Engineered ribozymes as molecular tools for site-specific alteration of RNA sequence

ChemBioChem

Volumn 4, Issue 10, 2003, Pages 991-997

  Müller, Sabine ^a  

^a RUHR UNIVERSITY BOCHUM   (Germany)

Author keywords

Gene therapy; Repair; Ribozymes; RNA; Sequence alteration

Indexed keywords

RIBOZYME; RNA; TWIN RIBOZYME; UNCLASSIFIED DRUG;

BIOENGINEERING; CHEMICAL MODIFICATION; DNA INTEGRATION; DNA REPAIR; ENZYME SUBSTRATE COMPLEX; GENE CONTROL; GENE THERAPY; GENETIC DISORDER; HUMAN; INTRON; MOLECULAR BIOLOGY; MUTATION; NONHUMAN; PRIORITY JOURNAL; RNA BINDING; RNA CLEAVAGE; RNA REPAIR; RNA SEQUENCE; RNA SEQUENCE ALTERATION; RNA SPLICING; SHORT SURVEY; TRANS SPLICING;

ANIMALS; BASE SEQUENCE; DNA REPAIR; GENE THERAPY; GENE TRANSFER TECHNIQUES; HUMANS; INTRONS; LAC OPERON; MOLECULAR SEQUENCE DATA; NUCLEIC ACID CONFORMATION; OLIGONUCLEOTIDES; RNA, CATALYTIC; TRANS-SPLICING;

EID: 17144443216     PISSN: 14394227     EISSN: None     Source Type: Journal    
DOI: 10.1002/cbic.200300665     Document Type: Short Survey

References (65)

1. J. A. Doudna, T. R. Cech, Nature 2002, 418, 222-228.
2. A. Jäschke, Curr. Opin. Struct. Biol. 2001, 13, 290-231.
3. a) M. L. Hastings, A. R. Krainer, Curr. Opin. Cell. Biol. 2001, 13, 290-231;
4. b) P. B. Moore, T. A. Steitz, Nature 2002, 418, 229-235.
5. a) M. Mandal, B. Boese, J. E. Barrick, W. C. Winkler, R. R. Breaker, Cell 2003, 113, 577-586;
6. b) A. Nahvi, N. Sudarsan, M. S. Ebert, X. Zou, K. L. Brown, R. R. Breaker, Chem. Biol. 2002, 9, 1043-1049;
7. c) W. C. Winkler, S. Cohen-Chalamish, R. R. Breaker, Proc. Natl. Acad. Sci. USA 2002, 99, 15908-15913;
8. d) A. S. Mironov, I. Gusarov, R. Rafikov, L. E. Lopez, K. Shatalin, R. A. Kreneva, D. A. Perumov, E. Nudler, Cell 2002, 111, 747-756.
9. S. K. Silverman, RNA 2003, 9, 377-383.
10. a) L. Q. Sun, M. J. Cairns, E. G. Saravola, A. Baker, W. L. Gerlach, Pharmacol. Rev. 2000, 52, 325-347;
11. b) A. C. Freelove, R. Zheng, Curr. Opin. Mol. Ther. 2002, 4, 419-422;
12. c) B. A. Sullenger, E. Gilboa, Nature 2002, 418, 252-258.
13. a) S. Brantl, Biochim. Biophys. Acta 2002, 1575, 15-25;
14. b) P. Sazani, M. M. Vacek, R. Kole, Curr. Opin. Biotechnol. 2002, 13, 468-472.
15. a) S. M. Elbashir, J. Harborth, W. Lendeckel, A. Yalcin, K. Weber, T. Tuschl, Nature 2001, 411, 494-498;
16. b) G. J. Hannon, Nature 2002, 418, 244-251.
17. a) B. A. Sullenger, T. R. Cech, Nature 1994, 371, 619-622;
18. b) M. Puttaraju, S. F. Jamison, S. G. Mansfield, M. A. Garcia-Blanco, L. G. Mitchell, Nat. Biotechnol. 1999, 17, 246-252;
19. c) Z. Dominski, R. Kole, Proc. Natl. Acad. Sci. USA 1993, 90, 8673-8677;
20. d) T. M. Woolf, J. M. Chase, D. T. Stinchcomb, Proc. Natl. Acad. Sci. USA 1995, 92, 8298-8302.
21. a) C. Schmidt, R. Welz, S. Müller, Nucleic Acids Res. 2000, 28, 886-894;
22. b) R. Welz, K. Bossmann, C. Klug, C. Schmidt, H.-J. Fritz, S. Müller, Angew. Chem. 2003, 115, 2526-2530; Angew. Chem. Int. Ed. 2003, 42, 2424-2427;
23. b) R. Welz, K. Bossmann, C. Klug, C. Schmidt, H.-J. Fritz, S. Müller, Angew. Chem. 2003, 115, 2526-2530; Angew. Chem. Int. Ed. 2003, 42, 2424-2427;
24. c) S. Vauléon, S. Müller, unpublished work.
25. H. Guo, M. Karberg, M. Long, J. P. Jones, 3rd, B. Sullenger, A. M. Lambowitz, Science 2000, 289, 452-457.
26. H. B. Gamper, H. Parekh, M. C. Rice, M. Bruner, H. Youkey, E. B. Kmiec, Nucleic Acids Res. 2000, 28, 4332-4339.
27. K. W. Culver, W. T. Hsieh, Y. Huyen, V. Chen, J. Liu, Y. Khripine, A. Khorlin, Nat. Biotechnol. 1999, 10, 989-993.
28. E. B. Kmiec, Gene Ther. 1999, 6, 1-3.
29. a) E. B. Kmiec, S. Ye, L. Peng, Genet. Eng. 2000, 22, 23-31;
30. b) H. Parekh-Olmedo, K. Czymmek, E. B. Kmiec, Sci. STKE 2001, 73, PL1.
31. a) B. T. Kren, B. Parashar, P. Bandyopadhyay, N.R. Chowdhury, J.R. Chowdhury, C. J. Steer, Proc. Natl. Acad. Sci. USA 1999, 96, 10349-10354;
32. b) V. Alexeev, O. Igoucheva, A. Domashenko, G. Costavelis, K. Yoon, Nat. Biotechnol. 2000, 18, 43-50;
33. c) T. A. Rando, M. H. Disatnik, L. Z. Zhou, Proc. Natl. Acad. Sci. USA 2000, 97, 5363-5368;
34. d) R. J. Bartlett, S. Stockinger, M. M. Denis, W. T. Bartlett, L. Inverardi, T. T. Le, N. thi Man, G. E. Morris, D. J. Bogan, J. Metcalf-Bogan, J. N. Kornegay, Nat. Biotechnol. 2000, 18, 615-622.
35. a) B. Hohn, H. Puchta, Proc. Natl. Acad. Sci. USA 1999, 96, 615-622;
36. b) T. Zhu, D. J. Peterson, L. Tagliani, G. St. Clair, C. L. Baszczynski, B. Bowen, Proc. Natl. Acad. Sci. USA 1999, 96, 8768-8773;
37. c) P. R. Beetham, P. B. Kipp, X. L. Sawyky, C. Antzen, G. D. May, Proc. Natl. Acad. Sci. USA 1999, 96, 8774-8778.
38. E. Check, Nature 2002, 420, 116-118; E. Check, Nature 2003, 421, 305.
39. E. Check, Nature 2002, 420, 116-118; E. Check, Nature 2003, 421, 305.
40. T. R. Cech, A. J. Zaug, P. J. Grabowski, Cell 1981, 27, 487-496.
41. a) J. V. Price, T. R. Cech, Science 1985, 228, 719-722;
42. b) R. B. Waring, J. A. Ray, S. W. Edwards, C. Scazzocchio, R. W. Davies, Cell 1985, 40, 371-380.
43. A. J. Zaug, C. A. Grosshans, T. R. Cech, Biochemistry 1988, 27, 8924-8931.
44. a) M. D. Been, T. R. Cech, Cell 1986, 47, 207-216;
45. b) R. B. Waring, P. Towner, S. Minter, R. W. Davies, Nature 1986, 321, 133-139.
46. a) J. T. Jones, S. W. Lee, B. A. Sullenger, Nat. Med. 1996, 2, 643-648;
47. b) N. Lan, R. P. Howrey, S.-W. Lee, C. A. Smith, B. A. Sullenger, Science 1998, 280, 1593-1596;
48. c) N. Lan, B. L. Rooney, S.-W. Lee, R. P. Howrey, C. A. Smith, B. A. Sullenger, Mol. Ther. 2000, 2, 245-255;
49. d) L. A. Phylactou, C. Darrah, M. J. A. Wood, Nat. Genet. 1998, 18, 378-381;
50. e) T. Watanabe, B. A. Sullenger, Proc. Natl. Acad. Sci. USA 2000, 97, 8490-8494;
51. f) C. S. Rogers, G. G. Vanoye, B. A. Sullenger, A. L. George, Jr., J. Clin. Invest. 2002, 110, 1783-1789.
52. a) J.T. Jones, B. A. Sullenger, Nat. Biotechnol. 1997, 15, 902-905;
53. b) M. B. Long, B. A. Sullenger, Mol. Cell. Biol. 1999, 19, 6479-6487.
54. K.-J. Ryu, J.-H. Kim, S.-W. Lee, Mol. Ther. 2003, 7, 386-395.
55. a) P. P. Zarrinkar, B. A. Sullenger, Biochemistry 1999, 38, 3426-3432; B. G. Ayre, U. Köhler, R. Turgeon, J. Haseloff, Nucleic Acids Res. 2002, 30, e141.
56. a) P. P. Zarrinkar, B. A. Sullenger, Biochemistry 1999, 38, 3426-3432; B. G. Ayre, U. Köhler, R. Turgeon, J. Haseloff, Nucleic Acids Res. 2002, 30, e141.
57. a) U. Köhler, B. G. Ayre, H. M. Goodman, J. Haseloff, J. Mol. Biol. 1999, 285, 1935-1950;
58. b) B. G. Ayre, U. Köhler, H. M. Goodman, J. Haseloff, Proc. Natl. Acad. Sci. USA 1999, 96, 3507-3512.
59. a) P. A. Feldstein, J. M. Buzayan, G. Bruening, Gene 1989, 82, 53-61;
60. b) A. Hampel, R. Tritz, Biochemistry 1989, 28, 4929-4933.
61. a) S. M. Nesbitt, H. A. Erlacher, M.J. Fedor, J. Mol. Biol. 1999, 286, 1009-1024;
62. b) M. J. Fedor, Biochemistry 1999, 38, 11040-11050;
63. c) C. P. Donahue, R. S. Yadava, S. M. Nesbitt, M. J. Fedor, J. Mol. Biol. 2000, 295, 693-707.
64. A. Berzal-Herranz, S. Joseph, J. M. Burke, Genes Dev. 1992, 6, 129-134.
65. J.R. Riordan, J.M. Rommens, B. Kalon, R. Rozmahel, Z. Grzelczak, J. Zielenski, S. Lok, N. Plavsic, J. L. Chou, L. M. Drumm, M. C. Iannuzzi, F. S. Collins, L. C. Tsui, Science 1989, 245, 1066-1073.