Combating Cystic Fibrosis: In Search for CF Transmembrane Conductance Regulator (CFTR) Modulators

ChemMedChem

Volumn 6, Issue 2, 2011, Pages 243-251

  Noy, Efrat ^a   Senderowitz, Hanoch ^a  

^a BAR ILAN UNIVERSITY   (Israel)

Author keywords

Computer aided drug design; Cystic fibrosis; Cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR); Modulators; Rational drug design

Indexed keywords

AGENTS AFFECTING CELL DIVISION; TRANSMEMBRANE CONDUCTANCE REGULATOR; TRANSMEMBRANE CONDUCTANCE REGULATOR MODULATOR; UNCLASSIFIED DRUG;

CYSTIC FIBROSIS; DRUG DESIGN; DRUG DETERMINATION; DRUG SCREENING; DRUG STRUCTURE; DRUG TARGETING; HUMAN; PRIORITY JOURNAL; REVIEW;

CYSTIC FIBROSIS; CYSTIC FIBROSIS TRANSMEMBRANE CONDUCTANCE REGULATOR; DRUG DESIGN; HUMANS; LIGANDS;

EID: 79251546751     PISSN: 18607179     EISSN: 18607187     Source Type: Journal    
DOI: 10.1002/cmdc.201000488     Document Type: Review

References (79)

1. More information about Cystic Fibrosis can be found on the Cystic Fibrosis Foundation homepage: (Last accessed: December 16, 2010).
2. D. N. Sheppard, M. J. Welsh, Physiol. Rev. 1999, 79, S23-45.
3. D. C. Gadsby, P. Vergani, L. Csanady, Nature 2006, 440, 477-483.
4. P. M. Jones, A. M. George, FEMS Microbiol. Lett. 1999, 179, 187-202.
5. K. P. Locher, E. Borths, FEBS Lett. 2004, 564, 264-268.
6. E. Biemans-Oldehinkel, M. K. Doeven, B. Poolman, FEBS Lett. 2006, 580, 1023-1035.
7. C. G. Blackmore, P. A. McNaughton, H. W. vanVeen, Mol. Membr. Biol. 2001, 18, 97-103.
8. S. G. Bompadre, T. C. Hwang, Shengli Xuebao 2007, 59, 431-442.
9. J. M. Baker, R. P. Hudson, V. Kanelis, W. Y. Choy, P. H. Thibodeau, P. J. Thomas, J. D. Forman-Kay, Nat. Struct. Mol. Biol. 2007, 14, 738-745.
10. The Cystic Fibrosis Mutation Database is a collection of mutations in the CFTR gene: (Last accessed: December 16, 2010).
11. M. J. Welsh, A. E. Smith, Cell 1993, 73, 1251-1254.
12. S. M. Rowe, S. Miller, E. J. Sorscher, N. Engl. J. Med. 2005, 352, 1992-2001.
13. P. B. Davis, Am. J. Respir. Crit. Care Med. 2006, 173, 475-482.
14. S. H. Cheng, R. J. Gregory, J. Marshall, S. Paul, D. W. Souza, G. A. White, C. R. O'Riordan, A. E. Smith, Cell 1990, 63, 827-834.
15. G. L. Lukacs, A. Mohamed, N. Kartner, X. B. Chang, J. R. Riordan, S. Grinstein, EMBO J. 1994, 13, 6076-6086.
16. J. R. Riordan, Annu Rev. Biochem. 2008, 77, 701-726.
17. W. Dalemans, P. Barbry, G. Champigny, S. Jallat, K. Dott, D. Dreyer, R. G. Crystal, A. Pavirani, J. P. Lecocq, M. Lazdunski, Nature 1991, 354, 526-528.
18. H. Miki, Z. Zhou, M. Li, T. C. Hwang, S. G. Bompadre, J. Biol. Chem. 2010, 285, 19967-19975.
19. G. L. Lukacs, X. B. Chang, C. Bear, N. Kartner, A. Mohamed, J. R. Riordan, S. Grinstein, J. Biol. Chem. 1993, 268, 21592-21598.
20. S. G. Bompadre, Y. Sohma, M. Li, T. C. Hwang, J. Gen. Physiol. 2007, 129, 285-298.
21. Vertex Pharmaceuticals, Inc., (Cambridge, USA); Press release issued October 18, 2010; http://investors.vrtx.com/releasedetail.cfm?releaseid=519568 (Last accessed: December 16, 2010).
22. X. B. Chang, J. A. Tabcharani, Y. X. Hou, T. J. Jensen, N. Kartner, N. Alon, J. W. Hanrahan, J. R. Riordan, J. Biol. Chem. 1993, 268, 11304-11311.
23. J. L. Bobadilla, M. Macek, Jr., J. P. Fine, P. M. Farrell, Hum. Mutat. 2002, 19, 575-606.
24. N. Pedemonte, G. L. Lukacs, K. Du, E. Caci, O. Zegarra-Moran, L. J. Galietta, A. S. Verkman, J. Clin. Invest. 2005, 115, 2564-2571.
25. A. M. Jones, J. M. Helm, Drugs 2009, 69, 1903-1910.
26. P. J. Thomas, Y. H. Ko, P. L. Pedersen, FEBS Lett. 1992, 312, 7-9.
27. P. J. Thomas, B. H. Qu, P. L. Pedersen, Trends Biochem. Sci. 1995, 20, 456-459.
28. P. M. Conn, A. Ulloa-Aguirre, J. Ito, J. A. Janovick, Pharmacol. Rev. 2007, 59, 225-250.
29. P. A. Sloane, S. M. Rowe, Curr. Opin. Pulm. Med. 2010, 16, 591-597.
30. N. H. Awayn, M. F. Rosenberg, A. B. Kamis, L. A. Aleksandrov, J. R. Riordan, R. C. Ford, Biochem. Soc. Trans. 2005, 33, 996-999.
31. M. F. Rosenberg, A. B. Kamis, L. A. Aleksandrov, R. C. Ford, J. R. Riordan, J. Biol. Chem. 2004, 279, 39051-39057.
32. H. Yang, A. A. Shelat, R. K. Guy, V. S. Gopinath, T. Ma, K. Du, G. L. Lukacs, A. Taddei, C. Folli, N. Pedemonte, L. J. Galietta, A. S. Verkman, J. Biol. Chem. 2003, 278, 35079-35085.
33. N. Pedemonte, N. D. Sonawane, A. Taddei, J. Hu, O. Zegarra-Moran, Y. F. Suen, L. I. Robins, C. W. Dicus, D. Willenbring, M. H. Nantz, M. J. Kurth, L. J. Galietta, A. S. Verkman, Mol. Pharmacol. 2005, 67, 1797-1807.
34. F. VanGoor, K. S. Straley, D. Cao, J. Gonzalez, S. Hadida, A. Hazlewood, J. Joubran, T. Knapp, L. R. Makings, M. Miller, T. Neuberger, E. Olson, V. Panchenko, J. Rader, A. Singh, J. H. Stack, R. Tung, P. D. Grootenhuis, P. Negulescu, Am. J. Physiol. Lung Cell Mol. Physiol. 2006, 290, L1117-1130.
35. F. VanGoor, S. Hadida, P. D. Grootenhuis, B. Burton, D. Cao, T. Neuberger, A. Turnbull, A. Singh, J. Joubran, A. Hazlewood, J. Zhou, J. McCartney, V. Arumugam, C. Decker, J. Yang, C. Young, E. R. Olson, J. J. Wine, R. A. Frizzell, M. Ashlock, P. Negulescu, Proc. Natl. Acad. Sci. USA 2009, 106, 18825-18830.
36. Y. Wang, M. C. Bartlett, T. W. Loo, D. M. Clarke, Mol. Pharmacol. 2006, 70, 297-302.
37. L. Wellhauser, P. Kim Chiaw, S. Pasyk, C. Li, M. Ramjeesingh, C. E. Bear, Mol. Pharmacol. 2009, 75, 1430-1438.
38. G. W. Carlile, R. Robert, D. Zhang, K. A. Teske, Y. Luo, J. W. Hanrahan, D. Y. Thomas, ChemBioChem 2007, 8, 1012-1020.
39. R. Robert, G. W. Carlile, C. Pavel, N. Liu, S. M. Anjos, J. Liao, Y. Luo, D. Zhang, D. Y. Thomas, J. W. Hanrahan, Mol. Pharmacol. 2008, 73, 478-489.
40. E. M. Welch, E. R. Barton, J. Zhuo, Y. Tomizawa, W. J. Friesen, P. Trifillis, S. Paushkin, M. Patel, C. R. Trotta, S. Hwang, R. G. Wilde, G. Karp, J. Takasugi, G. Chen, S. Jones, H. Ren, Y. C. Moon, D. Corson, A. A. Turpoff, J. A. Campbell, M. M. Conn, A. Khan, N. G. Almstead, J. Hedrick, A. Mollin, N. Risher, M. Weetall, S. Yeh, A. A. Branstrom, J. M. Colacino, J. Babiak, W. D. Ju, S. Hirawat, V. J. Northcutt, L. L. Miller, P. Spatrick, F. He, M. Kawana, H. Feng, A. Jacobson, S. W. Peltz, H. L. Sweeney, Nature 2007, 447, 87-91.
41. M. F. Springsteel, L. J. Galietta, T. Ma, K. By, G. O. Berger, H. Yang, C. W. Dicus, W. Choung, C. Quan, A. A. Shelat, R. K. Guy, A. S. Verkman, M. J. Kurth, M. H. Nantz, Bioorg. Med. Chem. 2003, 11, 4113-4120.
42. I. Nudelman, D. Glikin, B. Smolkin, M. Hainrichson, V. Belakhov, T. Baasov, Bioorg. Med. Chem. 2010, 18, 3735-3746.
43. Y. Fukunishi, Comb. Chem. High Throughput Screening 2009, 12, 397-408.
44. J. Kirchmair, S. Distinto, D. Schuster, G. Spitzer, T. Langer, G. Wolber, Curr. Med. Chem. 2008, 15, 2040-2053.
45. H. Senderowitz, Y. Marantz, Curr. Pharm. Des. 2009, 15, 4049-4068.
46. O. Kalid, M. Mense, S. Fischman, A. Shitrit, H. Bihler, E. Ben-Zeev, N. Schutz, N. Pedemonte, P. J. Thomas, R. J. Bridges, D. R. Wetmore, Y. Marantz, H. Senderowitz, J. Comput. Aided Mol. Des. 2010, 24, 971-991.
47. S. G. Aller, J. Yu, A. Ward, Y. Weng, S. Chittaboina, R. Zhuo, P. M. Harrell, Y. T. Trinh, Q. Zhang, I. L. Urbatsch, G. Chang, Science 2009, 323, 1718-1722.
48. R. J. Dawson, K. P. Locher, Nature 2006, 443, 180-185.
49. A. Ward, C. L. Reyes, J. Yu, C. B. Roth, G. Chang, Proc. Natl. Acad. Sci. USA 2007, 104, 19005-19010.
50. C. Alexander, A. Ivetac, X. Liu, Y. Norimatsu, J. R. Serrano, A. Landstrom, M. Sansom, D. C. Dawson, Biochemistry 2009, 48, 10078-10088.
51. J. L. Mendoza, P. J. Thomas, J. Bioenerg. Biomembr. 2007, 39, 499-505.
52. J. P. Mornon, P. Lehn, I. Callebaut, Cell. Mol. Life Sci. 2008, 65, 2594-2612.
53. J. P. Mornon, P. Lehn, I. Callebaut, Cell. Mol. Life Sci. 2009, 66, 3469-3486.
54. A. W. Serohijos, T. Hegedus, A. A. Aleksandrov, L. He, L. Cui, N. V. Dokholyan, J. R. Riordan, Proc. Natl. Acad. Sci. USA 2008, 105, 3256-3261.
55. L. He, A. A. Aleksandrov, A. W. Serohijos, T. Hegedus, L. A. Aleksandrov, L. Cui, N. V. Dokholyan, J. R. Riordan, J. Biol. Chem. 2008, 283, 26383-26390.
56. H. A. Lewis, X. Zhao, C. Wang, J. M. Sauder, I. Rooney, B. W. Noland, D. Lorimer, M. C. Kearins, K. Conners, B. Condon, P. C. Maloney, W. B. Guggino, J. F. Hunt, S. Emtage, J. Biol. Chem. 2005, 280, 1346-1353.
57. H. A. Lewis, C. Wang, X. Zhao, Y. Hamuro, K. Conners, M. C. Kearins, F. Lu, J. M. Sauder, K. S. Molnar, S. J. Coales, P. C. Maloney, W. B. Guggino, D. R. Wetmore, P. C. Weber, J. F. Hunt, J. Mol. Biol. 2010, 396, 406-430.
58. S. Atwell, C. G. Brouillette, K. Conners, S. Emtage, T. Gheyi, W. B. Guggino, J. Hendle, J. F. Hunt, H. A. Lewis, F. Lu, I. ProtasevichII, L. A. Rodgers, R. Romero, S. R. Wasserman, P. C. Weber, D. Wetmore, F. F. Zhang, X. Zhao, Protein Eng. Des. Sel. 2010, 23, 375-384.
59. S. Atwell, S. Antonysamy, W.B. Guggino, K. Conners, S. Emtage, T. Gheyi, J.F. Hunt, H.A. Lewis, F. Lu, J.M. Sauder, P.C. Weber, D. Wetmore, X. Zhao; unpublished results.
60. V. Kanelis, R. P. Hudson, P. H. Thibodeau, P. J. Thomas, J. D. Forman-Kay, EMBO J. 2010, 29, 263-277.
61. L. Cui, L. Aleksandrov, X. B. Chang, Y. X. Hou, L. He, T. Hegedus, M. Gentzsch, A. Aleksandrov, W. E. Balch, J. R. Riordan, J. Mol. Biol. 2007, 365, 981-994.
62. K. Du, M. Sharma, G. L. Lukacs, Nat. Struct. Mol. Biol. 2005, 12, 17-25.
63. P. H. Thibodeau, C. A. Brautigam, M. Machius, P. J. Thomas, Nat. Struct. Mol. Biol. 2005, 12, 10-16.
64. L.C. Pyle, W. Balch, G. Lukacs, I. Braakman, W. Guggino, P.J. Thomas, C. Penland, H. Pollard, J. Brodsky, R. Frizzell, E.J. Sorscher, W.R. Skach, The 24th North American Cystic Fibrosis Conference, Book of Abstracts, Baltimore, USA, 2010, p.7.
65. P. H. Thibodeau, J. M. Richardson, 3rd, W. Wang, L. Millen, J. Watson, J. L. Mendoza, K. Du, S. Fischman, H. Senderowitz, G. L. Lukacs, K. Kirk, P. J. Thomas, J. Biol. Chem. 2010, 285, 35825-35835.
66. E. Caci, C. Folli, O. Zegarra-Moran, T. Ma, M. F. Springsteel, R. E. Sammelson, M. H. Nantz, M. J. Kurth, A. S. Verkman, L. J. Galietta, Am. J. Physiol. Lung Cell Mol. Physiol. 2003, 285, L180-188.
67. D. C. Devor, R. J. Bridges, J. M. Pilewski, Am. J. Physiol. Cell Physiol. 2000, 279, C461-479.
68. R. E. Sammelson, T. Ma, L. J. Galietta, A. S. Verkman, M. J. Kurth, Bioorg. Med. Chem. Lett. 2003, 13, 2509-2512.
69. T. W. Loo, M. C. Bartlett, Y. Wang, D. M. Clarke, Biochem. J. 2006, 395, 537-542.
70. B. H. Hirth, S. Qiao, L. M. Cuff, B. M. Cochran, M. J. Pregel, J. S. Gregory, S. F. Sneddon, J. L. Kane Jr., Bioorg. Med. Chem. Lett. 2005, 15, 2087-2091.
71. E. Macia, M. Ehrlich, R. Massol, E. Boucrot, C. Brunner, T. Kirchhausen, Dev. Cell 2006, 10, 839-850.
72. C. L. Yoo, G. J. Yu, B. Yang, L. I. Robins, A. S. Verkman, M. J. Kurth, Bioorg. Med. Chem. Lett. 2008, 18, 2610-2614.
73. I. Protasevich, Z. Yang, C. Wang, S. Atwell, X. Zhao, S. Emtage, D. Wetmore, J. F. Hunt, C. G. Brouillette, Protein Sci. 2010, 19, 1917-1931.
74. C. Wang, I. Protasevich, Z. Yang, D. Seehausen, T. Skalak, X. Zhao, S. Atwell, J. Spencer Emtage, D. R. Wetmore, C. G. Brouillette, J. F. Hunt, Protein Sci. 2010, 19, 1932-1947.
75. E. Y. Chen, M. C. Bartlett, T. W. Loo, D. M. Clarke, J. Biol. Chem. 2004, 279, 39620-39627.
76. D. M. Cyr, Nat. Struct. Mol. Biol. 2005, 12, 2-3.
77. M. F. Rosser, D. E. Grove, L. Chen, D. M. Cyr, Mol. Biol. Cell 2008, 19, 4570-4579.
78. R.C. Ford, M.F. Rosenberg, Z. Zhao, J.R. Riordan, The 24th North American Cystic Fibrosis Conference, Book of Abstracts, Baltimore, USA, 2010, p.39.
79. E. Noy, P.H. Thibodeau, H. Senderowitz, The 24th North American Cystic Fibrosis Conference, Book of Abstracts, Baltimore, USA, 2010, p.44.