Current status of cationic liposome-mediated gene therapy in cystic fibrosis

Acta Pharmaceutica

Volumn 48, Issue 4, 1998, Pages 221-227

  Colosimo, Allesia ^a   Sangiuolo, Federica ^a   Di Sario, Sabrina ^b   Amicucci, Paola ^a   Serafino, Anna Lucia ^b   Novelli, Antonio ^a   Sabani, Margherita ^a   Castro, Massimo ^c   Lucidi, Vincenzina ^c   Mossa, Giuseppe ^b   Dallapiccola, Bruno ^d   Novelli, Giuseppe ^a  

^a UNIVERSITY OF ROME TOR VERGATA   (Italy)

^b CNR   (Italy)

^c BAMBINO GESÙ CHILDREN S HOSPITAL   (Italy)

^d CASA SOLLIEVO DELLA SOFFERENZA HOSPITAL   (Italy)

Author keywords

Cationic liposomes; Cystic fibrosis; Gene therapy; Human clinical trials

Indexed keywords

LIPOSOME;

ADENOVIRUS; ANIMAL CELL; ANIMAL TISSUE; CLINICAL TRIAL; CONTROLLED CLINICAL TRIAL; CONTROLLED STUDY; CYSTIC FIBROSIS; EXPRESSION VECTOR; GENE TARGETING; GENE THERAPY; GENETIC TRANSFECTION; HUMAN; MOUSE; NONHUMAN; PLASMID; REPORTER GENE; REVIEW; TRANSGENE;

EID: 6544294750     PISSN: 13300075     EISSN: None     Source Type: Journal    
DOI: None     Document Type: Review

References (30)

1. J. Welsh, L. C. Tsui, T. F. Boat, and A. L. Beaudet, Cystic fibrosis, in The Metabolic and Molecular Basis of Inherited Disease, 7th edition (Eds. C. R. Scriver, A. L. Beaudet, W. S. Sly, D. Valle), McGraw-Hill, New York 1995, p. 3799.
2. Cystic Fibrosis Mutation Database, http://genet.sickkids.on.ca.
3. J. R. Riordan, J. M. Rommens, B. Kerem, N. Alon, R. Rozmahel, Z. Grzelczak, J. Zielenski, S. Lok, N. Plavsic, J. Chou, M. L. Drumm, M. C. Iannuzzi, F. S. Collins, and L. C. Tsui, Science 245 (1989) 1066.
4. M. J. Welsh, FASEB J. 4 (1990) 2718.
5. C. E. Bear, Cell 68 (1992) 809.
6. E. W. Alton and D. M. Geddes, Gene Ther. 2 (1995) 88.
7. M. A. Rosenfeld, W. Siegfried, K. Yoshimura, K. Yoneyama, M. Jukayama, L. Stier, K. P. Paakka, P. Gilardi, L. D. Stratford-Pericaudet, M. Pericaudet, S. Jallat, A. Pavirani, J. P. Lecocq, and R. G. Crystal, Science 252 (1991) 431.
8. R. G. Crystal, N. G. McElvaney, M. A. Rosenfeld, C. S. Chu, A. Mastrangeli, J. G. Hay, S. L. Brody, H. A. Jaffe, N. T. Eissa, and C. Danel, Nat. Genet. 8 (1994) 42.
9. P. L. Felgner, Y. J. Tsai, J. Mashall, S. H. Cheng, L. Sukhu, C. J. Wheeler, and M. Manthorpe, Ann. N. Y. Acad. Sci. 772 (1996) 126.
10. N. J. Caplen, E. W. Alton, P. G. Middleton, J. R. Dorin, B. J. Stevenson, X. Gao, S. R. Durham, P. K. Jeffery, M. E. Hodson, C. Coutelle, L. Huang, D. J. Porteous, R. Williamson, and D. M. Geddes, Nat. Med. 1 (1995) 39.
11. J. J. Logan, Z. Bebok, L. C. Walker, S. Peng, P. L. Felgner, G. P. Siegal, R. A. Frizzell, J. Dong, M. Howard, S. Matalon, J. R. Lindsey, M. D. Duvall, and E. J. Sorscher, Gene Ther. 2 (1995) 38.
12. X. Gao, L. Huang, Gene Ther. 2 (1995) 710.
13. J. H. Felgner, R. Kumar, C. N. Sridhar, C. J. Wheeler, Y. J. Tsai, R. Border, P. Ramsey, M. Martin, and P. L. Felgner, J. Biol. Chem. 269 (1994) 2550.
14. C. J. Wheeler, P. L. Felgner, Y. J. Tsai, J. Marshall, L. Sukhu, S. G. Doh, J. Hartikka, J. Nietupski, M. Manthorpe, M. Nichols, M. Plewe, X. Liang, J. Norman, A. Smith, and S. H. Cheng, Proc. Natl. Acad. Sci. U.S.A. 93 (1996) 11454.
15. G. McLachlan, D. J. Davidson, B. J. Stevenson, P. Dickinson, H. Davidson-Smith, J. R. Dorin, and D. J. Porteous, Gene Ther. 2 (1995) 614.
16. E. R. Lee, J. Marshall, C. S. Siegel, C. Jiang, N. S. Yew, M. R. Nichels, J. B. Nietupski, R. J. Ziegler, M. Lane, and K. X. Wang, Hum Gene Ther. 7 (1996) 1701.
17. X. Gao and L. Huang, Biochem. Biophys. Res. Commun. 179 (1991) 280.
18. G. S. Harrison, Y. Wang, J. Tomczak, C. Hogan, E. J. Shpall, T. J. Curiel, and P. L. Felgner, Biotechniques 19 (1995) 816.
19. N. J. Caplen, E. Kinrade, F. Sorgi, X. Gao, D. C. Gruenert, D. Geddes, C. Coutelle, L. Huang, E. W. F. W. Alton, and R. Williamson, Gene Ther. 2 (1995) 603.
20. A. Colosimo, S. Scarpino, F. Sangiuolo, S. Di Sario, G. Mossa, G. Novelli, and B. Dallapiccola, Bioch. Mol. Biol. Int. 42 (1997) 723.
21. A. L. Serafino, G. Novelli, S. Di Sario, A. Colosimo, P. Amicucci, F. Sangiuolo, G. Mossa, and B. Dallapiccola, Bioch. Mol. Biol. Int. (in press).
22. S. C. Hyde, D. R. Gill, C. F. Higgins, A. E. O. Trezise, L. J. MacVinish, A. W. Cuthbert, R. Ratcliff, M. J. Evans, and. W. H. Colledge, Nature 362 (1993) 250.
23. E. W. F. W. Alton, P. G. Middleton, N. J. Caplen, S. N. Smith, D. M. Steel, F. M. Munkonge, P. K. Jeffery, D. M. Geddes, S. L. Hart, R. Williamson, K. I. Fasold, A. D. Miller, P. Dickinson, B. J. Stevenson, G. McLachlan, J. R. Dorin, and D. J. Porteous, Nat. Genet. 5 (1993) 135.
24. C. J. Wheeler, P. L. Felgner, Y. J. Tsai, J. Marshall, L. Sukhu, S. G. Doh, J. Hartikka, J. Nietupski, M. Manthorpe, M. Nichols, M. Plewe, X. Liang, J. Norman, A. Smith, and S. H. Cheng, Proc. Natl. Acad. Sci. U.S.A. 93 (1996) 11454.
25. D. R. Gill, K. W. Southern, K. A. Mofford, T. Seddon, L. Huang, F. Sorgi, A. Thomson, L. J. MacVinish, R. Ratcliff, D. Bilton, D. J. Lane, J. M. Littlewood, A. K. Webb, P. G. Middleton, W. H. Colledge, A. W. Cuthbert, M. J. Evans, C. F. Higgins, and S. C. Hyde, Gene Ther. 4 (1997) 199.
26. D. J. Porteous, J. R. Dorin, G. McLachlan, H. Davidson-Smith, H. Davidson, B. J. Stevenson, A. D. Carothers, W. A. H. Wallace, S. Moralee, C. Hoenes, G. Kallmeyer, U. Michaelis, K. Naujoks, L. P. Ho, J. M. Samways, M. Imrie, A. P. Greening, and J. A. Innes, Gene Ther. 4 (1997) 210.
27. J. Zabner, S. H. Cheng, D. Meeker, J. Launspach, R. Balfour, M. A. Perricone, J. E. Morris, J. Marshall, A. Fasbender, A. E. Smith, and M. J. Welsh, J. Clin. Invest. 100 (1997) 1529.
28. C. Y. Wang and L. Huang, Proc. Natl. Acad. Sci. U.S.A. 84 (1987) 7851.
29. S. Bagai and D. P. Sarker, FEBS Lett. 326 (1993) 183.
30. Y. Yonemitsu, Y. Kaneda, A. Muraishi, T. Yoshizumi, K, Sugimachi and K. Sueishi, Gene Ther. 4 (1997) 631.