An Orthogonal Array Optimization of Lipid-like Nanoparticles for mRNA Delivery in Vivo

Nano Letters

Volumn 15, Issue 12, 2015, Pages 8099-8107

  Li, Bin ^a   Luo, Xiao ^a   Deng, Binbin ^b   Wang, Junfeng ^a   McComb, David W ^b   Shi, Yimin ^c   Gaensler, Karin M L ^c   Tan, Xu ^d   Dunn, Amy L ^e,f   Kerlin, Bryce A ^e,f,g   Dong, Yizhou ^a  

^a OHIO STATE UNIVERSITY   (United States)

^b Ohio State University   (United States)

^c UNIVERSITY OF CALIFORNIA   (United States)

^d Tsinghua University   (China)

^e NATIONWIDE CHILDREN S HOSPITAL   (United States)

^f THE OHIO STATE UNIVERSITY COLLEGE OF MEDICINE   (United States)

^g THE RESEARCH INSTITUTE AT NATIONWIDE CHILDREN S HOSPITAL   (United States)

Author keywords

genetic disorders; hemophilia; Lipid like nanoparticles; mRNA delivery; orthogonal array design

Indexed keywords

NANOSTRUCTURED MATERIALS; NANOTECHNOLOGY;

CLINICAL STUDY; GENETIC DISORDERS; HEMOPHILIA; MRNA DELIVERY; ORTHOGONAL ARRAY DESIGNS; ORTHOGONAL ARRAY OPTIMIZATIONS; SYSTEMIC DELIVERIES; THERAPEUTIC APPLICATION;

NANOPARTICLES;

LIPID; MESSENGER RNA; NANOPARTICLE;

CHEMISTRY; HUMAN;

HUMANS; LIPIDS; NANOPARTICLES; RNA, MESSENGER;

EID: 84949637138     PISSN: 15306984     EISSN: 15306992     Source Type: Journal    
DOI: 10.1021/acs.nanolett.5b03528     Document Type: Article

References (38)

1. Pascolo, S. Handb. Exp. Pharmacol. 2008, 183, 221-235 10.1007/978-3-540-72167-3-11
2. Sahin, U.; Kariko, K.; Tureci, O. Nat. Rev. Drug Discovery 2014, 13, 759-780 10.1038/nrd4278
3. Andries, O.; Kitada, T.; Bodner, K.; Sanders, N. N.; Weiss, R. Expert Rev. Vaccines 2015, 14, 313-331 10.1586/14760584.2015.997714
4. Phua, K. K.; Nair, S. K.; Leong, K. W. Nanoscale 2014, 6, 7715-7729 10.1039/c4nr01346h
5. Tavernier, G.; Andries, O.; Demeester, J.; Sanders, N. N.; De Smedt, S. C.; Rejman, J. J. Controlled Release 2011, 150, 238-247 10.1016/j.jconrel.2010.10.020
6. Weide, B.; Carralot, J. P.; Reese, A.; Scheel, B.; Eigentler, T. K.; Hoerr, I.; Rammensee, H. G.; Garbe, C.; Pascolo, S. J. Immunother. 2008, 31, 180-188 10.1097/CJI.0b013e31815ce501
7. Weide, B.; Pascolo, S.; Scheel, B.; Derhovanessian, E.; Pflugfelder, A.; Eigentler, T. K.; Pawelec, G.; Hoerr, I.; Rammensee, H. G.; Garbe, C. J. Immunother. 2009, 32, 498-507 10.1097/CJI.0b013e3181a00068
8. Rittig, S. M.; Haentschel, M.; Weimer, K. J.; Heine, A.; Muller, M. R.; Brugger, W.; Horger, M. S.; Maksimovic, O.; Stenzl, A.; Hoerr, I.; Rammensee, H. G.; Holderried, T. A.; Kanz, L.; Pascolo, S.; Brossart, P. Mol. Ther. 2011, 19, 990-999 10.1038/mt.2010.289
9. Wang, Y.; Su, H. H.; Yang, Y.; Hu, Y.; Zhang, L.; Blancafort, P.; Huang, L. Mol. Ther. 2013, 21, 358-367 10.1038/mt.2012.250
10. Phua, K. K.; Leong, K. W.; Nair, S. K. J. Controlled Release 2013, 166, 227-233 10.1016/j.jconrel.2012.12.029
11. Su, X.; Fricke, J.; Kavanagh, D. G.; Irvine, D. J. Mol. Pharmaceutics 2011, 8, 774-787 10.1021/mp100390w
12. Geall, A. J.; Verma, A.; Otten, G. R.; Shaw, C. A.; Hekele, A.; Banerjee, K.; Cu, Y.; Beard, C. W.; Brito, L. A.; Krucker, T.; OHagan, D. T.; Singh, M.; Mason, P. W.; Valiante, N. M.; Dormitzer, P. R.; Barnett, S. W.; Rappuoli, R.; Ulmer, J. B.; Mandl, C. W. Proc. Natl. Acad. Sci. U. S. A. 2012, 109, 14604-14609 10.1073/pnas.1209367109
13. Cheng, C.; Convertine, A. J.; Stayton, P. S.; Bryers, J. D. Biomaterials 2012, 33, 6868-6876 10.1016/j.biomaterials.2012.06.020
14. Dong, Y.; Love, K. T.; Dorkin, J. R.; Sirirungruang, S.; Zhang, Y.; Chen, D.; Bogorad, R. L.; Yin, H.; Chen, Y.; Vegas, A. J.; Alabi, C. A.; Sahay, G.; Olejnik, K. T.; Wang, W.; Schroeder, A.; Lytton-Jean, A. K.; Siegwart, D. J.; Akinc, A.; Barnes, C.; Barros, S. A.; Carioto, M.; Fitzgerald, K.; Hettinger, J.; Kumar, V.; Novobrantseva, T. I.; Qin, J.; Querbes, W.; Koteliansky, V.; Langer, R.; Anderson, D. G. Proc. Natl. Acad. Sci. U. S. A. 2014, 111, 3955-3960 10.1073/pnas.1322937111
15. Love, K. T.; Mahon, K. P.; Levins, C. G.; Whitehead, K. A.; Querbes, W.; Dorkin, J. R.; Qin, J.; Cantley, W.; Qin, L. L.; Racie, T.; Frank-Kamenetsky, M.; Yip, K. N.; Alvarez, R.; Sah, D. W. Y.; de Fougerolles, A.; Fitzgerald, K.; Koteliansky, V.; Akinc, A.; Langer, R.; Anderson, D. G. Proc. Natl. Acad. Sci. U. S. A. 2010, 107, 1864-1869 10.1073/pnas.0910603106
16. Akinc, A.; Zumbuehl, A.; Goldberg, M.; Leshchiner, E. S.; Busini, V.; Hossain, N.; Bacallado, S. A.; Nguyen, D. N.; Fuller, J.; Alvarez, R.; Borodovsky, A.; Borland, T.; Constien, R.; de Fougerolles, A.; Dorkin, J. R.; Narayanannair Jayaprakash, K.; Jayaraman, M.; John, M.; Koteliansky, V.; Manoharan, M.; Nechev, L.; Qin, J.; Racie, T.; Raitcheva, D.; Rajeev, K. G.; Sah, D. W.; Soutschek, J.; Toudjarska, I.; Vornlocher, H. P.; Zimmermann, T. S.; Langer, R.; Anderson, D. G. Nat. Biotechnol. 2008, 26, 561-569 10.1038/nbt1402
17. Zhang, Y.; Pelet, J. M.; Heller, D. A.; Dong, Y.; Chen, D.; Gu, Z.; Joseph, B. J.; Wallas, J.; Anderson, D. G. Adv. Mater. 2013, 25, 4641-4645 10.1002/adma.201301917
18. Whitehead, K. A.; Dorkin, J. R.; Vegas, A. J.; Chang, P. H.; Veiseh, O.; Matthews, J.; Fenton, O. S.; Zhang, Y.; Olejnik, K. T.; Yesilyurt, V.; Chen, D.; Barros, S.; Klebanov, B.; Novobrantseva, T.; Langer, R.; Anderson, D. G. Nat. Commun. 2014, 5, 4277 10.1038/ncomms5277
19. Broaders, K. E.; Pastine, S. J.; Grandhe, S.; Frechet, J. M. Chem. Commun. (Cambridge, U. K.) 2011, 47, 665-667 10.1039/C0CC04190D
20. Dong, Y.; Eltoukhy, A. A.; Alabi, C. A.; Khan, O. F.; Veiseh, O.; Dorkin, J. R.; Sirirungruang, S.; Yin, H.; Tang, B. C.; Pelet, J. M.; Chen, D.; Gu, Z.; Xue, Y.; Langer, R.; Anderson, D. G. Adv. Healthcare Mater. 2014, 3, 1392-1397 10.1002/adhm.201400054
21. Chen, D.; Love, K. T.; Chen, Y.; Eltoukhy, A. A.; Kastrup, C.; Sahay, G.; Jeon, A.; Dong, Y.; Whitehead, K. A.; Anderson, D. G. J. Am. Chem. Soc. 2012, 134, 6948-6951 10.1021/ja301621z
22. Cui, W. G.; Li, X. H.; Zhou, S. B.; Weng, J. J. Appl. Polym. Sci. 2007, 103, 3105-3112 10.1002/app.25464
23. Marks, J. R.; Placone, J.; Hristova, K.; Wimley, W. C. J. Am. Chem. Soc. 2011, 133, 8995-9004 10.1021/ja2017416
24. Ryan, D.; Papamichail, D. ACS Synth. Biol. 2013, 2, 237-244 10.1021/sb300086d
25. Zhan, J. Y.; Zheng, K. Y.; Zhu, K. Y.; Bi, C. W.; Zhang, W. L.; Du, C. Y.; Fu, Q.; Dong, T. T.; Choi, R. C.; Tsim, K. W.; Lau, D. T. J. Agric. Food Chem. 2011, 59, 6091-6098 10.1021/jf200728e
26. Meng, H. N.; Zhang, Z. Z.; Zhao, F. X.; Qiu, T.; Yang, J. D. Appl. Surf. Sci. 2013, 280, 679-685 10.1016/j.apsusc.2013.05.041
27. Liu, L.; Zhang, X. Q.; Zhang, Y.; Pu, Y. P.; Yin, L. H.; Tang, M.; Liu, H. J. Nanosci. Nanotechnol. 2013, 13, 8137-8143 10.1166/jnn.2013.7925
28. Lv, H.; Zhang, S.; Wang, B.; Cui, S.; Yan, J. J. Controlled Release 2006, 114, 100-109 10.1016/j.jconrel.2006.04.014
29. Mishra, S.; Webster, P.; Davis, M. E. Eur. J. Cell Biol. 2004, 83, 97-111 10.1078/0171-9335-00363
30. Otsuka, H.; Nagasaki, Y.; Kataoka, K. Adv. Drug Delivery Rev. 2003, 55, 403-419 10.1016/S0169-409X(02)00226-0
31. Coppola, A.; Di Capua, M.; Di Minno, M. N.; Di Palo, M.; Marrone, E.; Ierano, P.; Arturo, C.; Tufano, A.; Cerbone, A. M. J. Blood Med. 2010, 1, 183-195 10.2147/JBM.S6885
32. Monahan, P. E.; White, G. C., 2nd Curr. Opin. Hematol. 2002, 9, 430-436 10.1097/00062752-200209000-00007
33. Sabatino, D. E.; Nichols, T. C.; Merricks, E.; Bellinger, D. A.; Herzog, R. W.; Monahan, P. E. Progress in molecular biology and translational science 2012, 105, 151-209 10.1016/B978-0-12-394596-9.00006-8
34. Barzel, A.; Paulk, N. K.; Shi, Y.; Huang, Y.; Chu, K.; Zhang, F.; Valdmanis, P. N.; Spector, L. P.; Porteus, M. H.; Gaensler, K. M.; Kay, M. A. Nature 2014, 517, 360-364 10.1038/nature13864
35. Wang, L.; Zoppe, M.; Hackeng, T. M.; Griffin, J. H.; Lee, K. F.; Verma, I. M. Proc. Natl. Acad. Sci. U. S. A. 1997, 94, 11563-11566 10.1073/pnas.94.21.11563
36. van Hylckama Vlieg, A.; van der Linden, I. K.; Bertina, R. M.; Rosendaal, F. R. Blood 2000, 95, 3678-3682
37. Srivastava, A.; Brewer, A. K.; Mauser-Bunschoten, E. P.; Key, N. S.; Kitchen, S.; Llinas, A.; Ludlam, C. A.; Mahlangu, J. N.; Mulder, K.; Poon, M. C.; Street, A. Treatment Guidelines Working Group on Behalf of The World Federation Of, H Haemophilia 2013, 19, e1-47 10.1111/j.1365-2516.2012.02909.x
38. Day, S. M.; Reeve, J. L.; Myers, D. D.; Fay, W. P. Thromb. Haemostasis 2004, 92, 486-494