci. USA, 1992, 89, 5710.
77. Fu, D.J.; Benseler, F.; McLaughlin, L.W. J. Am. Chem. Soc., 1994, 116, 4591.
78. Amontov, S.V.; Taira, K. J. Am. Chem. Soc., 1996, 118, 1624.
79. Kuwabara, T.; Amontov, S.V.; Warashina, M.; Ohkawa, J.; Taira, K. Nucleic Acids Res., 1996, 24, 2302.
80. Tanabe, T.; Kuwabara, T.; Warshina, M.; Kawasaki, H.; Tani, K.; Ohta, S.; Asano, S.; Taira, K. Nature, 2000, 406, 473.
81. Chen, C.J.; Akhil, C.B.; Harmison, G.G.; Haglund, K.; Schubert, M. Nucleic Acids Res., 1992, 20, 4581.
82. Leopold, L.H.; Shore, S.K.; Newkirk, T.A.; Reddy, M.V.; Reddy, E.P. Blood, 1995, 85, 2162.
83. Nielsen, M.H.; Pedersen, F.S.; Kjems, J. Retrovirology, 2006, 2, 10.
84. Bauer, G.I.; Valdez, P.; Kearns, K.; Bahner, I.; Wen, S.F.; Zaia, J.A.; Kohn, D.B. Blood, 1997, 89, 2259.
85. Wong-Staal, F.; Poeschla, E.M.; Looney, D.J. Hum. Gene Ther., 1999, 9, 2407.
86. Amado, R.G.; Mitsuyasu, R.T.; Symonds, G.; Rosenblatt, J.D.; Zack, J.; Sun, L.Q.; Miller, M.; Ely, J.; Gerlach, W. Hum. Gene Ther., 1999, 10, 2255.
87. Sullenger, B.A.; Gilboa, E. Nature, 2002, 418, 252.
88. Parry, T.J.; Cushman, C.; Gallegos, A.M.; Agrawal, A.B.; Richardson, M.; Andrews, L.E.; Maloney, L.; Mokler, V.R.; Wincott, F.E.; Pavco, P.A. Nucleic Acids Res., 1999, 27, 2569.
89. Pavco, P.A.; Bouhana, K.S.; Gallegos, A.M.; Agrawal, A.; Blanchard, K.S.; Grimm, S.L.; Jensen, K.L.; Andrews, L.E.; Wincott, F.E.; Pitot, P.A.; Tressler, R.J.; Cushman, C.; Reynolds, M.A.; Parry, T.J. Clin. Cancer Res., 2000, 6, 2094.
90. Morrisey, D.V.; Lee, P.A.; Johnson, D.A.; Overly, S.L.; McSwiggen, J.A.; Beigelman, L.; Mokler, V.R.; Maloney, L.; Vargeese, C.; Bowman, K.; O'Brien, J.T.; Shaffer, C.S.; Conrad, A.; Schmid, P.; Morrey, J.D.; Macejak, D.G.; Pavco, P.A.; Blatt, L.M. J. Viral Hepat., 2002, 9, 411.
91. Lee, P.A.; Blatt, L.M.; Blanchard, K.S.; Bouhana, K.S.; Pavco, P.A.; Bellon, L.; Sandberg, J.A. Hepatology, 2000, 32, 640.
92. Lui, V.W.; He, Y.; Huang, L. Mol. Ther., 2001, 3, 169.
93. Suzuki, T.; Anderegg, B.; Ohkawa, T.; Irie, A.; Engebraaten, O.; Halks-Miller, M.; Holm, P.S.; Curiel, D.T.; Kashani-Sabet, M.; Scanlon, K.J. Gene Ther., 2000, 7, 241.
94. Thybusch-Bernhardt, A.; Aiper, A.; Beckmann, S.; Czubayko, F.; Juhl, H. Eur. J. Cancer, 2001, 37, 1688.
95. Sandberg, J.A.; Parker, V.P.; Blanchard, K.S.; Sweedler, D.; Powell, J.A.; Kachensky, A.; Bellon, L.; Usman, N.; Rossing, T.; Borden, E.; Blatt, L.M. J. Clin. Pharmacol., 2000,40, 1462.
96. Macejak, D.G.; Jensen, K.L.; Pavco, P.A.; Phipps, K.M.; Heinz, B.A.; Colacino, J.M.; Blatt, L.M. J. Viral. Hepat., 2001, 8, 400.
97. Karayiannis, P. J.Antimicrob. Chemother., 2003, 51, 761.
98. Dave, R.S.; Pomerantz, R.J. Rev. Med. Virol., 2003, 13, 373.
99. Plasterk, R.A. Science, 2002, 296, 1263.
100. Yin, J.Q.; Wan, Y. Int. J. Mol. Med., 2002, 10, 355.
101. Yin, J.Q.; Gao, J.; Shao, R.; Tian, W.N.; Wang, J.; Wan, Y. J. Exp. Ther. Oncol., 2003, 3, 1.
102. Liu, T.G.; Yin, J.Q.; Shang, B.Y.; Min, Z.; He, H.W.; Jiang, J.M.; Chen, F.; Zhen, Y.S.; Shao, R.G. Cancer Gene Ther., 2004, 11, 748.
103. Bernstein, E.; Caudy, A.A.; Hammond, S.M.; Hannon, G.J. Nature, 2001, 409, 363.
104. Elbashir, S.M.; Lendeckel, W.; Tuschl, T. Genes Dev., 2001, 15, 188.
105. Zhang, H.; Kolb, F.A.; Jaskiewicz, L.; Westhof, E.; Filipowicz, W. Cell, 2004, 118, 57.
106. Lee, Y.; Hur, I.; Park, S.Y.; Kim, Y.K.; Suh, M.R.; Kim, V.N. EMBO J., 2006, 25, 522.
107. Matrange, C.; Tomari, Y.; Shin, C.; Bartel, D.P.; Zamore, P.D. Cell, 2005, 123, 607.
108. Rand, T.A.; Peterson, S.; Du, F.; Wang, X. Cell, 2005, 123, 621.
109. Leuschner, P.J.; Ameres, S.L.; Kueng, S.; Martinez, J. EMBO Rep., 2006, 7, 314.
110. Gregory, R.I.; Chendrimada, T.P.; Cooch, N.; Shiekhattar, R. Cell, 2005, 123, 631.
111. Liu, J.; Carmell, M.A.; Rivas, F.V.; Marsden, C.G.; Thomson, J.M.; Song, J.J.; Hammond, S.M.; Joshua-Tor, L.; Hannon, G.J. Science, 2004, 305, 1437.
112. Meister, G.; Landthaler, M.; Patkaniowska, A.; Dorsett, Y.; Teng, G.; Tuschl, T. Mol. Cell, 2004, 15, 185.
113. Martinez, J.; Tuschl, T. Genes Dev., 2004, 18, 975.
114. Martinez, J.; Patkaniowska, A.; Urlaub, H.; Lührmann, R.; Tuschl, T. Cell, 2002, 110, 563.
115. Rand, T.A.; Ginalski, K.; Grishin, N.V.; Wang, X. Proc. Natl. Acad. Sci. USA, 2004, 101, 14385.
116. Song, J.J.; Smith, S.K.; Hannon, G.J.; Josua-Tor, L. Science, 2004, 305, 1434.
117. Lingel, A.; Simon, B.; Izaurralde, E.; Sattler, M. Nature, 2003, 426, 465.
118. Yan, K.S.; Yan, S.; Farooq, A.; Han, A.; Zeng, L.; Zhou, M.M. Nature, 2003, 426, 468.
119. Hutvanger, G.; Zamore, P.D. Science, 2002, 297, 2056.
120. Mallory, A.C.; Reinhart, B.J.; Jones-Rhoades, M.W.; Tang, G.; Zamore, P.D.; Barton, M.K.; Bartel, D.P. EMBO J., 2004, 23, 3356.
121. Haley, B.; Zamore, P.D. Nat. Struct. Mol. Biol., 2004, 11, 599.
122. Elbashir, S.M.; Martinez, J.; Patkaniowska, A.; Lendeckel, W.; Tuschl, T. EMBO J., 2001, 20, 6877.
123. Lai, E.C. Nat. Genet., 2002, 30, 363.
124. Sasaki, T.; Shiohama, A.; Minoshima, S.; Shimizu, N. Genomics, 2003, 82, 323.
125. Tang, G.; Reinhart, B.J.; Bartel, D.P.; Zamore, P.D. Genes Dev., 2003, 17, 49.
126. Chiu, Y.L.; Rana, T.M. RNA, 2003, 9, 1034.
127. Verdel, A.; Jia, S.; Gerber, S.; Sugiyama, T.; Gygi, S.; Grewal, S.I.S.; Moazed, D. Science, 2004, 303, 672.
128. Zilberman, D.; Cao, X.; Jacobsen, S.E. Science, 2003, 299, 716.
129. Kawasaki, H.; Taira, K. Nature, 2004, 431, 211.
130. Mortis, K.V.; Chan, S.W.; Jacobsen, S.E.; Looney, D.J. Science, 2004, 305, 1289.
131. Bass, B.L. Cell, 2000, 101, 235.
132. Bushman, F. Mol. Ther., 2003, 7, 9.
133. Harborth, J.; Elbashir, S.M.; Bechert, K.; Tuschl, T.; Weber, K. J. Cell Sci., 2001, 114, 4557.
134. Thompson, J.D. Drug Discov. Today, 2002, 7, 912.
135. Shuey, D.J.; McCallus, D.E.; Giordano, T. Drug Discov. Today, 2002, 7, 1040.
136. Gil, J.; Esteban, M. Apoptosis, 2000, 5, 107.
137. Paddison, P.J.; Caudy, A.A.; Hannon, G.J. Proc. Natl. Acad. Sci. USA, 2002, 99, 1443.
138. Caplen, N.J.; Parrish, S.; Imani, F.; Fire, A.; Morgan, R. A. Proc. Natl. Acad. Sci. USA, 2001, 98, 9742.
139. Szweykowska-Kuliñska, Z.; Jarmoowski, A.; Figlerowicz, M. Acta Biochim. Pol., 2003, 50, 217.
140. Silverman, R.H. In Ribonucleases: Structure and Function; D'Alessio, G.; Riordan, J.F., Ed.; Academic Press: St. Louis, 1997; pp. 515-551.
141. Zamore, P.D.; Aronin, N. Nat. Med., 2003, 9, 266.
142. Zender, L.; Kubicka, S. Apoptosis, 2004, 9, 51.
143. Jackson, A.L.; Bartz; S.R.; Schelter, J.; Kobayashi, S.V.; Burchard, J.; Mao, M.; Li, B.; Cavet, G.; Linsley, P.S. Nat. Biotechnol., 2003, 21, 635.
144. Scacheri, P.C.; Rozenblatt-Rosen, O.; Caplen, N.J.; Wolfsberg, T.G.; Umayam, L.; Lee, J.C.; Hughes, C.M.; Shanmugam, K.S.; Bhattacharjee, A.; Meyerson, M.; Collins, F.S. Proc. Natl. Acad. Sci. USA, 2004, 101, 1892.
145. Semizarov, D.; Frost, L.; Sarthy, A.; Kroeger, P.; Halbert, D.N.; Fesik, S.W. Proc. Natl. Acad. Sci., 2003, 100, 6347.
146. Jackson, A.L.; Burchard, J.; Schelter, J.; Chau, B.N.; Cleary, M.; Lee, L.; Linsley, P.S. RNA, 2006, 12, 1.
147. Czauderna, F.; Fechtner, M.; Dames, S.; Aygun, H.; Klippel, A.; Pronk, G.J.; Giese, K.; Kaufmann, J. Nucleic Acids Res., 2003, 31, 2705.
148. Allerson, C.R.; Sioufi, N.; Jarres, R.; Prakash, T.P.; Naik, N.; Berdeja, A.; Wanders, L.; Griffey, R.H.; Swayze, E.E.; Bhat, B. J. Med. Chem., 2005, 48, 901.
149. Amarzguioui, M.; Holen, T.; Babaie, E.; Prydz, H. Nucleic Acids Res., 2003, 31, 589.
150. Braasch, D.A.; Jensen, S.; Liu, Y.; Kaur, K.; Arar, K.; White, M.A.; Corey, D.R. Biochemistry, 2003, 42, 7967.
151. Jackson, A.L.; Burchard, J.; Leake, D.; Reynolds, A.; Schelter, J.; Guo, J.; Johnson, J.M.; Lim, L.; Karpilow, J.; Nichols, K.; Marshall, W.; Khvorova, A.; Linsley, P.S. RNA, 2006, 12, 1.
152. Sioud, M. Eur. J. Immunol., 2006, 36, 1222.
153. Hornung, V.; Guenthner-Biller, M.; Bourquin, C.; Ablasser, A.; Schlee, M.; Uematsu, S.; Noronha, A.; Manoharan, M.; Akira, S.; de Fougerolles, A.; Endres, S.; Hartmann, G. Nat. Med., 2005, 11, 263.
154. Judge, A.D.; Sood, V.; Shaw, J.R.; Fang, D.; McClintock, K.; MacLachlan, I. Nat. Biotechnol., 2005, 23, 457.
155. Kraynack, B.A.; Baker, B.F. RNA, 2006, 12, 163.
156. Prakash, T.P.; Allerson, C.A.; Dandem P.; Vickers, T.A.; Sioufi, N.; Jarres, R.; Baker, B.F.; Swayze, E.E.; Griffey, R.H.; Bhat, B. J. Med. Chem., 2005, 48, 4247.
157. Dante, P.; Prakash, T.P.; Sioufi, N.; Gaus, H., Jarres, R.; Berdeja, A.; Swayze, E.E.; Griffey, R.H.; Bhat, B. J. Med. Chem., 2006, 49, 1624.
158. Dowler, T.; Bergeron, D.; Tedeschi, A.L.; Paquet, L.; Ferrari, N.; Damha, M.J. Nucleic Acids Res., 2006, 34, 1669.
159. Prakash, T.P.; Kraynack, B.; Baker, B.F.; Swayze, E.E.; Bhat, B. Bioorg. Med. Chem. Lett., 2006, 16, 3238.
160. Coburn, G.A.; Culle, B.R. J. Virol., 2002, 76, 9225.
161. Novina, C.D.; Murray, M.F.; Dykxhoom, D.M.; Beresfold, P.J.; Riess, J.; Lee, S.K.; Coltman, R.G.; Lieberman, J.; Shankar, P.; Sharp, P.A. Nat. Med., 2002, 8, 681.
162. Lee, N.S.; Dohjima, T.; Bauer, G.; Li, H.; Li, M.J.; Ehsani, A.; Salvaterra, P.; Rossi, J. Nat. Biotechnol., 2002, 20, 500.
163. Jacque, J.M.; Triques, K.; Stevenson, M. Nature, 2002, 418, 435.
164. Dector, M.A.; Romero, P.; Lopez, S.; Arias, C.F. Eur. Mol. Biol. Org. Rep., 2002, 3, 1175.
165. Adelman, Z.N.; Sanchez-Vargas, I.; Travanty, E.A.; Carlson, J.O.; Beaty, B.J.; Blair, C.D.; Olson, K.E. J. Virol., 2002, 76, 12925.
166. Ge, Q.; McManus, M.T.; Nguyen, T.; Shen, C.H.; Sharp, P.A.; Eisen, H.N.; Chen, J. Proc. Natl. Acad. Sci. USA, 2003, 100, 2718.
167. Qin, X.F.; An, D.S.; Chen, I.S.; Baltimore, D. Proc. Natl. Acad. Sci. USA, 2003, 200, 183.
168. Parks, W.S.; Miyano-Kurosaki, N.; Nakajima, E.; Takaku, H. Nucleic Acids Res. Suppl., 2001, 1, 219.
169. Hu, W.-Y.; Myers, C.P.; Kilzer, J.M.; Pfaff, S.L.; Bushman, F.D. Curr. Biol., 2002, 12, 1301.
170. Chang, L.J.; Lui, X.; He, J. Gene Ther., 2005, 12, 1133.
171. Shlomai, A.; Shaul, Y. Hepatology, 2003, 37, 764.
172. McCaffrey, A.P.; Nakai, H.; Pandey, K.; Huang, Z.; Salazar, F.H.; Xu, H.; Wieland, S.F.; Marion, P.L.; Kay, M.A. Nat. Biotechnol., 2003, 21, 639.
173. Lewis, D.L.; Hagstrom, J.E.; Loomis, A.G.; Wolff, J.A.; Herweijer, H. Nat. Genet., 2002, 32, 107.
174. Zhang, G.; Budker, V.; Wolff, J. Hum. Gene Ther., 1999, 10, 1735.
175. Li, X.P.; Li, G.; Peng, Y.; Kung, H.F.; Lin, M.C. Biochem. Biophys. Res. Commun., 2004, 315, 212.
176. Miller, V.M.; Xia, H.; Marrs, G.L.; Gouvion, C.M.; Lee, G.; Davidson, B.L.; Paulson, H.L. Proc. Natl. Acad. Sci. USA, 2003, 100, 7195.
177. Kao, S.-C.; Krichevsky, A.; Kosik, K.; Tsai, L.-H. J. Biol, Chem., 2003, 279, 1942.
178. Jiang, Q.; Engelhardt, J.F. Eur. J. Hum. Gen., 1998, 6, 12.
179. Hacein-Bey-Abina, S.; von Kalle, C.; Schmidt, M.; Le Deist, F.; Wulffraat, N.; McIntyre, E.; Radford, I.; Villeval, J.L.; Fraser, C.C.; Cavazzana-Calvo, M.; Fischer, A. N. Engl. J. Med., 2003, 348, 255.
180. Sullenger, B. A. J. Clin. Invest., 2003, 112, 310.
181. Deidda, G.; Rossi, N.; Tocchini-Valentini, G.P. Nat. Biotechnol., 2003, 21, 1499.
182. Mitchell, L.G.; McGarrity, G.J. Gene Ther., 2005, 12, 1477.
183. Faustino, N.A.; Cooper, T.A. Genes Dev., 2003, 17, 419.
184. Tarn, W.Y.; Steitz, J.A. Trends Biochem. Sci., 1997, 22, 132.
185. Murphy, W.J.; Watkins, K.P.; Agabian, N. Cell, 1986, 47, 517.
186. Sutton, R.E.; Boothroyd, J.C. Cell, 1986, 47, 527.
187. Eul, J.; Graessmann, M.; Graessmann, A. EMBO J., 1995, 14, 3226.
188. Finta, C.; Zaphiropoulos, P.G. J. Biol. Chem., 2002, 277, 5882.
189. Flouriot G.; Brand, H.; Seraphin, B.; Gannon, F. J. Biol. Chem., 2002, 277, 26244.
190. Romani, A.; Guerra, E.; Tretola, M.; Alberti, S. Nucleic Acids Res., 2003, 31, e17.
191. Puttaraju, M.; Jamison, S.F.; Mansfield, S.G.; Garcia-Blanco, M.A.; Mitchell, L.G. Nat. Biotechnol., 1999, 17, 246.
192. Puttaraju, M.; DiPasquale, J.; Baker, C.C.; Mitchell. L.G.; Garcia-Blanco, M.A. Mol. Ther., 2001, 4, 105.
193. Mansfield, S.G.; Hawkins Clark, R.; Puttaraju, M.; Kole, J.; Cohn, J.A.; Mitchell, L.G.; Garcia-Blanco, M.A. RNA, 2003, 9, 1290.
194. Mansfield, S.G.; Kole, J.; Puttaraju, M.; Yang, C.C.; Garcia-Blanco, M.A.; Cohn, J.A.; Mitchell, L.G. Gene Ther., 2000, 7, 1885.
195. Liu, X.; Jiang, Q.; Mansfield, S.G.; Puttaraju, M.; Zhang, Y.; Zhou, W.; Cohn, J.A.; Garcia-Blanco, M.A.; Mitchell, L.G.; Engelhardt, J.F. Nat. Biotech., 2002, 20, 47.
196. Chao, H.; Mansfield, S.G.; Bartel, R.C.; Hiriyanna, S.; Mitchell, L.G.; Garcia-Blanco, M.A.; Walsh, C.E. Nat. Med., 2003, 9, 1015.
197. Tahara, M.; Pergolizzi, R.G.; Kobayashi, H.; Krause, A.; Luettich, K.; Lesser, M.L.; Crystal, R.G. Nat. Med., 2004, 10, 835.
198. Liu, X.; Luo, M.; Zhang, L.N.; Yan, Z.; Zak, R.; Ding, W.; Mansfield, S.G.; Mitchell, L.G.; Engelhardt, J.F. Hum. Gene Ther., 2005, 16, 1116.
199. Pergolizzi, R.: Ropper, A.E; Dragos, R.; Reid, A.C.; Nakayama, K.; Tan, Y.; Ehteshami, J.R.; Coleman, S.H.; Silver, R.B.; Hackett, N.R.; Menez, A.; Crystal, R.G. Mol. Ther., 2003, 8, 999.
200. Nakayama, K.; Pergolizzi, R.G.; Crystal, R.G. Cancer Res., 2005, 65, 254.
201. Kikumori, T.; Cote, G.J.; Gagel, R.F. Hum. Gene Ther., 2001, 12, 1429.
202. Garcia-Blanco, M.A. J. Clin. Invest., 2003, 112, 474.
203. Mansfield, S.G.; Chao H.; Walsh C.E. Trends Mol. Med., 2004, 10, 263.
204. Yang, Y.; Walsh, C.E. Mol. Ther., 2005, 12, 1006.
205. Kruger, K.; Grabowski, P.J.; Zaug, A.J.; Sands, J.; Gottschling, D.E.; Cech, T.R. Cell, 1982, 31, 147.
206. Jones, J.T.; Lee, S.W.; Sullenger, B.A. Nat. Med., 1996, 2, 643.
207. Jones, J.T.; Sullenger, B.A. Nat. Biotechnol., 1997, 15, 902.
208. Köhler, U.; Ayre, B.G.; Goodman, H.M.; Haseloff, J. J. Mol. Biol., 1999, 285, 1935.
209. Lan, N.; Howrey, R.P.; Lee, S.W.; Smith, C.A.; Sullenger, B.A. Science, 1998, 280, 1593.
210. Watanabe, T.; Sullenger, B.A. Proc. Natl. Acad. Sci. USA, 2000, 97, 8490.
211. Lan, N.; Rooney, B.L.; Lee, S.-W.; Howrey, R.P.; Smith, C.A.; Sullenger, B.A. Mol. Ther., 2000, 2, 245.
212. Ayre, B.G.; Köhler, U.; Turgeon, R.; Haseloff, J. Nucl. Acids Res., 2002, 30, e141.
213. Byun, J.; Lan, N.; Long, M.; Sullenger, B.A. RNA, 2003, 9, 1254.
214. Alexander, R.C.; Baum, D.A.; Testa, S.M. Biochemistry, 2005, 44, 7796.
215. Phylactou, L.A.; Darrah, C.; Wood, M.J.A. Nat. Genet., 1998, 18, 378.
216. Rogers, C.S.; Vanoye, C.G.; Sullenger, B.A.; George, A.L. Jr. J. Clin. Invest., 2002, 110, 1783.
217. Shin, K.S.; Sullenger, B.A.; Lee, S.W. Mol. Ther., 2064, 10, 365.
218. Kastanos, E.; Hjiantoniou, E.; Phylactou, L.A. Biochem. Biophys. Res. Commun., 2004, 322, 930.
219. Ryu, K.J.; Kim, J.H.; Lee, S.W. Mol. Ther., 2003, 7, 386.
220. Ryu, K.J.; Lee, S.W. J. Microbiol., 2004, 42, 361.
221. Jung, H.S.; Kwon, B.S.; Lee, S.W. Biotechnol. Lett., 2005, 27, 567.
222. Kwon, B.S.; Jung, H.S.; Song, M.S.; Cho, K.S.; Kim, S.C.; Kimm, K.; Jeong, J.S.; Kim, I.H.; Lee, S.W. Mol. Ther., 2005, 12, 824.
223. Long, M.B.; Jones III, J.P.; Sullenger, B.; Byun, J. J. Clin. Invest., 2003, 112, 312.
224. Johnson, A.K.; Sinha, J.; Testa, S.M. Biochemistry, 2005, 44, 10710.
225. Bell, M.A.; Johnson, A.K.; Testa, S.M. Biochemistry, 2002, 41, 15327.
226. Baum, D.A.; Testa, S.M. RNA, 2005, 11, 897.
227. Welz, R.; Bossmann, K.; Klug, C.; Schmidt, C.; Fritz, H.-J.; Müller, S. Angew. Chem. Int. Ed., 2003, 42, 2424.
228. Sullenger, B.A. Appl. Biochem. Biotechnol., 1995, 54, 57.
229. Cole-Strauss, A.; Yoon, K.; Xiang, Y.; Byrne, B.C.; Rice, M.C.; Gryn, J.; Holloman, W.K.; Kmiec, E.B. Science, 1996, 273, 1386.
230. Taubes, G. Science, 2002, 298, 2116.
231. Richardson, P.D.; Augustin, L.B.; Kren, B.T.; Steer, C.J. Stem Cells, 2002, 20, 105.
232. Curcio, M.J.; Belfort, M. Cell, 1996, 84, 9.
233. Matsuura, M.; Saldanha, R.; Ma, H.; Wank, H.; Yang, J.; Mohr, G.; Cavanagh, S.; Dunny, G.M.; Belfort, M.; Lambowitz, A.M. Genes Dev., 1997, 11, 2910.
234. Mohr, G.; Smith, D.; Belfort M.; Lambowitz, A.M. Genes Dev., 2000, 14, 559.
235. Cousineau, B.; Smith, D.; Lawrence-Cavanagh, S.; Mueller, J.E.; Yang, J.; Mills, D.; Manias, D.; Dunny, G.; Lambowitz, A.M.; Belfort, M. Cell, 1998, 94, 451.
236. Jones III, J.P.; Kierlin, M.N.; Coon, R.G.; Perutka, J.; Lambowitz, A.M.; Sullenger, B. Mol. Ther., 2005, 11, 687.
237. Powars, D.R.; Chan, L.; Schroeder, W.A. Ann. N.Y. Acad. Sci., 1989, 565, 262.