Site-specific antibody-polymer conjugates for siRNA delivery

Journal of the American Chemical Society

Volumn 135, Issue 37, 2013, Pages 13885-13891

  Lu, Hua ^a   Wang, Danling ^b   Kazane, Stephanie ^b   Javahishvili, Tsotne ^c   Tian, Feng ^c   Song, Frank ^c   Sellers, Aaron ^c   Barnett, Barney ^c   Schultz, Peter G ^a,b  

^a SCRIPPS RESEARCH INSTITUTE   (United States)

^b California Institute for Biomedical Research   (United States)

^c AMBRX INC   (United States)

Author keywords

[No Author keywords available]

Indexed keywords

ANTIGEN BINDING; BINDING AFFINITIES; CELLULAR CYTOTOXICITY; POLYMER CONJUGATE; RNA INTERFERENCE; SMALL INTERFERENCE RNA; STERIC INTERFERENCE; TARGETED DELIVERY;

AMINO ACIDS; ANTIBODIES; ANTIGENS; BINDING ENERGY; RNA;

FUNCTIONAL POLYMERS;

COPOLYMER; IMMUNOGLOBULIN G; MESSENGER RNA; PHENYLALANINE DERIVATIVE; SMALL INTERFERING RNA; TRASTUZUMAB;

ANTIGEN BINDING; ARTICLE; CELL MEDIATED CYTOTOXICITY; CONJUGATE; CONTROLLED STUDY; GENE SILENCING; HUMAN; HUMAN CELL; IN VITRO STUDY; INTERNALIZATION; MUTANT; RNA INTERFERENCE; TARGET CELL;

ANTIBODIES; ANTIBODIES, MONOCLONAL, HUMANIZED; ANTINEOPLASTIC AGENTS; BREAST NEOPLASMS; CELL LINE, TUMOR; CELL SURVIVAL; DRUG DELIVERY SYSTEMS; ELECTROPHORESIS, POLYACRYLAMIDE GEL; FEMALE; HUMANS; IMMUNOCONJUGATES; MICROSCOPY, CONFOCAL; POLYMERS; RECEPTOR, ERBB-2; RNA, SMALL INTERFERING;

EID: 84884490078     PISSN: 00027863     EISSN: 15205126     Source Type: Journal    
DOI: 10.1021/ja4059525     Document Type: Article

References (49)

1. Yu, D. B.; Pendergraff, H.; Liu, J.; Kordasiewicz, H. B.; Cleveland, D. W.; Swayze, E. E.; Lima, W. F.; Crooke, S. T.; Prakash, T. P.; Corey, D. R. Cell 2012, 150, 895-908
2. Watts, J. K.; Corey, D. R. J. Pathol. 2012, 226, 365-379
3. Lima, W. F.; Prakash, T. P.; Murray, H. M.; Kinberger, G. A.; Li, W. Y.; Chappell, A. E.; Li, C. S.; Murray, S. F.; Gaus, H.; Seth, P. P.; Swayze, E. E.; Crooke, S. T. Cell 2012, 150, 883-894
4. Stanton, M. G.; Colletti, S. L. J. Med. Chem. 2010, 53, 7887-7901
5. Davis, M. E.; Zuckerman, J. E.; Choi, C. H. J.; Seligson, D.; Tolcher, A.; Alabi, C. A.; Yen, Y.; Heidel, J. D.; Ribas, A. Nature 2010, 464, 1067-1070
6. Bennett, C. F.; Swayze, E. E. Annu. Rev. Pharmacol. 2010, 50, 259-293
7. Whitehead, K. A.; Langer, R.; Anderson, D. G. Nat. Rev. Drug Discov. 2009, 8, 129-138
8. Jeong, J. H.; Mok, H.; Oh, Y. K.; Park, T. G. Bioconjugate Chem. 2009, 20, 5-14
9. Zimmermann, T. S.; Lee, A. C. H.; Akinc, A.; Bramlage, B.; Bumcrot, D.; Fedoruk, M. N.; Harborth, J.; Heyes, J. A.; Jeffs, L. B.; John, M.; Judge, A. D.; Lam, K.; McClintock, K.; Nechev, L. V.; Palmer, L. R.; Racie, T.; Rohl, I.; Seiffert, S.; Shanmugam, S.; Sood, V.; Soutschek, J.; Toudjarska, I.; Wheat, A. J.; Yaworski, E.; Zedalis, W.; Koteliansky, V.; Manoharan, M.; Vornlocher, H. P.; MacLachlan, I. Nature 2006, 441, 111-114
10. Zhou, J. H.; Rossi, J. J. Oligonucleotides 2011, 21, 1-10
11. Peer, D.; Lieberman, J. Gene Ther. 2011, 18, 1127-1133
12. Kumar, P.; Ban, H. S.; Kim, S. S.; Wu, H. Q.; Pearson, T.; Greiner, D. L.; Laouar, A.; Yao, J. H.; Haridas, V.; Habiro, K.; Yang, Y. G.; Jeong, J. H.; Lee, K. Y.; Kim, Y. H.; Kim, S. W.; Peipp, M.; Fey, G. H.; Manjunath, N.; Shultz, L. D.; Lee, S. K.; Shankar, P. Cell 2008, 134, 577-586
13. Yao, Y. D.; Sun, T. M.; Huang, S. Y.; Dou, S.; Lin, L.; Chen, J. N.; Ruan, J. B.; Mao, C. Q.; Yu, F. Y.; Zeng, M. S.; Zang, J. Y.; Liu, Q.; Su, F. X.; Zhang, P.; Lieberman, J.; Wang, J.; Song, E. W. Sci. Transl. Med. 2012, 4, 130ra48
14. Song, E. W.; Zhu, P. C.; Lee, S. K.; Chowdhury, D.; Kussman, S.; Dykxhoorn, D. M.; Feng, Y.; Palliser, D.; Weiner, D. B.; Shankar, P.; Marasco, W. A.; Lieberman, J. Nat. Biotechnol. 2005, 23, 709-717
15. Peer, D.; Zhu, P. C.; Carman, C. V.; Lieberman, J.; Shimaoka, M. Proc. Natl. Acad. Sci. U.S.A. 2007, 104, 4095-4100
16. Thiel, K. W.; Hernandez, L. I.; Dassie, J. P.; Thiel, W. H.; Liu, X.; Stockdale, K. R.; Rothman, A. M.; Hernandez, F. J.; McNamara, J. O.; Giangrande, P. H. Nucleic Acids Res. 2012, 40, 6319-6337
17. Dassie, J. P.; Liu, X. Y.; Thomas, G. S.; Whitaker, R. M.; Thiel, K. W.; Stockdale, K. R.; Meyerholz, D. K.; McCaffrey, A. P.; McNamara, J. O.; Giangrande, P. H. Nat. Biotechnol. 2009, 27, 839-849
18. McNamara, J. O.; Andrechek, E. R.; Wang, Y.; D Viles, K.; Rempel, R. E.; Gilboa, E.; Sullenger, B. A.; Giangrande, P. H. Nat. Biotechnol. 2006, 24, 1005-1015
19. Wolfrum, C.; Shi, S.; Jayaprakash, K. N.; Jayaraman, M.; Wang, G.; Pandey, R. K.; Rajeev, K. G.; Nakayama, T.; Charrise, K.; Ndungo, E. M.; Zimmermann, T.; Koteliansky, V.; Manoharan, M.; Stoffel, M. Nat. Biotechnol. 2007, 25, 1149-1157
20. Dohmen, C.; Fröhlich, T.; Lächelt, U.; Röhl, I.; Vornlocher, H.-P.; Hadwiger, P.; Wagner, E. Mol. Ther. Nucleic Acids 2012, 1, e7
21. Thomas, M.; Kularatne, S. A.; Qi, L. W.; Kleindl, P.; Leamon, C. P.; Hansen, M. J.; Low, P. S. Ann. N.Y. Acad. Sci. 2009, 1175, 32-39
22. Zhang, K. X.; Wang, Q. Q.; Xie, Y. H.; Mor, G.; Sega, E.; Low, P. S.; Huang, Y. Q. RNA 2008, 14, 577-583
23. Kortylewski, M.; Swiderski, P.; Herrmann, A.; Wang, L.; Kowolik, C.; Kujawski, M.; Lee, H.; Scuto, A.; Liu, Y.; Yang, C. M.; Deng, J. H.; Soifer, H. S.; Raubitschek, A.; Forman, S.; Rossi, J. J.; Pardoll, D. M.; Jove, R.; Yu, H. Nat. Biotechnol. 2009, 27, 925-932
24. Kim, S. H.; Jeong, J. H.; Lee, S. H.; Kim, S. W.; Park, T. G. Bioconjugate Chem. 2008, 19, 2156-2162
25. Rozema, D. B.; Lewis, D. L.; Wakefield, D. H.; Wong, S. C.; Klein, J. J.; Roesch, P. L.; Bertin, S. L.; Reppen, T. W.; Chu, Q.; Blokhin, A. V.; Hagstrom, J. E.; Wolff, J. A. Proc. Natl. Acad. Sci. U.S.A. 2007, 104, 12982-12987
26. Derfus, A. M.; Chen, A. A.; Min, D. H.; Ruoslahti, E.; Bhatia, S. N. Bioconjugate Chem. 2007, 18, 1391-1396
27. Choi, C. H. J.; Alabi, C. A.; Webster, P.; Davis, M. E. Proc. Natl. Acad. Sci. U.S.A. 2010, 107, 1235-1240
28. Zhang, K.; Hao, L.; Hurst, S. J.; Mirkin, C. A. J. Am. Chem. Soc. 2012, 134, 16488-16491
29. Lee, J.; Yun, K. S.; Choi, C. S.; Shin, S. H.; Ban, H. S.; Rhim, T.; Lee, S. K.; Lee, K. Y. Bioconjugate Chem. 2012, 23, 1174-1180
30. Lee, H.; Lytton-Jean, A. K. R.; Chen, Y.; Love, K. T.; Park, A. I.; Karagiannis, E. D.; Sehgal, A.; Querbes, W.; Zurenko, C. S.; Jayaraman, M.; Peng, C. G.; Charisse, K.; Borodovsky, A.; Manoharan, M.; Donahoe, J. S.; Truelove, J.; Nahrendorf, M.; Langer, R.; Anderson, D. G. Nat. Nanotechnol. 2012, 7, 389-393
31. Chen, Y. C.; Zhu, X. D.; Zhang, X. J.; Liu, B.; Huang, L. Mol. Ther. 2010, 18, 1650-1656
32. Sato, Y.; Murase, K.; Kato, J.; Kobune, M.; Sato, T.; Kawano, Y.; Takimoto, R.; Takada, K.; Miyanishi, K.; Matsunaga, T.; Takayama, T.; Niitsu, Y. Nat. Biotechnol. 2008, 26, 431-442
33. Peer, D.; Park, E. J.; Morishita, Y.; Carman, C. V.; Shimaoka, M. Science 2008, 319, 627-630
34. Shen, B. Q.; Xu, K. Y.; Liu, L. N.; Raab, H.; Bhakta, S.; Kenrick, M.; Parsons-Reponte, K. L.; Tien, J.; Yu, S. F.; Mai, E.; Li, D. W.; Tibbitts, J.; Baudys, J.; Saadi, O. M.; Scales, S. J.; McDonald, P. J.; Hass, P. E.; Eigenbrot, C.; Nguyen, T.; Solis, W. A.; Fuji, R. N.; Flagella, K. M.; Patel, D.; Spencer, S. D.; Khawlil, L. A.; Ebens, A.; Wong, W. L.; Vandlen, R.; Kaur, S.; Sliwkowski, M. X.; Scheller, R. H.; Polakis, P.; Junutula, J. R. Nat. Biotechnol. 2012, 30, 184-189
35. Junutula, J. R.; Raab, H.; Clark, S.; Bhakta, S.; Leipold, D. D.; Weir, S.; Chen, Y.; Simpson, M.; Tsai, S. P.; Dennis, M. S.; Lu, Y. M.; Meng, Y. G.; Ng, C.; Yang, J. H.; Lee, C. C.; Duenas, E.; Gorrell, J.; Katta, V.; Kim, A.; McDorman, K.; Flagella, K.; Venook, R.; Ross, S.; Spencer, S. D.; Wong, W. L.; Lowman, H. B.; Vandlen, R.; Sliwkowski, M. X.; Scheller, R. H.; Polakis, P.; Mallet, W. Nat. Biotechnol. 2008, 26, 925-932
36. Wu, A. M.; Senter, P. D. Nat. Biotechnol. 2005, 23, 1137-1146
37. Wu, X.; Schultz, P. G. J. Am. Chem. Soc. 2009, 131, 12497-12515
38. Wang, L.; Brock, A.; Herberich, B.; Schultz, P. G. Science 2001, 292, 498-500
39. Wang, L.; Zhang, Z. W.; Brock, A.; Schultz, P. G. Proc. Natl. Acad. Sci. U.S.A. 2003, 100, 56-61
40. Liu, W. S.; Brock, A.; Chen, S.; Chen, S. B.; Schultz, P. G. Nat. Methods 2007, 4, 239-244
41. Kazane, S. A.; Axup, J. Y.; Kim, C. H.; Ciobanu, M.; Wold, E. D.; Barluenga, S.; Hutchins, B. A.; Schultz, P. G.; Winssinger, N.; Smider, V. V. J. Am. Chem. Soc. 2013, 135, 340-346
42. Kazane, S. A.; Sok, D.; Cho, E. H.; Uson, M. L.; Kuhn, P.; Schultz, P. G.; Smider, V. V. Proc. Natl. Acad. Sci. U.S.A. 2012, 109, 3731-3736
43. Axup, J. Y.; Bajjuri, K. M.; Ritland, M.; Hutchins, B. M.; Kim, C. H.; Kazane, S. A.; Halder, R.; Forsyth, J. S.; Santidrian, A. F.; Stafin, K.; Lu, Y. C.; Tran, H.; Seller, A. J.; Biroce, S. L.; Szydlik, A.; Pinkstaff, J. K.; Tian, F.; Sinha, S. C.; Felding-Habermann, B.; Smider, V. V.; Schultz, P. G. Proc. Natl. Acad. Sci. U.S.A. 2012, 109, 16101-16106
44. Kim, C. H.; Axup, J. Y.; Dubrovska, A.; Kazane, S. A.; Hutchins, B. A.; Wold, E. D.; Smider, V. V.; Schultz, P. G. J. Am. Chem. Soc. 2012, 134, 9918-9921
45. Ross, J. S.; Slodkowska, E. A.; Symmans, W. F.; Pusztai, L.; Ravdin, P. M.; Hortobagyi, G. N. Oncologist 2009, 14, 320-368
46. Hutchins, B. M.; Kazane, S. A.; Staflin, K.; Forsyth, J. S.; Felding-Habermann, B.; Schultz, P. G.; Smider, V. V. J. Mol. Biol. 2011, 406, 595-603
47. Zhou, P.; Wang, M. M.; Du, L.; Fisher, G. W.; Waggoner, A.; Ly, D. H. J. Am. Chem. Soc. 2003, 125, 6878-6879
48. Luedtke, N. W.; Carmichael, P.; Tor, Y. J. Am. Chem. Soc. 2003, 125, 12374-12375
49. Wender, P. A.; Mitchell, D. J.; Pattabiraman, K.; Pelkey, E. T.; Steinman, L.; Rothbard, J. B. Proc. Natl. Acad. Sci. U.S.A. 2000, 97, 13003-13008