Identification and characterization of small-molecule inducers of fetal hemoglobin

ChemMedChem

Volumn 6, Issue 5, 2011, Pages 777-780

  Nam, Tae Gyu ^a,c   Lee, Jongkook ^a,d   Walker, John R ^b   Brinker, Achim ^b   Cho, Charles Y ^b   Schultz, Peter G ^a  

^a SCRIPPS RESEARCH INSTITUTE   (United States)

^b GENOMICS INSTITUTE OF THE NOVARTIS RESEARCH FOUNDATION   (United States)

^c Gyeonggi Institute of Science and Technology Promotion   (South Korea)

^d Korea Research Institute of Chemical Technology   (South Korea)

Author keywords

Fetal hemoglobin; High throughput screening; Sickle cell disease; STAT3

Indexed keywords

ANTIANEMIC AGENT; GAMMA GLOBIN; HEMOGLOBIN F; SHORT HAIRPIN RNA; STAT3 PROTEIN; TN 1; UNCLASSIFIED DRUG;

ARTICLE; CONTROLLED STUDY; HIGH THROUGHPUT SCREENING; HUMAN; HUMAN CELL; LENTIVIRINAE; LEUKEMIA CELL; PRIORITY JOURNAL; PROTEIN ANALYSIS; RECEPTOR DOWN REGULATION; SICKLE CELL ANEMIA; STRUCTURE ACTIVITY RELATION; WESTERN BLOTTING;

ANEMIA, SICKLE CELL; CELL LINE, TUMOR; FETAL HEMOGLOBIN; HIGH-THROUGHPUT SCREENING ASSAYS; HUMANS; PURINES; SMALL MOLECULE LIBRARIES; STAT3 TRANSCRIPTION FACTOR;

EID: 79955042519     PISSN: 18607179     EISSN: 18607187     Source Type: Journal    
DOI: 10.1002/cmdc.201000505     Document Type: Article

References (33)

1. P. S. Frenette, G. F. Atweh, J. Clin. Invest. 2007, 117, 850-858.
2. V. M. Ingram, Nature 1957, 180, 326-328.
3. K. L. Hassell, Am. J. Prev. Med. 2010, 38, S512-S521.
4. G. Stamatoyannopoulos, Exp. Hematol. 2005, 33, 259-271.
5. A. N. Schechter, C. T. Noguchi, G. P. Rodgers in The Molecular Basis of Blood Diseases, (Eds.: G. Stamatoyannopoulos, A.W. Nienhuis, P. Leder, P.W. Majerus), W.B. Saunders Co., Philadelphia, 1987, pp.179-218.
6. B. S. Pace, S. Zein, Dev. Dyn. 2006, 235, 1727-1737.
7. J. E. Bradner, R. Mak, S. K. Tanguturi, R. Mazitschek, S. J. Haggarty, K. Ross, C. Y. Chang, J. Bosco, N. West, E. Morse, K. Lin, J. P. Shen, N. P. Kwiatkowski, N. Gheldof, J. Dekker, D. J. DeAngelo, S. A. Carr, S. L. Schreiber, T. R. Golub, B. L. Ebert, Proc. Natl. Acad. Sci. USA 2010, 107, 12617-12622.
8. J. Rochette, J. E. Craig, S. L. Thein, Blood Rev. 1994, 8, 213-224.
9. E. Skarpidi, G. Vassilopoulos, Q. Li, G. Stamatoyannopoulos, Blood 2000, 96, 321-326. For an example of screening, see J. D. Haley, D. E. Smith, J. Schwedes, R. Brennan, C. Pearce, C. Moore, F. Wang, F. Petti, F. Grosveld, S. M. Jane, C. T. Noguchi, A. N. Schechter, Biochem. Pharmacol. 2003, 66, 1755-1768.
10. D. Plouffe, A. Brinker, C. McNamara, K. Henson, N. Kato, K. Kuhen, A. Nagle, F. Adrián, J. T. Matzen, P. Anderson, T.-g. Nam, N. S. Gray, A. Chatterjee, J. Janes, S. F. Yan, R. Trager, J. S. Caldwell, P. G. Schultz, Y. Zhou, E. A. Winzeler, Proc. Natl. Acad. Sci. USA 2008, 105, 9059-9064.
11. D. S. Auld, N. Thorne, W. F. Maguire, J. Inglese, Proc. Natl. Acad. Sci. USA 2009, 106, 3585-3590.
12. D. S. Auld, S. Lovell, N. Thorne, W. A. Lea, D. J. Maloney, M. Shen, G. Rai, K. P. Battaile, C. J. Thomas, A. Simeonov, R. P. Hanzlik, J. Inglese, Proc. Natl. Acad. Sci. USA 2010, 107, 4878-4883.
13. P. Imbach, H.-G. Capraro, J. Zimmermann, G. Caravatti, P. Furet, W. Brill, (Novartis-Erfindungen; Vienna, Austria), PCT document: WO/2000/049018A1, 2000; Published patents: EP1153024B1, 2004; US6767906B2, 2004.
14. S. Charache, G. J. Dover, R. D. Moore, S. Eckert, S. K. Ballas, M. Koshy, P. F. Milner, E. P. Orringer, G. Phillips Jr., O. S. Platt, G. H. Thomas, Blood 1992, 79, 2555-2565.
15. G. P. Rodgers, G. J. Dover, C. T. Noguchi, A. N. Schechter, A. W. Nienhuis, N. Engl. J. Med. 1990, 322, 1037-1045.
16. B. S. Pace, X.-h. Qian, J. Sangerman, S. F. Ofori-Acquah, B. S. Baliga, J. Han, S. D. Critz, Exp. Hematol. 2003, 31, 1089-1096.
17. C. Mischiati, A. Sereni, I. Lampronti, N. Bianchi, M. Borgatti, E. Prus, E. Fibach, R. Gambari, Br. J. Haematol. 2004, 126, 612-621.
18. T. Katsube, Y. Fukumaki, J. Biochem. 1995, 117, 68-76.
19. J. L. Miller, J. M. Njoroge, A. N. Gubin, G. P. Rodgers, Exp. Hematol. 1999, 27, 624-629.
20. C. Filippone, R. Franssila, A. Kumar, L. Saikko, P. E. Kovanen, M. Söderlund-Venermo, K. Hedman, PLoS One 2010, 5, e9496.
21. Y. M. Yang, B. Pace, D. Kitchens, S. K. Ballas, A. Shah, B. S. Baliga, Am. J. Hematol. 1997, 56, 252-258.
22. B. S. Baliga, B. S. Pace, H. H. Chen, A. K. Shan, Y. M. Yang, Am. J. Hematol. 2000, 65, 227-233.
23. V. N. Mankad, S. Baliga, K. Phillips, A. K. Shah, Y. M. Yang, Am. J. Hematol. 1994, 46, 259-263.
24. R. Mabaera, R. J. West, S. J. Conine, E. R. Macari, C. D. Boyd, C. A. Engman, C. H. Lowrey, Exp. Hematol. 2008, 36, 1057-1072.
25. M. L. Jison, P. J. Munson, J. J. Barb, A. F. Suffredini, S. Talwar, C. Logun, N. Raghavachari, J. H. Beigel, J. H. Shelhamer, R. L. Danner, M. T. Gladwin, Blood 2004, 104, 270-280.
26. S. EvansAdunyah, R. Chander, V. K. Barner, R. S. Cooper, Biochim. Biophys. Acta, Gene Struct. Expression 1995, 1263, 123-132.
27. J. Jiang, S. Best, S. Menzel, N. Silver, M. I. Lai, G. L. Surdulescu, T. D. Spector, S. L. Thein, Blood 2006, 108, 1077-1083.
28. V. G. Sankaran, T. F. Menne, J. Xu, T. E. Akie, G. Lettre, B. V. Handel, H. K. A. Mikkola, J. N. Hirschhorn, A. B. Cantor, S. H. Orkin, Science 2008, 322, 1839-1842.
29. M. Uda, R. Galanello, S. Sanna, G. Lettre, V. G. Sankaran, W. Chen, G. Usala etal., Proc. Natl. Acad. Sci. USA 2008, 105, 1620-1625.
30. J. Sangerman, M. S. Lee, X. Yao, E. Oten, C.-H. Hsiao, W. Li, S. Zein, S. F. Ofori-Acquah, B. S. Pace, Blood 2006, 108, 3590-3599.
31. G. Lettre, V. G. Sankaran, M. A. Bezerra, A. S. Araújo, M. Uda, S. Sanna, A. Cao, D. Schlessinger, F. F. Costa, J. N. Hirschhorn, S. H. Orkin, Proc. Natl. Acad. Sci. USA 2008, 105, 11869-11874.
32. A. Ferry, S. Baliga, C. Monterio, B. S. Pace, J. Biol. Chem. 1997, 272, 20030-20037.
33. H. A. Foley, S. F. Ofori-Acquah, A. Yoshimura, S. Critz, B. S. Bliga, B. S. Pace, J. Biol. Chem. 2002, 277, 16211-16219.