Poly(glycoamidoamine) Brushes Formulated Nanomaterials for Systemic siRNA and mRNA Delivery in Vivo

Nano Letters

Volumn 16, Issue 2, 2016, Pages 842-848

  Dong, Yizhou ^a,b,c   Dorkin, J Robert ^a   Wang, Weiheng ^a,c   Chang, Philip H ^a,c   Webber, Matthew J ^a,c   Tang, Benjamin C ^a,c   Yang, Junghoon ^a   Abutbul Ionita, Inbal ^d   Danino, Dganit ^d   Derosa, Frank ^e   Heartlein, Michael ^e   Langer, Robert ^a,b   Anderson, Daniel G ^a,b  

^a MASSACHUSETTS INSTITUTE OF TECHNOLOGY   (United States)

^b Massachusetts Institute of Technology Cambridge   (United States)

^c BOSTON CHILDREN S HOSPITAL   (United States)

^d TECHNION ISRAEL INSTITUTE OF TECHNOLOGY   (Israel)

^e SHIRE   (United States)

Author keywords

erythropoietin; mRNA; nanomaterial; polymer brush; siRNA

Indexed keywords

CHEMICAL ANALYSIS; DENDRIMERS; NANOPARTICLES; NANOSTRUCTURED MATERIALS; POLYMERS;

DELIVERY VEHICLE; EFFECTIVE DOSE; ERYTHROPOIETIN (EPO); LIVER ENZYMES; MRNA; POLYMER BRUSHES; SIRNA; THERAPEUTIC APPLICATION;

FUNCTIONAL POLYMERS;

BLOOD CLOTTING FACTOR 7; ERYTHROPOIETIN; MESSENGER RNA; NANOPARTICLE; SMALL INTERFERING RNA;

ANIMAL; ANTAGONISTS AND INHIBITORS; GENE THERAPY; GENE TRANSFER; GENETICS; HUMAN; MOUSE;

ANIMALS; ERYTHROPOIETIN; FACTOR VII; GENE TRANSFER TECHNIQUES; GENETIC THERAPY; HUMANS; MICE; NANOPARTICLES; RNA, MESSENGER; RNA, SMALL INTERFERING;

EID: 84958091432     PISSN: 15306984     EISSN: 15306992     Source Type: Journal    
DOI: 10.1021/acs.nanolett.5b02428     Document Type: Article

References (39)

1. Tavernier, G.; Andries, O.; Demeester, J.; Sanders, N. N.; De Smedt, S. C.; Rejman, J. J. Controlled Release 2011, 150 (3) 238-247 10.1016/j.jconrel.2010.10.020
2. Pascolo, S. Handb. Exp. Pharmacol. 2008, 183, 221-235 10.1007/978-3-540-72167-3-11
3. Sahin, U.; Kariko, K.; Tureci, O. Nat. Rev. Drug Discovery 2014, 13 (10) 759-780 10.1038/nrd4278
4. McIvor, R. S. Mol. Ther. 2011, 19 (5) 822-823 10.1038/mt.2011.67
5. Weissman, D.; Kariko, K. Mol. Ther. 2015, 23 (9) 1416-7 10.1038/mt.2015.138
6. Whitehead, K. A.; Langer, R.; Anderson, D. G. Nat. Rev. Drug Discovery 2009, 8 (2) 129-138 10.1038/nrd2742
7. Burnett, J. C.; Rossi, J. J.; Tiemann, K. Biotechnol. J. 2011, 6 (9) 1130-46 10.1002/biot.201100054
8. de Fougerolles, A.; Vornlocher, H. P.; Maraganore, J.; Lieberman, J. Nat. Rev. Drug Discovery 2007, 6 (6) 443-53 10.1038/nrd2310
9. Kariko, K.; Muramatsu, H.; Keller, J. M.; Weissman, D. Mol. Ther. 2012, 20 (5) 948-953 10.1038/mt.2012.7
10. Kariko, K.; Muramatsu, H.; Welsh, F. A.; Ludwig, J.; Kato, H.; Akira, S.; Weissman, D. Mol. Ther. 2008, 16 (11) 1833-1840 10.1038/mt.2008.200
11. Phua, K. K.; Leong, K. W.; Nair, S. K. J. Controlled Release 2013, 166 (3) 227-233 10.1016/j.jconrel.2012.12.029
12. Zangi, L.; Lui, K. O.; von Gise, A.; Ma, Q.; Ebina, W.; Ptaszek, L. M.; Spater, D.; Xu, H.; Tabebordbar, M.; Gorbatov, R.; Sena, B.; Nahrendorf, M.; Briscoe, D. M.; Li, R. A.; Wagers, A. J.; Rossi, D. J.; Pu, W. T.; Chien, K. R. Nat. Biotechnol. 2013, 31, 898-907 10.1038/nbt.2682
13. Kormann, M. S.; Hasenpusch, G.; Aneja, M. K.; Nica, G.; Flemmer, A. W.; Herber-Jonat, S.; Huppmann, M.; Mays, L. E.; Illenyi, M.; Schams, A.; Griese, M.; Bittmann, I.; Handgretinger, R.; Hartl, D.; Rosenecker, J.; Rudolph, C. Nat. Biotechnol. 2011, 29 (2) 154-157 10.1038/nbt.1733
14. Kariko, K.; Ni, H. P.; Capodici, J.; Lamphier, M.; Weissman, D. J. Biol. Chem. 2004, 279 (13) 12542-12550 10.1074/jbc.M310175200
15. Kariko, K.; Buckstein, M.; Ni, H.; Weissman, D. Immunity 2005, 23 (2) 165-75 10.1016/j.immuni.2005.06.008
16. Sahay, G.; Querbes, W.; Alabi, C.; Eltoukhy, A.; Sarkar, S.; Zurenko, C.; Karagiannis, E.; Love, K.; Chen, D.; Zoncu, R.; Buganim, Y.; Schroeder, A.; Langer, R.; Anderson, D. G. Nat. Biotechnol. 2013, 31 (7) 653-8 10.1038/nbt.2614
17. Weide, B.; Carralot, J. P.; Reese, A.; Scheel, B.; Eigentler, T. K.; Hoerr, I.; Rammensee, H. G.; Garbe, C.; Pascolo, S. J. Immunother. 2008, 31 (2) 180-8 10.1097/CJI.0b013e31815ce501
18. Akinc, A.; Zumbuehl, A.; Goldberg, M.; Leshchiner, E. S.; Busini, V.; Hossain, N.; Bacallado, S. A.; Nguyen, D. N.; Fuller, J.; Alvarez, R.; Borodovsky, A.; Borland, T.; Constien, R.; de Fougerolles, A.; Dorkin, J. R.; Narayanannair Jayaprakash, K.; Jayaraman, M.; John, M.; Koteliansky, V.; Manoharan, M.; Nechev, L.; Qin, J.; Racie, T.; Raitcheva, D.; Rajeev, K. G.; Sah, D. W.; Soutschek, J.; Toudjarska, I.; Vornlocher, H. P.; Zimmermann, T. S.; Langer, R.; Anderson, D. G. Nat. Biotechnol. 2008, 26 (5) 561-9 10.1038/nbt1402
19. Semple, S. C.; Akinc, A.; Chen, J.; Sandhu, A. P.; Mui, B. L.; Cho, C. K.; Sah, D. W.; Stebbing, D.; Crosley, E. J.; Yaworski, E.; Hafez, I. M.; Dorkin, J. R.; Qin, J.; Lam, K.; Rajeev, K. G.; Wong, K. F.; Jeffs, L. B.; Nechev, L.; Eisenhardt, M. L.; Jayaraman, M.; Kazem, M.; Maier, M. A.; Srinivasulu, M.; Weinstein, M. J.; Chen, Q.; Alvarez, R.; Barros, S. A.; De, S.; Klimuk, S. K.; Borland, T.; Kosovrasti, V.; Cantley, W. L.; Tam, Y. K.; Manoharan, M.; Ciufolini, M. A.; Tracy, M. A.; de Fougerolles, A.; MacLachlan, I.; Cullis, P. R.; Madden, T. D.; Hope, M. J. Nat. Biotechnol. 2010, 28 (2) 172-6 10.1038/nbt.1602
20. Cheng, C.; Convertine, A. J.; Stayton, P. S.; Bryers, J. D. Biomaterials 2012, 33 (28) 6868-76 10.1016/j.biomaterials.2012.06.020
21. Liu, Y.; Wenning, L.; Lynch, M.; Reineke, T. M. J. Am. Chem. Soc. 2004, 126 (24) 7422-3 10.1021/ja049831l
22. Liu, Y.; Reineke, T. M. Biomacromolecules 2010, 11 (2) 316-25 10.1021/bm9008233
23. McLendon, P. M.; Fichter, K. M.; Reineke, T. M. Mol. Pharmaceutics 2010, 7 (3) 738-50 10.1021/mp900282e
24. Liu, Y.; Wenning, L.; Lynch, M.; Reineke, T. M. Polymeric Drug Delivery I ACS Symp. Ser. 2006, 923, 217-227 10.1021/bk-2006-0923.ch015
25. Ingle, N. P.; Malone, B.; Reineke, T. M. Trends Biotechnol. 2011, 29 (9) 443-53 10.1016/j.tibtech.2011.04.012
26. Tranter, M.; Liu, Y.; He, S.; Gulick, J.; Ren, X.; Robbins, J.; Jones, W. K.; Reineke, T. M. Mol. Ther. 2012, 20 (3) 601-8 10.1038/mt.2011.267
27. Love Kevin, T.; Mahon Kerry, P.; Levins Christopher, G.; Whitehead Kathryn, A.; Querbes, W.; Dorkin, J. R.; Qin, J.; Cantley, W.; Qin Liu, L.; Racie, T.; Frank-Kamenetsky, M.; Yip, K. N.; Alvarez, R.; Sah Dinah, W. Y.; de Fougerolles, A.; Fitzgerald, K.; Koteliansky, V.; Akinc, A.; Langer, R.; Anderson Daniel, G. Proc. Natl. Acad. Sci. U. S. A. 2010, 107 (5) 1864-9 10.1073/pnas.0910603106
28. Siegwart, D. J.; Whitehead, K. A.; Nuhn, L.; Sahay, G.; Cheng, H.; Jiang, S.; Ma, M.; Lytton-Jean, A.; Vegas, A.; Fenton, P.; Levins, C. G.; Love, K. T.; Lee, H.; Cortez, C.; Collins, S. P.; Li, Y. F.; Jang, J.; Querbes, W.; Zurenko, C.; Novobrantseva, T.; Langer, R.; Anderson, D. G. Proc. Natl. Acad. Sci. U. S. A. 2011, 108 (32) 12996-3001 10.1073/pnas.1106379108
29. Dong, Y.; Love, K. T.; Dorkin, J. R.; Sirirungruang, S.; Zhang, Y.; Chen, D.; Bogorad, R. L.; Yin, H.; Chen, Y.; Vegas, A. J.; Alabi, C. A.; Sahay, G.; Olejnik, K. T.; Wang, W.; Schroeder, A.; Lytton-Jean, A. K.; Siegwart, D. J.; Akinc, A.; Barnes, C.; Barros, S. A.; Carioto, M.; Fitzgerald, K.; Hettinger, J.; Kumar, V.; Novobrantseva, T. I.; Qin, J.; Querbes, W.; Koteliansky, V.; Langer, R.; Anderson, D. G. Proc. Natl. Acad. Sci. U. S. A. 2014, 111 (11) 3955-3960 10.1073/pnas.1322937111
30. Zhang, Y.; Pelet, J. M.; Heller, D. A.; Dong, Y.; Chen, D.; Gu, Z.; Joseph, B. J.; Wallas, J.; Anderson, D. G. Adv. Mater. 2013, 25 (33) 4641-4645 10.1002/adma.201301917
31. Chen, D.; Love, K. T.; Chen, Y.; Eltoukhy, A. A.; Kastrup, C.; Sahay, G.; Jeon, A.; Dong, Y.; Whitehead, K. A.; Anderson, D. G. J. Am. Chem. Soc. 2012, 134 (16) 6948-6951 10.1021/ja301621z
32. Coleman, T.; Brines, M. Crit Care 2004, 8 (5) 337-41 10.1186/cc2897
33. Dahlman, J. E.; Barnes, C.; Khan, O. F.; Thiriot, A.; Jhunjunwala, S.; Shaw, T. E.; Xing, Y.; Sager, H. B.; Sahay, G.; Speciner, L.; Bader, A.; Bogorad, R. L.; Yin, H.; Racie, T.; Dong, Y.; Jiang, S.; Seedorf, D.; Dave, A.; Singh Sandhu, K.; Webber, M. J.; Novobrantseva, T.; Ruda, V. M.; Lytton-Jean, A. K.; Levins, C. G.; Kalish, B.; Mudge, D. K.; Perez, M.; Abezgauz, L.; Dutta, P.; Smith, L.; Charisse, K.; Kieran, M. W.; Fitzgerald, K.; Nahrendorf, M.; Danino, D.; Tuder, R. M.; von Andrian, U. H.; Akinc, A.; Panigrahy, D.; Schroeder, A.; Koteliansky, V.; Langer, R.; Anderson, D. G. Nat. Nanotechnol. 2014, 9 (8) 648-655 10.1038/nnano.2014.84
34. Michel, R.; Kesselman, E.; Plostica, T.; Danino, D.; Gradzielski, M. Angew. Chem., Int. Ed. 2014, 53, 12441-12445 10.1002/anie.201410024
35. Danino, D. Curr. Opin. Colloid Interface Sci. 2012, 17 (6) 316-329 10.1016/j.cocis.2012.10.003
36. Barros, S. A.; Gollob, J. A. Adv. Drug Delivery Rev. 2012, 64 (15) 1730-7 10.1016/j.addr.2012.06.007
37. Jelkmann, W. Nephrol., Dial., Transplant. 2009, 24 (5) 1366-8 10.1093/ndt/gfp058
38. Danino, D.; Bernheim-Groswasser, A.; Talmon, Y. Colloids Surf., A 2001, 183, 113-122 10.1016/S0927-7757(01)00543-X
39. Fechter, P.; Brownlee, G. G. J. Gen. Virol. 2005, 86, 1239-1249 10.1099/vir.0.80755-0