Optimization of Lipid Nanoparticle Formulations for mRNA Delivery in Vivo with Fractional Factorial and Definitive Screening Designs

Nano Letters

Volumn 15, Issue 11, 2015, Pages 7300-7306

  Kauffman, Kevin J ^a,b   Dorkin, J Robert ^b   Yang, Jung H ^b   Heartlein, Michael W ^c   Derosa, Frank ^c   Mir, Faryal F ^b   Fenton, Owen S ^b   Anderson, Daniel G ^a,b  

^a Massachusetts Institute of Technology Cambridge   (United States)

^b MASSACHUSETTS INSTITUTE OF TECHNOLOGY   (United States)

^c Shire Pharmaceuticals   (United States)

Author keywords

design of experiment; in vivo; Lipid nanoparticle; mRNA; nucleic acid

Indexed keywords

DESIGN; DESIGN OF EXPERIMENTS; NANOPARTICLES; PHOSPHOLIPIDS; RNA;

FRACTIONAL FACTORIAL DESIGNS; IN-VIVO; INTRACELLULAR DELIVERY; LIPID NANOPARTICLES; MRNA; NANOPARTICLE FORMULATION; SMALL INTERFERING RNA (SIRNA); THERAPEUTIC APPLICATION;

NUCLEIC ACIDS;

DIOLEOYL PHOSPHATIDYLETHANOLAMINE; LIPID; LIPOSOME; MACROGOL DERIVATIVE; MESSENGER RNA; NANOPARTICLE; PHOSPHATIDYLETHANOLAMINE;

CHEMISTRY; DRUG EFFECTS; GENE TRANSFER; GENETIC TRANSFECTION; HUMAN; LIVER; TUMOR CELL LINE;

CELL LINE, TUMOR; GENE TRANSFER TECHNIQUES; HUMANS; LIPIDS; LIPOSOMES; LIVER; NANOPARTICLES; PHOSPHATIDYLETHANOLAMINES; POLYETHYLENE GLYCOLS; RNA, MESSENGER; TRANSFECTION;

EID: 84946962398     PISSN: 15306984     EISSN: 15306992     Source Type: Journal    
DOI: 10.1021/acs.nanolett.5b02497     Document Type: Article

References (38)

1. Whitehead, K. A.; Langer, R.; Anderson, D. G. Nat. Rev. Drug Discovery 2009, 8 (2) 129-138 10.1038/nrd2742
2. Kanasty, R.; Dorkin, J. R.; Vegas, A.; Anderson, D. Nat. Mater. 2013, 12 (11) 967-977 10.1038/nmat3765
3. Semple, S. C.; Akinc, A.; Chen, J.; Sandhu, A. P.; Mui, B. L.; Cho, C. K.; Sah, D. W. Y.; Stebbing, D.; Crosley, E. J.; Yaworski, E.; Hafez, I. M.; Dorkin, J. R.; Qin, J.; Lam, K.; Rajeev, K. G.; Wong, K. F.; Jeffs, L. B.; Nechev, L.; Eisenhardt, M. L.; Jayaraman, M.; Kazem, M.; Maier, M. a; Srinivasulu, M.; Weinstein, M. J.; Chen, Q.; Alvarez, R.; Barros, S. a; De, S.; Klimuk, S. K.; Borland, T.; Kosovrasti, V.; Cantley, W. L.; Tam, Y. K.; Manoharan, M.; Ciufolini, M. a; Tracy, M. a; de Fougerolles, A.; MacLachlan, I.; Cullis, P. R.; Madden, T. D.; Hope, M. J. Nat. Biotechnol. 2010, 28 (2) 172-176 10.1038/nbt.1602
4. Jayaraman, M.; Ansell, S. M.; Mui, B. L.; Tam, Y. K.; Chen, J.; Du, X.; Butler, D.; Eltepu, L.; Matsuda, S.; Narayanannair, J. K.; Rajeev, K. G.; Hafez, I. M.; Akinc, A.; Maier, M. a; Tracy, M. a; Cullis, P. R.; Madden, T. D.; Manoharan, M.; Hope, M. J. Angew. Chem., Int. Ed. 2012, 51 (34) 8529-8533 10.1002/anie.201203263
5. Maier, M. a; Jayaraman, M.; Matsuda, S.; Liu, J.; Barros, S.; Querbes, W.; Tam, Y. K.; Ansell, S. M.; Kumar, V.; Qin, J.; Zhang, X.; Wang, Q.; Panesar, S.; Hutabarat, R.; Carioto, M.; Hettinger, J.; Kandasamy, P.; Butler, D.; Rajeev, K. G.; Pang, B.; Charisse, K.; Fitzgerald, K.; Mui, B. L.; Du, X.; Cullis, P.; Madden, T. D.; Hope, M. J.; Manoharan, M.; Akinc, A. Mol. Ther. 2013, 21 (8) 1570-1578 10.1038/mt.2013.124
6. Love, K. T.; Mahon, K. P.; Levins, C. G.; Whitehead, K. a; Querbes, W.; Dorkin, J. R.; Qin, J.; Cantley, W.; Qin, L. L.; Racie, T.; Frank-Kamenetsky, M.; Yip, K. N.; Alvarez, R.; Sah, D. W. Y.; De Fougerolles, A.; Fitzgerald, K.; Koteliansky, V.; Akinc, A.; Langer, R.; Anderson, D. G. Proc. Natl. Acad. Sci. U. S. A. 2010, 107 (5) 1864-1869 10.1073/pnas.0910603106
7. Dong, Y.; Love, K. T.; Dorkin, J. R.; Sirirungruang, S.; Zhang, Y.; Chen, D.; Bogorad, R. L.; Yin, H.; Chen, Y.; Vegas, a. J.; Alabi, C. a.; Sahay, G.; Olejnik, K. T.; Wang, W.; Schroeder, A.; Lytton-Jean, a. K. R.; Siegwart, D. J.; Akinc, A.; Barnes, C.; Barros, S. a.; Carioto, M.; Fitzgerald, K.; Hettinger, J.; Kumar, V.; Novobrantseva, T. I.; Qin, J.; Querbes, W.; Koteliansky, V.; Langer, R.; Anderson, D. G. Proc. Natl. Acad. Sci. U. S. A. 2014, 111 (11) 3955-3960 10.1073/pnas.1322937111
8. Whitehead, K. a; Dorkin, J. R.; Vegas, A. J.; Chang, P. H.; Veiseh, O.; Matthews, J.; Fenton, O. S.; Zhang, Y.; Olejnik, K. T.; Yesilyurt, V.; Chen, D.; Barros, S.; Klebanov, B.; Novobrantseva, T.; Langer, R.; Anderson, D. G. Nat. Commun. 2014, 5, 4277 10.1038/ncomms5277
9. Sahay, G.; Querbes, W.; Alabi, C.; Eltoukhy, A.; Sarkar, S.; Zurenko, C.; Karagiannis, E.; Love, K.; Chen, D.; Zoncu, R.; Buganim, Y.; Schroeder, A.; Langer, R.; Anderson, D. G. Nat. Biotechnol. 2013, 31 (7) 653-658 10.1038/nbt.2614
10. Leuschner, F.; Dutta, P. Nat. Biotechnol. 2011, 29 (11) 1-9 10.1038/nbt.1760
11. Novobrantseva, T. I.; Borodovsky, A.; Wong, J.; Klebanov, B.; Zafari, M.; Yucius, K.; Querbes, W.; Ge, P.; Ruda, V. M.; Milstein, S.; Speciner, L.; Duncan, R.; Barros, S.; Basha, G.; Cullis, P.; Akinc, A.; Donahoe, J. S.; Narayanannair Jayaprakash, K.; Jayaraman, M.; Bogorad, R. L.; Love, K.; Whitehead, K.; Levins, C.; Manoharan, M.; Swirski, F. K.; Weissleder, R.; Langer, R.; Anderson, D. G.; de Fougerolles, A.; Nahrendorf, M.; Koteliansky, V. Mol. Ther. - Nucleic Acids 2012, 1, e4 10.1038/mtna.2011.3
12. Speicher, T.; Siegenthaler, B.; Bogorad, R. L.; Ruppert, R.; Petzold, T.; Padrissa-Altes, S.; Bachofner, M.; Anderson, D. G.; Koteliansky, V.; Fässler, R.; Werner, S. Nat. Commun. 2014, 5, 3862 10.1038/ncomms4862
13. Zuhorn, I. S.; Bakowsky, U.; Polushkin, E.; Visser, W. H.; Stuart, M. C. a; Engberts, J. B. F. N.; Hoekstra, D. Mol. Ther. 2005, 11 (5) 801-810 10.1016/j.ymthe.2004.12.018
14. Allen, T. M.; Cullis, P. R. Adv. Drug Delivery Rev. 2013, 65 (1) 36-48 10.1016/j.addr.2012.09.037
15. Lu, J. J.; Langer, R.; Chen, J. Mol. Pharmaceutics 2009, 6 (3) 763-771 10.1021/mp900023v
16. Mui, B. L.; Tam, Y. K.; Jayaraman, M.; Ansell, S. M.; Du, X.; Tam, Y. Y. C.; Lin, P. J.; Chen, S.; Narayanannair, J. K.; Rajeev, K. G.; Manoharan, M.; Akinc, A.; Maier, M. a; Cullis, P.; Madden, T. D.; Hope, M. J. Mol. Ther. - Nucleic Acids 2013, 2, e139 10.1038/mtna.2013.66
17. Akinc, A.; Goldberg, M.; Qin, J.; Dorkin, J. R.; Gamba-Vitalo, C.; Maier, M.; Jayaprakash, K. N.; Jayaraman, M.; Rajeev, K. G.; Manoharan, M.; Koteliansky, V.; Röhl, I.; Leshchiner, E. S.; Langer, R.; Anderson, D. G. Mol. Ther. 2009, 17 (5) 872-879 10.1038/mt.2009.36
18. Belliveau, N. M.; Huft, J.; Lin, P. J.; Chen, S.; Leung, A. K.; Leaver, T. J.; Wild, A. W.; Lee, J. B.; Taylor, R. J.; Tam, Y. K.; Hansen, C. L.; Cullis, P. R. Mol. Ther. - Nucleic Acids 2012, 1, e37 10.1038/mtna.2012.28
19. Montgomery, D. C. Design and Analysis of Experiments, 7 th ed.; John Wiley & Sons: New York, 2008.
20. Gooding, O. W. Curr. Opin. Chem. Biol. 2004, 8, 297-304 10.1016/j.cbpa.2004.04.009
21. Whitehead, K. a; Matthews, J.; Chang, P. H.; Niroui, F.; Dorkin, J. R.; Severgnini, M.; Anderson, D. G. ACS Nano 2012, 6, 6922-6929 10.1021/nn301922x
22. Sahin, U.; Karikó, K.; Türeci, Ö. Nat. Rev. Drug Discovery 2014, 13 (10) 759-780 10.1038/nrd4278
23. Zangi, L.; Lui, K. O.; von Gise, A.; Ma, Q.; Ebina, W.; Ptaszek, L. M.; Später, D.; Xu, H.; Tabebordbar, M.; Gorbatov, R.; Sena, B.; Nahrendorf, M.; Briscoe, D. M.; Li, R. a; Wagers, A. J.; Rossi, D. J.; Pu, W. T.; Chien, K. R. Nat. Biotechnol. 2013, 31 (10) 898-907 10.1038/nbt.2682
24. Yin, H.; Kanasty, R. L.; Eltoukhy, A. a; Vegas, A. J.; Dorkin, J. R.; Anderson, D. G. Nat. Rev. Genet. 2014, 15 (8) 541-555 10.1038/nrg3763
25. Kormann, M. S. D.; Hasenpusch, G.; Aneja, M. K.; Nica, G.; Flemmer, A. W.; Herber-Jonat, S.; Huppmann, M.; Mays, L. E.; Illenyi, M.; Schams, A.; Griese, M.; Bittmann, I.; Handgretinger, R.; Hartl, D.; Rosenecker, J.; Rudolph, C. Nat. Biotechnol. 2011, 29 (2) 154-157 10.1038/nbt.1733
26. Chen, D.; Love, K. T.; Chen, Y.; Eltoukhy, A. a; Kastrup, C.; Sahay, G.; Jeon, A.; Dong, Y.; Whitehead, K. a; Anderson, D. G. J. Am. Chem. Soc. 2012, 134 (16) 6948-6951 10.1021/ja301621z
27. Karikó, K.; Muramatsu, H.; Keller, J. M.; Weissman, D. Mol. Ther. 2012, 20 (5) 948-953 10.1038/mt.2012.7
28. Thess, A.; Grund, S.; Mui, B. L.; Hope, M. J.; Baumhof, P.; Fotin-Mleczek, M.; Schlake, T. Mol. Ther. 2015, 23, 1456 10.1038/mt.2015.103
29. Rao, R. S.; Kumar, C. G.; Prakasham, R. S.; Hobbs, P. J. Biotechnol. J. 2008, 3 (4) 510-523 10.1002/biot.200700201
30. Jones, B.; Nachtsheim, C. J. J. Qual. Technol. 2011, 43 (1) 1-15
31. Leung, A. K. K.; Hafez, I. M.; Baoukina, S.; Belliveau, N. M.; Zhigaltsev, I. V.; Afshinmanesh, E.; Tieleman, D. P.; Hansen, C. L.; Hope, M. J.; Cullis, P. R. J. Phys. Chem. C 2012, 116, 18440-18450 10.1021/jp303267y
32. Garbuzenko, O.; Barenholz, Y.; Priev, A. Chem. Phys. Lipids 2005, 135 (2) 117-129 10.1016/j.chemphyslip.2005.02.003
33. Harvey, R. D.; Ara, N.; Heenan, R. K.; Barlow, D. J.; Quinn, P. J.; Lawrence, M. J. Mol. Pharmaceutics 2013, 10 (12) 4408-4417 10.1021/mp400140u
34. Farhood, H.; Serbina, N.; Huang, L. Biochim. Biophys. Acta, Biomembr. 1995, 1235, 289-295 10.1016/0005-2736(95)80016-9
35. Fasbender, A.; Marshall, J.; Moninger, T. O.; Grunst, T.; Cheng, S.; Welsh, M. J. Gene Ther. 1997, 4, 716-725 10.1038/sj.gt.3300459
36. Kundu, A. K.; Chandra, P. K.; Hazari, S.; Pramar, Y. V.; Dash, S.; Mandal, T. K. Eur. J. Pharm. Biopharm. 2012, 80 (2) 257-267 10.1016/j.ejpb.2011.10.023
37. Albanese, A.; Tang, P. S.; Chan, W. C. W. Annu. Rev. Biomed. Eng. 2012, 14, 1-16 10.1146/annurev-bioeng-071811-150124
38. Heyes, J.; Palmer, L.; Bremner, K.; MacLachlan, I. J. Controlled Release 2005, 107 (2) 276-287 10.1016/j.jconrel.2005.06.014