Differential splicing, disease and drug targets

Infectious Disorders - Drug Targets

Volumn 8, Issue 4, 2008, Pages 241-251

  Villate, O ^a   Rastrojo, A ^a   Lopez Diez R ^a   Hernandez Torres F ^a   Aguado, B ^a  

^a CSIC   (Spain)

Author keywords

Alternative splicing; Antisense oligonucleotide; miRNA; mRNA isoform; siRNA; SSOs

Indexed keywords

ANTISENSE OLIGONUCLEOTIDE; FLUOROURACIL; ISOPROTEIN; MESSENGER RNA; PHENACETIN; PROTEIN BCL XL; RIBOZYME; TUMOR NECROSIS FACTOR RELATED APOPTOSIS INDUCING LIGAND; ANTIINFECTIVE AGENT;

ACUTE GRANULOCYTIC LEUKEMIA; ACUTE INTERMITTENT PORPHYRIA; ALTERNATIVE RNA SPLICING; ANTIINFLAMMATORY ACTIVITY; BETA THALASSEMIA; BREAST CANCER; CYSTIC FIBROSIS; DOWN REGULATION; DRUG INHIBITION; DRUG MECHANISM; DRUG TARGETING; EXON; FANCONI ANEMIA; FEVER; GENE MUTATION; HEMOPHILIA A; HUMAN; KIDNEY CARCINOMA; LEUKEMIA; LIPOSARCOMA; LIVER CELL CARCINOMA; METACHROMATIC LEUKODYSTROPHY; MISSENSE MUTATION; MYOTONIC DYSTROPHY; OVARY CANCER; OVARY INFLAMMATION; PAIN; PAPILLARY CARCINOMA; PATHOLOGY; PERIVENTRICULAR HETEROTOPIA; RETINITIS PIGMENTOSA; REVIEW; RIBOZYME THERAPY; RNA INTERFERENCE; RNA SEQUENCE; SARCOMA; SINGLE NUCLEOTIDE POLYMORPHISM; SPINAL MUSCULAR ATROPHY; ANIMAL; BIOSYNTHESIS; CHEMISTRY; DRUG EFFECT; GENE EXPRESSION REGULATION; GENETICS; INFECTION; MUTATION; PHYSIOLOGY;

ALTERNATIVE SPLICING; ANIMALS; ANTI-INFECTIVE AGENTS; GENE EXPRESSION REGULATION; HUMANS; INFECTION; MUTATION; RNA, MESSENGER;

EID: 58249089732     PISSN: 18715265     EISSN: None     Source Type: Journal    
DOI: 10.2174/187152608786734188     Document Type: Review

References (87)

1. Modrek, B.; Lee, C. Nat. Genet., 2002, 30, 13.
2. Wang, G.S.; Cooper, T.A. Nat. Rev. Genet., 2007, 8, 749.
3. Lewis, B.P.; Green, R.E.; Brenner, S.E. Proc. Natl. Acad. Sci. USA, 2003, 100, 189.
4. Lander, E.S.; Linton, L.M.; Birren, B.; Nusbaum, C.; Zody, M.C.; Baldwin, J.; Devon, K.; Dewar, K.; Doyle, M.; FitzHugh, W.; Funke, R.; Gage, D.; Harris, K.; Heaford, A.; Howland, J.; Kann, L.; Lehoczky, J.; LeVine, R.; McEwan, P.; McKernan, K.; Meldrim, J.; Mesirov, J.P.; Miranda, C.; Morris, W.; Naylor, J.; Raymond, C.; Rosetti, M.; Santos, R.; Sheridan, A.; Sougnez, C.; Stange-Thomann, N.; Stojanovic, N.; Subramanian, A.; Wyman, D.; Rogers, J.; Sulston, J.; Ainscough, R.; Beck, S.; Bentley, D.; Burton, J.; Clee, C.; Carter, N.; Coulson, A.; Deadman, R.; Deloukas, P.; Dunham, A.; Dunham, I.; Durbin, R.; French, L.; Grafham, D.; Gregory, S.; Hubbard, T.; Humphray, S.; Hunt, A.; Jones, M.; Lloyd, C.; McMurray, A.; Matthews, L.; Mercer, S.; Milne, S.; Mullikin, J.C.; Mungall, A.; Plumb, R.; Ross, M.; Shownkeen, R.; Sims, S.; Waterston, R.H.; Wilson, R.K.; Hillier, L.W.; McPherson, J.D.; Marra, M.A.; Mardis, E.R.; Fulton, L.A.; Chinwalla, A.T.; Pepin, K.H.; Gish, W.R.; Chissoe, S.L.; Wendl, M.C.; Delehaunty, K.D.; Miner, T.L.; Delehaunty, A.; Kramer, J.B.; Cook, L.L.; Fulton, R.S.; Johnson, D.L.; Minx, P.J.; Clifton, S.W.; Hawkins, T.; Branscomb, E.; Predki, P.; Richardson, P.; Wenning, S.; Slezak, T.; Doggett, N.; Cheng, J.F.; Olsen, A.; Lucas, S.; Elkin, C.; Uberbacher, E.; Frazier, M.; Gibbs, R.A.; Muzny, D.M.; Scherer, S.E.; Bouck, J.B.; Sodergren, E.J.; Worley, K.C.; Rives, C.M.; Gorrell, J.H.; Metzker, M.L.; Naylor, S.L.; Kucherlapati, R.S.; Nelson, D.L.; Weinstock, G.M.; Sakaki, Y.; Fujiyama, A.; Hattori, M.; Yada, T.; Toyoda, A.; Itoh, T.; Kawagoe, C.; Watanabe, H.; Totoki, Y.; Taylor, T.; Weissenbach, J.; Heilig, R.; Saurin, W.; Artiguenave, F.; Brottier, P.; Bruls, T.; Pelletier, E.; Robert, C.; Wincker, P.; Smith, D.R.; Doucette-Stamm, L.; Rubenfield, M.; Weinstock, K.; Lee, H.M.; Dubois, J.; Rosenthal, A.; Platzer, M.; Nyakatura, G.; Taudien, S.; Rump, A.; Yang, H.; Yu, J.; Wang, J.; Huang, G.; Gu, J.; Hood, L.; Rowen, L.; Madan, A.; Qin, S.; Davis, R.W.; Federspiel, N.A.; Abola, A.P.; Proctor, M.J.; Myers, R.M.; Schmutz, J.; Dickson, M.; Grimwood, J.; Cox, D.R.; Olson, M.V.; Kaul, R.; Raymond, C.; Shimizu, N.; Kawasaki, K.; Minoshima, S.; Evans, G.A.; Athanasiou, M.; Schultz, R.; Roe, B.A.; Chen, F.; Pan, H.; Ramser, J.; Lehrach, H.; Reinhardt, R.; McCombie, W.R.; de la Bastide, M.; Dedhia, N.; Blocker, H.; Hornischer, K.; Nordsiek, G.; Agarwala, R.; Aravind, L.; Bailey, J.A.; Bateman, A.; Batzoglou, S.; Birney, E.; Bork, P.; Brown, D.G.; Burge, C.B.; Cerutti, L.; Chen, H.C.; Church, D.; Clamp, M.; Copley, R.R.; Doerks, T.; Eddy, S.R.; Eichler, E.E.; Furey, T.S.; Galagan, J.; Gilbert, J.G.; Harmon, C.; Hayashizaki, Y.; Haussler, D.; Hermjakob, H.; Hokamp, K.; Jang, W.; Johnson, L.S.; Jones, T.A.; Kasif, S.; Kaspryzk, A.; Kennedy, S.; Kent, W.J.; Kitts, P.; Koonin, E.V.; Korf, I.; Kulp, D.; Lancet, D.; Lowe, T.M.; McLysaght, A.; Mikkelsen, T.; Moran, J.V.; Mulder, N.; Pollara, V.J.; Ponting, C.P.; Schuler, G.; Schultz, J.; Slater, G.; Smit, A.F.; Stupka, E.; Szustakowski, J.; Thierry-Mieg, D.; Thierry-Mieg, J.; Wagner, L.; Wallis, J.; Wheeler, R.; Williams, A.; Wolf, Y.I.; Wolfe, K.H.; Yang, S.P.; Yeh, R.F.; Collins, F.; Guyer, M.S.; Peterson, J.; Felsenfeld, A.; Wetterstrand, K.A.; Patrinos, A.; Morgan, M.J.; de Jong, P.; Catanese, J.J.; Osoegawa, K.; Shizuya, H.; Choi, S.; Chen, Y.J. Nature, 2001, 409, 860.
5. Faustino, N.A.; Cooper, T.A. Genes Dev., 2003, 17, 419.
6. Garcia-Blanco, M.A.; Baraniak, A.P.; Lasda, E.L. Nat. Biotechnol., 2004, 22, 535.
7. Del Gatto-Konczak, F.; Olive, M.; Gesnel, M.C.; Breathnach, R. Mol. Cell Biol., 1999, 19, 251.
8. Del Gatto-Konczak, F.; Bourgeois, C.F.; Le Guiner, C.; Kister, L.; Gesnel, M.C.; Stevenin, J.; Breathnach, R. Mol. Cell Biol., 2000, 20, 6287.
9. Del Gatto, F.; Plet, A.; Gesnel, M.C.; Fort, C.; Breathnach, R. Mol. Cell Biol., 1997, 17, 5106.
10. Valcarcel, J.; Singh, R.; Zamore, P.D.; Green, M.R. Nature, 1993, 362, 171.
11. Jurica, M.S.; Moore, M.J. Mol. Cell, 2003, 12, 5.
12. Caceres, J.F.; Kornblihtt, A.R. Trends Genet., 2002, 18, 186.
13. Roberts, G.C.; Gooding, C.; Mak, H.Y.; Proudfoot, N.J.; Smith, C.W. Nucleic Acids Res., 1998, 26, 5568.
14. Lopez-Bigas, N.; Audit, B.; Ouzounis, C.; Parra, G.; Guigo, R. FEBS Lett., 2005, 579, 1900.
15. Maquat, L.E.; Carmichael, G.G. Cell, 2001, 104, 173.
16. Iborra, F.J.; Jackson, D.A.; Cook, P.R. Science, 2001, 293, 1139.
17. Ranum, L.P.; Cooper, T.A. Annu. Rev. Neurosci., 2006, 29, 259.
18. Cho, D.H.; Tapscott, S.J. Biochim. Biophys. Acta, 2007, 1772, 195.
19. Osborne, R.J.; Thornton, C.A. Hum. Mol. Genet., 2006, 15 Spec No 2, R162.
20. Lin, X.; Miller, J.W.; Mankodi, A.; Kanadia, R.N.; Yuan, Y.; Moxley, R.T.; Swanson, M.S.; Thornton, C.A. Hum. Mol. Genet., 2006, 15, 2087.
21. Ladd, A.N.; Stenberg, M.G.; Swanson, M.S.; Cooper, T.A. Dev. Dyn., 2005, 233, 783.
22. Kuyumcu-Martinez, N.M.; Wang, G.S.; Cooper, T.A. Mol. Cell, 2007, 28, 68.
23. Rowe, S.M.; Miller, S.; Sorscher, E.J. N. Engl. J. Med., 2005, 352, 1992.
24. Liu, H.X.; Cartegni, L.; Zhang, M.Q.; Krainer, A.R. Nat. Genet., 2001, 27, 55.
25. Chiba-Falek, O.; Kerem, E.; Shoshani, T.; Aviram, M.; Augarten, A.; Bentur, L.; Tal, A.; Tullis, E.; Rahat, A.; Kerem, B. Genomics, 1998, 53, 276.
26. Hartong, D.T.; Berson, E.L.; Dryja, T.P. Lancet, 2006, 368, 1795.
27. Farrar, G.J.; Kenna, P.F.; Humphries, P. EMBO. J., 2002, 21, 857.
28. Briese, M.; Esmaeili, B.; Sattelle, D.B. Bioessays., 2005, 27, 946.
29. Mordes, D.; Luo, X.; Kar, A.; Kuo, D.; Xu, L.; Fushimi, K.; Yu, G.; Sternberg, P., Jr.; Wu, J.Y. Mol. Vis., 2006, 12, 1259.
30. Chakarova, C.F.; Hims, M.M.; Bolz, H.; Abu-Safieh, L.; Patel, R.J.; Papaioannou, M.G.; Inglehearn, C.F.; Keen, T.J.; Willis, C.; Moore, A.T.; Rosenberg, T.; Webster, A.R.; Bird, A.C.; Gal, A.; Hunt, D.; Vithana, E.N.; Bhattacharya, S.S. Hum. Mol. Genet., 2002, 11, 87.
31. Vithana, E.N.; Abu-Safieh, L.; Allen, M.J.; Carey, A.; Papaioannou, M.; Chakarova, C.; Al-Maghtheh, M.; Ebenezer, N.D.; Willis, C.; Moore, A.T.; Bird, A.C.; Hunt, D.M.; Bhattacharya, S.S. Mol. Cell, 2001, 8, 375.
32. McKie, A.B.; McHale, J.C.; Keen, T.J.; Tarttelin, E.E.; Goliath, R.; van Lith-Verhoeven, J.J.; Greenberg, J.; Ramesar, R.S.; Hoyng, C.B.; Cremers, F.P.; Mackey, D.A.; Bhattacharya, S.S.; Bird, A.C.; Markham, A.F.; Inglehearn, C.F. Hum. Mol. Genet., 2001, 10, 1555.
33. Wirth, B. Hum. Mutat., 2000, 15, 228.
34. Lunn, M.R.; Wang, C.H. Lancet, 2008, 371, 2120.
35. Rodrigues, N.R.; Owen, N.; Talbot, K.; Ignatius, J.; Dubowitz, V.; Davies, K.E. Hum. Mol. Genet., 1995, 4, 631.
36. Rossoll, W.; Kroning, A.K.; Ohndorf, U.M.; Steegborn, C.; Jablonka, S.; Sendtner, M. Hum. Mol. Genet., 2002, 11, 93.
37. Winkler, C.; Eggert, C.; Gradl, D.; Meister, G.; Giegerich, M.; Wedlich, D.; Laggerbauer, B.; Fischer, U. Genes Dev., 2005, 19, 2320.
38. Cartegni, L.; Krainer, A.R. Nat. Genet., 2002, 30, 377.
39. Lorson, C.L.; Hahnen, E.; Androphy, E.J.; Wirth, B. Proc. Natl. Acad. Sci. USA, 1999, 96, 6307.
40. Srebrow, A.; Kornblihtt, A.R. J. Cell Sci., 2006, 119, 2635.
41. Mazoyer, S.; Puget, N.; Perrin-Vidoz, L.; Lynch, H.T.; Serova-Sinilnikova, O.M.; Lenoir, G.M. Am. J. Hum. Genet., 1998, 62, 713.
42. Karni, R.; de Stanchina, E.; Lowe, S.W.; Sinha, R.; Mu, D.; Krainer, A.R. Nat. Struct. Mol. Biol., 2007, 14, 185.
43. Ghigna, C.; Giordano, S.; Shen, H.; Benvenuto, F.; Castiglioni, F.; Comoglio, P.M.; Green, M.R.; Riva, S.; Biamonti, G. Mol. Cell, 2005, 20, 881.
44. Levanon, E.Y.; Sorek, R. Targets, 2003, 2, 109.
45. Kowalski, M.L.; Borowiec, M.; Kurowski, M.; Pawliczak, R. Allergy, 2007, 62, 628.
46. Censarek, P.; Steger, G.; Paolini, C.; Hohlfeld, T.; Grosser, T.; Zimmermann, N.; Fleckenstein, D.; Schror, K.; Weber, A.A. Thromb. Haemost., 2007, 98, 1309.
47. Kis, B.; Snipes, J.A.; Gaspar, T.; Lenzser, G.; Tulbert, C.D.; Busija, D.W. Inflamm. Res., 2006, 55, 274.
48. Schneider, C.; Boeglin, W.E.; Brash, A.R. Biochem. J., 2005, 385, 57.
49. Warner, T.D.; Mitchell, J.A. Proc. Natl. Acad. Sci. USA, 2002, 99, 13371.
50. Vane, J.R. J. Physiol. Pharmacol., 2000, 51, 573.
51. Mitchell, J.A.; Warner, T.D. Br. J. Pharmacol., 1999, 128, 1121.
52. Bennett, K.L.; Jackson, D.G.; Simon, J.C.; Tanczos, E.; Peach, R.; Modrell, B.; Stamenkovic, I.; Plowman, G.; Aruffo, A. J. Cell Biol., 1995, 128, 687.
53. Bennett, K.L.; Modrell, B.; Greenfield, B.; Bartolazzi, A.; Stamenkovic, I.; Peach, R.; Jackson, D.G.; Spring, F.; Aruffo, A. J. Cell Biol., 1995, 131, 1623.
54. Heider, K.H.; Kuthan, H.; Stehle, G.; Munzert, G. Cancer Immunol. Immunother., 2004, 53, 567.
55. Wood, M.; Yin, H.; McClorey, G. PLoS Genet., 2007, 3, e109.
56. Gaur, R.K. Biotechniques, 2006, Suppl, 15.
57. Zhu, H.; Guo, W.; Zhang, L.; Davis, J.J.; Teraishi, F.; Wu, S.; Cao, X.; Daniel, J.; Smythe, W.R.; Fang, B. Mol. Cancer Ther., 2005, 4, 451.
58. Dias, N.; Stein, C.A. Mol. Cancer Ther., 2002, 1, 347.
59. Yeo, G.W. Genome Biol., 2005, 6, 240.
60. Blanchette, M.; Green, R.E.; Brenner, S.E.; Rio, D.C. Genes Dev., 2005, 19, 1306.
61. Soret, J.; Bakkour, N.; Maire, S.; Durand, S.; Zekri, L.; Gabut, M.; Fic, W.; Divita, G.; Rivalle, C.; Dauzonne, D.; Nguyen, C.H.; Jeanteur, P.; Tazi, J. Proc. Natl. Acad. Sci. USA, 2005, 102, 8764.
62. Freed, E.O.; Mouland, A.J. Retrovirology, 2006, 3, 77.
63. Bakkour, N.; Lin, Y.L.; Maire, S.; Ayadi, L.; Mahuteau-Betzer, F.; Nguyen, C.H.; Mettling, C.; Portales, P.; Grierson, D.; Chabot, B.; Jeanteur, P.; Branlant, C.; Corbeau, P.; Tazi, J. PLoS Pathog., 2007, 3, 1530.
64. Resina, S.; Kole, R.; Travo, A.; Lebleu, B.; Thierry, A.R. J. Gene Med., 2007, 9, 498.
65. Kurreck, J. Eur. J. Biochem., 2003, 270, 1628.
66. Graziewicz, M.A.; Tarrant, T.K.; Buckley, B.; Roberts, J.; Fulton, L.; Hansen, H.; Orum, H.; Kole, R.; Sazani, P. Mol. Ther., 2008,
67. Yin, H.; Lu, Q.; Wood, M. Mol. Ther., 2008, 16, 38.
68. Aartsma-Rus, A.; van Ommen, G.J. RNA, 2007, 13, 1609.
69. van Deutekom, J.C.; Janson, A.A.; Ginjaar, I.B.; Frankhuizen, W.S.; Aartsma-Rus, A.; Bremmer-Bout, M.; den Dunnen, J.T.; Koop, K.; van der Kooi, A.J.; Goemans, N.M.; de Kimpe, S.J.; Ekhart, P.F.; Venneker, E.H.; Platenburg, G.J.; Verschuuren, J.J.; van Ommen, G.J. N. Engl. J. Med., 2007, 357, 2677.
70. Arechavala-Gomeza, V.; Graham, I.R.; Popplewell, L.J.; Adams, A.M.; Aartsma-Rus, A.; Kinali, M.; Morgan, J.E.; van Deutekom, J.C.; Wilton, S.D.; Dickson, G.; Muntoni, F. Hum. Gene Ther., 2007, 18, 798.
71. Kole, R.; Williams, T.; Cohen, L. Acta. Biochim. Pol., 2004, 51, 373.
72. Garcia-Blanco, M.A. Prog. Mol. Subcell. Biol., 2006, 44, 47.
73. Phylactou, L.A.; Darrah, C.; Wood, M.J. Nat. Genet, 1998, 18, 378.
74. Blencowe, B.J. Cell, 2006, 126, 37.
75. Buratti, E.; Dork, T.; Zuccato, E.; Pagani, F.; Romano, M.; Baralle, F.E. EMBO. J., 2001, 20, 1774.
76. Tsuneda, S.S.; Torres, F.R.; Montenegro, M.A.; Guerreiro, M.M.; Cendes, F.; Lopes-Cendes, I. J. Mol. Neurosci., 2008, 35, 195.
77. Yang, L.; Embree, L.J.; Hickstein, D.D. Mol. Cell Biol., 2000, 20, 3345.
78. Crozat, A.; Aman, P.; Mandahl, N.; Ron, D. Nature, 1993, 363, 640.
79. Ichikawa, H.; Shimizu, K.; Hayashi, Y.; Ohki, M. Cancer Res., 1994, 54, 2865.
80. Imai, H.; Chan, E.K.; Kiyosawa, K.; Fu, X.D.; Tan, E.M. J. Clin. Invest., 1993, 92, 2419.
81. Clark, J.; Lu, Y.J.; Sidhar, S.K.; Parker, C.; Gill, S.; Smedley, D.; Hamoudi, R.; Linehan, W.M.; Shipley, J.; Cooper, C.S. Oncogene, 1997, 15, 2233.
82. Yamada, T.; Tachibana, A.; Shimizu, T.; Mugishima, H.; Okubo, M.; Sasaki, M.S. J Hum Genet., 2000, 45, 159.
83. Hasegawa, Y.; Kawame, H.; Ida, H.; Ohashi, T.; Eto, Y. Hum. Genet., 1994, 93, 415.
84. Roberts, R.; Timchenko, N.A.; Miller, J.W.; Reddy, S.; Caskey, C.T.; Swanson, M.S.; Timchenko, L.T. Proc. Natl. Acad. Sci. USA, 1997, 94, 13221.
85. Kanadia, R.N.; Johnstone, K.A.; Mankodi, A.; Lungu, C.; Thornton, C.A.; Esson, D.; Timmers, A.M.; Hauswirth, W.W.; Swanson, M.S. Science, 2003, 302, 1978.
86. Miller, J.W.; Urbinati, C.R.; Teng-Umnuay, P.; Stenberg, M.G.; Byrne, B.J.; Thornton, C.A.; Swanson, M.S. EMBO J., 2000, 19, 4439.
87. Sossi, V.; Giuli, A.; Vitali, T.; Tiziano, F.; Mirabella, M.; Antonelli, A.; Neri, G.; Brahe, C. Eur. J. Hum. Genet., 2001, 9, 113.