Biodegradable DNA Nanoparticles that Provide Widespread Gene Delivery in the Brain

Small

Volumn 12, Issue 5, 2016, Pages 678-685

  Mastorakos, Panagiotis ^a,e   Song, Eric ^a,b,f   Zhang, Clark ^a,c   Berry, Sneha ^a,b,c   Park, Hee Won ^d   Kim, Young Eun ^d   Park, Jong Sung ^c   Lee, Seulki ^c   Suk, Jung Soo ^a   Hanes, Justin ^a,c  

^a JOHNS HOPKINS UNIVERSITY   (United States)

^b JOHNS HOPKINS UNIVERSITY   (United States)

^c JOHNS HOPKINS UNIVERSITY SCHOOL OF MEDICINE   (United States)

^d Johns Hopkins University   (United States)

^e UNIVERSITY OF VIRGINIA   (United States)

^f Yale University   (United States)

Author keywords

brain gene therapy; convection enhanced delivery; extracellular matrices; nonviral gene delivery; poly( amino esters)

Indexed keywords

BIODEGRADABLE POLYMERS; DISEASE CONTROL; DNA; ESTERS; GENE EXPRESSION; GENE TRANSFER; GENES; NANOPARTICLES; NEUROLOGY; VECTOR SPACES; VIRUSES;

AMINO ESTERS; CONVECTION-ENHANCED DELIVERY; EXTRACELLULAR MATRICES; NEUROLOGICAL DISEASE; NEUROLOGICAL DISORDERS; NON-VIRAL GENE DELIVERY; POLIES (BETA AMINO ESTER); PRESSURE-DRIVEN FLOWS;

GENE THERAPY;

DNA; MACROGOL DERIVATIVE; NANOPARTICLE; POLY(BETA-AMINO ESTER); POLYMER;

ANIMAL; BRAIN; CHEMISTRY; FEMALE; FISCHER 344 RAT; GENE TRANSFER; METABOLISM; THERMODYNAMICS; TISSUE DISTRIBUTION; TRANSGENE; ULTRASTRUCTURE;

ANIMALS; BRAIN; CONVECTION; DNA; FEMALE; GENE TRANSFER TECHNIQUES; NANOPARTICLES; POLYETHYLENE GLYCOLS; POLYMERS; RATS, INBRED F344; TISSUE DISTRIBUTION; TRANSGENES;

EID: 84956902801     PISSN: 16136810     EISSN: 16136829     Source Type: Journal    
DOI: 10.1002/smll.201502554     Document Type: Article

References (52)

1. a) A. M. O'Mahony, B. M. Godinho, J. F. Cryan, C. M. O'Driscoll, J. Pharm. Sci. 2013, 102, 3469;
2. b) T. B. Lentz, S. J. Gray, R. J. Samulski, Neurobiol. Dis. 2012, 48, 179.
3. a) M. Ramamoorth, A. Narvekar, J. Clin. Diagn. Res. 2015, 9, GE01;
4. b) N. J. Olsen, C. M. Stein, N. Engl. J. Med. 2004, 350, 2167.
5. N. S. Bhise, R. B. Shmueli, J. Gonzalez, J. J. Green, Small 2012, 8, 367.
6. a) J. J. Green, G. T. Zugates, R. Langer, D. G. Anderson, Methods Mol. Biol. 2009, 480, 53;
7. b) G. T. Zugates, W. Peng, A. Zumbuehl, S. Jhunjhunwala, Y. H. Huang, R. Langer, J. A. Sawicki, D. G. Anderson, Mol. Ther. 2007, 15, 1306;
8. c) A. Akinc, D. G. Anderson, D. M. Lynn, R. Langer, Bioconjugate Chem. 2003, 14, 979;
9. d) D. G. Anderson, A. Akinc, N. Hossain, R. Langer, Mol. Ther. 2005, 11, 426;
10. e) J. J. Green, J. Shi, E. Chiu, E. S. Leshchiner, R. Langer, D. G. Anderson, Bioconjugate Chem. 2006, 17, 1162;
11. f) J. R. Greenland, H. Liu, D. Berry, D. G. Anderson, W. K. Kim, D. J. Irvine, R. Langer, N. L. Letvin, Mol. Ther. 2005, 12, 164;
12. g) H. Guerrero-Cazares, S. Y. Tzeng, N. P. Young, A. O. Abutaleb, A. Quinones-Hinojosa, J. J. Green, ACS Nano 2014, 8, 5141;
13. h) M. Keeney, S. G. Ong, A. Padilla, Z. Yao, S. Goodman, J. C. Wu, F. Yang, ACS Nano 2013, 7, 7241;
14. i) G. T. Zugates, N. C. Tedford, A. Zumbuehl, S. Jhunjhunwala, C. S. Kang, L. G. Griffith, D. A. Lauffenburger, R. Langer, D. G. Anderson, Bioconjugate Chem. 2007, 18, 1887;
15. j) M. A. Mintzer, E. E. Simanek, Chem. Rev. 2009, 109, 259;
16. k) C. H. Jones, M. Chen, A. Ravikrishnan, R. Reddinger, G. Zhang, A. P. Hakansson, B. A. Pfeifer, Biomaterials 2015, 37, 333.
17. a) J. Panyam, V. Labhasetwar, Adv. Drug Delivery Rev. 2003, 55, 329;
18. b) W. T. Godbey, K. K. Wu, A. G. Mikos, J. Controlled Release 1999, 60, 149;
19. c) W. T. Godbey, K. K. Wu, A. G. Mikos, Biomaterials 2001, 22, 471.
20. A. Mangraviti, S. Y. Tzeng, K. L. Kozielski, Y. Wang, Y. Jin, D. Gullotti, M. Pedone, N. Buaron, A. Liu, D. R. Wilson, S. K. Hansen, F. J. Rodriguez, G. D. Gao, F. DiMeco, H. Brem, A. Olivi, B. Tyler, J. J. Green, ACS Nano 2015, 9, 1236.
21. S. Oh, G. E. Pluhar, E. A. McNeil, K. M. Kroeger, C. Liu, M. G. Castro, P. R. Lowenstein, A. Freese, J. R. Ohlfest, J. Neurosurg. 2007, 107, 136.
22. E. Allard, C. Passirani, J. P. Benoit, Biomaterials 2009, 30, 2302.
23. a) J. Voges, R. Reszka, A. Gossmann, C. Dittmar, R. Richter, G. Garlip, L. Kracht, H. H. Coenen, V. Sturm, K. Wienhard, W. D. Heiss, A. H. Jacobs, Ann. Neurol. 2003, 54, 479;
24. b) J. A. MacKay, W. Li, Z. Huang, E. E. Dy, G. Huynh, T. Tihan, R. Collins, D. F. Deen, F. C. Szoka, Mol. Ther. 2008, 16, 893;
25. c) D. K. Stiles, Z. Zhang, P. Ge, B. Nelson, R. Grondin, Y. Ai, P. Hardy, P. T. Nelson, A. P. Guzaev, M. T. Butt, K. Charisse, V. Kosovrasti, L. Tchangov, M. Meys, M. Maier, L. Nechev, M. Manoharan, W. F. Kaemmerer, D. Gwost, G. R. Stewart, D. M. Gash, D. W. Sah, Exp. Neurol. 2012, 233, 463.
26. E. Sykova, C. Nicholson, Physiol. Rev. 2008, 88, 1277.
27. a) P. M. Costa, A. L. Cardoso, C. Custodia, P. Cunha, L. Pereira de Almeida, M. C. Pedroso de Lima, J. Controlled Release 2015, 207, 31;
28. b) K. Iwami, A. Natsume, T. Wakabayashi, Neurol. Med. Chir. 2010, 50, 727;
29. c) F. F. Lang, J. M. Bruner, G. N. Fuller, K. Aldape, M. D. Prados, S. Chang, M. S. Berger, M. W. McDermott, S. M. Kunwar, L. R. Junck, W. Chandler, J. A. Zwiebel, R. S. Kaplan, W. K. Yung, J. Clin. Oncol. 2003, 21, 2508;
30. d) W. Walther, U. Stein, Drugs 2000, 60, 249;
31. e) P. S. Smitt, M. Driesse, J. Wolbers, M. Kros, C. Avezaat, Mol. Ther. 2003, 7, 851.
32. a) J. A. MacKay, D. F. Deen, F. C. Szoka Jr., Brain Res. 2005, 1035, 139;
33. b) G. D. Kenny, A. S. Bienemann, A. D. Tagalakis, J. A. Pugh, K. Welser, F. Campbell, A. B. Tabor, H. C. Hailes, S. S. Gill, M. F. Lythgoe, C. W. McLeod, E. A. White, S. L. Hart, Biomaterials 2013, 34, 9190;
34. c) M. J. Writer, P. G. Kyrtatos, A. S. Bienemann, J. A. Pugh, A. S. Lowe, C. Villegas-Llerena, G. D. Kenny, E. A. White, S. S. Gill, C. W. McLeod, M. F. Lythgoe, S. L. Hart, J. Controlled Release 2012, 162, 340;
35. d) P. Mastorakos, C. Zhang, S. Berry, Y. Oh, S. Lee, C. G. Eberhart, G. F. Woodworth, J. S. Suk, J. Hanes, Adv. Healthcare Mater. 2015, 4, 1023.
36. P. Mastorakos, A. L. D. Silva, J. Chisholm, E. Song, W. K. Choi, M. P. Boyle, M. M. Morales, J. Hanes, J. S. Suk, Proc. Natl. Acad. Sci. USA 2015, 112, 8720.
37. a) E. Nance, C. Zhang, T. Y. Shih, Q. Xu, B. S. Schuster, J. Hanes, ACS Nano 2014, 8, 10655;
38. b) E. A. Nance, G. F. Woodworth, K. A. Sailor, T. Y. Shih, Q. Xu, G. Swaminathan, D. Xiang, C. Eberhart, J. Hanes, Sci. Transl. Med. 2012, 4, 149ra119.
39. M. T. Krauze, R. Saito, C. Noble, J. Bringas, J. Forsayeth, T. R. McKnight, J. Park, K. S. Bankiewicz, Exp. Neurol. 2005, 196, 104.
40. J. S. Suk, A. J. Kim, K. Trehan, C. S. Schneider, L. Cebotaru, O. M. Woodward, N. J. Boylan, M. P. Boyle, S. K. Lai, W. B. Guggino, J. Hanes, J. Controlled Release 2014, 178C, 8.
41. J. J. Green, R. Langer, D. G. Anderson, Acc. Chem. Res. 2008, 41, 749.
42. E. A. Salegio, H. Streeter, N. Dube, P. Hadaczek, L. Samaranch, A. P. Kells, W. San Sebastian, Y. Zhai, J. Bringas, T. Xu, J. Forsayeth, K. S. Bankiewicz, Front. Neuroanat. 2014, 8, 9.
43. a) P. Dent, A. Yacoub, M. Park, D. Sarkar, K. Shah, D. T. Curiel, S. Grant, P. B. Fisher, Cancer Biol. Ther. 2008, 7, 1335;
44. b) S. T. Lim, M. Airavaara, B. K. Harvey, Pharmacol. Res. 2010, 61, 14.
45. S. Mishra, P. Webster, M. E. Davis, Eur. J. Cell Biol. 2004, 83, 97.
46. a) S. Y. Tzeng, H. Guerrero-Cazares, E. E. Martinez, J. C. Sunshine, A. Quinones-Hinojosa, J. J. Green, Biomaterials 2011, 32, 5402;
47. b) D. G. Anderson, D. M. Lynn, R. Langer, Angew. Chem. 2003, 42, 3153.
48. a) P. Mastorakos, C. Zhang, S. Berry, Y. Oh, S. Lee, C. G. Eberhart, G. F. Woodworth, J. S. Suk, J. Hanes, Adv. Healthcare Mater. 2015, 4, 1023;
49. b) M. W. Konstan, P. B. Davis, J. S. Wagener, K. A. Hilliard, R. C. Stern, L. J. Milgram, T. H. Kowalczyk, S. L. Hyatt, T. L. Fink, C. R. Gedeon, S. M. Oette, J. M. Payne, O. Muhammad, A. G. Ziady, R. C. Moen, M. J. Cooper, Hum. Gene Ther. 2004, 15, 1255.
50. B. S. Schuster, J. S. Suk, G. F. Woodworth, J. Hanes, Biomaterials 2013, 34, 3439.
51. V. R. Recinos, B. M. Tyler, K. Bekelis, S. B. Sunshine, A. Vellimana, K. W. Li, H. Brem, Neurosurgery 2010, 66, 530.
52. S. L. Elliott, C. F. Cullen, N. Wrobel, M. J. Kernan, H. Ohkura, Mol. Biol. Cell 2005, 16, 891.