Can siRNA technology provide the tools for gene therapy of the future?

Current Medicinal Chemistry

Volumn 13, Issue 19, 2006, Pages 2299-2307

  Rácz, Zs ^a   Hamar, P ^a  

^a SEMMELWEIS UNIVERSITY OF MEDICINE   (Hungary)

Author keywords

Delivery; Human gene therapy; RNA interference (RNAi); Short interfering RNA (siRNA)

Indexed keywords

ADENOVIRUS VECTOR; ALPHA INTERFERON; BETA INTERFERON; DOUBLE STRANDED RNA; LENTIVIRUS VECTOR; LIPOSOME; MITOGEN ACTIVATED PROTEIN KINASE 14; NANOPARTICLE; OLIGONUCLEOTIDE; PARVOVIRUS VECTOR; PEPTIDE; PLASMID DNA; SHORT HAIRPIN RNA; SMALL INTERFERING RNA;

CLINICAL TRIAL; CORRELATION ANALYSIS; DEGENERATIVE DISEASE; DRUG BIOAVAILABILITY; DRUG EFFICACY; DRUG INDICATION; DRUG SYNTHESIS; DRUG TARGETING; GENE FUNCTION; GENE SILENCING; GENE TARGETING; GENE TECHNOLOGY; GENE THERAPY; GENETIC TRANSFECTION; HEPATITIS C; HOST RESISTANCE; HUMAN; HYDRODYNAMICS; IN VITRO STUDY; IN VIVO STUDY; MOLECULAR MECHANICS; NONHUMAN; NONVIRAL GENE DELIVERY SYSTEM; PETUNIA; REVIEW; RNA INTERFERENCE; RNA STRUCTURE; STRUCTURE ANALYSIS; UNSPECIFIED SIDE EFFECT; VIRAL GENE DELIVERY SYSTEM;

GENE THERAPY; HUMANS; RNA, SMALL INTERFERING; TECHNOLOGY;

EID: 33746871416     PISSN: 09298673     EISSN: None     Source Type: Journal    
DOI: 10.2174/092986706777935186     Document Type: Review

References (109)

1. Lemonick, M. TIME Magazine., 2003, 161, 41.
2. Milhavet, O.; Gary, D.S.; Mattson, M.P. Pharmacol. Rev., 2003, 55, 629.
3. www.clinicaltrials.gov.ghv.nlm.nih.gov
4. Rutz, S.; Scheffold, A. Arthritis Res. Ther., 2004, 6, 78.
5. Devroe, E.; Silver P.A. Exp. Opin. Biol. Ther., 2004, 4, 319.
6. Vaucheret H.; Beclin C.; Fegard M. J. Cell Sci., 2001, 114, 3083.
7. Agrawal N.; Malhotra P.; Bhatnagar R.K. Biochem. Biophys. Res. Commun., 2004, 320, 428.
8. Napoli, C.; Lemieux, C.; Jorgensen, R. Plant Cell., 1990, 2, 279.
9. Grishok, A.; Mello, C.C. Adv. Genet., 2002, 46, 339.
10. Hammond, S.M.; Berstein, E.; Beach, D.; Hannon, G.J. Nature, 2000, 404, 293.
11. Elbashir, S.M.; Harboth, J.; Lendeckel, W.; Yalcin, A.; Weber, K.; Tuschl, T. Nature, 2001, 411, 494.
12. Ngo, H.; Christian, T.; Gull, K.; Ullu, E. PNAS Biochem., 1998, 95, 14687.
13. Fire, A.; Xu, S.; Montgomery, M.K.; Kostas, S.A.; Driver, S.E.; Mello, C.C. Nature, 1998, 391, 806.
14. Kennerdell, J.R.; Carthew, R.W. Cell, 1998, 95, 1017.
15. Lohmann, J.U.; Endl, I.; Bosch; T.C. Dev. Biol., 1999, 214, 211.
16. Gro, V.A.; Zilá, M. P.S.; Karina, L.G.; Kari, N.; Stig, W.O. BMC Biotechnol., 2003, 3, 1.
17. Wargelius, A.; Ellingsen, S.; Fjose, A. Biochem. Biophys. Res. Commun., 1999, 263, 156.
18. Song, E.; Lee, S.K.; Wang, J.; Ince, N.; Ouyang, N.; Min, J.; Chen, J.; Shankar, P.; Lieberman, J. Nat. Med., 2003, 9, 347.
19. Hamar, P.; Song, E.; Kökény, G.; Chen, A.; Ouyang, N.; Lieberman, J. PNAS, 2004, 101, 41, 14883.
20. Gou, D.; Narasaraju, T.; Reddy, N.; Jin, C.N.; Wang, P.; Liu, L. Nucleic Acids Res., 2004, 32, 134.
21. Kumar, M.; Carmichael, G.G. MMBR, 1998, 62, 1415.
22. Mocellin, S.; Provenzano, M. J. Transl. Med., 2004, 2, 39.
23. Berstein, E.; Caudy, A.A.; Hammond, S.M.; Hannon, G.J. Nature, 2001, 409, 363.
24. Zamore, P.D.; Tuschl, T.; Sharp P.A.; Bartel, D. P. Cell, 2000, 101, 25.
25. Tuschl, T.; Zamore, P.D.; Lehmann, R.; Bartel, D.P.; Sharp, P.A. Genes Develop., 1999, 13, 3191.
26. Lieberman, J.; Song, E.; Lee, S.K.; Shankar, P. Trends Mol. Med., 2003, 3, 397.
27. Nykanen, A.; Haley, B.; Zamore, P.D. Cell, 2001, 107, 309.
28. McCaffrey, A.P., Meuse, L.; Pham, T.T.; Conklin, D.S.; Hannon, G.J.; Kay, M.A. Nature, 2002, 418, 38.
29. Elbashir, S.M.; Martinez, J.; Lendeckel, A.W.; Tuschl, T. EMBO J., 2000, 20, 6877.
30. Sandeep, S.; Zophonias, O.J.; Anindya, D. J. Biol. Chem., 2003, 278, 44312.
31. Haley, B.; Zamore, P.D. Nat. Struct. Mol. Biol., 2004, 11, 599.
32. Ui-Tei, K.; Naito, Y.; Takahashi, F., Haraguchi, T.; Ohki-Hamazaki, H.; Juni, A.; Ueda, R.; Saigo, K. Nucleic Acids Res., 2004, 32, 936.
33. Amarzguioui, M.; Holen, T.; Babaie, E. Nucleic Acids Res., 2003, 31, 589.
34. Lillig, C.H.; Lönn, M.E.; Enoksson, M.; Fernandes, A.P.; Holmgren, A.H. Proc. Natl. Acad. Sci. USA, 2004, 101, 13227.
35. Bertrand, J.R., Pottier, M., Vekris, A.; Opolon, P.; Maksimenko, A.; Malvy, C. Biochem. Biophys. Res. Commun., 2002, 296, 1000.
36. Czauderna, F., Fechtner, M.; Dames, S.; Aygün, H.; Klippel, A.; Pronk, G.J.; Giese, K.; Kaufmann, J. Nucleic Acid Res., 2003, 31, 2705.
37. Chiu, Y.L.; Rana, T.Q. RNA, 2003, 9, 1034.
38. Layzer, J.M.; Mccaffrey, A.P.; Tanner, A.K.; Huang, Z.; Kay, M.A.; Sullenger, B.A. RNA, 2004, 10, 766.
39. Braasch, D.A.; Jensen, S.; Liu, Y.; Kaur, K.; Arar, K.; White, M.A.; Corey, D.R. Biochemistry, 2003, 42, 7967.
40. and Elmén, J.; Thonberg, H.; Ljunberg, K.; Frieden, M.; Westergaard, M.; Xu, Y.; Wahren, B.; Liang, Z.; Orum, H.; Koch, T.; Wahlestedt, C. Nucleic Acids Res., 2005, 33, 439.
41. Biessen, E.A.; Vietsch, H.; Kuiper, J.; Bijsterbosch, M.K.; Berkel, T.J. Mol. Pharmacol., 1998, 53, 262.
42. Soutschek, J.; Akinc, A.; Bramlage, B.; Charisse, K.; Constien, R.; Donoghue, M.; Elbashir, S.; Geick, A.; Hadwiger, P.; Harboth, J.; John, M.; Kesavan, V.; Lavine, G.; Pandey, R.K.; Racie, T.; Rajeev, K.G.; Röhl, I.; Toudjarska, I.; Wang, G.; Wuschko, S.; Bumcrot, D.; Koteliansky, V.; Limmer, S.; Manoharan, M.; Vornlocher, H.P. Nature, 2004, 432, 173.
43. Bartsch, M.; Weeke-Klimp, A.H.; Meijer, D.K., Scherphof, G.L.; Kamps, J.A. Pharm. Res., 2002, 19, 676.
44. Urban-Klein, B.; Werth, S.; Abuharbeid, S.; Czubayko, F.; Aigner, A. Gene Ther., 2005, 12, 461.
45. Simeoni, F.; Morris, M.C.; Heutz, F. Nucleic Acids Res., 2003, 31, 2717.
46. Schiffelers, R.M.; Ansari, A.; Xu, J.; Zhou, Q.; Tang, Q.; Storm, G.; Molema, G., Lu, P.Y.; Scaria, P.V.; Woodle, M.C. Nucleic Acids Res., 2004, 32, 149.
47. Vorburger, S.A.; Hunt, K.K. Oncologist, 2002, 7, 46.
48. Shayakhmmetov, D.M.; Ji-Li, Z.; Ni, S.; Lieber, A. J. Virol., 2004, 78, 5368.
49. Bessis, N.; GarciaCozar, F.J.; Boissier, M.C. Gene Ther., 2004, 11, 10.
50. Arts, G.J.; Langemeijer, E.; Tissingh, R.; Ma, L.; Pavliska, H.; Dokic, K.; Dooijes, R.; Mesic, E.; Clasen, R.; Michiels, F.; Schueren, J.; Lambrecht, M.; Herman, S.; Brys, R.; Thys, K.; Hoffmann, M.; Tomme, P.; Es, H. Genome Res., 2003, 13, 2325.
51. Steinwaerder, D.S.; Carlson, C.A.; Lieber, A. J. Virol., 1999, 73, 9303.
52. Gao, G.P.; Yang, Y.; Wilson, J.M. J. Virol., 1996, 70, 8934.
53. Benrt, K.; Liang, M.; Ye, X.; Ni, S.; Li, Z.J.; Ye, S.L.; Hu, F.; Lieber, A. J. Virol., 2002, 76, 10994.
54. Nemerov, G.R.; Stuart, P.L. Microbiol. Mol. Biol. Rev., 1999, 63, 725.
55. Israel, B.F.; Pickles, R.J.; Segal, D.M.; Gerard, R.G.; Kenney, S.C. J. Virol., 2001, 75, 5215.
56. Kaludov, N.; Brown, K.E.; Walters, R.W.; Zabner, J.; Chiorini, J.A. J. Virol., 2001, 75, 6884.
57. Goncalves, M. AFV. J. Virol., 2005, 2, 43.
58. Samulski, R.J.; Zhu, X.; Xiao, X.; Brook, J.D.; Housman, D.E.; Epstein, N.; Hunter, L.A. EMBO J., 1991, 17, 3941.
59. Mingozzi, F.; Schüttrumpf, J.; Arruda, V.R.; Liu, Y.; Liu, J.L.; High, K. A.; Xiao, W.; Herzog, R.W. J. Virol., 2002, 76, 10497.
60. Lai, C.M.; Yu, M.J.T.; Brankov, M.; Barnett, N.L.; Zhou, X.; Redmond, T.M.; Narfstrom, K.; Rakoczy, P.E. Genet. Vaccines Ther., 2004, 2, 3.
61. Tandle, A.; Blazer, D.G.; Libutti, S.K. J. Transl. Med., 2004, 2, 22.
62. Paterna, J.C.; Feldon, J.; Büeler, H. J. Virol., 2004, 78, 6808.
63. Snyder, R.O.; Miao, C.; Meuse, L.; Tubb, J.; Donahue, B.A.; Lin, H.F.; Stafford, D.W.; Patel, S.; Thompson, A.R.; Nichols, T.; Read, M.S.; Bellinger, D.A.; Brinkhous, K.M.; Kay, M.A. Nat. Med., 1999, 5, 64.
64. Sanglioglu, S.; Benson, P.K.; Yang, J.; Atkinson, E.M.; Reynolds, T.; Engelhardt, J.F. J. Virol., 2000, 74, 9184.
65. Song, S.; Morgan, M.; Ellis, T.; Poirier, A.; Chesnut, K.; Wang, J.; Brantly, M.; Muzyczka, N.; Byrne, B.J.; Atkinson, M.; Flotte, T.R. Proc. Natl. Acad. Sci. USA, 1998, 95, 14384.
66. Anson, D.A. Genet Vaccines Ther., 2004, 2, 9.
67. Hacein-Bey-Abina, S.; Von Kalle, C.; Schmidt, M.; McCormack, M.P.; Wulffraat, N.; Leboulch, P.; Lim, A.; Osborne, C.S.; Pawliuk, R.; Morillon, E.; Sorensen, R.; Forster, A.; Cohen, J.I.; deSaint Basile, G.; Alexander, I.; Wintergerst, U.; Frebourg, T.; Aurias, A.; Stoppa-Lyonnett, D.; Romana, S.; Radford-Weiss, I.; Gross, F.; Valensi, F.; Delabesse, E.; Manictyre, E.; Sigaux, F.; Soulier, J.; Leiva, L.E.; Wissler, M.; Prinz, C.; Rabbitts, T.H.; LeDeist, F.; Fischer, A.; Cavazzana-Calvo, M. Science, 2003, 302, 400.
68. Cavazzana-Calvo, M.; Thrasher, A.; Mavilio, F. Nature, 2004, 427, 779.
69. Beyer, W.B.; Westphal, M.; Osteretag, W.; Laer, D. J. Virol., 2002, 76, 1488.
70. Bachrach, E.; Li, S.; Perez, A.E.; Schienda, J.; Liadaki, K.; Volinski, J.; Flint, A.; Chamberlain, J.; Kunkel, L. M. Proc. Natl. Acad. Sci. USA, 2004, 101, 3581.
71. Seppen, J.; Rijnberg, M.; Cooreman, M.P.; Oude Elferink, R.P. J. Hepatol., 2002, 36, 459.
72. Case, S.S.; Price, M.A.; Jordan, C.T.; Yu, X.J.; Wang, L.; Bauer, G.; Haas, D.L.; Xu, D.; Stripecke, R.; Naldini, L.; Kohn, D.B.; Crooks, G.M. Proc. Natl. Acad. Sci. USA, 1999, 96, 2988.
73. Qin, X.F.; An, D.S.; Chen, I.S.Y.; Baltimore, D. Proc. Natl. Acad. Sci. USA, 2003, 100, 183.
74. Lee, M.T.M.; Coburn, G.A.; McClure, M.O.; Cullen, B.R. J. Virol., 2003, 77, 11964.
75. Dittgen, T.; Nimmerjahn, A.; Komai, S.; Licznerskni, P.; Waters, J.; Margrie, T.W.; Helmchen, F.; Denk, W.; Brecht, M.; Osten, P. Proc. Natl. Acad. Sci. USA, 2004, 101, 18206.
76. Yamashita, M.; Emerman, M. J. Virol., 2004, 78, 5670.
77. Kuhn, U.; Terunuma, A.; Pfutzner, W.; Foster, R.A.; Vogel, J.C. J. Virol., 2002, 76, 1496.
78. Balliet, J.W.; Bates, P. J. Virol., 1998, 72, 671.
79. Chuah, M.K.; Collen, D.; VandenDriessche, T. Curr. Gene Ther., 2003, 3, 527.
80. McCaffrey, A.P.; Meuse, L.; Pham, T.T. Nature, 2002, 418, 38.
81. Davidson, B.L.; Paulson, H.L. Lancet Neurol., 2004, 3, 145.
82. Reich, S.J.; Fosnot, J.; Kuroki, A.; Tang, W.; Yang, X.; Maguire, A.M.; Bennett, J.; Tolentino, M.J. Mol. Vis., 2003, 9, 210.
83. Flynn, M.A.; Casey, D.G.; Todryk, S.M.; Mahon, B.P. J. Inflamm. (Lond)., 2004, 1, 4.
84. Paddison, P.J.; Caudy, A.A.; Bernstein, E.; Hannon, G.J.; Conklin, D.S. Genes Dev., 2002, 16, 948.
85. Yu, J.Y.; DeRiuter, S.L.; Turner, D.L. Proc. Natl. Acad. Sci. USA, 2002, 99, 6047.
86. Bonnet, M.C.; Weil, R.; Dam, E.; Hovanessian, A.G.; Meurs, E.F. Mol. Cell Biol., 2000, 20, 4532.
87. Algarté, M.; Nguyen, H.; Heylbroeck, C.; Lin, R.; Hiscott, J. J. Virol., 1999, 73, 2694.
88. Pine, R.; Decker, T.; Kessler, D.S.; Levy, D.L.; Darnell, J.E. Mol. Cell. Biol., 1990, 10, 2448.
89. Kumar, M.; Carmichael, G.G. Microbiol. Mol. Biol. Rev., 1998, 62, 1415.
90. Sledz, C.A.; Holko, M.; Veer, M.J.; Silverman, R.H.; Williams, B.R.G. Nat. Cell Biol., 2003, 5, 834.
91. Fish, R.J.; Kruithof, E.K.O. BMC Mol. Biol., 2004, 5, 9.
92. Scacheri, P.C.; Rozenblatt-Rosen, O.; Caplan, N.J.; Wolfsberg, T.G.; Umayam, L.; Lee, J.C.; Hughes, C. M.; Shanmugam, K.S.; Bhattacharjee, A.; Meyerson, M.; Collins, F.S. PNAS, 2004, 101, 1892.
93. Dillin, A. PNAS, 2003, 100, 6289.
94. Walters, D.K.; Jelinek, D.F. Antisense Nucleic Acid Drug Dev., 2002, 12, 411.
95. Jackson, A.L.; Bartz, S.R.; Schelter, J.; Kobayshi, S. V.; Burchard, J.; Mao, M.; Li, B.; Caret, G.; Linsey, P. S. Nat. Biotechnol., 2003, 21, 635.
96. Reiley, W.; Zhang, M.; Wu, X.; Granger, E.; Sun, S.C. Mol. Cell. Biol., 2005, 25, 3886.
97. Kapaida, S.P.; Brideau-Andersen, A.; Chisari, F.V. Proc. Natl. Acad. Sci. USA, 2003, 100, 2014.
98. Wang, Z.; Ren, L.; Zhao, X.; Hung, T.; Meng, A.; Wang, J.; Chen, Y.G. J. Virol., 2004, 78, 7523.
99. Lee, Q.; Filip, L.; Bay, A.; Nguyen, T.; Eisen, H. N.; Chen, J. Proc. Natl. Acad. Sci. USA, 2004, 101, 8676.
100. Song, E.; Lee, S.K.; Dykxhoorn, D.M.; Novina, C.; Zhang, D.; Crawford, K.; Cerny, J.; Sharp, P.A.; Lieberman, J.; Manjunath, N.; Shankar, P. J. Virol., 2003, 77, 7174.
101. Surabhi, R.M.; Gaynor, R.B. J. Virol., 2002, 76, 12963.
102. Vieira, O.V.; Harrison, R.E.; Scott, C.C.; Stenmark, H.; Alexander, D.; Liu, J.; Gruenberg, J.; Schreiber, A. D.; Grinstein, S. Mol. Cell Biol., 2004, 24, 4593.
103. Liang, X.H.; Liu, Q.; Michaeli, S. Proc. Natl. Acad. Sci. USA, 2003, 100, 7521.
104. Schiffelers, R.F.; Ansari, A.; Xu, J.; Zhou, Q.; Tang, Q.; Storm, G.; Molema, G.; Lu, P.Y.; Scaria, P.V.; Woodle, M.C. Nucleic Acids Res., 2004, 32, 149.
105. Boado, R.J. Neurorx, 2005, 2, 139.
106. Onodera, Y.; Hashimoto, S.; Hashimoto, A.; Morishige, M.; Mazaki, Y.; Yamada, A.; Ogawa, E.; Adachi, M.; Sakurai, T.; Manabe, T.; Wada, H.; Matsuura, N.; Sabe, H. EMBO J., 2005, 24, 963.
107. Menendez, J.A.; Vellon, L.; Mehmi, I.; Oza, B.P.; Ropero, S.; Colomer, R.; Lupu, R. Proc. Natl. Acad. Sci. USA, 2004, 101, 10715.
108. Miller, V.M.; Gouvion, C.M.; Davidson, B.L.; Paulson, H.L. Nucleic Acids Res., 2004, 32, 661.
109. Dou, F.; Netzer, W.J.; Tanemura, K.; Li, F.; Hartl, U.; Takashima, A.; Gouras, G.G.; Greengard, P.; Xu, H. Proc. Natl. Acad. Sci. USA, 2003, 100, 721.