Structural development study of a novel pharmacological chaperone for folding-defective rhodopsin mutants responsible for retinitis pigmentosa

Yakugaku Zasshi

Volumn 131, Issue 3, 2011, Pages 325-334

  Ohgane, Kenji ^a   Dodo, Kosuke ^b   Hashimoto, Yuichi ^a  

^a UNIVERSITY OF TOKYO   (Japan)

^b RIKEN   (Japan)

Author keywords

Pharmacological chaperone; Retinitis pigmentosa; Rhodopsin

Indexed keywords

CHAPERONE; RHODOPSIN;

CELL DEATH; DRUG DESIGN; DRUG SYNTHESIS; ENDOPLASMIC RETICULUM STRESS; HUMAN; ISOMER; MUTANT; RETINITIS PIGMENTOSA; REVIEW; STRUCTURE ACTIVITY RELATION;

DRUG DESIGN; ENDOPLASMIC RETICULUM; HUMANS; LIGANDS; MOLECULAR CHAPERONES; MUTATION; PROTEIN FOLDING; RETINITIS PIGMENTOSA; RHODOPSIN; STRUCTURE-ACTIVITY RELATIONSHIP;

EID: 79952266305     PISSN: 00316903     EISSN: 13475231     Source Type: Journal    
DOI: 10.1248/yakushi.131.325     Document Type: Review

References (71)

1. Rieder R. F., J. Clin. Invest., 49, 2369-2376 (1970).
2. Eilers M., Schatz G., Nature, 322, 228-232 (1986).
3. Alexandrov A. I., Mileni M., Chien E. Y., Hanson M. A., Stevens R. C., Structure, 16, 351-359 (2008).
4. Yeh A. P., McMillan A., Stowell M. H., Acta Crystallogr., Sect. D: Biol. Crystallogr., 62, 451-457 (2006).
5. Thompson J. F., Hayes L. S., Lloyd D. B., Gene, 103, 171-177 (1991).
6. MacEwan D. J., Milligan G., Mol. Pharmacol., 50, 1479-1486 (1996).
7. McLean A. J., Bevan N., Rees S., Milligan G., Mol. Pharmacol., 56, 1182-1191 (1999).
8. Ramsay D., Bevan N., Rees S., Milligan G., Br. J. Pharmacol., 133, 315-323 (2001).
9. Milligan G., Stevens P. A., Ramsay D., McLean A. J., Neurosignals, 11, 29-33 (2002).
10. Zeng F. Y., McLean A. J., Milligan G., Lerner M., Chalmers D. T., Behan D. P., Mol. Pharmacol., 64, 1474-1484 (2003).
11. Thorne N., Inglese J., Auld D. S., Chem. Biol., 17, 646-657 (2010).
12. Ishii S., Kase R., Sakuraba H., Suzuki Y., Biochem. Biophys. Res. Commun., 197, 1585-1589 (1993).
13. Loo T. W., Clarke D. M., J. Biol. Chem., 272, 709-712 (1997).
14. Popot J. L., Engelman D. M., Annu. Rev. Biochem., 69, 881-922 (2000).
15. Petäjä-Repo U. E., Hogue M., Laperrière A., Walker P., Bouvier M., J. Biol. Chem., 275, 13727-13736 (2000).
16. Ward C. L., Kopito R. R., J. Biol. Chem., 269, 25710-25718 (1994).
17. Sanders C. R., Myers J. K., Annu. Rev. Biophys. Biomol. Struct., 33, 25-51 (2004).
18. Schöneberg T., Schulz A., Biebermann H., Hermsdorf T., Römpler H., Sangkuhl K., Pharmacol. Ther., 104, 173-206 (2004).
19. Denning G. M., Anderson M. P., Amara J. F., Marshall J., Smith A. E., Welsh M. J., Nature, 358, 761-764 (1992).
20. Sato S., Ward C. L., Krouse M. E., Wine J. J., Kopito R. R., J. Biol. Chem., 271, 635-638 (1996).
21. Brown C. R., Hong-Brown L. Q., Biwersi J., Verkman A. S., Welch W. J., Cell Stress Chaperones, 1, 117-125 (1996).
22. Parenti G., EMBO Mol. Med., 1, 268-279 (2009).
23. Gelsthorpe M. E., Baumann N., Millard E., Gale S. E., Langmade S. J., Schaffer J. E., Ory D. S., J. Biol. Chem., 283, 8229-8236 (2008).
24. Loo T. W., Clarke D. M., Expert Rev. Mol. Med., 9, 1-18 (2007).
25. Morello J. P., Petäjä-Repo U. E., Bichet D. G., Bouvier M., Trends Pharmacol. Sci., 21, 4-469 (2000).
26. Morello J. P., Salahpour A., Laperrière A., Bernier V., Arthus M. F., Lonergan M., Petäjä-Repo U., Angers S., Morin D., Bichet D. G., Bouvier M., J. Clin. Invest., 105, 887-895 (2000).
27. Bernier V., Morello J. P., Zarruk A., Debrand N., Salahpour A., Lonergan M., Arthus M. F., Laperrière A., Brouard R., Bouvier M., Bichet D. G., J. Am. Soc. Nephrol., 17, 232-243 (2006).
28. Loo T. W., Bartlett M. C., Clarke D. M., Biochem. J., 413, 29-36 (2008).
29. Chen Y., Chen C., Wang Y., Liu-Chen L. Y., J. Pharmacol. Exp. Ther., 319, 765-775 (2006).
30. Petäjä-Repo U. E., Hogue M., Bhalla S., Laperriè re A., Morello J. P., Bouvier M., EMBO J., 21, 1628-1637 (2002).
31. Leskelä T. T., Markkanen P. M., Pietilä E. M., Tuusa J. T., Petäjä-Repo U. E., J. Biol. Chem., 282, 23171-23183 (2007).
32. Gether U., Ballesteros J. A., Seifert R., Sanders-Bush E., Weinstein H., Kobilka B. K., J. Biol. Chem., 272, 2587-2590 (1997).
33. Arakawa T., Ejima D., Kita Y., Tsumoto K., Biochim. Biophys. Acta, 1764, 1677-1687 (2006).
34. Rea A.M., Thurston V., Searle M. S., Biochemistry, 48, 7556-7564 (2009).
35. Loo T. W., Clarke D. M., J. Biol. Chem., 273, 14671-14674 (1998).
36. Aridor M., Hannan L. A., Traffic, 1, 836-851 (2000).
37. Aridor M., Hannan L. A., Traffic, 3, 781-790 (2002).
38. Wang G. N., Reinkensmeier G., Zhang S. W., Zhou J., Zhang L. R., Zhang L. H., Butters T. D., Ye X. S., J. Med. Chem., 52, 3146-3149 (2009).
39. Hartong D. T., Berson E. L., Dryja T. P., Lancet, 368, 1795-1809 (2006).
40. Dryja T. P., McGee T. L., Reichel E., Hahn L. B., Cowley G. S., Yandell D. W., Sandberg M. A., Berson E. L., Nature, 343, 364-366 (1990).
41. Stojanovic A., Hwa J., Recept. Channels, 8, 33-50 (2002).
42. Sung C. H., Schneider B. G., Agarwal N., Papermaster D. S., Nathans J., Proc. Natl. Acad. Sci. USA, 88, 8840-8844 (1991).
43. Sung C. H., Davenport C. M., Nathans J., J. Biol. Chem., 268, 26645-26649 (1993).
44. Kaushal S., Khorana H. G., Biochemistry, 33, 6121-6128 (1994).
45. Mendes H. F., van der Spuy J., Chapple J. P., Cheetham M. E., Trends Mol. Med., 11, 177-185 (2005).
46. Hwa J., Klein-Seetharaman J., Khorana H. G., Proc. Natl. Acad. Sci. USA, 98, 4872-4876 (2001).
47. McKibbin C., Toye A. M., Reeves P. J., Khorana H. G., Edwards P. C., Villa C., Booth P. J., J. Mol. Biol., 374, 1309-1318 (2007).
48. Illing M. E., Rajan R. S., Bence N. F., Kopito R. R., J. Biol. Chem., 277, 34150-34160 (2002).
49. Saliba R. S., Munro P. M., Luthert P. J., Cheetham M. E., J. Cell Sci., 115, 2907-2918 (2002).
50. Rutkowski D. T., Kaufman R. J., Trends Cell Biol., 14, 20-28 (2004).
51. Bok D., Invest. Ophthalmol. Vis. Sci., 26, 1659-1694 (1985).
52. Humphries M. M., Rancourt D., Farrar G. J., Kenna P., Hazel M., Bush R. A., Sieving P. A., Sheils D. M., McNally N., Creighton P., Erven A., Boros A., Gulya K., Capecchi M. R., Humphries P., Nat. Genet., 15, 216-219 (1997).
53. Lem J., Krasnoperova N. V., Calvert P. D., Kosaras B., Cameron D. A., Nicolò M., Makino C. L., Sidman R. L., Proc. Natl. Acad. Sci. USA, 96, 736-741 (1999).
54. Noorwez S. M., Kuksa V., Imanishi Y., Zhu L., Filipek S., Palczewski K., Kaushal S., J. Biol. Chem., 278, 14442-14450 (2003).
55. Noorwez S. M., Malhotra R., McDowell J. H., Smith K. A., Krebs M. P., Kaushal S., J. Biol. Chem., 279, 16278-16284 (2004).
56. Noorwez S. M., Ostrov D. A., McDowell J. H., Krebs M. P., Kaushal S., Invest. Ophthalmol. Vis. Sci., 49, 3224-3230 (2008).
57. Krebs M. P., Holden D. C., Joshi P., Clark C. L., Lee A. H., Kaushal S., J. Mol. Biol., 395, 1063-1078 (2010).
58. Mendes H. F., Cheetham M. E., Hum. Mol. Genet., 17, 3043-3054 (2008).
59. Li T., Sandberg M. A., Pawlyk B. S., Rosner B., Hayes K. C., Dryja T. P., Berson E. L., Proc. Natl. Acad. Sci. USA, 95, 11933-11938 (1998).
60. Ohgane K., Dodo K., Hashimoto Y., Bioorg. Med. Chem., 18, 7022-7028 (2010).
61. Kagechika H., Kawachi E., Hashimoto Y., Himi T., Shudo K., J. Med. Chem., 31, 2182-2192 (1988).
62. Kagechika H., Kawachi E., Hashimoto Y., Shudo K., J. Med. Chem., 32, 834-840 (1989).
63. Yamakawa T., Kagechika H., Kawachi E., Hashimoto Y., Shudo K., J. Med. Chem., 33, 1430-1437 (1990).
64. Hashiomoto Y., Cell Struct. Funct., 16, 113-123 (1991).
65. Okada T., Sugihara M., Bondar A. N., Elstner M., Entel P., Buss V., J. Mol. Biol., 342, 571-583 (2004).
66. Palczewski K., Kumasaka T., Hori T., Behnke C. A., Motoshima H., Fox B. A., Le Trong I., Teller D. C., Okada T., Stenkamp R. E., Yamamoto M., Miyano M., Science, 289, 739-745 (2000).
67. Imai H., Hirano T., Terakita A., Shichida Y., Muthyala R. S., Chen R. L., Colmenares L. U., Liu R. S., Photochem. Photobiol., 70, 111-115 (1999).
68. Domínguez M., Alvarez R., Pérez M., Palczewski K., de Lera A. R., Chembiochem, 7, 1815-1825 (2006).
69. Kaneko S., Kagechika H., Kawachi E., Hashimoto Y., Shudo K., Med. Chem. Res., 1, 220-225 (1991).
70. Renaud J.-P., Rochel N., Ruff M., Vivat V., Chambon P., Gronemyer H., Moras D., Nature, 378, 681-689 (1995).
71. Bourguet W., Ruff M., Chambon P., Gronemeyer H., Moras D., Nature, 375, 377-382 (1995).