Fluorescence-quenched substrates for live cell imaging of human glucocerebrosidase activity

Journal of the American Chemical Society

Volumn 137, Issue 3, 2015, Pages 1181-1189

  Yadav, Anuj K ^a   Shen, David L ^a   Shan, Xiaoyang ^a   He, Xu ^a   Kermode, Allison R ^a   Vocadlo, David J ^a  

^a SIMON FRASER UNIVERSITY   (Canada)

Author keywords

[No Author keywords available]

Indexed keywords

CELLS; CYTOLOGY; ENZYMES; FLUORESCENCE; HYDROLASES; MAMMALS; PLANTS (BOTANY); SUBSTRATES; SUGARS;

CHEMICAL EQUATIONS; ENZYME REPLACEMENT THERAPY; GLUCOCEREBROSIDASE; GLYCOSIDE HYDROLASES; MOLECULAR CHAPERONES; PARKINSON'S DISEASE; QUENCHED SUBSTRATES; THERAPEUTIC STRATEGY;

ENZYME ACTIVITY;

CHAPERONE; FLUORESCENT DYE; GLUCOPYRANOSIDE; GLUCOSYLCERAMIDASE;

ARTICLE; CELL CULTURE; CHROMATOPHORE; CONFOCAL MICROSCOPY; CONTROLLED STUDY; DEACETYLATION; ENZYME ACTIVITY; ENZYME ANALYSIS; ENZYME KINETIC ASSAY; ENZYME KINETICS; ENZYME LOCALIZATION; ENZYME SUBSTRATE; ENZYME SYNTHESIS; FIBROBLAST; FLUORESCENCE ANALYSIS; FLUORESCENCE IMAGING; GLYCOSYLATION; HUMAN; HUMAN CELL; HYDROPHILICITY; IMMUNOBLOTTING; IN VITRO STUDY; LYSOSOME; MOLECULAR IMAGING; MOLECULAR PROBE; CHEMICAL STRUCTURE; CHEMISTRY; ENZYME ACTIVATION; ENZYMOLOGY; FLUORESCENCE MICROSCOPY; METABOLISM; SYNTHESIS;

CELLS, CULTURED; ENZYME ACTIVATION; FIBROBLASTS; FLUORESCENT DYES; GLUCOSYLCERAMIDASE; HUMANS; LYSOSOMES; MICROSCOPY, CONFOCAL; MICROSCOPY, FLUORESCENCE; MOLECULAR STRUCTURE;

EID: 84921835526     PISSN: 00027863     EISSN: 15205126     Source Type: Journal    
DOI: 10.1021/ja5106738     Document Type: Article

References (46)

1. Lombard, V.; Golaconda Ramulu, H.; Drula, E.; Coutinho, P. M.; Henrissat, B. Nucleic Acids Res. 2014, 42, D490.
2. Bendikov-Bar, I.; Horowitz, M. Hum. Mutat. 2012, 33, 1398.
3. Beutler, E.; Grabowski, G. A. In The Metabolic and Molecular Bases of Inherited Disease; Scriver, C. R., Sly, W. S., Childs, B., Valle, D., Childs, B., Kinzler, K., Vogelstein, B., Eds.; McGraw Hill: New York, 2001; p 3635.
4. Lachmann, R. H.; Grant, I. R.; Halsall, D.; Cox, T. M. QJM 2004, 97, 199.
5. Grabowski, G. A. Lancet 2008, 372, 1263.
6. Brady, R. O. Annu. Rev. Med. 2006, 57, 283-296.
7. Cox, T.; Lachmann, R.; Hollak, C.; Aerts, J.; van Weely, S.; Hrebicek, M.; Platt, F.; Butters, T.; Dwek, R.; Moyses, C.; Gow, I.; Elstein, D.; Zimran, A. Lancet 2000, 355, 1481.
8. Fan, J. Q.; Ishii, S.; Asano, N.; Suzuki, Y. Nat. Med. 1999, 5, 112.
9. Sawkar, A. R.; Cheng, W. C.; Beutler, E.; Wong, C. H.; Balch, W. E.; Kelly, J. W. Proc. Natl. Acad. Sci. U.S.A. 2002, 99, 15428.
10. Neudorfer, O.; Giladi, N.; Elstein, D.; Abrahamov, A.; Turezkite, T.; Aghai, E.; Reches, A.; Bembi, B.; Zimran, A. QJM 1996, 89, 691.
11. Wong, K.; Sidransky, E.; Verma, A.; Mixon, T.; Sandberg, G. D.; Wakefield, L. K.; Morrison, A.; Lwin, A.; Colegial, C.; Allman, J. M.; Schiffmann, R. Mol. Genet. Metab. 2004, 82, 192.
12. Tayebi, N.; Walker, J.; Stubblefield, B.; Orvisky, E.; LaMarca, M. E.; Wong, K.; Rosenbaum, H.; Schiffmann, R.; Bembi, B.; Sidransky, E. Mol. Genet. Metab. 2003, 79, 104.
13. Sidransky, E.; Lopez, G. Lancet Neurol. 2012, 11, 986.
14. Nalls, M. A.; Duran, R.; Lopez, G.; Kurzawa-Akanbi, M.; McKeith, I. G.; Chinnery, P. F.; Morris, C. M.; Theuns, J.; Crosiers, D.; Cras, P.; Engelborghs, S.; De Deyn, P. P.; Van Broeckhoven, C.; Mann, D. M.; Snowden, J.; Pickering-Brown, S.; Halliwell, N.; Davidson, Y.; Gibbons, L.; Harris, J.; Sheerin, U. M.; Bras, J.; Hardy, J.; Clark, L.; Marder, K.; Honig, L. S.; Berg, D.; Maetzler, W.; Brockmann, K.; Gasser, T.; Novellino, F.; Quattrone, A.; Annesi, G.; De Marco, E. V.; Rogaeva, E.; Masellis, M.; Black, S. E.; Bilbao, J. M.; Foroud, T.; Ghetti, B.; Nichols, W. C.; Pankratz, N.; Halliday, G.; Lesage, S.; Klebe, S.; Durr, A.; Duyckaerts, C.; Brice, A.; Giasson, B. I.; Trojanowski, J. Q.; Hurtig, H. I.; Tayebi, N.; Landazabal, C.; Knight, M. A.; Keller, M.; Singleton, A. B.; Wolfsberg, T. G.; Sidransky, E. JAMA Neurol. 2013, 70, 727.
15. Lwin, A.; Orvisky, E.; Goker-Alpan, O.; LaMarca, M. E.; Sidransky, E. Mol. Genet. Metab. 2004, 81, 70.
16. Winder-Rhodes, S. E.; Evans, J. R.; Ban, M.; Mason, S. L.; Williams-Gray, C. H.; Foltynie, T.; Duran, R.; Mencacci, N. E.; Sawcer, S. J.; Barker, R. A. Brain 2013, 136, 392.
17. Gegg, M. E.; Burke, D.; Heales, S. J.; Cooper, J. M.; Hardy, J.; Wood, N. W.; Schapira, A. H. Ann. Neurol. 2012, 72, 455.
18. Balducci, C.; Pierguidi, L.; Persichetti, E.; Parnetti, L.; Sbaragli, M.; Tassi, C.; Orlacchio, A.; Calabresi, P.; Beccari, T.; Rossi, A. Mov. Disord. 2007, 22, 1481.
19. Sardi, S. P.; Clarke, J.; Kinnecom, C.; Tamsett, T. J.; Li, L.; Stanek, L. M.; Passini, M. A.; Grabowski, G. A.; Schlossmacher, M. G.; Sidman, R. L.; Cheng, S. H.; Shihabuddin, L. S. Proc. Natl. Acad. Sci. U.S.A. 2011, 108, 12101.
20. Sardi, S. P.; Clarke, J.; Viel, C.; Chan, M.; Tamsett, T. J.; Treleaven, C. M.; Bu, J.; Sweet, L.; Passini, M. A.; Dodge, J. C.; Yu, W. H.; Sidman, R. L.; Cheng, S. H.; Shihabuddin, L. S. Proc. Natl. Acad. Sci. U.S.A. 2013, 110, 3537.
21. Richter, F.; Fleming, S. M.; Watson, M.; Lemesre, V.; Pellegrino, L.; Ranes, B.; Zhu, C.; Mortazavi, F.; Mulligan, C. K.; Sioshansi, P. C.; Hean, S.; De La Rosa, K.; Khanna, R.; Flanagan, J.; Lockhart, D. J.; Wustman, B. A.; Clark, S. W.; Chesselet, M. F. Neurotherapeutics 2014, 11, 840.
22. Kornhaber, G. J.; Tropak, M. B.; Maegawa, G. H.; Tuske, S. J.; Coales, S. J.; Mahuran, D. J.; Hamuro, Y. ChemBioChem 2008, 9, 2643.
23. McNeill, A.; Magalhaes, J.; Shen, C.; Chau, K. Y.; Hughes, D.; Mehta, A.; Foltynie, T.; Cooper, J. M.; Abramov, A. Y.; Gegg, M.; Schapira, A. H. Brain 2014, 137, 1481.
24. Tropak, M. B.; Kornhaber, G. J.; Rigat, B. A.; Maegawa, G. H.; Buttner, J. D.; Blanchard, J. E.; Murphy, C.; Tuske, S. J.; Coales, S. J.; Hamuro, Y.; Brown, E. D.; Mahuran, D. J. ChemBioChem 2008, 9, 2650.
25. Lorincz, M.; Herzenberg, L. A.; Diwu, Z.; Barranger, J. A.; Kerr, W. G. Blood 1997, 89, 3412.
26. Steet, R. A.; Chung, S.; Wustman, B.; Powe, A.; Do, H.; Kornfeld, S. A. Proc. Natl. Acad. Sci. U.S.A. 2006, 103, 13813.
27. Witte, M. D.; Kallemeijn, W. W.; Aten, J.; Li, K. Y.; Strijland, A.; Donker-Koopman, W. E.; van den Nieuwendijk, A. M.; Bleijlevens, B.; Kramer, G.; Florea, B. I.; Hooibrink, B.; Hollak, C. E.; Ottenhoff, R.; Boot, R. G.; van der Marel, G. A.; Overkleeft, H. S.; Aerts, J. M. Nat. Chem. Biol. 2010, 6, 907.
28. Han, J.; Han, M. S.; Tung, C. H. Mol. Biosyst. 2013, 9, 3001.
29. Kamiya, M.; Asanuma, D.; Kuranaga, E.; Takeishi, A.; Sakabe, M.; Miura, M.; Nagano, T.; Urano, Y. J. Am. Chem. Soc. 2011, 133, 12960.
30. Redy-Keisar, O.; Kisin-Finfer, E.; Ferber, S.; Satchi-Fainaro, R.; Shabat, D. Nat. Protoc. 2014, 9, 27.
31. Debacq-Chainiaux, F.; Erusalimsky, J. D.; Campisi, J.; Toussaint, O. Nat. Protoc. 2009, 4, 1798.
32. Edgington, L. E.; Verdoes, M.; Bogyo, M. Curr. Opin. Chem. Biol. 2011, 15, 798.
33. Cortez-Retamozo, V.; Swirski, F. K.; Waterman, P.; Yuan, H.; Figueiredo, J. L.; Newton, A. P.; Upadhyay, R.; Vinegoni, C.; Kohler, R.; Blois, J.; Smith, A.; Nahrendorf, M.; Josephson, L.; Weissleder, R.; Pittet, M. J. J. Clin. Invest. 2008, 118, 4058.
34. Watzke, A.; Kosec, G.; Kindermann, M.; Jeske, V.; Nestler, H. P.; Turk, V.; Turk, B.; Wendt, K. U. Angew. Chem., Int. Ed. 2008, 47, 406.
35. Folk, D. S.; Torosian, J. C.; Hwang, S.; McCafferty, D. G.; Franz, K. J. Angew. Chem., Int. Ed. 2012, 51, 10795.
36. Kwan, D. H.; Chen, H. M.; Ratananikom, K.; Hancock, S. M.; Watanabe, Y.; Kongsaeree, P. T.; Samuels, A. L.; Withers, S. G. Angew. Chem., Int. Ed. 2011, 50, 300.
37. Komatsu, T.; Kikuchi, K.; Takakusa, H.; Hanaoka, K.; Ueno, T.; Kamiya, M.; Urano, Y.; Nagano, T. J. Am. Chem. Soc. 2006, 128, 15946.
38. Joosten, J. A.; Loimaranta, V.; Appeldoorn, C. C.; Haataja, S.; El Maate, F. A.; Liskamp, R. M.; Finne, J.; Pieters, R. J. J. Med. Chem. 2004, 47, 6499.
39. Jung, M. E.; Yang, E. C.; Vu, B. T.; Kiankarimi, M.; Spyrou, E.; Kaunitz, J. J. Med. Chem. 1999, 42, 3899.
40. Gnaccarini, C.; Ben-Tahar, W.; Mulani, A.; Roy, I.; Lubell, W. D.; Pelletier, J. N.; Keillor, J. W. Org. Biomol. Chem. 2010, 10, 5258.
41. Boot, R. G.; Verhoek, M.; Donker-Koopman, W.; Strijland, A.; van Marle, J.; Overkleeft, H. S.; Wennekes, T.; Aerts, J. M. F. G. J. Biol. Chem. 2007, 282, 1305.
42. Hayashi, Y.; Okino, N.; Kakuta, Y.; Shikanai, T.; Tani, M.; Narimatsu, H.; Ito, M. J. Biol. Chem. 2007, 282, 30889.
43. Ridley, C. M.; Thur, K. E.; Shanahan, J.; Thillaiappan, N. B.; Shen, A.; Uhl, K.; Walden, C. M.; Rahim, A. A.; Waddington, S. N.; Platt, F. M.; van der Spoel, A. C. J. Biol. Chem. 2013, 288, 26052.
44. Kallemeijn, W. W.; Li, K. Y.; Witte, M. D.; Marques, A. R.; Aten, J.; Scheij, S.; Jiang, J.; Willems, L. I.; Voorn-Brouwer, T. M.; van Roomen, C. P.; Ottenhoff, R.; Boot, R. G.; van den Elst, H.; Walvoort, M. T.; Florea, B. I.; Codee, J. D.; van der Marel, G. A.; Aerts, J. M.; Overkleeft, H. S. Angew. Chem., Int. Ed. 2012, 51, 12529.
45. Boyd, R.;Lee, G.; Rybczynski, P. (Amicus Therapeutics Inc.) Novel Compositions for Preventing and/or Treating Lysosomal Storage Disorders. U.S. Patent 20140086896, 2014.
46. Raghavan, S. S.; Topol, J.; Kolodny, E. H. Am. J. Hum. Genet. 1980, 32, 158.