Recent progress in the discovery of small molecules for the treatment of amyotrophic lateral sclerosis (ALS)

Beilstein Journal of Organic Chemistry

Volumn 9, Issue , 2013, Pages 717-732

  Limpert, Allison S ^a   Mattmann, Margrith E ^a   Cosford, Nicholas D P ^a  

^a BURNHAM INSTITUTE   (United States)

Author keywords

Amyotrophic lateral sclerosis (ALS); Copper zinc (Cu Zn) superoxide dismutase 1 (SOD1); Glutamate toxicity; Neurodegeneration; Oxidative stress

Indexed keywords

EID: 84877256610     PISSN: None     EISSN: 18605397     Source Type: Journal    
DOI: 10.3762/bjoc.9.82     Document Type: Article

References (82)

1. Pratt, A. J.; Getzoff, E. D.; Perry, J. J. Degener. Neurol. Neuromuscul. Dis. 2012, 2012, 1-14. doi:10.2147/DNND.S19803
2. Rosen, D. R.; Siddique, T.; Patterson, D.; Figlewicz, D. A.; Sapp, P.; Hentati, A.; Donaldson, D.; Goto, J.; O'Regan, J. P.; Deng, H.-X.; Rahmani, Z.; Krizus, A.; McKenna-Yasek, D.; Cayabyab, A.; Gaston, S. M.; Berger, R.; Tanzi, R. E.; Halperin, J. J.; Herzfeldt, B.; Van den Bergh, R.; Hung, W.-Y.; Bird, T.; Deng, G.; Mulder, D. W.; Smyth, C.; Laing, N. G.; Soriano, E.; Pericak-Vance, M. A.; Haines, J.; Rouleau, G. A.; Gusella, J. S.; Horvitz, H. R.; Brown, R. H., Jr. Nature 1993, 362, 59-62. doi:10.1038/362059a0 (Pubitemid 23087289)
3. Glicksman, M. A. Expert Opin. Drug Discov. 2011, 6, 1127-1138. doi:10.1517/17460441.2011.628654
4. Contestabile, A. Curr. Med. Chem. 2011, 18, 5655-5665. doi:10.2174/092986711798347289
5. Dunkel, P.; Chai, C. L. L.; Sperlágh, B.; Huleatt, P. B.; Mátyus, P. Expert Opin. Invest. Drugs 2012, 21, 1267-1308. doi:10.1517/13543784.2012.703178
6. Colton, C. K.; Kong, Q.; Lai, L.; Zhu, M. X.; Seyb, K. I.; Cuny, G. D.; Xian, J.; Glicksman, M. A.; Glenn Lin, C.-L. J. Biomol. Screen 2010, 15, 653-662. doi:10.1177/1087057110370998
7. Gurney, M. E.; Pu, H.; Chiu, A. Y.; Dal Canto, M. C.; Polchow, C. Y.; Alexander, D. D.; Caliendo, J.; Hentati, A.; Kwon, Y. W.; Deng, H.-X.; Chen, W.; Zhai, P.; Sufit, R. L.; Siddique, T. Science 1994, 264, 1772-1775. doi:10.1126/science.8209258
8. Van Den Bosch, L. J. Biomed. Biotechnol. 2011, 2011, 348765. doi:10.1155/2011/348765
9. Groeneveld, G. J.; van Kan, H. J. M.; Sastre Toraño, J.; Veldink, J. H.; Guchelaar, H.-J.; Wokke, J. H. J.; van den Berg, L. H. J. Neurol. Sci. 2001, 191, 121-125. doi:10.1016/S0022-510X(01)00613-X (Pubitemid 33035904)
10. van Kan, H. J. M.; Groeneveld, G. J.; Kalmijn, S.; Spieksma, M.; van den Berg, L. H.; Guchelaar, H. J. Br. J. Clin. Pharmacol. 2005, 59, 310-313. doi:10.1111/j.1365-2125.2004.02233.x (Pubitemid 40388086)
11. McDonnell, M. E.; Vera, M. D.; Blass, B. E.; Pelletier, J. C.; King, R. C.; Fernandez-Metzler, C.; Smith, G. R.; Wrobel, J.; Chen, S.; Wall, B. A.; Reitz, A. B. Bioorg. Med. Chem. 2012, 20, 5642-5648. doi:10.1016/j.bmc.2012.07. 004
12. Cheah, B. C.; Vucic, S.; Krishnan, A. V.; Kiernan, M. C. Curr. Med. Chem. 2010, 17, 1942-1959. doi:10.2174/092986710791163939
13. Rothstein, J. D.; Tsai, G.; Kuncl, R. W.; Clawson, L.; Cornblath, D. R.; Drachman, D. B.; Pestronk, A.; Stauch, B. L.; Coyle, J. T. Ann. Neurol. 1990, 28, 18-25. doi:10.1002/ana.410280106 (Pubitemid 20222147)
14. Rothstein, J. D.; Van Kammen, M.; Levey, A. I.; Martin, L. J.; Kuncl, R. W. Ann. Neurol. 1995, 38, 73-84. doi:10.1002/ana.410380114
15. Danbolt, N. C. Prog. Neurobiol. 2001, 65, 1-105. doi:10.1016/S0301- 0082(00)00067-8 (Pubitemid 32479155)
16. Xing, X.; Chang, L.-C.; Kong, Q.; Colton, C. K.; Lai, L.; Glicksman, M. A.; Lin, C.-L. G.; Cuny, G. D. Bioorg. Med. Chem. Lett. 2011, 21, 5774-5777. doi:10.1016/j.bmcl.2011.08.009
17. Sasabe, J.; Chiba, T.; Yamada, M.; Okamoto, K.; Nishimoto, I.; Matsuoka, M.; Aiso, S. EMBO J. 2007, 26, 4149-4159. doi:10.1038/sj.emboj.7601840 (Pubitemid 47462099)
18. Sasabe, J.; Miyoshi, Y.; Suzuki, M.; Mita, M.; Konno, R.; Matsuoka, M.; Hamase, K.; Aiso, S. Proc. Natl. Acad. Sci. U. S. A. 2012, 109, 627-632. doi:10.1073/pnas.1114639109
19. Mitchell, J.; Paul, P.; Chen, H.-J.; Morris, A.; Payling, M.; Falchi, M.; Habgood, J.; Panoutsou, S.; Winkler, S.; Tisato, V.; Hajitou, A.; Smith, B.; Vance, C.; Shaw, C.; Mazarakis, N. D.; de Belleroche, J. Proc. Natl. Acad. Sci. U. S. A. 2010, 107, 7556-7561. doi:10.1073/pnas.0914128107
20. Paul, P.; de Belleroche, J. Amino Acids 2012, 43, 1823-1831. doi:10.1007/s00726-012-1385-9
21. Aronica, E.; Catania, M. V.; Geurts, J.; Yankaya, B.; Troost, D. Neuroscience 2001, 105, 509-520. doi:10.1016/S0306-4522(01)00181-6 (Pubitemid 32728133)
22. Poulopoulou, C.; Davaki, P.; Koliaraki, V.; Kolovou, D.; Markakis, I.; Vassilopoulos, D. Ann. Neurol. 2005, 58, 946-949. doi:10.1002/ana.20675 (Pubitemid 41746885)
23. Reaume, A. G.; Elliott, J. L.; Hoffman, E. K.; Kowall, N. W.; Ferrante, R. J.; Siwek, D. F.; Wilcox, H. M.; Flood, D. G.; Beal, M. F.; Brown, R. H., Jr.; Scott, R. W.; Snider, W. D. Nat. Genet. 1996, 13, 43-47. doi:10.1038/ng0596-43 (Pubitemid 26139292)
24. Murakami, G.; Inoue, H.; Tsukita, K.; Asai, Y.; Amagai, Y.; Aiba, K.; Shimogawa, H.; Uesugi, M.; Nakatsuji, N.; Takahashi, R. J. Biomol. Screen. 2011, 16, 405-414. doi:10.1177/1087057110397888
25. Wright, P. D.; Wightman, N.; Huang, M.; Weiss, A.; Sapp, P. C.; Cuny, G. D.; Ivinson, A. J.; Glicksman, M. A.; Ferrante, R. J.; Matson, W.; Matson, S.; Brown, R. H., Jr. Front. Biosci., Elite Ed. 2012, 4, 2801-2808. doi:10.2741/E584
26. Lange, D. J.; Andersen, P. M.; Remanan, R.; Marklund, S.; Benjamin, D. Amyotroph. Lateral Scler. 2013, 14, 199-204. doi:10.3109/17482968.2012.724074
27. Wright, P. D.; Huang, M.; Weiss, A.; Matthews, J.; Wightman, N.; Glicksman, M.; Brown, R. H., Jr. Neurosci. Lett. 2010, 482, 188-192. doi:10.1016/j.neulet.2010.07.020
28. Benmohamed, R.; Arvanites, A. C.; Kim, J.; Ferrante, R. J.; Silverman, R. B.; Morimoto, R. I.; Kirsch, D. R. Amyotroph. Lateral Scler. 2011, 12, 87-96. doi:10.3109/17482968.2010.522586
29. Matsumoto, G.; Stojanovic, A.; Holmberg, C. I.; Kim, S.; Morimoto, R. I. J. Cell Biol. 2005, 171, 75-85. doi:10.1083/jcb.200504050 (Pubitemid 41434603)
30. Chen, T.; Benmohamed, R.; Arvanites, A. C.; Ralay Ranaivo, H.; Morimoto, R. I.; Ferrante, R. J.; Watterson, D. M.; Kirsch, D. R.; Silverman, R. B. Bioorg. Med. Chem. 2011, 19, 613-622. doi:10.1016/j.bmc.2010.10.052
31. Chen, T.; Benmohamed, R.; Kim, J.; Smith, K.; Amante, D.; Morimoto, R. I.; Kirsch, D. R.; Ferrante, R. J.; Silverman, R. B. J. Med. Chem. 2012, 55, 515-527. doi:10.1021/jm2014277
32. Trippier, P. C.; Benmohammed, R.; Kirsch, D. R.; Silverman, R. B. Bioorg. Med. Chem. Lett. 2012, 22, 6647-6650. doi:10.1016/j.bmcl.2012.08.114
33. Zhang, W.; Benmohamed, R.; Arvanites, A. C.; Morimoto, R. I.; Ferrante, R. J.; Kirsch, D. R.; Silverman, R. B. Bioorg. Med. Chem. 2012, 20, 1029-1045. doi:10.1016/j.bmc.2011.11.039
34. Zhang, Y.; Benmohamed, R.; Zhang, W.; Kim, J.; Edgerly, C. K.; Zhu, Y.; Morimoto, R. I.; Ferrante, R. J.; Kirsch, D. R.; Silverman, R. B. Med. Chem. Lett. 2012, 3, 584-587. doi:10.1021/ml3000963
35. Xia, G.; Benmohamed, R.; Kim, J.; Arvanites, A. C.; Morimoto, R. I.; Ferrante, R. J.; Kirsch, D. R.; Silverman, R. B. J. Med. Chem. 2011, 54, 2409-2421. doi:10.1021/jm101549k
36. Ray, S. S.; Nowak, R. J.; Brown, R. H., Jr.; Lansbury, P. T., Jr. Proc. Natl. Acad. Sci. U. S. A. 2005, 102, 3639-3644. doi:10.1073/pnas.0408277102 (Pubitemid 40354664)
37. Nowak, R. J.; Cuny, G. D.; Choi, S.; Lansbury, P. T.; Ray, S. S. J. Med. Chem. 2010, 53, 2709-2718. doi:10.1021/jm901062p
38. Parker, S. J.; Meyerowitz, J.; James, J. L.; Liddell, J. R.; Nonaka, T.; Hasegawa, M.; Kanninen, K. M.; Lim, S.; Paterson, B. M.; Donnelly, P. S.; Crouch, P. J.; White, A. R. PLoS One 2012, 7, e42277. doi:10.1371/journal.pone. 0042277
39. Kwong, L. K.; Neumann, M.; Sampathu, D. M.; Lee, V. M.-Y.; Trojanowski, J. Q. Acta Neuropathol. 2007, 114, 63-70. doi:10.1007/s00401-007-0226-5 (Pubitemid 47029061)
40. Liu-Yesucevitz, L.; Bilgutay, A.; Zhang, Y.-J.; Vanderweyde, T.; Citro, A.; Mehta, T.; Zaarur, N.; McKee, A.; Bowser, R.; Sherman, M.; Petrucelli, L.; Wolozin, B. PLoS One 2010, 5, e13250. doi:10.1371/journal.pone.0013250
41. Neumann, M.; Sampathu, D. M.; Kwong, L. K.; Truax, A. C.; Micsenyi, M. C.; Chou, T. T.; Bruce, J.; Schuck, T.; Grossman, M.; Clark, C. M.; McCluskey, L. F.; Miller, B. L.; Masliah, E.; Mackenzie, I. R.; Feldman, H.; Feiden, W.; Kretzschmar, H. A.; Trojanowski, J. Q.; Lee, V. M.-Y. Science 2006, 314, 130-133. doi:10.1126/science.1134108 (Pubitemid 44547757)
42. Cassel, J. A.; Blass, B. E.; Reitz, A. B.; Pawlyk, A. C. J. Biomol. Screen. 2010, 15, 1099-1106. doi:10.1177/1087057110382778
43. Cassel, J. A.; McDonnell, M. E.; Velvadapu, V.; Andrianov, V.; Reitz, A. B. Biochimie 2012, 94, 1974-1981. doi:10.1016/j.biochi.2012.05.020
44. Suzuki, H.; Lee, K.; Matsuoka, M. J. Biol. Chem. 2011, 286, 13171-13183. doi:10.1074/jbc.M110.197483
45. Kim, S. H.; Shanware, N. P.; Bowler, M. J.; Tibbetts, R. S. J. Biol. Chem. 2010, 285, 34097-34105. doi:10.1074/jbc.M110.154831
46. Bose, J. K.; Huang, C.-C.; Shen, C.-K. J. Biol. Chem. 2011, 286, 44441-44448. doi:10.1074/jbc.M111.237115
47. Bica, L.; Crouch, P. J.; Cappai, R.; White, A. R. Mol. BioSyst. 2009, 5, 134-142. doi:10.1039/b816577g
48. Wang, I.-F.; Guo, B.-S.; Liu, Y.-C.; Wu, C.-C.; Yang, C.-H.; Tsai, K.-J.; Shen, C.-K. J. Proc. Natl. Acad. Sci. U. S. A. 2012, 109, 15024-15029. doi:10.1073/pnas.1206362109
49. Shimazawa, M.; Tanaka, H.; Ito, Y.; Morimoto, N.; Tsuruma, K.; Kadokura, M.; Tamura, S.; Inoue, T.; Yamada, M.; Takahashi, H.; Warita, H.; Aoki, M.; Hara, H. PLoS One 2010, 5, e15307. doi:10.1371/journal.pone.0015307
50. Zhao, Z.; Lange, D. J.; Ho, L.; Bonini, S.; Shao, B.; Salton, S. R.; Thomas, S.; Pasinetti, G. M. Int. J. Med. Sci. 2008, 5, 92-99. doi:10.7150/ijms.5.92
51. Van Hoecke, A.; Schoonaert, L.; Lemmens, R.; Timmers, M.; Staats, K. A.; Laird, A. S.; Peeters, E.; Philips, T.; Goris, A.; Dubois, B.; Andersen, P. M.; Al-Chalabi, A.; Thijs, V.; Turnley, A. M.; van Vught, P. W.; Veldink, J. H.; Hardiman, O.; Van Den Bosch, L.; Gonzalez-Perez, P.; Van Damme, P.; Brown, R. H., Jr.; van den Berg, L. H.; Robberecht, W. Nat. Med. 2012, 18, 1418-1422. doi:10.1038/nm.2901
52. Klein, R. Nat. Neurosci. 2009, 12, 15-20. doi:10.1038/nn.2231
53. Pieper, A. A.; Xie, S.; Capota, E.; Estill, S. J.; Zhong, J.; Long, J. M.; Becker, G. L.; Huntington, P.; Goldman, S. E.; Shen, C.-H.; Capota, M.; Britt, J. K.; Kotti, T.; Ure, K.; Brat, D. J.; Williams, N. S.; MacMillan, K. S.; Naidoo, J.; Melito, L.; Hsieh, J.; De Brabander, J.; Ready, J. M.; McKnight, S. L. Cell 2010, 142, 39-51. doi:10.1016/j.cell.2010.06.018
54. Tesla, R.; Wolf, H. P.; Xu, P.; Drawbridge, J.; Estill, S. J.; Huntington, P.; McDaniel, L.; Knobbe, W.; Burket, A.; Tran, S.; Starwalt, R.; Morlock, L.; Naidoo, J.; Williams, N. S.; Ready, J. M.; McKnight, S. L.; Pieper, A. A. Proc. Natl. Acad. Sci. U. S. A. 2012, 109, 17016-17021. doi:10.1073/pnas.1213960109
55. Feng, X.; Peng, Y.; Liu, M.; Cui, L. Neuropharmacology 2012, 62, 1004-1010. doi:10.1016/j.neuropharm.2011.10.009
56. Eitan, E.; Tichon, A.; Gazit, A.; Gitler, D.; Slavin, S.; Priel, E. EMBO Mol. Med. 2012, 4, 313-329. doi:10.1002/emmm.201200212
57. Klapper, W.; Parwaresch, R.; Krupp, G. Mech. Ageing Dev. 2001, 122, 695-712. doi:10.1016/S0047-6374(01)00223-8 (Pubitemid 32378721)
58. Caporaso, G. L.; Lim, D. A.; Alvarez-Buylla, A.; Chao, M. V. Mol. Cell. Neurosci. 2003, 23, 693-702. doi:10.1016/S1044-7431(03)00103-9 (Pubitemid 36970229)
59. Lee, J.; Jo, Y. S.; Sung, Y. H.; Hwang, I. K.; Kim, H.; Kim, S.-Y.; Yi, S. S.; Choi, J.-S.; Sun, W.; Seong, J. K.; Lee, H.-W. Neurochem. Res. 2010, 35, 211-218. doi:10.1007/s11064-009-0044-3
60. Lee, J.; Sung, Y. H.; Cheong, C.; Choi, Y. S.; Jeon, H. K.; Sun, W.; Hahn, W. C.; Ishikawa, F.; Lee, H.-W. Oncogene 2008, 27, 3754-3760. doi:10.1038/sj.onc.1211037 (Pubitemid 351912970)
61. Hu, J.-H.; Zhang, H.; Wagey, R.; Krieger, C.; Pelech, S. L. J. Neurochem. 2003, 85, 432-442. doi:10.1046/j.1471-4159.2003.01670.x
62. Koh, S.-H.; Lee, Y.-B.; Kim, K. S.; Kim, H.-J.; Kim, M.; Lee, Y. J.; Kim, J.; Lee, K. W.; Kim, S. H. Eur. J. Neurosci. 2005, 22, 301-309. doi:10.1111/j.1460-9568.2005.04191.x (Pubitemid 41097603)
63. Koh, S.-H.; Kim, Y.; Kim, H. Y.; Hwang, S.; Lee, C. H.; Kim, S. H. Exp. Neurol. 2007, 205, 336-346. doi:10.1016/j.expneurol.2007.03.004 (Pubitemid 46755762)
64. Neymotin, A.; Calingasan, N. Y.; Wille, E.; Naseri, N.; Petri, S.; Damiano, M.; Liby, K. T.; Risingsong, R.; Sporn, M.; Beal, M. F.; Kiaei, M. Free Radical Biol. Med. 2011, 51, 88-96. doi:10.1016/j.freeradbiomed.2011.03.027
65. Kanno, T.; Tanaka, K.; Yanagisawa, Y.; Yasutake, K.; Hadano, S.; Yoshii, F.; Hirayama, N.; Ikeda, J.-E. Free Radical Biol. Med. 2012, 53, 2028-2042. doi:10.1016/j.freeradbiomed.2012.09.010
66. Tanaka, K.; Okada, Y.; Kanno, T.; Otomo, A.; Yanagisawa, Y.; Shouguchi-Miyata, J.; Suga, E.; Kohiki, E.; Onoe, K.; Osuga, H.; Aoki, M.; Hadano, S.; Itoyama, Y.; Ikeda, J.-E. Exp. Neurol. 2008, 211, 378-386. doi:10.1016/j.expneurol.2008.02.004
67. Okada, Y.; Sakai, H.; Kohiki, E.; Suga, E.; Yanagisawa, Y.; Tanaka, K.; Hadano, S.; Osuga, H.; Ikeda, J.-E. J. Cereb. Blood Flow. Metab. 2005, 25, 794-806. doi:10.1038/sj.jcbfm.9600078 (Pubitemid 40905607)
68. Tanaka, K.; Kanno, T.; Yanagisawa, Y.; Yasutake, K.; Hadano, S.; Yoshii, F.; Ikeda, J.-E. Exp. Neurol. 2011, 232, 41-52. doi:10.1016/j.expneurol.2011.08. 001
69. Malaspina, A.; Kaushik, N.; de Belleroche, J. J. Neurochem. 2001, 77, 132-145. doi:10.1046/j.1471-4159.2001.00231.x (Pubitemid 32245087)
70. Ishigaki, S.; Niwa, J.-i.; Ando, Y.; Yoshihara, T.; Sawada, K.-i.; Doyu, M.; Yamamoto, M.; Kato, K.; Yotsumoto, Y.; Sobue, G. FEBS Lett. 2002, 531, 354-358. doi:10.1016/S0014-5793(02)03546-9 (Pubitemid 35341223)
71. Ryu, H.; Smith, K.; Camelo, S. I.; Carreras, I.; Lee, J.; Iglesias, A. H.; Dangond, F.; Cormier, K. A.; Cudkowicz, M. E.; Brown, R. H., Jr.; Ferrante, R. J. J. Neurochem. 2005, 93, 1087-1098. doi:10.1111/j.1471-4159.2005.03077.x (Pubitemid 40776564)
72. Yoo, Y.-E.; Ko, C.-P. Exp. Neurol. 2011, 231, 147-159. doi:10.1016/j.expneurol.2011.06.003
73. Boillée, S.; Vande Velde, C.; Cleveland, D. W. Neuron 2006, 52, 39-59. doi:10.1016/j.neuron.2006.09.018 (Pubitemid 44466358)
74. Yamanaka, K.; Chun, S. J.; Boillee, S.; Fujimori-Tonou, N.; Yamashita, H.; Gutmann, D. H.; Takahashi, R.; Misawa, H.; Cleveland, D. W. Nat. Neurosci. 2008, 11, 251-253. doi:10.1038/nn2047 (Pubitemid 351311795)
75. Miquel, E.; Cassina, A.; Martínez-Palma, L.; Bolatto, C.; Trías, E.; Gandelman, M.; Radi, R.; Barbeito, L.; Cassina, P. PLoS One 2012, 7, e34776. doi:10.1371/journal.pone.0034776
76. Díaz-Amarilla, P.; Olivera-Bravo, S.; Trias, E.; Cragnolini, A.; Martínez-Palma, L.; Cassina, P.; Beckman, J.; Barbeito, L. Proc. Natl. Acad. Sci. U. S. A. 2011, 108, 18126-18131. doi:10.1073/pnas.1110689108
77. Yoo, Y.-E.; Ko, C.-P. PLoS One 2012, 7, e37258. doi:10.1371/journal.pone. 0037258
78. Hayes-Punzo, A.; Mulcrone, P.; Meyer, M.; McHugh, J.; Svendsen, C. N.; Suzuki, M. Amyotroph. Lateral Scler. 2012, 13, 311-314. doi:10.3109/17482968. 2012.654393
79. Bendotti, C.; Marino, M.; Cheroni, C.; Fontana, E.; Crippa, V.; Poletti, A.; De Biasi, S. Prog. Neurobiol. 2012, 97, 101-126. doi:10.1016/j.pneurobio. 2011.10.001
80. Niemann, A.; Berger, P.; Suter, U. NeuroMol. Med. 2006, 8, 217-241. doi:10.1385/NMM:8:1:217
81. Cavallucci, V.; D'Amelio, M.; Cecconi, F. Mol. Neurobiol. 2012, 45, 366-378. doi:10.1007/s12035-012-8251-3
82. Zheng, Z.; Diamond, M. I. Prog. Mol. Biol. Transl. Sci. 2012, 107, 189-214. doi:10.1016/B978-0-12-385883-2.00010-2