Potent and selective structure-based dibenzofuran inhibitors of transthyretin amyloidogenesis: Kinetic stabilization of the native state

Journal of the American Chemical Society

Volumn 127, Issue 18, 2005, Pages 6662-6671

  Petrassi, H Michael ^a   Johnson, Steven M ^a   Purkey, Hans E ^a   Chiang, Kyle P ^a   Walkup, Traci ^a   Jiang, Xin ^a   Powers, Evan T ^a   Kelly, Jeffery W ^a  

^a SCRIPPS RESEARCH INSTITUTE   (United States)

Author keywords

[No Author keywords available]

Indexed keywords

AROMATIC COMPOUNDS; BODY FLUIDS; CRYSTAL STRUCTURE; DISSOCIATION; MONOMERS; REACTION KINETICS; TURBIDITY; X RAY ANALYSIS;

DENATURATION; DIBENZOFURAN; TETRAMERS; TRANSTHYRENTIN (TTR) AMYLOIDOGENESIS;

DRUG PRODUCTS;

AMYLOID; DIBENZOFURAN; PREALBUMIN;

ARTICLE; BINDING AFFINITY; BINDING SITE; CRYSTAL STRUCTURE; DRUG POTENCY; KINETICS; PLASMA; STRUCTURE ACTIVITY RELATION; TOXICITY; TURBIDITY; X RAY CRYSTALLOGRAPHY;

AMYLOID; BENZOFURANS; DICARBOXYLIC ACIDS; KINETICS; MODELS, MOLECULAR; PREALBUMIN; STRUCTURE-ACTIVITY RELATIONSHIP; SUBSTRATE SPECIFICITY;

EID: 18644384035     PISSN: 00027863     EISSN: None     Source Type: Journal    
DOI: 10.1021/ja044351f     Document Type: Article

References (60)

1. Jacobson, D. R.; Pastore, R. D.; Yaghoubian, R.; Kane, I.; Gallo, G. Buck, F. S.; Buxbaum, J. N. New Eng. J. Med. 1997, 336, 466-473.
2. Westermark, P.; Sletten, K.; Johansson, B.; Cornwell, G. G., III. Proc. Natl. Acad. Sci. U.S.A. 1990, 87, 2843-2845.
3. Saraiva, M. J.; Sousa, M. M.; Cardoso, I.; Fernandas, R. J. Mol. Neurosci. 2004, 23, 35-40.
4. Afolabi, L.; Hamidi, A. K.; Nakamura, M.; Jacobs, P.; Hendrie, H.; Benson, M. D. Amyloid 2000, 7, 121-125.
5. Coelho, T. Curr. Opin. Neurology 1996, 9, 355-359.
6. Saraiva, M. J. M. Human Mutat. 1995, 5, 191-196.
7. Suhr, O. B.; Svendsen, I. H.; Andersson, R.; Danielsson, A.; Holmgren, G. J. Int. Med. 2003, 254, 225-235.
8. Hammarstrom, P.; Sekijima, Y.; White, J. P.; Wiseman, R. L.; Lim, A.; Costello, C. E.; Altland, K.; Garzuly, F.; Budka, H.; Kelly, J. W. Biochemistry 2003, 42, 6656-6663.
9. Sekijima, Y.; Hammarstrom, P.; Matsumura, M.; Shimizu, Y.; Iwata, M.; Tokuda, T.; Ikeda, S.-I.; Kelly, J. W. Lab. Invest. 2003, 83, 409-417.
10. Vidal, R.; Garzuly, F.; Budka, H.; Lalowski, M.; Linke, R. P.; Brittig, F.; Frangione, B.; Wisniewski, T. Am. J. Pathol 1996, 148, 361-366.
11. Herlenius, G.; Wilczek, H. E.; Larsson, M.; Ericzon, B.-G. Transplantation 2004, 77, 64-71.
12. Holmgren, G.; Ericzon, B. G.; Groth, C. G.; Steen, L.; Suhr, O. Clinical improvement and amyloid regression after liver transplantation in hereditary transthyretin amyloidosis; Department of Clinical Genetics, University Hospital, Umea, Sweden, United Kingdom, 1993; pp 1113-1116.
13. Jonsen, E.; Suhr, O. B.; Tashima, K.; Athlin, E. Amyloid 2001, 8, 52-57.
14. Suhr, O. B.; Ericzon, B.-G.; Friman, S. Liver transplantation: official publication of the American Association for the Study of Liver Diseases and the International Liver Transplantation Society 2002, 8, 787-794.
15. Hornsten, R.; Wiklund, U.; Olofsson, B.-O.; Jensen, S. M.; Suhr, O. B. Transplantation 2004, 78, 112-116.
16. Dubrey, S. W.; Davidoff, R.; Skinner, M.; Bergethon, P.; Lewis, D.; Falk, R. H. Transplantation 1997, 64, 74-80.
17. Pfeffer, B. A.; Bacerra, S. P.; Borst, D. E.; Wong, P. Mol. Vision 2004, 10, 23-30.
18. Hornberg, A.; Eneqvist, T.; Olofsson, A.; Lundgren, E.; Sauer-Eriksson, A. E. J. Mol. Biol. 2000, 302, 649-669.
19. Blake, C. C. F.; Geisow, M. J.; Oatley, S. J.; Rerat, B.; Rerat, C. J. Mol. Biol. 1978, 121, 339-356.
20. Monaco, H. L.; Rizzi, M.; Coda, A. Science 1995, 268, 1039-1041.
21. Nilsson, S. P.; Rask, L.; Peterson, P. A. J. Biol. Chem. 1975, 250, 8554-8563.
22. Colon, W.; Kelly, J. W. Biochemistry 1992, 31, 8654-8660.
23. Kelly, J. W. Curr. Opin. Struct. Biol. 1996, 6, 11-17.
24. Lai, Z.; Colon, W.; Kelly, J. W. Biochemistry 1996, 35, 6470-6482.
25. Lashuel, H. A.; Wurth, C.; Woo, L.; Kelly, J. W. Biochemistry 1999, 38, 13560-13573.
26. Liu, K.; Cho, H. S.; Lashuel, H. A.; Kelly, J. W.; Wemmer, D. E. Nat. Struct. Biol. 2000, 7, 754-757.
27. McCutchen, S. L.; Lai, Z.; Miroy, G. J.; Kelly, J. W.; Colon, W. Biochemistry 1995, 34, 13527-13536.
28. Reixach, N.; Deechongkit, S.; Jiang, X.; Kelly, J. W.; Buxbaum, J. N. Proc. Natl. Acad. Sci. U.S.A. 2004, 101, 2817-2822.
29. Sousa, M. M.; Cardoso, I.; Fernandes, R.; Guimaraes, A.; Saraiva, M. J. Am. J. Pathol. 2001, 159, 1993-2000.
30. Coelho, T.; Carvalho, M.; Saraiva, M. J.; Alves. I. L.; Almeida, M. R.; Costa, P. P. J. Rheumatol. 1993, 20, 179-179.
31. Hammarstrom, P.; Wiseman, R. L.; Powers, E. T.; Kelly, J. W. Science 2003, 299, 713-716.
32. Hammarstrom, P.; Schneider, F.; Kelly, J. W. Science 2001, 293, 2459-2462.
33. Klabunde, T.; Petrassi, H. M.; Oza, V. B.; Raman, P.; Kelly, J. W.; Sacchettini, J. C. Nat. Struct. Biol. 2000, 7, 312-321.
34. Razavi, H.; Palaninathan, S. K.; Powers, E. T.; Wiseman, R. L.; Purkey, H. E.; Mohamedmohaideen, N. N.; Deechonkit, S.; Chiang, K. P.; Dendle, M. T. A.; Sacchettini, J. C.; Kelly, J. W. Angew. Chem. 2003, 42, 2758-2761.
35. Cohen, F. E.; Kelly, J. W. Nature 2003, 426, 905-909.
36. Miroy, G. J.; Lai, Z.; Lashuel, H. A.; Peterson, S. A.; Strang, C.; Kelly, J. W. Proc. Natl. Acad. Sci. U.S.A. 1996, 93, 15051-15056.
37. Peterson, S. A.; Klabunde, T.; Lashuel, H.; Purkey, H.; Sacchettini, J. C.; Kelly, J. W. Proc. Natl. Acad. Sci. U.S.A. 1998, 95, 12956-12960.
38. Baures, P. W.; Peterson, S. A.; Kelly, J. W. Bioorg. Med. Chem. 1998, 6, 1389-1401.
39. Baures, P. W.; Oza, V. B.; Peterson, S. A.; Kelly, J. W. Bioorg. Med. Chem. 1999, 7, 1339-1347.
40. Petrassi, H. M.; Klabunde, T.; Sacchettini, J.; Kelly, J. W. J. Am. Chem. Soc. 2000, 122, 2178-2192.
41. McCammon, M. G.; Scott, D. J.; Keetch, C. A.; Greene, L. H.; Purkey, H. E.; Petrassi, H. M.; Kelly, J. W.; Robinson, C. V. Structure 2002, 10, 851-863.
42. Oza, V. B.; Smith, C.; Raman, P.; Koepf, E. K.; Lashuel, H. A.; Petrassi, H. M.; Chiang, K. P.; Powers, E. T.; Sacchettini, J.; Kelly, J. W. S J. Med. Chem. 2002, 45, 321-332.
43. Sacchettini, J. C.; Kelly, J. W. Nat. Rev. Drug Discov. 2002, 1, 267-275.
44. Green, N. S.; Palaninathan, S. K.; Sacchettini, J. C.; Kelly, J. W. J. Am. Chem. Soc. 2003, 125, 13404-13414.
45. Adamski-Werner, S. L.; Palaninathan, S. K.; Sacchettini, J. C.; Kelly, J. W. J. Med. Chem. 2004, 47, 355-374.
46. Miller, S. R.; Sekijima, Y.; Kelly, J. W. Lab. Invest. 2004, 84, 545-552.
47. Purkey, H. E.; Dorrell, M. I.; Kelly, J. W. Proc. Natl. Acad. Sci. U.S.A. 2001, 98, 5566-5571.
48. Tashiro, M.; Yoshiya, H.; Fukata, G. Synthesis 1980, 6, 495-496.
49. Labiad, B.; Villemin, D. Synthesis 1989, 143-144.
50. Lee, Y. R.; Suk, J. Y.; Kim, B. S. Org. Lett. 2000, 2, 1387-1389.
51. Snieckus, V. Chem. Rev. 1990, 90, 879-933.
52. Louie, J. D.; Michael S.; Hamann, B. C.; Hartwig, J. F. J. Org. Chem. 1997,62, 1268-1273.
53. Wolfe, J. P. B. Tetrahedron Lett. 1997, 38, 6359-6362.
54. Chan, D. M. T.; Monaco, K. L.; Wang, R.-P.; Winters, M. P. Tetrahedron Lett. 1998, 39, 2933-2936.
55. Evans, D. A.; Katz, J. L.; West, T. R. Tetrahedron Lett. 1998, 39, 2937-2940.
56. Suzuki, A. Mod. Arene Chem. 2002, 53-106.
57. Wiseman, R. L.; Johnson, S. M.; Kelker, M. S.; Foss, T.; Wilson, I. A.; Kelly, J. W. J. Am. Chem. Soc. 2005, 127, 5540-5551.
58. Hammarstrom, P.; Jiang, X.; Hurshman, A. R.; Powers, E. T.; Kelly, J. W. Proc. Natl. Acad. Sci. U.S.A. 2002, 99, 16427-16432.
59. Lashuel, H. A.; Lai, Z.; Kelly, J. W. Biochemistry 1998, 37, 17851-17864.
60. Echavarren, A. M.; Stille, J. K. J. Am. Chem. Soc. 1987, 109, 5478-5486.