When proteins start to make sense: Fine-tuning of aminoglycosides for PTC suppression therapy

MedChemComm

Volumn 5, Issue 8, 2014, Pages 1092-1105

  Shalev, Moran ^a,b   Baasov, Timor ^a  

^a TECHNION ISRAEL INSTITUTE OF TECHNOLOGY   (Israel)

^b WEIZMANN INSTITUTE OF SCIENCE   (Israel)

Author keywords

[No Author keywords available]

Indexed keywords

EID: 84904813056     PISSN: 20402503     EISSN: 20402511     Source Type: Journal    
DOI: 10.1039/c4md00081a     Document Type: Review

References (118)

1. B. D. Davis Microbiol. Rev. 1987 51 341 350
2. S. Jana J. K. Deb Appl. Microbiol. Biotechnol. 2006 70 140 150
3. R. Botto B. J. Coxon Med. Chem. 1993 105 1021 1028
4. M. Kaul C. M. Barbieri J. E. Kerrigan D. S. Pilch J. Mol. Biol. 2003 326 1373 1387
5. A. U. von J. Davies R. Schroeder Nature 1991 353 368 370
6. C. Waldsich K. Semrad R. Schroeder RNA 1998 4 1653 1663
7. G. Werstuck M. R. Green Science 1998 282 296 298
8. H. Y. Mei M. Cui A. Heldsinger S. M. Lemrow J. A. Loo K. A. Sannes-Lowery L. Sharmeen A. W. Czarnik Biochemistry 1998 37 14204 14212
9. M. L. Zapp S. Stern M. R. Green Cell 1993 74 969 978
10. L. Gorini E. Kataja Proc. Natl. Acad. Sci. U. S. A. 1964 51 487 493
11. OMIM, 2014, http://www.ncbi.nlm.nih.gov/omim
12. J. Atkinson R. Martin Nucleic Acids Res. 1994 22 1327 1334
13. R. Kellermayer Eur. J. Med. Genet. 2006 49 445 450
14. K. M. Keeling D. Wang S. E. Conard D. M. Bedwell Crit. Rev. Biochem. Mol. Biol. 2012 47 444 463
15. L. Bidou V. Allamand J. P. Rousset O. Namy Trends Mol. Med. 2012 18 679 688
16. J. F. Burke A. E. Mogg Nucleic Acids Res. 1985 13 6265 6272
17. R. J. Kaufman J. Clin. Invest. 1999 104 367 368
18. E. Kerem Curr. Opin. Pulm. Med. 2004 10 547 552
19. M. Manuvakhova K. Keeling D. M. Bedwell RNA 2000 6 1044 1055
20. M. Wilschanski C. Famini H. Blau J. Rivlin A. Augarten A. Avital B. Kerem E. Kerem Am. J. Respir. Crit. Care Med. 2000 161 860 865
21. M. Wilschanski Y. Yahav Y. Yaacov H. Blau L. Bentur J. Rivlin M. Aviram T. Bdolah-Abram Z. Bebok L. Shushi B. Kerem E. Kerem N. Engl. J. Med. 2003 349 1433 1441
22. V. Malik L. R. Rodino-Klapac L. Viollet J. R. Mendell Ther. Adv. Neurol. Disord. 2010 3 379 389
23. E. R. Barton-Davis L. Cordier D. I. Shoturma S. E. Leland H. L. Sweeney J. Clin. Invest. 1999 104 375 381
24. V. Malik L. R. Rodino-Klapac L. Viollet C. Wall W. King R. Al-Dahhak S. Lewis C. J. Shilling J. Kota C. Serrano-Munuera J. Hayes J. D. Mahan K. J. Campbell B. Banwell M. Dasouki V. Watts K. Sivakumar R. Bien-Willner K. M. Flanigan Z. Sahenk R. J. Barohn C. M. Walker J. R. Mendell Ann. Neurol. 2010 67 771 780
25. C. Brendel V. Belakhov H. Werner E. Wegener J. Gartner I. Nudelman T. Baasov P. Huppke J. Mol. Med. 2011 89 389 398
26. M. Vecsler Z. B. Ben I. Nudelman Y. Anikster A. J. Simon N. Amariglio G. Rechavi T. Baasov E. Gak PLoS One 2011 6 e20733
27. K. M. Keeling D. A. Brooks J. J. Hopwood P. Li J. N. Thompson D. M. Bedwell Hum. Mol. Genet. 2001 10 291 299
28. K. Sangkuhl A. Schulz H. Rompler J. Yun J. Wess T. Schoneberg Hum. Mol. Genet. 2004 13 893 903
29. A. Helip-Wooley M. A. Park R. M. Lemons J. G. Thoene Mol. Genet. Metab. 2002 75 128 133
30. C. Grayson F. Bartolini J. P. Chapple K. R. Willison A. Bhamidipati S. A. Lewis P. J. Luthert A. J. Hardcastle N. J. Cowan M. E. Cheetham Hum. Mol. Genet. 2002 11 3065 3074
31. B. Xi F. Guan D. S. Lawrence J. Am. Chem. Soc. 2004 126 5660 5661
32. E. C. Wolstencroft V. Mattis A. A. Bajer P. J. Young C. L. Lorson Hum. Mol. Genet. 2005 14 1199 1210
33. X. Huang M. Tian C. C. Hernandez N. Hu R. L. Macdonald Neurobiol. Dis. 2012 48 115 123
34. C. Floquet J. P. Rousset L. Bidou PLoS One 2011 6 e24125
35. C. Floquet J. Deforges J. P. Rousset L. Bidou Nucleic Acids Res. 2011 39 3350 3362
36. A. Zilberberg L. Lahav R. Rosin-Arbesfeld Gut 2010 59 496 507
37. C. Floquet I. Hatin J. P. Rousset L. Bidou PLoS Genet. 2012 8 e1002608
38. M. T. Howard B. H. Shirts L. M. Petros K. M. Flanigan R. F. Gesteland J. F. Atkins Ann. Neurol. 2000 48 164 169
39. M. T. Howard C. B. Anderson U. Fass S. Khatri R. F. Gesteland J. F. Atkins K. M. Flanigan Ann. Neurol. 2004 55 422 426
40. P. Pfister S. Hobbie Q. Vicens E. C. Bottger E. Westhof ChemBioChem 2003 4 1078 1088
41. M. I. Recht S. Douthwaite J. D. Puglisi EMBO J. 1999 18 3133 3138
42. J. Kondo Angew. Chem., Int. Ed. 2011 50 1 5
43. M. Shalev J. Kondo D. Kopelyanskiy C. L. Jaffe N. Adir T. Baasov Proc. Natl. Acad. Sci. U. S. A. 2013 110 13333 13338
44. J. Schacht Ann. N. Y. Acad. Sci. 1999 884 125 130
45. J. Nagai M. Takano Drug Metab. Pharmacokinet. 2004 19 159 170
46. E. Kharkheli Z. Kevanishvili T. Maglakelidze O. Davitashvili J. Schacht Georgian Med. News 2007 1 14 17
47. L. Feldman R. A. Sherman J. Weissgarten Semin. Dial. 2012 25 491 494
48. G. Li S. H. Sha E. Zotova J. Arezzo T. Van de Water J. Schacht Lab. Invest. 2002 82 585 596
49. S. H. Sha J. Schacht Lab. Invest. 1999 79 807 813
50. S. H. Sha J. Schacht Hear. Res. 2000 142 34 40
51. S. H. Sha J. H. Qiu J. Schacht N. Engl. J. Med. 2006 354 1856 1857
52. B. B. Song S. H. Sha J. Schacht Free Radical Biol. Med. 1998 25 189 195
53. D. Beauchamp G. Laurent P. Maldague S. Abid B. K. Kishore P. M. Tulkens J. Pharmacol. Exp. Ther. 1990 255 858 866
54. D. N. Gilbert C. A. Wood S. J. Kohlhepp P. W. Kohnen D. C. Houghton H. C. Finkbeiner J. Lindsley W. M. Bennett J. Infect. Dis. 1989 159 945 953
55. N. Thibault L. Grenier M. Simard M. G. Bergeron D. Beauchamp Antimicrob. Agents Chemother. 1994 38 1027 1035
56. N. Thibault L. Grenier M. Simard M. G. Bergeron D. Beauchamp Life Sci. 1995 56 1877 1887
57. E. C. Bottger J. Schacht Hear. Res. 2013 303 12 19
58. S. N. Hobbie S. Akshay S. K. Kalapala C. M. Bruell D. Shcherbakov E. C. Bottger Proc. Natl. Acad. Sci. U. S. A. 2008 105 20888 20893
59. J. Kandasamy D. Atia-Glikin E. Shulman K. Shapira M. Shavit V. Belakhov T. Baasov J. Med. Chem. 2012 55 10630 10643
60. T. Matt C. L. Ng K. Lang S. H. Sha R. Akbergenov D. Shcherbakov M. Meyer S. Duscha J. Xie S. R. Dubbaka D. Perez-Fernandez A. Vasella V. Ramakrishnan J. Schacht E. C. Bottger Proc. Natl. Acad. Sci. U. S. A. 2012 109 10984 10989
61. S. P. Francis J. Katz K. D. Fanning K. A. Harris B. D. Nicholas M. Lacy J. Pagana P. F. Agris J. B. Shin J. Neurosci. 2013 33 3079 3093
62. E. Shulman V. Belakhov G. Wei A. Kendall E. G. Meyron-Holtz D. Ben-Shachar J. Schacht T. Baasov J. Biol. Chem. 2013 289 2318 2330
63. J. L. Houghton K. D. Green W. Chen S. Garneau-Tsodikova ChemBioChem 2010 11 880 902
64. D. Perez-Fernandez D. Shcherbakov T. Matt N. C. Leong I. Kudyba S. Duscha H. Boukari R. Patak S. R. Dubbaka K. Lang M. Meyer R. Akbergenov P. Freihofer S. Vaddi P. Thommes V. Ramakrishnan A. Vasella E. C. Bottger Nat. Commun. 2014 5 3112
65. V. Pokrovskaya T. Baasov Expert Opin. Drug Discovery 2010 5 883 902
66. J. Kandasamy D. Atia-Glikin V. Belakhov T. Baasov Med. Chem. Commun. 2011 2 165 171
67. V. B. Mattis R. Rai J. Wang C. W. Chang T. Coady C. L. Lorson Hum. Genet. 2006 120 589 601
68. I. Nudelman A. Rebibo-Sabbah D. Shallom-Shezifi M. Hainrichson I. Stahl T. Ben-Yosef T. Baasov Bioorg. Med. Chem. Lett. 2006 16 6310 6315
69. I. Nudelman A. Rebibo-Sabbah M. Cherniavsky V. Belakhov M. Hainrichson F. Chen J. Schacht D. S. Pilch T. Ben-Yosef T. Baasov J. Med. Chem. 2009 52 2836 2845
70. I. Nudelman D. Glikin B. Smolkin M. Hainrichson V. Belakhov T. Baasov Bioorg. Med. Chem. 2010 18 3735 3746
71. L. Brichta Y. Hofmann E. Hahnen F. A. Siebzehnrubl H. Raschke I. Blumcke I. Y. Eyupoglu B. Wirth Hum. Mol. Genet. 2003 12 2481 2489
72. C. J. Sumner T. N. Huynh J. A. Markowitz J. S. Perhac B. Hill D. D. Coovert K. Schussler X. Chen J. Jarecki A. H. Burghes J. P. Taylor K. H. Fischbeck Ann. Neurol. 2003 54 647 654
73. V. B. Mattis A. D. Ebert M. Y. Fosso C. W. Chang C. L. Lorson Hum. Mol. Genet. 2009 18 3906 3913
74. V. B. Mattis M. Y. Fosso C. W. Chang C. L. Lorson BMC Neurosci. 2009 10 142
75. C. W. Chang Y. Hui B. Elchert J. Wang J. Li R. Rai Org. Lett. 2002 4 4603 4606
76. A. Rebibo-Sabbah I. Nudelman Z. M. Ahmed T. Baasov T. Ben-Yosef Hum. Genet. 2007 122 373 381
77. T. Goldmann A. Rebibo-Sabbah N. Overlack I. Nudelman V. Belakhov T. Baasov T. Ben-Yosef U. Wolfrum K. Nagel-Wolfrum Invest. Ophthalmol. Visual Sci. 2010 51 6671 6680
78. K. Fujisawa T. Hoshiya H. Kawaguchi J. Antibiot. 1974 27 677 681
79. S. Kondo K. Hotta J. Infect. Chemother. 1999 5 1 9
80. S. M. Rowe P. Sloane L. P. Tang K. Backer M. Mazur J. Buckley-Lanier I. Nudelman V. Belakhov Z. Bebok E. Schwiebert T. Baasov D. M. Bedwell J. Mol. Med. 2011 89 1149 1161
81. D. Wang V. Belakhov J. Kandasamy T. Baasov S. C. Li Y. T. Li D. M. Bedwell K. M. Keeling Mol. Genet. Metab. 2012 105 116 125
82. G. Gunn Y. Dai M. Du V. Belakhov J. Kandeasamy T. Schoeb T. Baasov D. Bedwell K. Keeling Mol. Genet. Metab. 2014 111 S50
83. X. Xue V. Mutyam L. Tang S. Biswas M. Du L. A. Jackson Y. Dai Y. V. Belakhov M. Shalev F. Chen J. Schacht R. Bridges T. Baasov J. Hong D. M. Bedwell S. M. Rowe Am. J. Respir. Cell Mol. Biol. 2014 50 805 816
84. J. Kondo M. Hainrichson I. Nudelman D. Shallom-Shezifi C. M. Barbieri D. S. Pilch E. Westhof T. Baasov ChemBioChem 2007 8 1700 1709
85. G. Kythreoti D. A. Vourloumis Anal. Biochem. 2011 412 102 107
86. T. Hermann V. Tereshko E. Skripkin D. J. Patel Blood Cells, Mol., Dis. 2007 38 193 198
87. K. B. Simonsen B. K. Ayida D. Vourloumis G. C. Winters M. Takahashi S. Shandrick Q. Zhao T. Hermann ChemBioChem 2003 4 886 890
88. D. Vourloumis G. C. Winters M. Takahashi K. B. Simonsen B. K. Ayida S. Shandrick Q. Zhao T. Hermann ChemBioChem 2003 4 879 885
89. K. M. Keeling D. M. Bedwell Wiley Interdiscip. Rev.: RNA 2011 2 837 852
90. E. M. Welch E. R. Barton J. Zhuo Y. Tomizawa W. J. Friesen P. Trifillis S. Paushkin M. Patel C. R. Trotta S. Hwang R. G. Wilde G. Karp J. Takasugi G. Chen S. Jones H. Ren Y. C. Moon D. Corson A. A. Turpoff J. A. Campbell M. M. Conn A. Khan N. G. Almstead J. Hedrick A. Mollin N. Risher M. Weetall S. Yeh A. A. Branstrom J. M. Colacino J. Babiak W. D. Ju S. Hirawat V. J. Northcutt L. L. Miller P. Spatrick F. He M. Kawana H. Feng A. Jacobson S. W. Peltz H. L. Sweeney Nature 2007 447 89 91
91. S. Hirawat E. M. Welch G. L. Elfring V. J. Northcutt S. Paushkin S. Hwang E. M. Leonard N. G. Almstead W. Ju S. W. Peltz L. L. Miller J. Clin. Pharmacol. 2007 47 430 444
92. G. M. Karp, S. Hwang, G. Chen and N. G. Almstead, US Pat. 7772259 B2, 2010
93. D. S. Auld N. Thorne W. F. Maguire J. Inglese Proc. Natl. Acad. Sci. U. S. A. 2009 106 3585 3590
94. D. S. Auld S. Lovell N. Thorne W. A. Lea D. J. Maloney M. Shen G. Rai K. P. Battaile C. J. Thomas A. Simeonov R. P. Hanzlik J. Inglese Proc. Natl. Acad. Sci. U. S. A. 2010 107 4878 4883
95. C. Y. Gregory-Evans X. Wang K. M. Wasan J. Zhao A. L. Metcalfe K. Gregory-Evans J. Clin. Invest. 2014 124 111 116
96. T. Goldmann N. Overlack F. Moller V. Belakhov W. M. van T. Baasov U. Wolfrum K. Nagel-Wolfrum EMBO Mol. Med. 2012 4 1186 1199
97. L. Du M. E. Jung R. Damoiseaux G. Completo F. Fike J. M. Ku S. Nahas C. Piao H. Hu R. A. Gatti Mol. Ther. 2013 21 1653 1660
98. S. J. Schroeder G. Blaha P. B. Moore Antimicrob. Agents Chemother. 2007 51 4462 4465
99. M. Arakawa M. Shiozuka Y. Nakayama T. Hara M. Hamada S. Kondo D. Ikeda Y. Takahashi R. Sawa Y. Nonomura K. Sheykholeslami K. Kondo K. Kaga T. Kitamura Y. Suzuki-Miyagoe S. Takeda R. Matsuda J. Biochem. 2003 134 751 758
100. A. Korostelev J. Zhu H. Asahara H. F. Noller EMBO J. 2010 29 2577 2585
101. M. Laurberg H. Asahara A. Korostelev J. Zhu S. Trakhanov H. F. Noller Nature 2008 454 852 857
102. H. Jin A. C. Kelley D. Loakes V. Ramakrishnan Proc. Natl. Acad. Sci. U. S. A. 2010 107 8593 8598
103. S. Petry D. E. Brodersen F. V. Murphy C. M. Dunham M. Selmer M. J. Tarry A. C. Kelley V. Ramakrishnan Cell 2005 123 1255 1266
104. A. Weixlbaumer H. Jin C. Neubauer R. M. Voorhees S. Petry A. C. Kelley V. Ramakrishnan Science 2008 322 953 956
105. J. M. Ogle D. E. Brodersen W. M. Clemons M. J. Tarry A. P. Carter V. Ramakrishnan Science 2001 292 897 902
106. M. A. Borovinskaya R. D. Pai W. Zhang B. S. Schuwirth J. M. Holton G. Hirokawa H. Kaji A. Kaji J. H. Cate Nat. Struct. Mol. Biol. 2007 14 727 732
107. R. D. Pai W. Zhang B. S. Schuwirth G. Hirokawa H. Kaji A. Kaji J. H. Cate J. Mol. Biol. 2008 376 1334 1347
108. C. M. Brown K. K. McCaughan W. P. Tate Nucleic Acids Res. 1993 21 2109 2115
109. E. M. Youngman S. L. He L. J. Nikstad R. Green Mol. Cell 2007 28 533 543
110. N. Demeshkina L. Jenner E. Westhof M. Yusupov G. Yusupova Nature 2012 484 256 259
111. A. Ben-Shem L. Jenner G. Yusupova M. Yusupov Science 2010 330 1203 1209
112. A. Ben-Shem L. N. Garreau de S. Melnikov L. Jenner G. Yusupova M. Yusupov Science 2011 334 1524 1529
113. S. Klinge F. Voigts-Hoffmann M. Leibundgut S. Arpagaus N. Ban Science 2011 334 941 948
114. J. Rabl M. Leibundgut S. F. Ataide A. Haag N. Ban Science 2011 331 730 736
115. I. B. Lomakin T. A. Steitz Nature 2013 500 307 311
116. J. Kondo B. Francois A. Urzhumtsev E. Westhof Angew. Chem., Int. Ed. 2006 45 3310 3314
117. S. Gonzalez-Hilarion T. Beghyn J. Jia N. Debreuck G. Berte K. Mamchaoui V. Mouly D. C. Gruenert B. Deprez F. Lejeune Orphanet J. Rare Dis. 2012 7 58
118. J. A. Loudon J. Bioanal. Biomed. 2013 5 4 79 96 and Development