Nucleic acid-based gene-silencing molecules as potential antiviral therapeutics

Drug Design Reviews Online

Volumn 2, Issue 4, 2005, Pages 323-333

  Yuan, Ji ^a   Chen, Zhongbin ^a   Cheung, Paul ^a   Chau, David ^a   Yang, Decheng ^a,b  

^a UNIVERSITY OF BRITISH COLUMBIA   (Canada)

^b UNIVERSITY OF BRITISH COLUMBIA   (Canada)

Author keywords

Antisense ODN; Antiviral agents; Coxsackievirus B3; DNAzyme; Ribozymes; Small interfering RNA

Indexed keywords

DEOXYRIBOZYME; DNA; LOCKED NUCLEIC ACID; MESSENGER RNA; MORPHOLINO OLIGONUCLEOTIDE; NUCLEIC ACID BASE; OLIGODEOXYRIBONUCLEOTIDE; PEPTIDE NUCLEIC ACID; PHOSPHOROTHIOIC ACID; RIBOZYME; SMALL INTERFERING RNA; UNCLASSIFIED DRUG;

ANTIVIRAL ACTIVITY; COXSACKIE VIRUS A; DEGRADATION; DRUG UPTAKE; GENE EXPRESSION; GENE FUNCTION; GENE REPRESSION; GENE SEQUENCE; GENE SILENCING; HUMAN; NONHUMAN; PATHOGENESIS; PRIORITY JOURNAL; RETINITIS; REVIEW; RNA BINDING; RNA INTERFERENCE; RNA TRANSCRIPTION; SIGNAL TRANSDUCTION; TOXICITY; VIRUS INFECTION; VIRUS REPLICATION;

EID: 23944507112     PISSN: 15672697     EISSN: None     Source Type: Journal    
DOI: 10.2174/1567269054087640     Document Type: Review

References (118)

1. Crooke, S. T. Annu. Rev. Med. 2004, 55, 61-95.
2. Kurreck, J. Eur. J. Biochem. 2003, 270, 1628-44.
3. Scherer, L. J.; Rossi, J. J. Nat. Biotechnol. 2003, 21, 1457-65.
4. Opalinska, J. B.; Gewirtz, A. M. Nat. Rev. Drug Discov. 2002, 1, 503-14.
5. Peracchi, A. Rev. Med. Virol. 2004, 14, 47-64.
6. McManus, M. T.; Sharp, P. A. Nat. Rev. Genet. 2002, 3, 737-47.
7. Dykxhoorn, D. M.; Novina, C. D.; Sharp, P. A. Nat. Rev. Mol. Cell Biol. 2003, 4, 457-67.
8. Wu, H.; Lima, W. F.; Zhang, H.; Fan, A.; Sun, H.; Crooke, S. T. J. Biol. Chem. 2004, 279, 17181-9.
9. Lima, W. F.; Nichols, J. G.; Wu, H.; Prakash, T. P.; Migawa, M. T.; Wyrzykiewicz, T. K.; Bhat, B.; Crooke, S. T. J. Biol. Chem. 2004, 279, 36317-26.
10. Campbell, J. M.; Bacon, T. A.; Wickstrom, E. J. Biochem. Biophys. Methods 1990, 20, 259-67.
11. Phillips, M. I.; Zhang, Y. C. Methods Enzymol. 2000, 313, 46-56.
12. Rockwell, P.; O'Connor, W. J.; King, K.; Goldstein, N. I.; Zhang, L. M.; Stein, C. A. Proc. Natl. Acad. Sci. USA 1997, 94, 6523-8.
13. Brown, D. A.; Kang, S. H.; Gryaznov, S. M.; DeDionisio, L.; Heidenreich, O.; Sullivan, S.; Xu, X.; Nerenberg, M. I. J. Biol. Chem. 1994, 269, 26801-5.
14. Shaw, D. R.; Rustagi, P. K.; Kandimalla, E. R.; Manning, A. N.; Jiang, Z.; Agrawal, S. Biochem. Pharmacol. 1997, 53, 1123-32.
15. Levin, A. A. Biochim. Biophys. Acta 1999, 1489, 69-84.
16. Kurreck, J.; Wyszko, E.; Gillen, C.; Erdmann, V. A. Nucl. Acids Res. 2002, 30, 1911-8.
17. Filmore, D. Modern Drug Discov., 2004, 6, 49-50.
18. Kole, R.; Williams, T.; Cohen, L. Acta Biochim. Pol. 2004, 51, 373-8.
19. Elayadi, A. N.; Corey, D. R. Curr. Opin. Investig. Drugs 2001, 2, 558-61.
20. Braasch, D. A.; Corey, D. R. Biochemistry 2002, 41, 4503-10.
21. Nielsen, P. E.; Egholm, M.; Berg, R. H.; Buchardt, O. Science 1991, 254, 1497-500.
22. Sazani, P.; Gemignani, F.; Kang, S. H.; Maier, M. A.; Manoharan, M.; Persmark, M.; Bortner, D.; Kole, R. Nat. Biotechnol. 2002, 20, 1228-33.
23. Koshkin, A. A.; Rajwanshi, V. K.; Wengel, J. Tetrahedron Lett. 1998, 39, 4381-4384.
24. Obika, S.; Nanbu, D.; Hari, Y.; Andoh, J. I.; Morio, K. I.; Doi, T. and Imanishi, T. Tetrahedron Lett. 1998, 39, 5401-5404.
25. Arzumanov, A.; Walsh, A. P.; Rajwanshi, V. K.; Kumar, R.; Wengel, J.; Gait, M. J. Biochemistry 2001, 40, 14645-54.
26. Heasman, J. Dev. Biol. 2002, 243, 209-14.
27. Lacerra, G.; Sierakowska, H.; Carestia, C.; Fucharoen, S.; Summerton, J.; Weller, D.; Kole, R. Proc. Natl. Acad. Sci. USA 2000, 97, 9591-6.
28. Damha, M. J.; Wilds, C. J.; Noronha, A.; Bruckner, I.; Borkow, G.; Arion, D.; Parniak, M. A. J. Am. Chem. Soc., 1998, 120, 12976-12977.
29. Lok, C. N.; Viazovkina, E.; Min, K. L.; Nagy, E.; Wilds, C. J.; Damha, M. J.; Parniak, M. A. Biochemistry 2002, 41, 3457-67.
30. Wang, J.; Verbeure, B.; Luyten, I.; Lescrinier, E.; Froeyen, M.; Hendrix, C.; Rosemeyer, H.; Seela, F.; van Aerschot, A.; Herdewijn, P. J. Am. Chem. Soc. 2000, 122, 8595-8602.
31. Verbeure, B.; Lescrinier, E.; Wang, J.; Herdewijn, P. Nucl. Acids Res. 2001, 29, 4941-7.
32. Stefens, R.; Leumann, C. J. J. Am. Chem. Soc., 1997, 119, 11548-11549.
33. Renneberg, D.; Bouliong, E.; Reber, U.; Schumperli, D.; Leumann, C. J. Nucl. Acids Res. 2002, 30, 2751-7.
34. Mizuta, T.; Fujiwara, M.; Hatta, T.; Abe, T.; Miyano-Kurosaki, N.; Shigeta, S.; Yokota, T.; Takaku, H. Nat. Biotechnol. 1999, 17, 583-7.
35. Robbins, I.; Lebleu, B. Methods Enzymol. 2000, 313, 189-203.
36. Leaman, D. W.; Longano, F. J.; Okicki, J. R.; Soike, K. F.; Torrence, P. F.; Silverman, R. H.; Cramer, H. Virology 2002, 292, 70-7.
37. Clawson, G. A.; Miranda, G. Q.; Sivarajah, A.; Xin, P.; Pan, W.; Thiboutot, D.; Christensen, N. D. Gene Ther. 2004, 11, 1331-41.
38. Aurelian, L.; Smith, C. C. Antisense Nucl. Acid Drug Dev. 2000, 10, 77-85.
39. Lisziewicz, J.; Sun, D.; Klotman, M.; Agrawal, S.; Zamecnik, P.; Gallo, R. Proc. Natl. Acad. Sci. USA 1992, 89, 11209-13.
40. Moriya, K.; Matsukura, M.; Kurokawa, K.; Koike, K. Biochem. Biophys. Res. Commun. 1996, 218, 217-23.
41. Marwick, C. JAMA 1998, 280, 871.
42. Bishop, M. R.; Jackson, J. D.; Tarantolo, S. R.; O'Kane-Murphy, B.; Iversen, P. L.; Bayever, E.; Joshi, S. M.; Sharp, J. G.; Pierson, J. L.; Warkentin, P. I.; Armitage, J. O.; Kessinger, A. J. Hematother. 1997, 6, 441-6.
43. Park, S. G.; Lim, S. O.; Jung, G. Virology 2002, 298, 116-23.
44. Park, S. G.; Lee, S. M.; Jung, G. J. Biol. Chem. 2003, 278, 39851-7.
45. Yang, D.; Wilson, J. E.; Anderson, D. R.; Bohunek, L.; Cordeiro, C.; Kandolf, R.; McManus, B. M. Virology 1997, 228, 63-73.
46. Liu, Z.; Carthy, C. M.; Cheung, P.; Bohunek, L.; Wilson, J. E.; McManus, B. M.; Yang, D. Virology 1999, 265, 206-17.
47. Cheung, P.; Zhang, M.; Yuan, J.; Chau, D.; Yanagawa, B.; McManus, B.; Yang, D. Virus Res. 2002, 90, 23-36.
48. Yuan, J.; Cheung, P. K.; Zhang, H.; Chau, D.; Yanagawa, B.; Cheung, C.; Luo, H.; Wang, Y.; Suarez, A.; McManus, B. M.; Yang, D. Lab. Invest. 2004, 84, 703-14.
49. Neuman, B. W.; Stein, D. A.; Kroeker, A. D.; Paulino, A. D.; Moulton, H. M.; Iversen, P. L.; Buchmeier, M. J. J. Virol. 2004, 78, 5891-9.
50. Kore, A. R.; Vaish, N. K.; Kutzke, U.; Eckstein, F. Nucl. Acids Res. 1998, 26, 4116-20.
51. Sarver, N.; Cantin, E. M.; Chang, P. S.; Zaia, J. A.; Ladne, P. A.; Stephens, D. A.; Rossi, J. J. Science 1990, 247, 1222-5.
52. Wang, L.; Witherington, C.; King, A.; Gerlach, W. L.; Carr, A.; Penny, R.; Cooper, D.; Symonds, G.; Sun, L. Q. Hum. Gene Ther. 1998, 9, 1283-91.
53. Smith, S. M.; Maldarelli, F.; Jeang, K. T. J. Virol. 1997, 71, 9713-21.
54. Sullenger, B. A.; Gilboa, E. Nature 2002, 418, 252-8.
55. Macejak, D. G.; Jensen, K. L.; Jamison, S. F.; Domenico, K.; Roberts, E. C.; Chaudhary, N.; von Carlowitz, I.; Bellon, L.; Tong, M. J.; Conrad, A.; Pavco, P. A.; Blatt, L. M. Hepatology 2000, 31, 769-76.
56. Macejak, D. G.; Jensen, K. L.; Pavco, P. A.; Phipps, K. M.; Heinz, B. A.; Colacino, J. M.; Blatt, L. M. J. Viral. Hepat. 2001, 8, 400-5.
57. Passman, M.; Weinberg, M.; Kew, M.; Arbuthnot, P. Biochem. Biophys. Res. Commun. 2000, 268, 728-33.
58. Hsieh, S. Y.; Taylor, J. Adv. Exp. Med. Biol. 1992, 312, 125-8.
59. Sun, L. Q.; Cairns, M. J.; Saravolac, E. G.; Baker, A.; Gerlach, W. L. Pharmacol. Rev. 2000, 52, 325-47.
60. Breaker, R. R.; Joyce, G. F. Chem. Biol. 1994, 1, 223-9.
61. Santoro, S. W.; Joyce, G. F. Proc. Natl. Acad. Sci. USA 1997, 94, 4262-6.
62. Kurreck, J.; Bieber, B.; Jahnel, R.; Erdmann, V. A. J. Biol. Chem. 2002, 277, 7099-107.
63. Chakraborti, S.; Banerjea, A. C. Mol. Ther. 2003, 7, 817-26.
64. Toyoda, T.; Imamura, Y.; Takaku, H.; Kashiwagi, T.; Hara, K.; Iwahashi, J.; Ohtsu, Y.; Tsumura, N.; Kato, H.; Hamada, N. FEBS Lett. 2000, 481, 113-6.
65. Takahashi, H.; Hamazaki, H.; Habu, Y.; Hayashi, M.; Abe, T.; Miyano-Kurosaki, N.; Takaku, H. FEBS Lett. 2004, 560, 69-74.
66. Schubert, S.; Gul, D. C.; Grunert, H. P.; Zeichhardt, H.; Erdmann, V. A.; Kurreck, J. Nucl. Acids Res. 2003, 31, 5982-92.
67. Elbashir, S. M.; Harborth, J.; Lendeckel, W.; Yalcin, A.; Weber, K.; Tuschl, T. Nature 2001, 411, 494-8.
68. Vance, V.; Vaucheret, H. Science 2001, 292, 2277-80.
69. Coburn, G. A.; Cullen, B. R. J. Virol. 2002, 76, 9225-31.
70. Zeng, Y.; Cullen, B. R. RNA 2002, 8, 855-60.
71. Elbashir, S. M.; Lendeckel, W.; Tuschl, T. Genes Dev. 2001, 15, 188-200.
72. Gil, J.; Esteban, M. Apoptosis 2000, 5, 107-14.
73. Williams, B. R. Biochem. Soc. Trans. 1997, 25, 509-13.
74. Elbashir, S. M.; Martinez, J.; Patkaniowska, A.; Lendeckel, W.; Tuschl, T. EMBO J. 2001, 20, 6877-88.
75. Calegari, F.; Haubensak, W.; Yang, D.; Huttner, W. B.; Buchholz, F. Proc. Natl. Acad. Sci. USA 2002, 99, 14236-40.
76. Paddison, P. J.; Hannon, G. J. Cancer Cell 2002, 2, 17-23.
77. Freier, S. M. L.; Walt F.; Sanghvi Yogesh, S.; Vickers, Timothy; Zounes, Maryann; Cook, P. Dan; Ecker, David, J. In Gene Regulation by Antisense Nucleic Acids. ed.; Raven: New York, 1992; 'Vol.' 1, pp. 95-107.
78. Bitko, V.; Barik, S. BMC Microbiol. 2001, 1, 34.
79. Miller, V. M.; Xia, H.; Marrs, G. L.; Gouvion, C. M.; Lee, G.; Davidson, B. L.; Paulson, H. L. Proc. Natl. Acad. Sci. USA 2003, 100, 7195-200.
80. Yuan, J.; Cheung, P.; Zhang, H.; Chau, D.; Yang, D. J. Virol. 2005, 79, 2151-9.
81. Yokota, T.; Sakamoto, N.; Enomoto, N.; Tanabe, Y.; Miyagishi, M.; Maekawa, S.; Yi, L.; Kurosaki, M.; Taira, K.; Watanabe, M.; Mizusawa, H. EMBO Rep. 2003, 4, 602-8.
82. Saxena, S.; Jonsson, Z. O.; Dutta, A. J. Biol. Chem. 2003, 278, 44312-9.
83. Hamada, M.; Ohtsuka, T.; Kawaida, R.; Koizumi, M.; Morita, K.; Furukawa, H.; Imanishi, T.; Miyagishi, M.; Taira, K. Antisense Nucl. Acid Drug Dev. 2002, 12, 301-9.
84. Ge, Q.; McManus, M. T.; Nguyen, T.; Shen, C. H.; Sharp, P. A.; Eisen, H. N.; Chen, J. Proc. Natl. Acad. Sci. USA 2003, 100, 2718-23.
85. Brummelkamp, T. R.; Bernards, R.; Agami, R. Science 2002, 296, 550-3.
86. Paddison, P. J.; Caudy, A. A.; Bernstein, E.; Hannon, G. J.; Conklin, D. S. Genes Dev. 2002, 16, 948-58.
87. Sui, G.; Soohoo, C.; Affar el, B.; Gay, F.; Shi, Y.; Forrester, W. C. Proc. Natl. Acad. Sci. USA 2002, 99, 5515-20.
88. Lois, C.; Hong, E. J.; Pease, S.; Brown, E. J.; Baltimore, D. Science 2002, 295, 868-72.
89. Rubinson, D. A.; Dillon, C. P.; Kwiatkowski, A. V.; Sievers, C.; Yang, L.; Kopinja, J.; Rooney, D. L.; Ihrig, M. M.; McManus, M. T.; Gertler, F. B.; Scott, M. L.; Van Parijs, L. Nat. Genet. 2003, 33, 401-6.
90. Brummelkamp, T. R.; Bernards, R.; Agami, R. Cancer Cell 2002, 2, 243-7.
91. Naldini, L.; Blomer, U.; Gallay, P.; Ory, D.; Mulligan, R.; Gage, F. H.; Verma, I. M.; Trono, D. Science 1996, 272, 263-7.
92. Svoboda, J.; Hejnar, J.; Geryk, J.; Elleder, D.; Vernerova, Z. Gene 2000, 261, 181-8.
93. Pfeifer, A.; Ikawa, M.; Dayn, Y.; Verma, I. M. Proc. Natl. Acad. Sci. USA 2002, 99, 2140-5.
94. Hacein-Bey-Abina, S.; von Kalle, C.; Schmidt, M.; Le Deist, F.; Wulffraat, N.; McIntyre, E.; Radford, I.; Villeval, J. L.; Fraser, C. C.; Cavazzana-Calvo, M.; Fischer, A. N. Engl. J. Med. 2003, 348, 255-6.
95. Gitlin, L.; Karelsky, S.; Andino, R. Nature 2002, 418, 430-4.
96. McCown, M.; Diamond, M. S.; Pekosz, A. Virology 2003, 313, 514-24.
97. Hamasaki, K.; Nakao, K.; Matsumoto, K.; Ichikawa, T.; Ishikawa, H.; Eguchi, K. FEBS Lett. 2003, 543, 51-4.
98. Ying, C.; De Clercq, E.; Neyts, J. Biochem. Biophys. Res. Commun. 2003, 309, 482-4.
99. Randall, G.; Grakoui, A.; Rice, C. M. Proc. Natl. Acad. Sci. USA 2003, 100, 235-40.
100. Chang, J.; Taylor, J. M. J. Virol. 2003, 77, 9728-31.
101. Jiang, M.; Milner, J. Oncogene 2002, 21, 6041-8.
102. Boden, D.; Pusch, O.; Lee, F.; Tucker, L.; Ramratnam, B. J. Virol. 2003, 77, 11531-5.
103. Jacque, J. M.; Triques, K.; Stevenson, M. Nature 2002, 418, 435-8.
104. Ji, J.; Wernli, M.; Klimkait, T.; Erb, P. FEBS Lett. 2003, 552, 247-52.
105. Lee, M. T.; Coburn, G. A.; McClure, M. O.; Cullen, B. R. J. Virol. 2003, 77, 11964-72.
106. Novina, C. D.; Murray, M. F.; Dykxhoorn, D. M.; Beresford, P. J.; Riess, J.; Lee, S. K.; Collman, R. G.; Lieberman, J.; Shankar, P.; Sharp, P. A. Nat. Med. 2002, 8, 681-6.
107. Capodici, J.; Kariko, K.; Weissman, D. J. Immunol. 2002, 169, 5196-201.
108. Lee, N. S.; Dohjima, T.; Bauer, G.; Li, H.; Li, M. J.; Ehsani, A.; Salvaterra, P.; Rossi, J. Nat. Biotechnol. 2002, 20, 500-5.
109. Martinez, M. A.; Gutierrez, A.; Armand-Ugon, M.; Blanco, J.; Parera, M.; Gomez, J.; Clotet, B.; Este, J. A. AIDS 2002, 16, 2385-90.
110. Das, A. T.; Brummelkamp, T. R.; Westerhout, E. M.; Vink, M.; Madiredjo, M.; Bernards, R.; Berkhout, B. J. Virol. 2004, 78, 2601-5.
111. Holen, T.; Amarzguioui, M.; Wiiger, M. T.; Babaie, E.; Prydz, H. Nucl. Acids Res. 2002, 30, 1757-66.
112. Lewis, D. L.; Hagstrom, J. E.; Loomis, A. G.; Wolff, J. A.; Herweijer, H. Nat. Genet. 2002, 32, 107-8.
113. McCaffrey, A. P.; Meuse, L.; Pham, T. T.; Conklin, D. S.; Hannon, G. J.; Kay, M. A. Nature 2002, 418, 38-9.
114. McCaffrey, A. P.; Nakai, H.; Pandey, K.; Huang, Z.; Salazar, F. H.; Xu, H.; Wieland, S. F.; Marion, P. L.; Kay, M. A. Nat. Biotechnol. 2003, 21, 639-44.
115. Song, E.; Lee, S. K.; Wang, J.; Ince, N.; Ouyang, N.; Min, J.; Chen, J.; Shankar, P.; Lieberman, J. Nat. Med. 2003, 9, 347-51.
116. Uprichard, S. L.; Boyd, B.; Althage, A.; Chisari, F. V. Proc. Natl. Acad. Sci. USA 2005, 102, 773-8.
117. Sen, G.; Wehrman, T. S.; Myers, J. W.; Blau, H. M. Nat. Genet. 2004, 36, 183-9.
118. Shirane, D.; Sugao, K.; Namiki, S.; Tanabe, M.; Iino, M.; Hirose, K. Nat. Genet. 2004, 36, 190-6.