Glucosylceramide mimics: Highly potent GCase inhibitors and selective pharmacological chaperones for mutations associated with types 1 and 2 gaucher disease

ChemMedChem

Volumn 8, Issue 11, 2013, Pages 1805-1817

  Schcnemann, Wojciech ^a,b   Gallienne, Estelle ^a   Ikeda Obatake, Kyoko ^c   Asano, Naoki ^c   Nakagawa, Shinpei ^d   Kato, Atsushi ^d   Adachi, Isao ^d   Górecki, Marcin ^e   Frelek, Jadwiga ^e   Martin, Olivier R ^a  

^a UNIVERSITÉ D'ORLÉANS   (France)

^b JAGIELLONIAN UNIVERSITY   (Poland)

^c HOKURIKU UNIVERSITY   (Japan)

^d UNIVERSITY OF TOYAMA   (Japan)

^e INSTITUTE OF ORGANIC CHEMISTRY   (Poland)

Author keywords

Gaucher disease; Glycolipids; Glycosidase inhibitors; Iminosugars; Pharmacological chaperones

Indexed keywords

BETA GLUCOSIDASE; ENZYME INHIBITOR; GLUCOSYLCERAMIDE; CHAPERONE; GLUCOSYLCERAMIDASE;

ARTICLE; DRUG ACTIVITY; DRUG SYNTHESIS; FIBROBLAST; GAUCHER DISEASE; GENE MUTATION; HUMAN; HUMAN CELL; PRIORITY JOURNAL; ANTAGONISTS AND INHIBITORS; BIOMIMETICS; CARBOHYDRATE ANALYSIS; CELL LINE; CHEMISTRY; DRUG EFFECTS; ENZYMOLOGY; GENETICS; MUTATION;

BIOMIMETICS; CARBOHYDRATE SEQUENCE; CELL LINE; ENZYME INHIBITORS; FIBROBLASTS; GAUCHER DISEASE; GLUCOSYLCERAMIDASE; GLUCOSYLCERAMIDES; HUMANS; MOLECULAR CHAPERONES; MUTATION;

EID: 84890861353     PISSN: 18607179     EISSN: 18607187     Source Type: Journal    
DOI: 10.1002/cmdc.201300327     Document Type: Article

References (58)

1. a) R. A. Denny, L. K. Gavrin, E. Saiah, Bioorg. Med. Chem. Lett. 2013, 23, 1935-1944
2. b) R. W. Mahley, Y. Huang, J. Med. Chem. 2012, 55, 8997-9008.
3. a) J. R. Riordan, Annu. Rev. Biochem. 2008, 77, 701-726
4. b) M. F. N. Rosser, D. E. Grove, D. M. Cyr, Curr. Chem. Biol. 2009, 3, 100- 111.
5. a) J.-Q. Fan in Iminosugars: from Synthesis to Therapeutic Applications (Eds.: P. Compain, O. R. Martin), Wiley-VCH, Weinheim, 2007, pp. 225-247
6. b) G. Parenti, EMBO Mol. Med. 2009, 1, 268-279
7. c) Y. Suzuki, S. Ogawa, Y. Sakakibara, Perspect. Med. Chem. 2009, 3, 7-19
8. d) R. E. Boyd, G. Lee, P. Rybczynski, E. R. Benjamin, R. Khanna, B. A. Wustman, K. J. Valenzano, J. Med. Chem. 2013, 56, 2705-2725
9. e) K. J. Valenzano, R. Khanna, A. C. Powe, Jr., R. Boyd, G. Lee, J. J. Flanagan, E. R. Benjamin, Assay Drug Dev. Technol. 2011, 9, 213-235.
10. a) J.-Q. Fan, S. Ishii, FEBS J. 2007, 274, 4962-4971
11. b) E. R. Benjamin, J. J. Flanagan, A. Schilling, H. H. Chang, L. Agarwal, E. Katz, X. Wu, C. Pine, B. Wustman, R. J. Desnick, D. J. Lockhart, K. J. Valenzano, J. Inherited Metab. Dis. 2009, 32, 424-440
12. c) D. Hughes, M. Adera, J. Castelli, A. Bragat, D. L. Marsden, P. B. Boudes, J. Inherited Metab. Dis. 2010, 33 (Suppl. 1), S148 (abstract)
13. d) Amicus Therapeutics: http://www.amicusrx.com/fabry.aspx (accessed September 5, 2013).
14. a) A. R. Sawkar, W. C. Cheng, E. Beutler, C.-H. Wong, W. E. Balch, J. W. Kelly, Proc. Natl. Acad. Sci. USA 2002, 99, 15428-15433
15. b) Z. Yu, A. R. Sawkar, J. W. Kelly, FEBS J. 2007, 274, 4944-4950
16. c) J. M. Benito, J. M. Garcia-Fernandez, C. Ortiz-Mellet, Expert Opin. Ther. Pat. 2011, 21, 885 - 903.
17. a) A. Zimran, Gaucher's Disease, Bailliere Tindall, London, 1997
18. b) E. Beutler, G. Grabowski in The Metabolic and Molecular Basis of Inherited Diseases (Eds.: C. Scriver, A. L. Beaudet, D. Valle, W. S. Sly, B. Childs, K. W. Kinzler, B. Vogelstein), McGraw-Hill, New York, 2001, pp. 3635-3668
19. c) T. D. Butters, Curr. Opin. Chem. Biol. 2007, 11, 412 -418.
20. B. Liou, A. Kazimierczuk, M. Zhang, C. R. Scott, R. S. Hedge, G. A. Grabowski, J. Biol. Chem. 2006, 281, 4242-4253.
21. B. Meusser, C. Hirsch, E. Jarosch, T. Sommer, Nat. Cell Biol. 2005, 7, 766-772.
22. a) G. A. Grabowski, Genet. Test. 1997, 1, 5-12
23. b) P. Giraldo, P. Alfonso, P. Irun, L. Gort, A. Chabas, L. Vilageliu, D. Grinberg, C. M. Sa Miranda, M. Pocovi, Orphanet J. Rare Dis. 2012, 7, 17.
24. A. R. Sawkar, S. L. Adamski-Werner, W. C. Cheng, C.-H. Wong, E. Beutler, K. P. Zimmer, J. W. Kelly, Chem. Biol. 2005, 12, 1235-1244.
25. M. Horowitz, A. Zimran, Hum. Mutat. 1994, 3, 1-11.
26. a) R. O. Brady, Annu. Rev. Med. 2006, 57, 283-296
27. b) G. A. Grabowski, Lancet 2008, 372, 1263-1271
28. c) J. M. Aerts, U. Yasothan, P. Kirkpatrick, Nat. Rev. Drug Discovery 2010, 9, 837-838.
29. T. M. Cox, J. M. F. G. Aerts, G. Andria, M. Beck, N. Belmatoug, B. Bembi, R. Chertkoff, S. Vom Dahl, D. Elstein, A. Erikson, M. Giralt, R. Heitner, C. Hollak, M. Hrebicek, S. Lewis, A. Mehta, G. M. Pastores, A. Rolfs, M. C. S. Miranda, A. Zimran, J. Inherited Metab. Dis. 2003, 26, 513-526.
30. A. H. Futerman, J. L. Sussman, M. Horowitz, I. Silman, A. Zimran, Trends Pharmacol. Sci. 2004, 25, 147-151.
31. a) E. Sidransky, M. N. Nalls, J. O. Aasly, J. Aharon-Peretz, G. Annesi, E. R. Barbosa, A. Bar-Shira, D. Berg, J. Bras, A. Brice, C.-M. Chen, L. N. Clark, C. Condroyer, E. V. De Marco, A. Darr, M. J. Eblan, S. Fahn, M. J. Farrer, H.-C. Fung, Z. Gan-Or, T. Gasser, R. Gershoni-Baruch, N. Giladi, A. Griffith, T. Gurevich, C. Januario, P. Kropp, A. E. Lang, G.-J. Lee-Chen, S. Lesage, K. Marder, I. F. Mata, A. Mirelman, J. Mitsui, I. Mizuta, G. Nicoletti, C. Oliveira, R. Ottman, A. Orr-Urtreger, L. V. Pereira, A. Quattrone, E. Rogaeva, A. Rolfs, H. Rosenbaum, R. Rozenberg, A. Samii, T. Samaddar, C. Schulte, M. Sharma, A. Singleton, M. Spitz, E.-K. Tan, N. Tayebi, T. Toda, A. R. Troiano, S. Tsuji, M. Wittstock, T. G. Wolfsberg, Y.-R. Wu, C. P. Zabetian, Y. Zhao, S. G. Ziegler, N. Engl. J. Med. 2009, 361, 1651-1661
32. b)W. C. Nichols, N. Pankratz, D. K. Marek, M. W. Pauciulo, V. E. Elsaesser, C. A. Halter, A. Rudolph, J. Wojcieszek, R. F. Pfeiffer, T. Foroud, Neurology 2009, 72, 310-316.
33. R. A. Steet, S. Chung, B. Wustman, A. Powe, H. Do, S. A. Kornfeld, Proc. Natl. Acad. Sci. USA 2006, 103, 13813-13818.
34. R. Khanna, E. R. Benjamin, L. Pellegrino, A. Schilling, B. A. Rigat, R. Soska, H. Nafar, B. E. Ranes, J. Feng, Y. Lun, A. C. Powe, D. J. Palling, B. A. Wustman, R. Schiffmann, D. J. Mahuran, D. J. Lockhart, K. J. Valenzano, FEBS J. 2010, 277, 1618-1638.
35. P. Alfonso, V. Andreu, A. Pino-Angeles, A. A. Moya-Garcia, M. I. Garcia- Moreno, J. C. Rodriguez-Rey, F. Sanchez-Jimenez, M. Pocovi, C. Ortiz- Mellet, J. M. Garcia-Fernandez, P. Giraldo, Chem Bio Chem 2013, 14, 943-949.
36. a) L. Yu, K. Ikeda, A. Kato, I. Adachi, G. Godin, P. Compain, O. R. Martin, N. Asano, Bioorg. Med. Chem. 2006, 14, 7736- 7744
37. b) W. Schcnemann, E. Gallienne, P. Compain, K. Ikeda, N. Asano, O. R. Martin, Bioorg. Med. Chem. 2010, 18, 2645-2650
38. c) F. Oulaïdi, S. Front-Deschamps, E. Gallienne, E. Lesellier, K. Ikeda, N. Asano, P. Compain, O. R. Martin, ChemMed- Chem 2011, 6, 353-361.
39. P. Compain, O. R. Martin, C. Boucheron, G. Godin, L. Yu, K. Ikeda, N. Asano, Chem Bio Chem 2006, 7, 1356-1359.
40. Y.-B. Chiao, S. P. Peters, W. F. Diven, R. E. Lee, R. H. Glew, Metab. Clin. Exp. 1979, 28, 56-62.
41. L. Cipolla, L. Lay, F. Nicotra, C. Pangrazio, L. Panza, Tetrahedron 1995, 51, 4679-4690.
42. A. Biela, F. Oulaïdi, E. Gallienne, M. Gerecki, J. Frelek, O. R. Martin, Tetrahedron 2013, 69, 3348-3354.
43. a) O. N. Nadein, A. Kornienko, Org. Lett. 2004, 6, 831-834
44. b) S. Tejima, R. K. Ness, R. L. Kaufman, H. G. Fletcher, Jr., Carbohydr. Res. 1968, 7, 485- 490.
45. Glycosylamine 3 and its reaction with AllMgBr was very recently reported by Postel and co-workers: a) M. B. Fusaro, V. Chagnault, D. Postel, Tetrahedron 2013, 69, 542-550.
46. For reactions of AllMgBr with other xylopyranosylamines, see: b) T. Wennekes, R. J. B. H. N. van den Berg, T. J. Boltje, W. E. Donker-Koopman, B. Kuijper, G. A. van der Marel, A. Strijland, C. P. Verhagen, J. M. F. G. Aerts, H. S. Overkleeft, Eur. J. Org. Chem. 2010, 1258-1283
47. c) C. Decroocq, L. M. Laparra, D. Rodr?guez-Lucena, P. Compain, J. Carbohydr. Chem. 2011, 30, 559 -574.
48. a) J. Frelek, G. Snatzke, Fresenius Z. Anal. Chem. 1983, 316, 261-264
49. b) J. Frelek, Z. Majer, A. Perkowska, G. Snatzke, I. Vlahov, U. Wagner, Pure Appl. Chem. 1985, 57, 441-451
50. c) J. Frelek, A. Klimek, P. Ruskowska, Curr. Org. Chem. 2003, 7, 1081-1104.
51. M. Gerecki, A. Kaminśka, P. Ruskowska, A. Suszczynska, J. Frelek, Pol. J. Chem. 2006, 80, 523-534.
52. M. Gerecki, E. Jab?onska, A. Kruszewska, A. Suszczynska, Z. Urbanczyk-Lipkowska, M. Gerards, J. M. Morzycki, W. J. Szczepek, J. Frelek, J. Org. Chem. 2007, 72, 2906-2916.
53. G.-N. Wang, G. Reinkensmeier, S.-W. Zhang, J. Zhou, L. R. Zhang, L.-H. Zhang, T. D. Butters, X.-S. Ye, J. Med. Chem. 2009, 52, 3146-3149.
54. J.-S. Shen, N. J. Edwards, Y. B. Hong, G. J. Murray, Biochem. Biophys. Res. Commun. 2008, 369, 1071-1075.
55. T. D. Butters, R. A. Dwek, F. M. Platt, Chem. Rev. 2000, 100, 4683-4696.
56. T. Wennekes, R. J. B. H. N. van den Berg, R. G. Boot, G. A. van der Marel, H. S. Overkleeft, J. M. F. G. Aerts, Angew. Chem. 2009, 121, 9006 -9028;-2009, 48, 8848-8869.
57. E. D. Goddard-Borger, M. B. Tropak, S. Yonekawa, C. Tysoe, D. J. Mahuran, S. G. Withers, J. Med. Chem. 2012, 55, 2737-2745.
58. R. R. Wei, H. Hughes, S. Boucher, J. J. Bird, N. Guziewicz, S. M. Van Patten, H. Qiu, C. Q. Pan, T. Edmunds, J. Biol. Chem. 2011, 286, 299-308.