Design of a bioactive small molecule that targets the myotonic dystrophy type 1 RNA via an RNA motif-ligand database and chemical similarity searching

Journal of the American Chemical Society

Volumn 134, Issue 10, 2012, Pages 4731-4742

  Parkesh, Raman ^a   Childs Disney, Jessica L ^a   Nakamori, Masayuki ^b   Kumar, Amit ^a   Wang, Eric ^c   Wang, Thomas ^c   Hoskins, Jason ^b   Tran, Tuan ^a   Housman, David ^c   Thornton, Charles A ^b   Disney, Matthew D ^a  

^a Scripps Florida ^*  (United States)

^b UNIVERSITY OF ROCHESTER MEDICAL CENTER   (United States)

^c MASSACHUSETTS INSTITUTE OF TECHNOLOGY   (United States)

Author keywords

[No Author keywords available]

Indexed keywords

CARDIAC TROPONIN; CHEMICAL SIMILARITY; CHLORIDE IONS; HOECHST; HOECHST 33258; IN-VITRO; INSULIN RECEPTORS; MOUSE MODELS; MYOTONIC DYSTROPHY; PRE-MRNA; PROTEIN KINASE; RNA SPLICING; RNA-PROTEIN COMPLEXES; SMALL MOLECULES; UNTRANSLATED REGIONS;

CHEMICAL ENGINEERING; CHLORINE COMPOUNDS; DEFECTS; GENES; PROTEINS; RNA;

LIGANDS;

4 [5 (4 METHYL 1 PIPERAZINYL)[2,5' BI 1H BENZIMIDAZOL] 2' YL]PHENOL; MYOTONIC DYSTROPHY PROTEIN KINASE; PENTAMIDINE; RNA;

ARTICLE; DRUG STRUCTURE; FLOW CYTOMETRY; MYOTONIC DYSTROPHY; PROTEIN MOTIF; RNA ANALYSIS; RNA SPLICING;

DATABASES, FACTUAL; HELA CELLS; HUMANS; LIGANDS; MYOTONIC DYSTROPHY; RNA; RNA-BINDING PROTEINS; SMALL MOLECULE LIBRARIES;

EID: 84863268614     PISSN: 00027863     EISSN: 15205126     Source Type: Journal    
DOI: 10.1021/ja210088v     Document Type: Article

References (67)

1. Guthrie, C. Science 1991, 253, 157
2. Lee, R. C.; Ambros, V. Science 2001, 294, 862
3. Lau, N. C.; Lim, L. P.; Weinstein, E. G.; Bartel, D. P. Science 2001, 294, 858
4. Lagos-Quintana, M.; Rauhut, R.; Lendeckel, W.; Tuschl, T. Science 2001, 294, 853
5. Chabot, B. Trends Genet. 1996, 12, 472
6. Calin, G. A.; Croce, C. M. Oncogene 2006, 25, 6202
7. Caskey, C. T.; Pizzuti, A.; Fu, Y. H.; Fenwick, R. G., Jr.; Nelson, D. L.; Kuhl, D. P. Science 1992, 256, 784
8. Faustino, N. A.; Cooper, T. A. Genes Dev. 2003, 17, 419
9. Kalnina, Z.; Zayakin, P.; Silina, K.; Line, A. Genes Chromosome Canc. 2005, 42, 342
10. Caskey, C. T.; Pizzuti, A.; Fu, Y. H.; Fenwick, R. G., Jr.; Nelson, D. L. Science 1992, 256, 784
11. Ranum, L. P.; Cooper, T. A. Annu. Rev. Neurosci. 2006, 29, 259
12. Liquori, C. L.; Ricker, K.; Moseley, M. L.; Jacobsen, J. F.; Kress, W.; Naylor, S. L.; Day, J. W.; Ranum, L. P. Science 2001, 293, 864
13. Fu, Y. H.; Pizzuti, A.; Fenwick, R. G., Jr.; King, J.; Rajnarayan, S.; Dunne, P. W.; Dubel, J.; Nasser, G. A.; Ashizawa, T.; de Jong, P.; Wieringa, B.; Korneluk, R.; Perryman, M. B.; Epstein, H. F.; Caskey, C. T. Science 1992, 255, 1256
14. Brook, J. D. Cell 1992, 68, 799
15. Mykowska, A.; Sobczak, K.; Wojciechowska, M.; Kozlowski, P.; Krzyzosiak, W. J. Nucleic Acids Res. 2011, 39, 8938
16. Li, L. B.; Yu, Z.; Teng, X.; Bonini, N. M. Nature 2008, 453, 1107
17. Michlewski, G.; Krzyzosiak, W. J. J. Mol. Biol. 2004, 340, 665
18. Sellier, C.; Rau, F.; Liu, Y.; Tassone, F.; Hukema, R. K.; Gattoni, R.; Schneider, A.; Richard, S.; Willemsen, R.; Elliott, D. J.; Hagerman, P. J.; Charlet-Berguerand, N. EMBO J. 2010, 29, 1248
19. Kanadia, R. N.; Johnstone, K. A.; Mankodi, A.; Lungu, C.; Thornton, C. A.; Esson, D.; Timmers, A. M.; Hauswirth, W. W.; Swanson, M. S. Science 2003, 302, 1978
20. Kanadia, R. N.; Shin, J.; Yuan, Y.; Beattie, S. G.; Wheeler, T. M.; Thornton, C. A.; Swanson, M. S. Proc. Natl. Acad. Sci. U.S.A. 2006, 103, 11748
21. Philips, A. V.; Timchenko, L. T.; Cooper, T. A. Science 1998, 280, 737
22. Mankodi, A.; Logigian, E.; Callahan, L.; McClain, C.; White, R.; Henderson, D.; Krym, M.; Thornton, C. A. Science 2000, 289, 1769
23. Mankodi, A.; Takahashi, M. P.; Jiang, H.; Beck, C. L.; Bowers, W. J.; Moxley, R. T.; Cannon, S. C.; Thornton, C. A. Mol. Cell 2002, 10, 35
24. Paul, S.; Dansithong, W.; Kim, D.; Rossi, J.; Webster, N. J.; Comai, L.; Reddy, S. EMBO J. 2006, 25, 4271
25. Dansithong, W.; Paul, S.; Comai, L.; Reddy, S. J. Biol. Chem. 2005, 280, 5773
26. Savkur, R. S.; Philips, A. V.; Cooper, T. A. Nat. Genet. 2001, 29, 40
27. Hino, S.; Kondo, S.; Sekiya, H.; Saito, A.; Kanemoto, S.; Murakami, T.; Chihara, K.; Aoki, Y.; Nakamori, M.; Takahashi, M. P.; Imaizumi, K. Hum. Mol. Genet. 2007, 16, 2834
28. Kimura, T.; Nakamori, M.; Lueck, J. D.; Pouliquin, P.; Aoike, F.; Fujimura, H.; Dirksen, R. T.; Takahashi, M. P.; Dulhunty, A. F.; Sakoda, S. Hum. Mol. Genet. 2005, 14, 2189
29. Timchenko, N. A.; Cai, Z. J.; Welm, A. L.; Reddy, S.; Ashizawa, T.; Timchenko, L. T. J. Biol. Chem. 2001, 276, 7820
30. Fardaei, M.; Rogers, M. T.; Thorpe, H. M.; Larkin, K.; Hamshere, M. G.; Harper, P. S.; Brook, J. D. Hum. Mol. Genet. 2002, 11, 805
31. Ho, T. H.; Savkur, R. S.; Poulos, M. G.; Mancini, M. A.; Swanson, M. S.; Cooper, T. A. J. Cell. Sci. 2005, 118, 2923
32. Jiang, H.; Mankodi, A.; Swanson, M. S.; Moxley, R. T.; Thornton, C. A. Hum. Mol. Genet. 2004, 13, 3079
33. Mankodi, A.; Lin, X.; Blaxall, B. C.; Swanson, M. S.; Thornton, C. A. Circ. Res. 2005, 97, 1152
34. Mankodi, A.; Urbinati, C. R.; Yuan, Q. P.; Moxley, R. T.; Sansone, V.; Krym, M.; Henderson, D.; Schalling, M.; Swanson, M. S.; Thornton, C. A. Hum. Mol. Genet. 2001, 10, 2165
35. Miller, J. W.; Urbinati, C. R.; Teng-Umnuay, P.; Stenberg, M. G.; Byrne, B. J.; Thornton, C. A.; Swanson, M. S. EMBO J. 2000, 19, 4439
36. Garcia-Lopez, A.; Llamusi, B.; Orzaez, M.; Perez-Paya, E.; Artero, R. D. Proc. Natl. Acad. Sci. U.S.A. 2011, in press.
37. Mulders, S. A.; van den Broek, W. J.; Wheeler, T. M.; Croes, H. J.; van Kuik-Romeijn, P.; de Kimpe, S. J.; Furling, D.; Platenburg, G. J.; Gourdon, G.; Thornton, C. A.; Wieringa, B.; Wansink, D. G. Proc. Natl. Acad. Sci. U.S.A. 2009, 106, 13915
38. Warf, M. B.; Nakamori, M.; Matthys, C. M.; Thornton, C. A.; Berglund, J. A. Proc. Natl. Acad. Sci. U.S.A. 2009, 106, 18551
39. Wheeler, T. M.; Sobczak, K.; Lueck, J. D.; Osborne, R. J.; Lin, X.; Dirksen, R. T.; Thornton, C. A. Science 2009, 325, 336
40. Pushechnikov, A.; Lee, M. M.; Childs-Disney, J. L.; Sobczak, K.; French, J. M.; Thornton, C. A.; Disney, M. D. J. Am. Chem. Soc. 2009, 131, 9767
41. Lee, M. M.; Childs-Disney, J. L.; Pushechnikov, A.; French, J. M.; Sobczak, K.; Thornton, C. A.; Disney, M. D. J. Am. Chem. Soc. 2009, 131, 17464
42. Arambula, J. F.; Ramisetty, S. R.; Baranger, A. M.; Zimmerman, S. C. Proc. Natl. Acad. Sci. U.S.A. 2009, 106, 16068
43. Gareiss, P. C.; Sobczak, K.; McNaughton, B. R.; Palde, P. B.; Thornton, C. A.; Miller, B. L. J. Am. Chem. Soc. 2008, 130, 16254
44. Cho, J.; Hamasaki, K.; Rando, R. R. Biochemistry 1998, 37, 4985
45. Grant, J. A.; Gallardo, M. A.; Pickup, B. T. J. Comput. Chem. 1996, 17, 1653
46. Bostrom, J.; Greenwood, J. R.; Gottfries, J. J. Mol. Graph. Model 2003, 21, 449
47. Haigh, J. A.; Pickup, B. T.; Grant, J. A.; Nicholls, A. J. Chem. Inf. Model 2005, 45, 673
48. Mills, J. E.; Dean, P. M. J. Comput. Aided Mol. Des. 1996, 10, 607
49. Bostrom, J.; Hogner, A.; Schmitt, S. J. Med. Chem. 2006, 49, 6716
50. Boger, D. L.; Fink, B. E.; Brunette, S. R.; Tse, W. C.; Hedrick, M. P. J. Am. Chem. Soc. 2001, 123, 5878
51. Tse, W. C.; Boger, D. L. Acc. Chem. Res. 2004, 37, 61
52. Krishnamurthy, M.; Schirle, N. T.; Beal, P. A. Bioorg. Med. Chem. 2008, 16, 8914
53. Diop, D.; Chauvin, C.; Jean-Jean, O. C. R. Biol. 2007, 330, 71
54. Manuvakhova, M.; Keeling, K.; Bedwell, D. M. RNA 2000, 6, 1044
55. Nudelman, I.; Rebibo-Sabbah, A.; Cherniavsky, M.; Belakhov, V.; Hainrichson, M.; Chen, F.; Schacht, J.; Pilch, D. S.; Ben-Yosef, T.; Baasov, T. J. Med. Chem. 2009, 52, 2836
56. Berg, J. M.; Tymoczko, J. L.; Stryer, L. Biochemistry, 6 th ed.; W.H. Freeman and Co.: New York, 2007.
57. Orengo, J. P.; Bundman, D.; Cooper, T. A. Nucleic Acids Res. 2006, 34, e148
58. Ho, T. H.; Charlet, B. N.; Poulos, M. G.; Singh, G.; Swanson, M. S.; Cooper, T. A. EMBO J. 2004, 23, 3103
59. Nezu, Y.; Kino, Y.; Sasagawa, N.; Nishino, I.; Ishiura, S. Neuromuscul. Disord 2007, 17, 306
60. Warf, M. B.; Berglund, J. A. RNA 2007, 13, 2238
61. Mankodi, A.; Teng-Umnuay, P.; Krym, M.; Henderson, D.; Swanson, M.; Thornton, C. A. Ann. Neurol. 2003, 54, 760
62. Disney, M. D.; Childs-Disney, J. L. Chembiochem 2007, 8, 649
63. Peyret, N.; Seneviratne, P. A.; Allawi, H. T.; SantaLucia, J., Jr. Biochemistry 1999, 38, 3468
64. SantaLucia, J. Proc. Natl. Acad. Sci. U.S.A. 1998, 95, 1460
65. Puglisi, J. D.; Tinoco, I., Jr. Methods Enzymol. 1989, 180, 304
66. Chaires, J. B.; Ragazzon, P. A.; Garbett, N. C. Curr. Protoc. Nucleic Acid Chem. 2003, 8.3
67. Lin, X.; Miller, J. W.; Mankodi, A.; Kanadia, R. N.; Yuan, Y.; Moxley, R. T.; Swanson, M. S.; Thornton, C. A. Hum. Mol. Genet. 2006, 15, 2087