Targeting toxic RNAs that cause myotonic dystrophy type 1 (DM1) with a bisamidinium inhibitor

Journal of the American Chemical Society

Volumn 136, Issue 17, 2014, Pages 6355-6361

  Wong, Chun Ho ^a   Nguyen, Lien ^a   Peh, Jessie ^a   Luu, Long M ^a   Sanchez, Jeannette S ^a   Richardson, Stacie L ^a   Tuccinardi, Tiziano ^b   Tsoi, Ho ^c   Chan, Wood Yee ^c   Chan, H Y Edwin ^c   Baranger, Anne M ^a,d   Hergenrother, Paul J ^a   Zimmerman, Steven C ^a  

^a UNIVERSITY OF ILLINOIS AT URBANA CHAMPAIGN   (United States)

^b UNIVERSITY OF PISA   (Italy)

^c CHINESE UNIVERSITY OF HONG KONG   (Hong Kong)

^d UNIVERSITY OF CALIFORNIA   (United States)

Author keywords

[No Author keywords available]

Indexed keywords

CELL CULTURE; MAMMALS; RNA; TOXICITY;

AFTER-TREATMENT; ALTERNATIVE SPLICING; BINDING INHIBITORS; CELL CULTURE MODELS; DROSOPHILLA; GROOVE-BINDING; IN-VITRO; MAMMALIAN CELLS; MYOTONIC DYSTROPHY; RATIONAL DESIGN;

LIGANDS;

AMIDINE; LIGAND; RNA; BISAMIDINIUM; DNA BINDING PROTEIN; IMIDAZOLE DERIVATIVE; MBNL1 PROTEIN, MOUSE; RNA BINDING PROTEIN;

ALTERNATIVE RNA SPLICING; ARTICLE; DRUG TARGETING; FRUIT FLY MODEL; HUMAN; MYOTONIC DYSTROPHY; NONHUMAN; RNA BINDING; ANIMAL; ANTAGONISTS AND INHIBITORS; C57BL MOUSE; CHEMICAL STRUCTURE; CHEMISTRY; CONFORMATION; DROSOPHILA; DRUG DEVELOPMENT; DRUG EFFECTS; GENETICS; HELA CELL LINE; METABOLISM; MOLECULARLY TARGETED THERAPY; NUCLEOTIDE SEQUENCE; TRINUCLEOTIDE REPEAT;

ALTERNATIVE SPLICING; ANIMALS; BASE SEQUENCE; DNA-BINDING PROTEINS; DROSOPHILA; DRUG DISCOVERY; HELA CELLS; HUMANS; IMIDAZOLES; MICE, INBRED C57BL; MODELS, MOLECULAR; MOLECULAR TARGETED THERAPY; MYOTONIC DYSTROPHY; NUCLEIC ACID CONFORMATION; RNA; RNA-BINDING PROTEINS; TRINUCLEOTIDE REPEAT EXPANSION;

EID: 84899736950     PISSN: 00027863     EISSN: 15205126     Source Type: Journal    
DOI: 10.1021/ja5012146     Document Type: Article

References (49)

1. Brook, J. D.; McCurrach, M. E.; Harley, H. G.; Buckler, A. J.; Church, D.; Aburatani, H.; Hunter, K.; Stanton, V. P.; Thirion, J.-P.; Hudson, T.; Sohn, R.; Zemelman, B.; Snell, R. G.; Rundle, S. A.; Crow, S.; Davies, J.; Shelbourne, P.; Buxton, J.; Jones, C.; Juvonen, V.; Johnson, K.; Harper, P. S.; Shaw, D. J.; Housman, D. E. Cell 1992, 68, 799-808
2. Harley, H. G.; Brook, J. D.; Rundle, S. A.; Crow, S.; Reardon, W.; Buckler, A. J.; Harper, P. S.; Housman, D. E.; Shaw, D. J. Nature 1992, 355, 545-546
3. Buxton, J.; Shelbourne, P.; Davies, J.; Jones, C.; Tongeren, T. V.; Aslanidis, C.; de Jong, P.; Jansen, G.; Anvret, M.; Riley, B.; Williamson, R.; Johnson, K. Nature 1992, 355, 547-548
4. Aslandis, C.; Jansen, G.; Amemiya, C.; Shutler, G.; Mahadevan, M.; Tsilfidis, C.; Chen, C.; Alleman, J.; Wormskamp, N. G. M.; Vooijs, M.; Buxton, J.; Johnson, K.; Smeets, H. J. M.; Lennon, G. G.; Carrano, A. V.; Korneluk, R. G.; Wieringa, B.; de Jong, P. J. Nature 1992, 355, 548-551
5. La Spada, A. R.; Taylor, J. P. Nat. Rev. Genet. 2010, 11, 247-258
6. Krzyzosiak, W. J.; Sobczak, K.; Wojciechowska, M.; Fiszer, A.; Mykowska, A. P. Nucleic Acids Res. 2012, 40, 11-26
7. Gatchel, J. R.; Zoghbi, H. Y. Nat. Rev. Genet. 2005, 6, 743-755
8. Klein, A. F.; Gasnier, E.; Furling, D. Biochimie 2011, 93, 2006-2012
9. Fernandez-Costa, J. M.; Llamusi, M. B.; Garcia-Lopez, A.; Artero, R. Biol. Rev. 2011, 86, 947-958
10. Kuyumcu-Martinez, N. M.; Wang, G.-S.; Cooper, T. A. Mol. Cell 2007, 28, 68-78
11. Zu, T.; Gibbens, B.; Doty, N. S.; Gomes-Pereira, M.; Huguet, A.; Stone, M. D.; Margolis, J.; Peterson, M.; Markowski, T. W.; Ingram, M. A.; Nan, Z.; Forster, C.; Low, W. C.; Schoser, B.; Somia, N. V.; Clark, H. B.; Schmechel, S.; Bitterman, P. B.; Gourdon, G.; Swanson, M. S.; Moseley, M.; Ranum, L. P. Proc. Natl. Acad. Sci. U.S.A. 2011, 108, 260-265
12. Fernandez-Costa, J. M.; Garcia-Lopez, A.; Zuñiga, S.; Fernandez-Pedrosa, V.; Felipo-Benavent, A.; Mata, M.; Jaka, O.; Aiastui, A.; Hernandez-Torres, F.; Aguado, B.; Perez-Alonso, M.; Vilchez, J. J.; de Munain, A. L.; Artero, R. D. Hum. Mol. Genet. 2013, 22, 704-716
13. Du, H.; Cline, M. S.; Osborne, R. J.; Tuttle, D. L.; Clark, T. A.; Donohue, J. P.; Hall, M. P.; Shiue, L.; Swanson, M. S.; Thornton, C. A.; Ares, M., Jr. Nat. Struct. Mol. Biol. 2010, 17, 187-194
14. Mulders, S. A. M.; van den Broek, W. J. A. A.; Wheeler, T. M.; Croes, H. J. E.; van Kuik-Romeijn, P.; de Kimpe, S. J.; Furling, D.; Platenburg, G. J.; Gourdon, G.; Thornton, C. A.; Wieringa, B.; Wansink, D. G. Proc. Natl. Acad. Sci. U.S.A. 2009, 106, 13915-13920
15. Wheeler, T. M.; Sobczak, K.; Lueck, J. D.; Osborne, R. J.; Lin, X.; Dirksen, R. T.; Thornton, C. A. Science 2009, 325, 336-339
16. Wheeler, T. M.; Leger, A. J.; Pandey, S. K.; MacLeod, A. R.; Nakamori, M.; Cheng, S. H.; Wentworth, B. M.; Bennett, C. F.; Thornton, C. A. Nature 2012, 488, 111-115
17. Pushechnikov, A.; Lee, M. M.; Childs-Disney, J. L.; Sobczak, K.; French, J. M.; Thornton, C. A.; Disney, M. D. J. Am. Chem. Soc. 2009, 131, 9767-9779
18. Guan, L.; Disney, M. D. Angew. Chem., Int. Ed. 2013, 52, 10010-10013
19. Rzuczek, S. G.; Gao, Y.; Tang, Z.-Z.; Thornton, C. A.; Kodadek, T.; Disney, M. D. ACS Chem. Biol. 2013, 8, 2312-2321
20. Gareiss, P. C.; Sobczak, K.; McNaughton, B. R.; Palde, P. B.; Thornton, C. A.; Miller, B. L. J. Am. Chem. Soc. 2008, 130, 16254-16261
21. Parkesh, R.; Childs-Disney, J. L.; Nakamori, M.; Kumar, A.; Wang, E.; Wang, T.; Hoskins, J.; Tran, T.; Housman, D.; Thornton, C. A.; Disney, M. D. J. Am. Chem. Soc. 2012, 134, 4731-4742
22. Warf, M. B.; Nakamori, M.; Matthys, C. M.; Thornton, C. A.; Berglund, J. A. Proc. Natl. Acad. Sci. U.S.A. 2009, 106, 18551-18556
23. Childs-Disney, J. L.; Stepniak-Konieczna, E.; Tran, T.; Yildirim, I.; Park, H.; Chen, C. Z.; Hoskins, J.; Southall, N.; Marugan, J. J.; Patnaik, S.; Zheng, W.; Austin, C. P.; Schatz, G. C.; Sobczak, K.; Thornton, C. A.; Disney, M. D. Nat. Commun. 2013, 4, 2044
24. Arambula, J. F.; Ramisetty, S. R.; Baranger, A. M.; Zimmerman, S. C. Proc. Natl. Acad. Sci. U.S.A. 2009, 106, 16068-16073
25. Mooers, B. H. M.; Logue, J. S.; Berglund, J. A. Proc. Natl. Acad. Sci. U.S.A. 2005, 102, 16626-16631
26. Wong, C.-H.; Richardson, S. L.; Ho, Y.-J.; Lucas, A. M. H.; Tuccinardi, T.; Baranger, A. M.; Zimmerman, S. C. ChemBioChem 2012, 13, 2505-2509
27. Jahromi, A. H.; Nguyen, L.; Fu, Y.; Miller, K. A.; Baranger, A. M.; Zimmerman, S. C. ACS Chem. Biol. 2013, 8, 1037-1043
28. Jahromi, A. H.; Fu, Y.; Miller, K. A.; Nguyen, L.; Luu, L. M.; Baranger, A. M.; Zimmerman, S. C. J. Med. Chem. 2013, 56, 9471-9481
29. Marcheschi, R. J.; Tonelli, M.; Kumar, A.; Butcher, S. E. ACS Chem. Biol. 2011, 6, 857-864
30. Garcia-Lopez, A.; Monferrer, L.; Garcia-Alcover, I.; Vicente-Crespo, M.; Alvarez-Abril, M. C.; Artero, R. D. PLoS One 2008, 3, e1595
31. Tsoi, H.; Lau, T. C.-K.; Tsang, S.-Y.; Lau, K.-F.; Chan, H. Y. E. Proc. Natl. Acad. Sci. U.S.A. 2012, 109, 13428-13433
32. Jin, P.; Zarnescu, D. C.; Zhang, F.; Pearson, C. E.; Lucchesi, J. C.; Moses, K.; Warren, S. T. Neuron 2003, 39, 739-747
33. de Haro, M.; Al-Ramahi, I.; De Gouyon, B.; Ukani, L.; Rosa, A.; Faustino, N. A.; Ashizawa, T.; Cooper, T. A.; Botas, J. Hum. Mol. Genet. 2006, 15, 2138-2145
34. Kiliszek, A.; Kierzek, R.; Krzyzosiak, W. J.; Rypniewski, W. Nucleic Acids Res. 2009, 37, 4149-4156
35. Kumar, A.; Park, H.; Fang, P.; Parkesh, R.; Guo, M.; Nettles, K. W.; Disney, M. D. Biochemistry 2011, 50, 9928-9935
36. Tamjar, J.; Katorcha, E.; Popov, A.; Malinina, L. J. Biomol. Struct. Dyn. 2012, 30, 505-523
37. Coonrod, L. A.; Lohman, J. R.; Berglund, J. A. Biochemistry 2012, 51, 8330-8337
38. Parkesh, R.; Fountain, M.; Disney, M. D. Biochemistry 2011, 50, 599-601
39. Feng, B. Y.; Shoichet, B. K. Nat. Protoc. 2006, 1, 550-553
40. Coonrod, L. A.; Nakamori, M.; Wang, W.; Carrell, S.; Hilton, C. L.; Bodner, M. J.; Siboni, R. B.; Docter, A. G.; Haley, M. M.; Thornton, C. A.; Berglund, J. A. ACS Chem. Biol. 2013, 8, 2528-2537
41. Philips, A.; Timchenko, L.; Cooper, T. Science 1998, 280, 737-741
42. Savkur, R. S.; Philips, A. V.; Cooper, T. A. Nat. Genet. 2001, 29, 40-47
43. Monferrer, L.; Artero, R. J. Hered. 2006, 97, 67-73
44. Muntoni, F.; Wood, M. J. A. Nat. Rev. Drug Discovery 2011, 10, 621-637
45. García-López, A.; Llamusí, B.; Orzáez, M.; Pérez-Payá, E.; Artero, R. D. Proc. Natl. Acad. Sci. U.S.A. 2011, 108, 11866-11871
46. Ofori, L. O.; Hoskins, J.; Nakamori, M.; Thornton, C. A.; Miller, B. L. Nucleic Acids Res. 2012, 40, 6380-6390
47. Lin, X.; Miller, J. W.; Mankodi, A.; Kanadia, R. N.; Yuan, Y.; Moxley, R. T.; Swanson, M. S.; Thornton, C. A. Hum. Mol. Genet. 2006, 15, 2087-2097
48. Kanadia, R. N.; Johnstone, K. A.; Mankodi, A.; Lungu, C.; Thornton, C. A.; Esson, D.; Timmers, A. M.; Hauswirth, W. W.; Swanson, M. S. Science 2003, 302, 1978-1980
49. Wong, C.-H.; Fu, Y.; Ramisetty, S. R.; Baranger, A. M.; Zimmerman, S. C. Nucleic Acids Res. 2011, 39, 8881-8890