Design, production, safety, evaluation, and clinical applications of nonprimate lentiviral vectors

Methods in Enzymology

Volumn 346, Issue , 2002, Pages 466-500

  Rohll, Jonathan B ^a   Mitrophanous, Kyriacos A ^a   Martin Rendon, Enca ^a   Ellard, Fiona M ^a   Radcliffe, Pippa A ^a   Mazarakis, Nicholas D ^a   Kingsman, Susan M ^a  

^a OXFORD BIOMEDICA UK LTD   (United Kingdom)

Author keywords

[No Author keywords available]

Indexed keywords

ADENOVIRUS VECTOR; BLOOD CLOTTING FACTOR 8; BLOOD CLOTTING FACTOR 9; COMPLEMENTARY DNA; DEOXYURIDINE TRIPHOSPHATE PYROPHOSPHATASE; GAG PROTEIN; GLIAL CELL LINE DERIVED NEUROTROPHIC FACTOR; LENTIVIRUS VECTOR; PEPTIDE; POL PROTEIN; RAB PROTEIN; REV PROTEIN; RNA DIRECTED DNA POLYMERASE; TRANSACTIVATOR PROTEIN; VIRUS PROTEIN;

AMINO ACID SEQUENCE; ARTICLE; BETA THALASSEMIA; CELL STRAIN; CELL STRAIN HEK293; DNA RESPONSIVE ELEMENT; EQUINE INFECTIOUS ANEMIA VIRUS; GENE LOCATION; GENE TARGETING; GENE TRANSFER; GENETIC ASSOCIATION; GENETIC TRANSDUCTION; GENOME ANALYSIS; GOOD MANUFACTURING PRACTICE; HEMATOPOIETIC CELL; HORSE DISEASE; HUMAN; LONG TERMINAL REPEAT; MURINE LEUKEMIA VIRUS; NEUROPROTECTION; NONHUMAN; OPEN READING FRAME; PARKINSON DISEASE; PRIORITY JOURNAL; PROTEIN MOTIF; TRANSGENE; TRANSLATION INITIATION; VALIDATION PROCESS; VIRAL GENE DELIVERY SYSTEM; VIRAL GENE THERAPY; VIROGENESIS; VIRUS ENVELOPE; VIRUS GENOME; VIRUS PARTICLE; VIRUS REPLICATION; VIRUS STRAIN; CELL LINE; ENZYMOLOGY; EVALUATION; GENE VECTOR; GENETICS; METABOLISM; PHYSIOLOGY; SENSITIVITY AND SPECIFICITY;

ADENOVIRIDAE; EQUINE INFECTIOUS ANEMIA VIRUS; EQUUS CABALLUS; LENTIVIRUS; MURINE LEUKEMIA VIRUS;

CELL LINE; EVALUATION STUDIES; GENETIC VECTORS; GENOME, VIRAL; HUMANS; INFECTIOUS ANEMIA VIRUS, EQUINE; RNA-DIRECTED DNA POLYMERASE; SENSITIVITY AND SPECIFICITY; VIRAL PROTEINS; VIRUS REPLICATION;

EID: 0036359710     PISSN: 00766879     EISSN: None     Source Type: Book Series    
DOI: 10.1016/S0076-6879(02)46072-7     Document Type: Article

References (111)

1. L. Naldini and I. M. Verma, Adv. Virus Res. 55, 599 (2000).
2. G. L. Buchschacher, Jr. and F. Wong-Staal, Blood 95, 2499 (2000).
3. E. Vigna and L. Naldini, J. Gene Med. 2, 308 (2000).
4. K. Mitrophanous, S. Yoon, J. Rohll, D. Patil, F. Wilkes, V. Kim, S. Kingsman, A. Kingsman, and N. Mazarakis, Gene Ther 6, 1808 (1999).
5. J. C. Olsen, Gene Ther. 5, 1481 (1998).
6. M. A. Curran, S. M. Kaiser, P. L. Achacoso, and G. P. Nolan, Mol. Ther. 1, 31 (2000).
7. J. C. Johnston, M. Gasmi, L. E. Lim, J. H. Elder, J. K. Yee, D. J. Jolly, K. P. Campbell, B. L. Davidson, and S. L. Sauter, J. Virol. 73, 4991 (1999).
8. E. M. Poeschla, F. Wong-Staal, and D. J. Looney, Nat. Med. 4, 354 (1998).
9. P. Metharom, S. Takyar, H. H. Xia, K. A. Ellem, J. Macmillan, R. W. Shepherd, G. E. Wilcox, and M. Q. Wei, J. Gene Med. 2, 176 (2000).
10. L. Mselli-Lakhal, C. Favier, K. Leung, F. Guiguen, D. Grezel, P. Miossec, J. F. Mornex, O. Narayan, G. Querat, and Y. Chebloune, J. Virol. 74, 8343 (2000).
11. R. D. Berkowitz, H. Ilves, I. Plavec, and G. Veres, Virology 279, 116 (2001).
12. R. C. Montelaro, J. M. Ball, and K. E. Rushlow, in "The Retroviridae" (J. A. Levy, ed.), Vol. 2. Plenum Press, New York, 1993.
13. W. Maury, J. Virol. 68, 6270 (1994).
14. W. Maury, J. L. Oaks, and S. Bradley, J. Virol. 72, 9291 (1998).
15. E. Li, B. A. Puffer, and R. C. Montelaro, J. Virol. 72, 8344 (1998).
16. T. R. Albrecht, L. H. Lund, and M. A. Garcia-Blanco, Virology 268, 7 (2000).
17. M. S. Oberste and M. A. Gonda, Virus Genes 6, 95 (1992).
18. S. Carpenter, S. Alexandersen, M. J. Long, S. Perryman, and B. Chesebro, J. Virol. 65, 1605 (1991).
19. D. L. Lichtenstein, J. K. Craigo, C. Leroux, K. E. Rushlow, R. F. Cook, S. J. Cook, C. J. Issel, and R. C. Montelaro, Virology 263, 408 (1999).
20. S. L. Payne, K. La Celle, X. F. Pei, X. M. Qi, H. Shao, W. K. Steagall, S. Perry, and F. Fuller, J. Gen. Virol. 80, 755 (1999).
21. P. D. Bieniasz, T. A. Grdina, H. P. Bogerd, and B. R. Cullen, Mol. Cell Biol. 19, 4592 (1999).
22. R. Taube, K. Fujinaga, D. Irwin, J. Wimmer, M. Geyer, and B. M. Peterlin, J. Virol. 74, 892 (2000).
23. R. Carroll and D. Derse, J. Virol. 67, 1433 (1993).
24. V. W. Pollard and M. H. Malim, Annu. Rev. Microbiol. 52, 491 (1998).
25. T. J. Hope, Arch. Biochem. Biophys. 365, 186 (1999).
26. L. Martarano, R. Stephens, N. Rice, and D. Derse, J. Virol. 68, 3102 (1994).
27. M. Belshan, M. E. Harris, A. E. Shoemaker, T. J. Hope, and S. Carpenter, J. Virol. 72, 4421 (1998).
28. R. R. Gontarek and D. Derse, Mol. Cell Biol. 16, 2325 (1996).
29. M. E. Harris, R. R. Gontarek, D. Derse, and T. J. Hope, Mol. Cell Biol. 18, 3889 (1998).
30. M. Belshan, G. S. Park, P. Bilodeau, C. M. Stoltzfus, and S. Carpenter, Mol. Cell Biol. 20, 3550 (2000).
31. B. R. Graveley, RNA 6, 1197 (2000).
32. F. Li, C. Leroux, J. K. Craigo, S. J. Cook, C. J. Issel, and R. C. Montelaro, J. Virol. 74, 573 (2000).
33. R. L. Schiltz, D. S. Shih, S. Rasty, R. C. Montelaro, and K. E. Rushlow, J. Virol. 66, 3455 (1992).
34. S. Yoon, S. M. Kingsman, A. J. Kingsman, S. A. Wilson, and K. A. Mitrophanous, J. Gen. Virol. 81, 2189 (2000).
35. J. H. Eider, D. L. Lerner, C. S. Hasselkus Light, D. J. Fontenot, E. Hunter, P. A. Luciw, R. C. Montelaro, and T. R. Phillips, J. Virol. 66, 1791 (1992).
36. D. L. Lichtenstein, K. E. Rushlow, R. F. Cook, M. L. Raabe, C. J. Swardson, G. J. Kociba, C. J. Issel, and R. C. Montelaro, J. Virol. 69, 2881 (1995).
37. W. K. Steagall, M. D. Robek, S. T. Perry, F. J. Fuller, and S. L. Payne, Virology 210, 302 (1995).
38. D. S. Threadgill, W. K. Steagall, M. T. Flaherty, F. J. Fuller, S. T. Perry, K. E. Rushlow, S. F. Le Grice, and S. L. Payne, J. Virol. 67, 2592 (1993).
39. P. Turelli, G. Petursson, F. Guiguen, J. F. Mornex, R. Vigne, and G. Querat, J. Virol. 70, 1213 (1996).
40. P. Turelli, F. Guiguen, J. F. Mornex, R. Vigne, and G. Querat, J. Virol. 71, 4522 (1997).
41. E. M. McIntosh and R. H. Haynes, Acta Biochim. Pol. 43, 583 (1996).
42. D. L. Lerner, P. C. Wagaman, T. R. Phillips, O. Prospero-Garcia, S. J. Henriksen, H. S. Fox, F. E. Bloom, and J. H. Elder, Proc. Natl. Acad. Sci. U.S.A. 92, 7408 (1995).
43. J. M. Coffin, S. H. Hughes, and H. E. Varmus (eds.), "Retroviruses. " Cold Spring Harbor Laboratory Press, Cold Spring Harbor, NY, 1997.
44. Y. Soneoka, P. M. Cannon, E. E. Ramsdale, J. C. Griffiths, G. Romano, S. M. Kingsman, and A. J. Kingsman, Nucleic Acids Res. 23, 628 (1995).
45. V. N. Kim, K. Mitrophanous, S. M. Kingsman, and A. J. Kingsman, J. Virol. 72, 811 (1998).
46. T. Dull, R. Zufferey, M. Kelly, R. J. Mandel, M. Nguyen, D. Trono, and L. Naldini, J. Virol. 72, 8463 (1998).
47. N. D. Robson and A. Telesnitsky, J. Virol. 74, 10293 (2000).
48. N. D. Robson and A. Telesnitsky, J. Virol. 73, 948 (1999).
49. N. H. Shin, D. Hartigan-O'Connor, J. K. Pfeiffer, and A. Telesnitsky, J. Virol. 74, 2694 (2000).
50. E. Kotsopoulou, V. N. Kim, A. J. Kingsman, S. M. Kingsman, and K. A. Mitrophanous, J. Virol. 74, 4839 (2000).
51. R. Wagner, M. Graf, K. Bieler, H. Wolf, T. Grunwald, P. Foley, and K. Uberla, Hum. Gene Ther. 11, 2403 (2000).
52. J. B. Rohll, F. J. Wilkes, F. M. Ellard, A. L. Olsen, M. Esapa, D. F. Baban, E. Martin-Rendon, R. D. Barber, N. Mazarakis, S. Kingsman, A. Kingsman, and K. A. Mitrophanous, in preparation (2001).
53. D. N. Love and R. A. Weiss, Virology 57, 271 (1974).
54. R. Schlegel, T. S. Tralka, M. C. Willingham, and I. Pastan, Cell 32, 639 (1983).
55. L. Naldini, U. Blomer, F. H. Gage, D. Trono, and I. M. Verma, Proc. Natl. Acad. Sci. U.S.A. 93, 11382 (1996).
56. L. Ruggieri, A. Aiuti, M. Salomoni, E. Zappone, G. Ferrari, and C. Bordignon, Hum. Gene Ther. 8, 1611 (1997).
57. D. L. Haas, S. S. Case, G. M. Crooks, and D. B. Kohn, Mol. Ther. 2, 71 (2000).
58. H. Mochizuki, J. P. Schwartz, K. Tanaka, R. O. Brady, and J. Reiser, J. Virol. 72, 8873 (1998).
59. N. Mazarakis, M. Azzous, J. B. Rohll, F. M. Ellard, F. J. Wilkes, A. L. Olsen, E. E. Carter, R. D. Barber, D. F. Baban, S. M. Kingsman, A. J. Kingsman, K. O'Malley, and K. A. Mitrophanous, Hum. Mol. Genet. 10, 2109 (2001).
60. J. Stitz, C. J. Buchholz, M. Engelstadter, W. Uckert, U. Bloemer, I. Schmitt, and K. Cichutek, Virology 273, 16 (2000).
61. D. P. Bolognesi, A. J. Langlois, and W. Schafer, Virology 68, 550 (1975).
62. J. Schneider, O. Kaaden, T. D. Copeland, S. Oroszlan, and G. Hunsmann, J. Gen. Virol. 67, 2533 (1986).
63. J. H. Slingsby, D. Baban, J. Sutton, M. Esapa, T. Price, S. M. Kingsman, A. J. Kingsman, and A. Slade, Hum. Gene Ther. 11, 1439 (2000).
64. A. Follenzi, L. E. Ailles, S. Bakovic, M. Geuna, and L. Naldini, Nat. Genet. 25, 217 (2000).
65. A. Sirven, F. Pflumio, V. Zennou, M. Titux, W. Vainchenker, L. Coulombel, A. Dubart-Kupperschmitt, and P. Charneau, Blood 96, 4103 (2000).
66. V. Zennou, C. Petit, D. Guetard, U. Nerhbass, L. Montagnier, and P. Charneau, Cell 101, 173 (2000).
67. R. Zufferey, J. E. Donello, D. Trono, and T. J. Hope, J. Virol. 73, 2886 (1999).
68. J. E. Loeb, W. S. Cordier, M, E. Harris, M. D. Weitzman, and T. J. Hope, Hum. Gene Ther. 10, 2295 (1999).
69. A. Ramezani, T. S. Hawley, and R. G. Hawley, Mol. Ther. 2, 458 (2000).
70. M. W. Yap, S. M. Kingsman, and A. J. Kingsman, J. Gen. Virol. 81 (Part 9), 2195 (2000).
71. T. Arai, M. Takada, M. Ui, and H. Iba, Virology 260, 109 (1999).
72. T. Kafri, H. van Praag, L. Ouyang, F. H. Gage, and I. M. Verma, J. Virol. 73, 576 (1999).
73. N. Klages, R. Zufferey, and D. Trono, Mol. Ther. 2, 170 (2000).
74. K. Xu, H. Ma, T. J. McCown, I. M. Verma, and T. Kafri, Mol. Ther. 3, 97 (2001).
75. A. Lovatt, J. Black, D. Galbraith, I. Doherty, M. W. Moran, A. J. Shepherd, A. Griffen, A. Bailey, N. Wilson, and K. T. Smith, J. Virol. Methods 82, 185 (1999).
76. B. A. Arnold, R. W. Hepler, and P. M. Keller, Biotechniques 25, 98 (1998).
77. Y. S. Lie and C. J. Petropoulos, Curr. Opin. Biotechnol. 9, 43 (1998).
78. P. L. Sheridan, M. Bodner, A. Lynn, T. K. Phuong, N. J. Depolo, D. J. de la Vega, J. O'Dea, K. Nguyen, J. E. McCormack, D. A. Driver, K. Townsend, C. E. Ibanez, N. C. Sajjadi, J. S. Greengard, M. D. Moore, J. Respess, S. M. Chang, T. W. Dubensky, D. J. Jolly, and S. L. Sauter, Mol. Ther. 2, 262 (2000).
79. D. Farson, R. McGuinness, T. Dull, K. Limoli, R. Lazar, S. Jalali, S. Reddy, R. Pennathur-Das, D. Broad, and M. Finer, J. Gene Med. 1, 195 (1999).
80. H. Chong and R. G. Vile, Gene Ther. 3, 624 (1996).
81. E. Otto, A. Jones-Trower, E. F. Vanin, K. Stambaugh, S. N. Mueller, W. F. Anderson, and G. J. McGarrity, Hum. Gene Ther. 5, 567 (1994).
82. M. L. Linial and A. D. Miller, Curr. Top. Microbiol. Immunol. 157, 125 (1990).
83. D. F. Purcell, C. M. Broscius, E. F. Vanin, C. E. Buckler, A. W. Nienhuis, and M. A. Martin, J. Virol. 70, 887 (1996).
84. C. Patience, Y. Takeuchi, F. L. Cosset, and R. A. Weiss, J. Virol. 72, 2671 (1998).
85. X. Wu, J. K. Wakefield, H. Liu, H. Xiao, R. Kralovics, J. T. Prchal, and J. C. Kappes, Mol. Ther. 2, 47 (2000).
86. J. V. Hughes, K. Messner, M. Burnham, D. Patel, and E. M. White, Dev. Biol. Stand. 88, 297 (1996).
87. J. C. Bensadoun, N. Deglon, J. L. Tseng, J. L. Ridet, A. D. Zurn, and P. Aebischer, Exp. Neurol. 164, 15 (2000).
88. N. Deglon, J. L. Tseng, J. C. Bensadoun, A. D. Zurn, Y. Arsenijevic, L. Pereira de Almeida. R. Zufferey, D. Trono, and P. Aebischer, Hum. Gene Ther. 11, 179 (2000).
89. C. Rosenblad, M. Gronborg, C. Hansen, N. Blom, M. Meyer, J. Johansen, L. Dago, D. Kirik, U. A. Patel, C. Lundberg, D. Trono, A. Bjorklund, and T. E. Johansen, Mol. Cell Neurosci. 15, 199 (2000).
90. J. H. Kordower, M. E. Emborg, J. Bloch, S. Y. Ma, Y. Chu, L. Leventhal, J. McBride, E. Y. Chen, S. Palfi, B. Z. Roitberg, W. D. Brown, J. E. Holden, R. Pyzalski, M. D. Taylor, P. Carvey, Z. Ling, D. Trono, P. Hantraye, N. Deglon, and P. Aebischer, Science 290, 767 (2000).
91. A. F. Hottinger, M. Azzouz, N. Deglon, P. Aebischer, and A. D. Zurn, J. Neurosci. 20, 5587 (2000).
92. M. Takahashi, H. Miyoshi, I. M. Verma, and F. H. Gage, J. Virol. 73, 7812 (1999).
93. A. Bosch, E. Perret, N. Desmaris, D. Trono, and J. M. Heard, Hum. Gene Ther. 11, 1139 (2000).
94. M. Cavazzana-Calvo, S. Hacein-Bey, G. de Saint Basile, F. Gross, E. Yvon, P. Naubaum, F. Selz, C. Hue, S. Certain, J. L. Casanova, P. Bousso, F. L. Deist, and A. Fischer, Science 288, 669 (2000).
95. M. Bhatia, D. Bonnet, U. Kapp, J. C. Wang, B. Murdoch, and J. E. Dick, J. Exp. Med. 186, 619 (1997).
96. R. K. Akkina, R. M. Walton, M. L. Chen, Q. X. Li, V. Planelles, and I. S. Chen, J. Virol. 70, 2581 (1996).
97. J. Reiser, G. Harmison, S. Kluepfel Stahl, R. O. Brady, S. Karlsson, and M. Schubert, Proc. Natl. Acad. Sci. U.S.A. 93, 15266 (1996).
98. H. Miyoshi, K. A. Smith, D. E. Mosier, I. M. Verma, and B. E. Torbett, Science 283, 682 (1999).
99. N. B. Woods, C. Fahlman, H. Mikkola, I. Hamaguchi, K. Olsson, R. Zufferry, S. E. Jacobsen, D. Trono, and S. Karlsson, Blood 96, 3725 (2000).
100. N. Uchida, R. E. Sutton, A. M. Friera, D. He, M. J. Reitsma, W. C. Chang, G. Veres, R. Scollay, and I. L. Weissman, Proc. Natl. Acad. Sci. U.S.A. 95, 11939 (1998)..
101. R. E. Sutton, M. J. Reitsma, N. Uchida, and P. O. Brown, J. Virol. 73, 3649 (1999).
102. S. S. Case, M. A. Price, C. T. Jorden, X. J. Yu, L. Wang, G. Bauer, D. L. Haas, D. Xu, R. Stripecke, L. Naldini, D. B. Kohn, and G. M. Crooks, Proc. Natl. Acad. Sci. U.S.A. 96, 2988 (1999).
103. J. Douglas, P. Kelly, J. T. Evans, and J. V. Garcia, Hum. Gene Ther. 10, 935 (1999).
104. C. May, S. Rivella, J. Callegari, G. Heller, K. M. Gaensler, L. Luzzatto, and M. Sadelain, Nature 406, 82 (2000).
105. F. Park, K. Ohashi, and M. A. Kay, Blood 96, 1173 (2000).
106. T. Kafri, U. Blomer, D. A. Peterson, F. H. Gage, and I. M. Verma, Nat. Genet. 17, 314 (1997).
107. C. T. Chen, J. Lin, Q. Li, S. S. Phipps, J. L. Jakubczak, D. A. Stewart, Y. Skripchenko, S. Forry-Schaudies, J. Wood, C. Schnell, and P. L. Hallenbeck, Hum. Gene Ther. 11, 1983 (2000).
108. B. V. Sauter, O. Martinet, W. J. Zhang, J. Mandeli, and S. L. Woo, Proc. Natl. Acad. Sci. U.S.A. 97, 4802 (2000).
109. A. Pfeifer, T. Kessler, S. Silletti, D. A. Cheresh, and I. M. Verma, Proc. Natl. Acad. Sci. U.S.A. 97, 12227 (2000).
110. X. Xu, C. Leo, Y. Jang, E. Chan, D. Padilla, B. C. Huang, T. Lin, T. Gururaja, Y. Hitoshi, J. B. Lorens, D. C. Anderson, B. Sikic, Y. Luo, D. G. Payan, and G. P. Nolan, Nat. Genet. 27, 23 (2001).
111. S. T. Perry, M. T. Flaherty, M. J. Kelley, D. L. Clabough, S. R. Tronick, L. Coggins, L. Whetter, C. R. Lengel, and F. Fuller, J. Virol. 66, 4085 (1992).