New Modalities for Challenging Targets in Drug Discovery

Angewandte Chemie - International Edition

Volumn 56, Issue 35, 2017, Pages 10294-10323

  Valeur, Eric ^a   Guéret, Stéphanie M ^a,b   Adihou, Hélène ^a,b   Gopalakrishnan, Ranganath ^a,b   Lemurell, Malin ^a   Waldmann, Herbert ^b,c   Grossmann, Tom N ^d,e   Plowright, Alleyn T ^a  

^a ASTRAZENECA R AND D   (Sweden)

^b MAX PLANCK INSTITUTE OF MOLECULAR PHYSIOLOGY   (Germany)

^c TU DORTMUND UNIVERSITY   (Germany)

^d CHEMICAL GENOMICS CENTRE OF THE MAX PLANCK SOCIETY   (Germany)

^e VU UNIVERSITY AMSTERDAM   (Netherlands)

Author keywords

drug conjugates; macrocycles; oligonucleotides; peptides

Indexed keywords

NUCLEIC ACIDS; OLIGONUCLEOTIDES; PEPTIDES;

ACADEMIC RESEARCH; BINDING SURFACE; BIOLOGICAL PROCESS; BIOLOGICAL TARGETS; DRUG-CONJUGATES; MACROCYCLES; PHARMACEUTICAL COMPANY; PROTEIN INTERACTION;

PROTEINS;

NUCLEIC ACID; OLIGONUCLEOTIDE; PROTEIN;

ANTAGONISTS AND INHIBITORS; CHEMISTRY; DRUG DEVELOPMENT; HUMAN; MOLECULAR LIBRARY; PHARMACOLOGY; SURFACE PROPERTY;

DRUG DISCOVERY; HUMANS; NUCLEIC ACIDS; OLIGONUCLEOTIDES; PROTEINS; SMALL MOLECULE LIBRARIES; SURFACE PROPERTIES;

EID: 85021097647     PISSN: 14337851     EISSN: 15213773     Source Type: Journal    
DOI: 10.1002/anie.201611914     Document Type: Review

References (368)

1. J. W. Scannell, A. Blanckley, H. Boldon, B. Warrington, Nat. Rev. Drug Discovery 2012, 11, 191–200.
2. S. Knapp, Handb. Exp. Pharmacol. 2016, 232, 43–58.
3. A. T. Plowright, O. Engkvist, A. Gill, L. Knerr, Q. D. Wang, Angew. Chem. Int. Ed. 2014, 53, 4056–4075;
4. Angew. Chem. 2014, 126, 4138–4159.
5. D. J. Craik, D. P. Fairlie, S. Liras, D. Price, Chem. Biol. Drug Des. 2013, 81, 136–147.
6. Y. W. Kim, T. N. Grossmann, G. L. Verdine, Nat. Protoc. 2011, 6, 761–771;
7. C. E. Schafmeister, J. Po, G. L. Verdine, J. Am. Chem. Soc. 2000, 122, 5891–5892;
8. C. I. Schroeder, J. E. Swedberg, D. J. Craik, Curr. Protein Pept. Sci. 2013, 14, 532–542.
9. V. K. Sharma, P. Rungta, A. K. Prasad, RSC Adv. 2014, 4, 16618–16631.
10. M. Toure, C. M. Crews, Angew. Chem. Int. Ed. 2016, 55, 1966–1973;
11. Angew. Chem. 2016, 128, 2002–2010.
12. K. Karikó, H. Muramatsu, F. A. Welsh, J. Ludwig, H. Kato, S. Akira, D. Weissman, Mol. Ther. 2008, 16, 1833–1840;
13. L. Warren, P. D. Manos, T. Ahfeldt, Y. H. Loh, H. Li, F. Lau, W. Ebina, P. K. Mandal, Z. D. Smith, A. Meissner, G. Q. Daley, A. S. Brack, J. J. Collins, C. Cowan, T. M. Schlaeger, D. J. Rossi, Cell Stem Cell 2010, 7, 618–630.
14. J. A. Doudna, E. Charpentier, Science 2014, 346, 1077–1086.
15. A. Gallas, C. Alexander, M. C. Davies, S. Puri, S. Allen, Chem. Soc. Rev. 2013, 42, 7983–7997;
16. J. I. Hare, T. Lammers, M. B. Ashford, S. Puri, G. Storm, S. T. Barry, Adv. Drug Deliv. Rev. 2017, 108, 25–38.
17. F. Giordanetto, J. Kihlberg, J. Med. Chem. 2014, 57, 278–295;
18. J. Mallinson, I. Collins, Future Med. Chem. 2012, 4, 1409–1438;
19. E. M. Driggers, S. P. Hale, J. Lee, N. K. Terrett, Nat. Rev. Drug Discovery 2008, 7, 608–624.
20. J. J. Nestor, Jr., Curr. Med. Chem. 2009, 16, 4399–4418.
21. K. Fosgerau, T. Hoffmann, Drug Discovery Today 2015, 20, 122–128.
22. D. Derossi, A. H. Joliot, G. Chassaing, A. Prochiantz, J. Biol. Chem. 1994, 269, 10444–10450;
23. T. Skotland, T. G. Iversen, M. L. Torgersen, K. Sandvig, Molecules 2015, 20, 13313–13323.
24. S. Futaki, Adv. Drug Delivery Rev. 2005, 57, 547–558.
25. M. Pelay-Gimeno, A. Glas, O. Koch, T. N. Grossmann, Angew. Chem. Int. Ed. 2015, 54, 8896–8927;
26. Angew. Chem. 2015, 127, 9022–9054.
27. Y. Hamuro, S. J. Geib, A. D. Hamilton, Angew. Chem. Int. Ed. Engl. 1994, 33, 446–448;
28. Angew. Chem. 1994, 106, 465–467.
29. B. P. Orner, J. T. Ernst, A. D. Hamilton, J. Am. Chem. Soc. 2001, 123, 5382–5383.
30. V. Berl, I. Huc, R. G. Khoury, M. J. Krische, J. M. Lehn, Nature 2000, 407, 720–723.
31. J. Clayden, L. Lemiegre, M. Helliwell, J. Org. Chem. 2007, 72, 2302–2308.
32. P. Tosovská, P. S. Arora, Org. Lett. 2010, 12, 1588–1591.
33. A. Barnard, K. Long, H. L. Martin, J. A. Miles, T. A. Edwards, D. C. Tomlinson, A. Macdonald, A. J. Wilson, Angew. Chem. Int. Ed. 2015, 54, 2960–2965;
34. Angew. Chem. 2015, 127, 3003–3008;
35. B. B. Lao, K. Drew, D. A. Guarracino, T. F. Brewer, D. W. Heindel, R. Bonneau, P. S. Arora, J. Am. Chem. Soc. 2014, 136, 7877–7888;
36. O. Kutzki, H. S. Park, J. T. Ernst, B. P. Orner, H. Yin, A. D. Hamilton, J. Am. Chem. Soc. 2002, 124, 11838–11839;
37. J. L. Yap, X. Cao, K. Vanommeslaeghe, K. Y. Jung, C. Peddaboina, P. T. Wilder, A. Nan, A. D. MacKerell, Jr., W. R. Smythe, S. Fletcher, Org. Biomol. Chem. 2012, 10, 2928–2933.
38. D. Liu, S. Choi, B. Chen, R. J. Doerksen, D. J. Clements, J. D. Winkler, M. L. Klein, W. F. DeGrado, Angew. Chem. Int. Ed. 2004, 43, 1158–1162;
39. Angew. Chem. 2004, 116, 1178–1182;
40. H. Tang, R. J. Doerksen, T. V. Jones, M. L. Klein, G. N. Tew, Chem. Biol. 2006, 13, 427–435;
41. M. J. Pucci, K. Bush, Clin. Microbiol. Rev. 2013, 26, 792–821;
42. S. R. Dennison, D. A. Phoenix, T. J. Snape, Bioorg. Med. Chem. Lett. 2013, 23, 2518–2521.
43. J. Iriondo-Alberdi, K. Laxmi-Reddy, B. Bouguerne, C. Staedel, I. Huc, ChemBioChem 2010, 11, 1679–1685.
44. P. S. Shirude, E. R. Gillies, S. Ladame, F. Godde, K. Shin-Ya, I. Huc, S. Balasubramanian, J. Am. Chem. Soc. 2007, 129, 11890–11891;
45. L. Delaurière, Z. Dong, K. Laxmi-Reddy, F. Godde, J. J. Toulme, I. Huc, Angew. Chem. Int. Ed. 2012, 51, 473–477;
46. Angew. Chem. 2012, 124, 488–492.
47. R. Gopalakrishnan, A. I. Frolov, L. Knerr, W. J. Drury, E. Valeur, J. Med. Chem. 2016, 59, 9599–9621.
48. G. Guichard, I. Huc, Chem. Commun. 2011, 47, 5933–5941;
49. R. V. Nair, K. N. Vijayadas, A. Roy, G. J. Sanjayan, Eur. J. Org. Chem. 2014, 7763–7780;
50. G. N. Tew, R. W. Scott, M. L. Klein, W. F. Degrado, Acc. Chem. Res. 2010, 43, 30–39;
51. S. Fahs, Y. Patil-Sen, T. J. Snape, ChemBioChem 2015, 16, 1840–1853.
52. A. K. Yudin, Chem. Sci. 2015, 6, 30–49;
53. J. J. Ferrie, J. J. Gruskos, A. L. Goldwaser, M. E. Decker, D. A. Guarracino, Bioorg. Med. Chem. Lett. 2013, 23, 989–995;
54. A. Rozek, J. P. Powers, C. L. Friedrich, R. E. Hancock, Biochemistry 2003, 42, 14130–14138.
55. J. Kohl, Curr. Opin. Mol. Ther. 2006, 8, 529–538.
56. C. E. Vergunst, D. M. Gerlag, H. Dinant, L. Schulz, M. Vinkenoog, T. J. M. Smeets, M. E. Sanders, K. A. Reedquist, P. P. Tak, Rheumatology 2007, 46, 1773–1778.
57. T. A. Hill, N. E. Shepherd, F. Diness, D. P. Fairlie, Angew. Chem. Int. Ed. 2014, 53, 13020–13041;
58. Angew. Chem. 2014, 126, 13234–13257.
59. W. H. Connors, S. P. Hale, N. K. Terrett, Curr. Opin. Chem. Biol. 2015, 26, 42–47.
60. J. P. Maianti, A. McFedries, Z. H. Foda, R. E. Kleiner, X. Q. Du, M. A. Leissring, W. J. Tang, M. J. Charron, M. A. Seeliger, A. Saghatelian, D. R. Liu, Nature 2014, 511, 94–98.
61. T. Passioura, T. Katoh, Y. Goto, H. Suga, Annu. Rev. Biochem. 2014, 83, 727–752.
62. M. Mingozzi, A. Dal Corso, M. Marchini, I. Guzzetti, M. Civera, U. Piarulli, D. Arosio, L. Belvisi, D. Potenza, L. Pignataro, C. Gennari, Chem. Eur. J. 2013, 19, 3563–3567;
63. J. Morimoto, Y. Hayashi, H. Suga, Angew. Chem. Int. Ed. 2012, 51, 3423–3427;
64. Angew. Chem. 2012, 124, 3479–3483.
65. B. C. Smith, J. M. Denu, Biochemistry 2007, 46, 14478–14486.
66. K. Yamagata, Y. Goto, H. Nishimasu, J. Morimoto, R. Ishitani, N. Dohmae, N. Takeda, R. Nagai, I. Komuro, H. Suga, O. Nureki, Structure 2014, 22, 345–352.
67. K. R. Lennard, A. Tavassoli, Chem. Eur. J. 2014, 20, 10608–10614.
68. E. Miranda, I. K. Nordgren, A. L. Male, C. E. Lawrence, F. Hoakwie, F. Cuda, W. Court, K. R. Fox, P. A. Townsend, G. K. Packham, S. A. Eccles, A. Tavassoli, J. Am. Chem. Soc. 2013, 135, 10418–10425.
69. T. S. Young, D. D. Young, I. Ahmad, J. M. Louis, S. J. Benkovic, P. G. Schultz, Proc. Natl. Acad. Sci. USA 2011, 108, 11052–11056.
70. A. L. Jochim, P. S. Arora, ACS Chem. Biol. 2010, 5, 919–923.
71. D. Y. Jackson, D. S. King, J. Chmielewski, S. Singh, P. G. Schultz, J. Am. Chem. Soc. 1991, 113, 9391–9392.
72. A. K. Galande, K. S. Bramlett, T. P. Burris, J. L. Wittliff, A. F. Spatola, J. Peptide Res. 2004, 63, 297–302.
73. M. Chorev, E. Roubini, R. L. McKee, S. W. Gibbons, M. E. Goldman, M. P. Caulfield, M. Rosenblatt, Biochemistry 1991, 30, 5968–5974;
74. J. C. Phelan, N. J. Skelton, A. C. Braisted, R. S. McDowell, J. Am. Chem. Soc. 1997, 119, 455–460.
75. E. Cabezas, A. C. Satterthwait, J. Am. Chem. Soc. 1999, 121, 3862–3875;
76. A. B. Mahon, P. S. Arora, Drug Discovery Today Technol. 2012, 1, e57–e62.
77. P. M. Cromm, J. Spiegel, T. N. Grossmann, ACS Chem. Biol. 2015, 10, 1362–1375.
78. L. D. Walensky, A. L. Kung, I. Escher, T. J. Malia, S. Barbuto, R. D. Wright, G. Wagner, G. L. Verdine, S. J. Korsmeyer, Science 2004, 305, 1466–1470.
79. E. Gavathiotis, M. Suzuki, M. L. Davis, K. Pitter, G. H. Bird, S. G. Katz, H. C. Tu, H. Kim, E. H. Y. Cheng, N. Tjandra, L. D. Walensky, Nature 2008, 455, 1076–1081.
80. E. S. Leshchiner, A. Parkhitko, G. H. Bird, J. Luccarelli, J. A. Bellairs, S. Escudero, K. Opoku-Nsiah, M. Godes, N. Perrimon, L. D. Walensky, Proc. Natl. Acad. Sci. USA 2015, 112, 1761–1766;
81. P. M. Cromm, J. Spiegel, P. Küchler, L. Dietrich, J. Kriegesmann, M. Wendt, R. S. Goody, H. Waldmann, T. N. Grossmann, ACS Chem. Biol. 2016, 11, 2375–2382;
82. J. Spiegel, P. M. Cromm, A. Itzen, R. S. Goody, T. N. Grossmann, H. Waldmann, Angew. Chem. Int. Ed. 2014, 53, 2498–2503;
83. Angew. Chem. 2014, 126, 2531–2536.
84. R. E. Moellering, M. Cornejo, T. N. Davis, C. Del Bianco, J. C. Aster, S. C. Blacklow, A. L. Kung, D. G. Gilliland, G. L. Verdine, J. E. Bradner, Nature 2009, 462, 182–188.
85. T. N. Grossmann, J. T. H. Yeh, B. R. Bowman, Q. Chu, R. E. Moellering, G. L. Verdine, Proc. Natl. Acad. Sci. USA 2012, 109, 17942–17947;
86. K. Takada, D. Zhu, G. H. Bird, K. Sukhdeo, J.-J. Zhao, M. Mani, M. Lemieux, D. E. Carrasco, J. Ryan, D. Horst, M. Fulciniti, N. C. Munshi, W. Xu, A. L. Kung, R. A. Shivdasani, L. D. Walensky, D. R. Carrasco, Sci. Transl. Med. 2012, 4, 148ra117;
87. G. Hahne, T. N. Grossmann, Bioorg. Med. Chem. 2013, 21, 4020–4026.
88. F. Bernal, A. F. Tyler, S. J. Korsmeyer, L. D. Walensky, G. L. Verdine, J. Am. Chem. Soc. 2007, 129, 2456–2457;
89. S. Baek, P. S. Kutchukian, G. L. Verdine, R. Huber, T. A. Holak, K. W. Lee, G. M. Popowicz, J. Am. Chem. Soc. 2012, 134, 103–106;
90. Y. S. Chang, B. Graves, V. Guerlavais, C. Tovar, K. Packman, K. H. To, K. A. Olson, K. Kesavan, P. Gangurde, A. Mukherjee, T. Baker, K. Darlak, C. Elkin, Z. Filipovic, F. Z. Qureshi, H. L. Cai, P. Berry, E. Feyfant, X. G. E. Shi, J. Horstick, D. A. Annis, A. M. Manning, N. Fotouhi, H. Nash, L. T. Vassilev, T. K. Sawyer, Proc. Natl. Acad. Sci. USA 2013, 110, E3445–E3454.
91. C. Phillips, L. R. Roberts, M. Schade, R. Bazin, A. Bent, N. L. Davies, R. Moore, A. D. Pannifer, A. R. Pickford, S. H. Prior, C. M. Read, A. Scott, D. G. Brown, B. Xu, S. L. Irving, J. Am. Chem. Soc. 2011, 133, 9696–9699.
92. M. L. Stewart, E. Fire, A. E. Keating, L. D. Walensky, Nat. Chem. Biol. 2010, 6, 595–601.
93. A. Glas, D. Bier, G. Hahne, C. Rademacher, C. Ottmann, T. N. Grossmann, Angew. Chem. Int. Ed. 2014, 53, 2489–2493;
94. Angew. Chem. 2014, 126, 2522–2526.
95. T. E. Speltz, S. W. Fanning, C. G. Mayne, C. Fowler, E. Tajkhorshid, G. L. Greene, T. W. Moore, Angew. Chem. Int. Ed. 2016, 55, 4252–4255;
96. Angew. Chem. 2016, 128, 4324–4327.
97. K. Hu, H. Geng, Q. Z. Zhang, Q. S. Liu, M. S. Xie, C. J. Sun, W. J. Li, H. C. Lin, F. Jiang, T. Wang, Y. D. Wu, Z. G. Li, Angew. Chem. Int. Ed. 2016, 55, 8013–8017;
98. Angew. Chem. 2016, 128, 8145–8149.
99. Y. H. Lau, Y. T. Wu, M. Rossmann, B. X. Tan, P. de Andrade, Y. S. Tan, C. Verma, G. J. McKenzie, A. R. Venkitaraman, M. Hyvonen, D. R. Spring, Angew. Chem. Int. Ed. 2015, 54, 15410–15413;
100. Angew. Chem. 2015, 127, 15630–15633.
101. J. A. Robinson, Acc. Chem. Res. 2008, 41, 1278–1288.
102. N. Srinivas, P. Jetter, B. J. Ueberbacher, M. Werneburg, K. Zerbe, J. Steinmann, B. Van der Meijden, F. Bernardini, A. Lederer, R. L. A. Dias, P. E. Misson, H. Henze, J. Zumbrunn, F. O. Gombert, D. Obrecht, P. Hunziker, S. Schauer, U. Ziegler, A. Kach, L. Eberl, K. Riedel, S. J. DeMarco, J. A. Robinson, Science 2010, 327, 1010–1013.
103. R. Fasan, R. L. A. Dias, K. Moehle, O. Zerbe, J. W. Vrijbloed, D. Obrecht, J. A. Robinson, Angew. Chem. Int. Ed. 2004, 43, 2109–2112;
104. Angew. Chem. 2004, 116, 2161–2164.
105. Polyphor LtdCXCR4 antagonist POL6326 (2015), http://www.polyphor.com/products/pol6326 (last visited Nov 22, 2016).
106. Polyphor Ltd, Neutrophil elastase inhibitor POL6014 (2015), http://www.polyphor.com/products/pol6014 (last visited Nov 22, 2016).
107. P. Timmerman, J. Beld, W. C. Puijk, R. H. Meloen, ChemBioChem 2005, 6, 821–824.
108. W. Lian, P. Upadhyaya, C. A. Rhodes, Y. Liu, D. Pei, J. Am. Chem. Soc. 2013, 135, 11990–11995.
109. W. Lian, B. Jiang, Z. Qian, D. Pei, J. Am. Chem. Soc. 2014, 136, 9830–9833;
110. B. Jiang, D. Pei, J. Med. Chem. 2015, 58, 6306–6312;
111. T. B. Trinh, P. Upadhyaya, Z. Qian, D. Pei, ACS Comb. Sci. 2016, 18, 75–85.
112. C. Heinis, T. Rutherford, S. Freund, G. Winter, Nat. Chem. Biol. 2009, 5, 502–507;
113. I. R. Rebollo, C. Heinis, Methods 2013, 60, 46–54.
114. I. R. Rebollo, A. Angelini, C. Heinis, MedChemComm 2013, 4, 145–150.
115. S. Chen, J. Morales-Sanfrutos, A. Angelini, B. Cutting, C. Heinis, ChemBioChem 2012, 13, 1032–1038.
116. I. R. Rebollo, S. McCallin, D. Bertoldo, J. M. Entenza, P. Moreillon, C. Heinis, ACS Med. Chem. Lett. 2016, 7, 606–611.
117. P. Diderich, C. Heinis, Tetrahedron 2014, 70, 7733–7739.
118. D. Bertoldo, M. M. G. Khan, P. Dessen, W. Held, J. Huelsken, C. Heinis, ChemMedChem 2016, 11, 834–839.
119. A. Angelini, L. Cendron, S. Chen, J. Touati, G. Winter, G. Zanotti, C. Heinis, ACS Chem. Biol. 2012, 7, 817–821.
120. V. Baeriswyl, C. Heinis, Protein Eng. Des. Sel. 2013, 26, 81–89.
121. C. Urech-Varenne, F. Radtke, C. Heinis, ChemMedChem 2015, 10, 1754–1761.
122. V. Baeriswyl, S. Calzavarini, C. Gerschheimer, P. Diderich, A. Angelillo-Scherrer, C. Heinis, J. Med. Chem. 2013, 56, 3742–3746;
123. V. Baeriswyl, S. Calzavarini, S. Chen, A. Zorzi, L. Bologna, A. Angelillo-Scherrer, C. Heinis, ACS Chem. Biol. 2015, 10, 1861–1870.
124. S. Chen, R. Gopalakrishnan, T. Schaer, F. Marger, R. Hovius, D. Bertrand, F. Pojer, C. Heinis, Nat. Chem. 2014, 6, 1009–1016.
125. Y. Sako, J. Morimoto, H. Murakami, H. Suga, J. Am. Chem. Soc. 2008, 130, 7232–7234.
126. N. K. Bashiruddin, M. Nagano, H. Suga, Bioorg. Chem. 2015, 61, 45–50.
127. G. Bhardwaj, V. K. Mulligan, C. D. Bahl, J. M. Gilmore, P. J. Harvey, O. Cheneval, G. W. Buchko, S. V. S. R. K. Pulavarti, Q. Kaas, A. Eletsky, P.-S. Huang, W. A. Johnsen, P. Greisen, Jr., G. J. Rocklin, Y. Song, T. W. Linsky, A. Watkins, S. A. Rettie, X. Xu, L. P. Carter, R. Bonneau, J. M. Olson, E. Coutsias, C. E. Correnti, T. Szyperski, D. J. Craik, D. Baker, Nature 2016, 538, 329–335.
128. G. H. Bird, N. Madani, A. F. Perry, A. M. Princiotto, J. G. Supko, X. Y. He, E. Gavathiotis, J. G. Sodroski, L. D. Walensky, Proc. Natl. Acad. Sci. USA 2010, 107, 14093–14098;
129. G. H. Bird, S. Boyapalle, T. Wong, K. Opoku-Nsiah, R. Bedi, W. C. Crannell, A. F. Perry, H. Nguyen, V. Sampayo, A. Devareddy, S. Mohapatra, S. S. Mohapatra, L. D. Walensky, J. Clin. Invest. 2014, 124, 2113–2124.
130. G. J. Hilinski, Y.-W. Kim, J. Hong, P. S. Kutchukian, C. M. Crenshaw, S. S. Berkovitch, A. Chang, S. Ham, G. L. Verdine, J. Am. Chem. Soc. 2014, 136, 12314–12322.
131. G. L. Verdine (Harvard College), G. Hilinski, R. Y. Liang, Y. A. Nagel, M. Zhou, WO2014201370, 2014.
132. P. M. Cromm, S. Schaubach, J. Spiegel, A. Fürstner, T. N. Grossmann, H. Waldmann, Nat. Commun. 2016, 7, 11300–11306;
133. P. M. Cromm, K. Wallraven, A. Glas, D. Bier, A. Fürstner, C. Ottmann, T. N. Grossmann, ChemBioChem 2016, 17, 1915–1919.
134. L. Cascales, S. T. Henriques, M. C. Kerr, Y.-H. Huang, M. J. Sweet, N. L. Daly, D. J. Craik, J. Biol. Chem. 2011, 286, 36932–36943;
135. J. Contreras, A. Y. O. Elnagar, S. F. Hamm-Alvarez, J. A. Camarero, J. Controlled Release 2011, 155, 134–143.
136. M. Muttenthaler, K. B. Akondi, P. F. Alewood, Curr. Pharm. Des. 2011, 17, 4226–4241.
137. M. L. Colgrave, M. J. L. Korsinczky, R. J. Clark, F. Foley, D. J. Craik, Biopolymers 2010, 94, 665–672.
138. A. C. Conibear, K. J. Rosengren, P. J. Harvey, D. J. Craik, Biochemistry 2012, 51, 9718–9726.
139. M. Akcan, M. R. Stroud, S. J. Hansen, R. J. Clark, N. L. Daly, D. J. Craik, J. M. Olson, J. Med. Chem. 2011, 54, 782–787.
140. D. J. Craik, N. L. Daly, T. Bond, C. Waine, J. Mol. Biol. 1999, 294, 1327–1336.
141. A. Serra, X. Hemu, G. K. T. Nguyen, N. T. K. Nguyen, S. K. Sze, J. P. Tam, Sci. Rep. 2016, 6, 23005.
142. C. T. T. Wong, D. K. Rowlands, C.-H. Wong, T. W. C. Lo, G. K. T. Nguyen, H.-Y. Li, J. P. Tam, Angew. Chem. Int. Ed. 2012, 51, 5620–5624;
143. Angew. Chem. 2012, 124, 5718–5722;
144. K. Thell, R. Hellinger, E. Sahin, P. Michenthaler, M. Gold-Binder, T. Haider, M. Kuttke, Z. Liutkevičiūtė, U. Göransson, C. Gründemann, G. Schabbauer, C. W. Gruber, Proc. Natl. Acad. Sci. USA 2016, 113, 3960–3965.
145. R. J. Clark, N. L. Daly, D. J. Craik, Biochem. J. 2006, 394, 85–93.
146. L. Y. Chan, D. J. Craik, N. L. Daly, Sci. Rep. 2016, 6, 35347–35360.
147. X. Gao, K. Stanger, H. Kaluarachchi, T. Maurer, P. Ciepla, C. Chalouni, Y. Franke, R. N. Hannoush, Sci. Rep. 2016, 6, 35179–35194.
148. Y.-H. Huang, S. T. Henriques, C. K. Wang, L. Thorstholm, N. L. Daly, Q. Kaas, D. J. Craik, Sci. Rep. 2015, 5, 12974–12988.
149. Y. Ji, S. Majumder, M. Millard, R. Borra, T. Bi, A. Y. Elnagar, N. Neamati, A. Shekhtman, J. A. Camarero, J. Am. Chem. Soc. 2013, 135, 11623–11633.
150. R. J. Clark, J. Jensen, S. T. Nevin, B. P. Callaghan, D. J. Adams, D. J. Craik, Angew. Chem. Int. Ed. 2010, 49, 6545–6548;
151. Angew. Chem. 2010, 122, 6695–6698;
152. J. E. Swedberg, C. I. Schroeder, J. M. Mitchell, D. P. Fairlie, D. J. Edmonds, D. A. Griffith, R. B. Ruggeri, D. R. Derksen, P. M. Loria, D. A. Price, S. Liras, D. J. Craik, J. Biol. Chem. 2016, 291, 15778–15787.
153. L. Y. Chan, S. Gunasekera, S. T. Henriques, N. F. Worth, S.-J. Le, R. J. Clark, J. H. Campbell, D. J. Craik, N. L. Daly, Blood 2011, 118, 6709–6717.
154. A. C. Conibear, A. Bochen, K. J. Rosengren, P. Stupar, C. Wang, H. Kessler, D. J. Craik, ChemBioChem 2014, 15, 451–459.
155. M. Pazgier, M. Liu, G. Zou, W. Yuan, C. Li, C. Li, J. Li, J. Monbo, D. Zella, S. G. Tarasov, W. Lu, Proc. Natl. Acad. Sci. USA 2009, 106, 4665–4670;
156. C. D′Souza, S. T. Henriques, C. K. Wang, O. Cheneval, L. Y. Chan, N. J. Bokil, M. J. Sweet, D. J. Craik, Biochemistry 2016, 55, 396–405;
157. R. Eliasen, N. L. Daly, B. S. Wulff, T. L. Andresen, K. W. Conde-Frieboes, D. J. Craik, J. Biol. Chem. 2012, 287, 40493–40501;
158. C. K. Wang, C. W. Gruber, M. Cemazar, C. Siatskas, P. Tagore, N. Payne, G. Sun, S. Wang, C. C. Bernard, D. J. Craik, ACS Chem. Biol. 2014, 9, 156–163;
159. T. Aboye, C. J. Meeks, S. Majumder, A. Shekhtman, K. Rodgers, J. A. Camarero, Molecules 2016, 21, 152–165;
160. J. E. Swedberg, T. Mahatmanto, H. A. Ghani, S. J. de Veer, C. I. Schroeder, J. M. Harris, D. J. Craik, J. Med. Chem. 2016, 59, 7287–7292.
161. D. Seebach, P. E. Ciceri, M. Overhand, B. Jaun, D. Rigo, L. Oberer, U. Hommel, R. Amstutz, H. Widmer, Helv. Chim. Acta 1996, 79, 2043–2066;
162. G. P. Dado, S. H. Gellman, J. Am. Chem. Soc. 1994, 116, 1054–1062;
163. D. H. Appella, L. A. Christianson, I. L. Karle, D. R. Powell, S. H. Gellman, J. Am. Chem. Soc. 1996, 118, 13071–13072.
164. S. Hanessian, X. Luo, R. Schaum, S. Michnick, J. Am. Chem. Soc. 1998, 120, 8569–8570.
165. V. Semetey, D. Rognan, C. Hemmerlin, R. Graff, J.-P. Briand, M. Marraud, G. Guichard, Angew. Chem. Int. Ed. 2002, 41, 1893–1895;
166. Angew. Chem. 2002, 114, 1973–1975;
167. N. Pendem, Y. R. Nelli, C. Douat, L. Fischer, M. Laguerre, E. Ennifar, B. Kauffmann, G. Guichard, Angew. Chem. Int. Ed. 2013, 52, 4147–4151;
168. Angew. Chem. 2013, 125, 4241–4245.
169. J. Fremaux, L. Mauran, K. Pulka-Ziach, B. Kauffmann, B. Odaert, G. Guichard, Angew. Chem. Int. Ed. 2015, 54, 9816–9820;
170. Angew. Chem. 2015, 127, 9954–9958.
171. A. Plamboeck, J. J. Holst, R. D. Carr, C. F. Deacon, Diabetologia 2005, 48, 1882–1890;
172. R. W. Cheloha, A. Maeda, T. Dean, T. J. Gardella, S. H. Gellman, Nat. Biotechnol. 2014, 32, 653–655.
173. M. D. Boersma, H. S. Haase, K. J. Peterson-Kaufman, E. F. Lee, O. B. Clarke, P. M. Colman, B. J. Smith, W. S. Horne, W. D. Fairlie, S. H. Gellman, J. Am. Chem. Soc. 2012, 134, 315–323.
174. T. Hara, S. R. Durell, M. C. Myers, D. H. Appella, J. Am. Chem. Soc. 2006, 128, 1995–2004.
175. E. F. Lee, B. J. Smith, W. S. Horne, K. N. Mayer, M. Evangelista, P. M. Colman, S. H. Gellman, W. D. Fairlie, ChemBioChem 2011, 12, 2025–2032.
176. Y. Hamuro, J. P. Schneider, W. F. DeGrado, J. Am. Chem. Soc. 1999, 121, 12200–12201;
177. E. A. Porter, X. Wang, H.-S. Lee, B. Weisblum, S. H. Gellman, Nature 2000, 404, 565;
178. A. Violette, S. Fournel, K. Lamour, O. Chaloin, B. Frisch, J.-P. Briand, H. Monteil, G. Guichard, Chem. Biol. 2006, 13, 531–538;
179. R. Liu, X. Chen, S. Chakraborty, J. J. Lemke, Z. Hayouka, C. Chow, R. A. Welch, B. Weisblum, K. S. Masters, S. H. Gellman, J. Am. Chem. Soc. 2014, 136, 4410–4418.
180. S. Pena, L. Scarone, G. Serra, Future Med. Chem. 2015, 7, 355–382.
181. S. Tilvi, K. S. Singh, Curr. Org. Chem. 2016, 20, 898–929.
182. D. Hernández, M. Altuna, C. Cuevas, R. Aliguá, F. Albericio, M. Álvarez, J. Med. Chem. 2008, 51, 5722–5730.
183. R. Tannert, L. G. Milroy, B. Ellinger, T. S. Hu, H. D. Arndt, H. Waldmann, J. Am. Chem. Soc. 2010, 132, 3063–3077;
184. L. G. Milroy, S. Rizzo, A. Calderon, B. Ellinger, S. Erdmann, J. Mondry, P. Verveer, P. Bastiaens, H. Waldmann, L. Dehmelt, H. D. Arndt, J. Am. Chem. Soc. 2012, 134, 8480–8486;
185. H. D. Arndt, S. Rizzo, C. Nocker, V. N. Wakchaure, L. G. Milroy, V. Bieker, A. Calderon, T. T. Tran, S. Brand, L. Dehmelt, H. Waldmann, Chem. Eur. J. 2015, 21, 5311–5316.
186. D. J. Clausen, W. B. Smith, B. E. Haines, O. Wiest, J. E. Bradner, R. M. Williams, Bioorg. Med. Chem. 2015, 23, 5061–5074.
187. J. M. Smith, J. R. Frost, R. Fasan, Chem. Commun. 2014, 50, 5027–5030.
188. B. A. Seigal, W. H. Connors, A. Fraley, R. M. Borzilleri, P. H. Carter, S. L. Emanuel, J. Fargnoli, K. Kim, M. Lei, J. G. Naglich, M. E. Pokross, S. L. Posy, H. Shen, N. Surti, R. Talbott, Y. Zhang, N. K. Terrett, J. Med. Chem. 2015, 58, 2855–2861.
189. J. R. Harjani, B. K. Yap, E. W. Leung, A. Lucke, S. E. Nicholson, M. J. Scanlon, D. K. Chalmers, P. E. Thompson, R. S. Norton, J. B. Baell, J. Med. Chem. 2016, 59, 5799–5809.
190. T. Vorherr, Future Med. Chem. 2015, 7, 1009–1021;
191. I. Lewis, M. Schaefer, T. Wagner, L. Oberer, E. Sager, P. Wipfli, T. Vorherr, Int. J. Pept. Res. Ther. 2015, 21, 205–221.
192. T. R. White, C. M. Renzelman, A. C. Rand, T. Rezai, C. M. McEwen, V. M. Gelev, R. A. Turner, R. G. Linington, S. S. Leung, A. S. Kalgutkar, J. N. Bauman, Y. Zhang, S. Liras, D. A. Price, A. M. Mathiowetz, M. P. Jacobson, R. S. Lokey, Nat. Chem. Biol. 2011, 7, 810–817;
193. J. G. Beck, J. Chatterjee, B. Laufer, M. U. Kiran, A. O. Frank, S. Neubauer, O. Ovadia, S. Greenberg, C. Gilon, A. Hoffman, H. Kessler, J. Am. Chem. Soc. 2012, 134, 12125–12133;
194. W. M. Hewitt, S. S. Leung, C. R. Pye, A. R. Ponkey, M. Bednarek, M. P. Jacobson, R. S. Lokey, J. Am. Chem. Soc. 2015, 137, 715–721;
195. A. T. Bockus, K. W. Lexa, C. R. Pye, A. S. Kalgutkar, J. W. Gardner, K. C. Hund, W. M. Hewitt, J. A. Schwochert, E. Glassey, D. A. Price, A. M. Mathiowetz, S. Liras, M. P. Jacobson, R. S. Lokey, J. Med. Chem. 2015, 58, 4581–4589;
196. C. L. Ahlbach, K. W. Lexa, A. T. Bockus, V. Chen, P. Crews, M. P. Jacobson, R. S. Lokey, Future Med. Chem. 2015, 7, 2121–2130.
197. A. C. Rand, S. S. Leung, H. Eng, C. J. Rotter, R. Sharma, A. S. Kalgutkar, Y. Zhang, M. V. Varma, K. A. Farley, B. Khunte, C. Limberakis, D. A. Price, S. Liras, A. M. Mathiowetz, M. P. Jacobson, R. S. Lokey, MedChemComm 2012, 3, 1282–1289;
198. J. Schwochert, R. Turner, M. Thang, R. F. Berkeley, A. R. Ponkey, K. M. Rodriguez, S. S. Leung, B. Khunte, G. Goetz, C. Limberakis, A. S. Kalgutkar, H. Eng, M. J. Shapiro, A. M. Mathiowetz, D. A. Price, S. Liras, M. P. Jacobson, R. S. Lokey, Org. Lett. 2015, 17, 2928–2931.
199. G. H. Bird, E. Mazzola, K. Opoku-Nsiah, M. A. Lammert, M. Godes, D. S. Neuberg, L. D. Walensky, Nat. Chem. Biol. 2016, 12, 845–852.
200. F. Giordanetto, J. D. Revell, L. Knerr, M. Hostettler, A. Paunovic, C. Priest, A. Janefeldt, A. Gill, ACS Med. Chem. Lett. 2013, 4, 1163–1168;
201. T. Okamoto, K. Zobel, A. Fedorova, C. Quan, H. Yang, W. J. Fairbrother, D. C. Huang, B. J. Smith, K. Deshayes, P. E. Czabotar, ACS Chem. Biol. 2013, 8, 297–302.
202. C. Heinis, Nat. Chem. Biol. 2014, 10, 696–698;
203. J. Gavenonis, B. A. Sheneman, T. R. Siegert, M. R. Eshelman, J. A. Kritzer, Nat. Chem. Biol. 2014, 10, 716–722;
204. E. A. Villar, D. Beglov, S. Chennamadhavuni, J. A. Porco, Jr., D. Kozakov, S. Vajda, A. Whitty, Nat. Chem. Biol. 2014, 10, 723–731.
205. S. Das, A. Nag, J. Liang, D. N. Bunck, A. Umeda, B. Farrow, M. B. Coppock, D. A. Sarkes, A. S. Finch, H. D. Agnew, S. Pitram, B. Lai, M. B. Yu, A. K. Museth, K. M. Deyle, B. Lepe, F. P. Rodriguez-Rivera, A. McCarthy, B. Alvarez-Villalonga, A. Chen, J. Heath, D. N. Stratis-Cullum, J. R. Heath, Angew. Chem. Int. Ed. 2015, 54, 13219–13224;
206. Angew. Chem. 2015, 127, 13417–13422;
207. T. R. Siegert, M. J. Bird, K. M. Makwana, J. A. Kritzer, J. Am. Chem. Soc. 2016, 138, 12876–12884.
208. C. F. Bennett, E. E. Swayze, Annu. Rev. Pharmacol. Toxicol. 2010, 50, 259–293.
209. L. Guan, M. D. Disney, ACS Chem. Biol. 2012, 7, 73–86.
210. K. Karikó, M. Buckstein, H. Ni, D. Weissman, Immunity 2005, 23, 165–175.
211. H. Sun, X. Zhu, P. Y. Lu, R. R. Rosato, W. Tan, Y. Zu, Mol. Ther. Nucleic Acids 2014, 3, e182;
212. A. M. Krieg, Biochim. Biophys. Acta Gene Struct. Expression 1999, 1489, 107–116.
213. S. M. Elbashir, W. Lendeckel, T. Tuschl, Gene Dev. 2001, 15, 188–200;
214. N. J. Caplen, S. Parrish, F. Imani, A. Fire, R. A. Morgan, Proc. Natl. Acad. Sci. USA 2001, 98, 9742–9747.
215. K. Kruger, P. J. Grabowski, A. J. Zaug, J. Sands, D. E. Gottschling, T. R. Cech, Cell 1982, 31, 147–157.
216. L. Zangi, K. O. Lui, A. von Gise, Q. Ma, W. Ebina, L. M. Ptaszek, D. Spater, H. Xu, M. Tabebordbar, R. Gorbatov, B. Sena, M. Nahrendorf, D. M. Briscoe, R. A. Li, A. J. Wagers, D. J. Rossi, W. T. Pu, K. R. Chien, Nat. Biotechnol. 2013, 31, 898–907.
217. J. Zhou, J. Rossi, Nat. Rev. Drug Discovery 2017, 16, 181–202.
218. E. W. Ng, D. T. Shima, P. Calias, E. T. Cunningham, Jr., D. R. Guyer, A. P. Adamis, Nat. Rev. Drug Discovery 2006, 5, 123–132.
219. S. Hoffmann, J. Hoos, S. Klussmann, S. Vonhoff, Curr. Protoc. Nucleic Acid Chem. 2011, Chapter 4, Unit 4 46 41-30;
220. A. Vater, S. Klussmann, Curr. Opin. Drug Discovery Devel. 2003, 6, 253–261.
221. W. B. Wan, M. T. Migawa, G. Vasquez, H. M. Murray, J. G. Nichols, H. Gaus, A. Berdeja, S. Lee, C. E. Hart, W. F. Lima, E. E. Swayze, P. P. Seth, Nucleic Acids Res. 2014, 42, 13456–13468;
222. W. B. Wan, P. P. Seth, J. Med. Chem. 2016, 59, 9645–9667;
223. W. B. Wan, P. P. Seth, J. Med. Chem. 2016, 59, 9645–9667.
224. V. K. Sharma, R. K. Sharma, S. K. Singh, MedChemComm 2014, 5, 1454–1471.
225. V. Patzel, Drug Discovery Today 2007, 12, 139–148.
226. F. Eckstein, Antisense Nucleic Acid Drug Dev. 2000, 10, 117–121.
227. P. M. D. Moreno, A. P. Pêgo, Front. Chem. 2014, 2, 87;
228. B. Roehr, J. Int. Assoc. Phys. AIDS Care 1998, 4, 14–16.
229. A. H. S. Hall, J. Wan, E. E. Shaughnessy, B. R. Shaw, K. A. Alexander, Nucleic Acids Res. 2004, 32, 5991–6000.
230. T. P. Prakash, Chem. Biodiversity 2011, 8, 1616–1641.
231. S. Shukla, C. S. Sumaria, P. I. Pradeepkumar, ChemMedChem 2010, 5, 328–349;
232. S. T. Crooke, Antisense Drug Technology: Principles, Strategies, and Applications, 2nd ed., CRC, Boca Raton, 2007.
233. M. Manoharan, Biochim. Biophys. Acta Gene Struct. Expression 1999, 1489, 117–130.
234. R. S. Geary, D. Norris, R. Yu, C. F. Bennett, Adv. Drug Delivery Rev. 2015, 87, 46–51.
235. A. A. Levin, S. P. Henry in Pharmaceutical Sciences Encyclopedia, Wiley, New York, 2010;
236. M. Dirin, J. Winkler, Expert Opin. Biol. Ther. 2013, 13, 875–888.
237. A. A. Koshkin, V. K. Rajwanshi, J. Wengel, Tetrahedron Lett. 1998, 39, 4381–4384;
238. S. Obika, D. Nanbu, Y. Hari, J.-i. Andoh, K.-i. Morio, T. Doi, T. Imanishi, Tetrahedron Lett. 1998, 39, 5401–5404.
239. D. A. Braasch, D. R. Corey, Chem. Biol. 2001, 8, 1–7.
240. S. A. Burel, S.-R. Han, H.-S. Lee, D. A. Norris, B.-S. Lee, T. Machemer, S.-Y. Park, T. Zhou, G. He, Y. Kim, A. R. MacLeod, B. P. Monia, S. Lio, T.-W. Kim, S. P. Henry, Nucl. Acids Ther. 2013, 23, 213–227.
241. R. Steffens, C. J. Leumann, J. Am. Chem. Soc. 1997, 119, 11548–11549.
242. N. Oka, T. Wada, K. Saigo, J. Am. Chem. Soc. 2003, 125, 8307–8317;
243. N. Oka, M. Yamamoto, T. Sato, T. Wada, J. Am. Chem. Soc. 2008, 130, 16031–16037.
244. D. Butler, N. Iwamoto, M. Meena, N. Svrzikapa, G. L. Verdine, I. Zlatev (WAVE LIFE SCIENCES PTE. LTD.), WO2014012081, 2014.
245. D. Hong, R. Kurzrock, Y. Kim, R. Woessner, A. Younes, J. Nemunaitis, N. Fowler, T. Zhou, J. Schmidt, M. Jo, S. J. Lee, M. Yamashita, S. G. Hughes, L. Fayad, S. Piha-Paul, M. V. Nadella, M. Mohseni, D. Lawson, C. Reimer, D. C. Blakey, X. Xiao, J. Hsu, A. Revenko, B. P. Monia, A. R. MacLeod, Sci. Transl. Med. 2015, 7, 314ra185.
246. C. A. Buhr, R. W. Wagner, D. Grant, B. C. Froehler, Nucl. Acids Res. 1996, 24, 2974–2980;
247. S. Gryaznov, R. G. Schultz, Tetrahedron Lett. 1994, 35, 2489–2492.
248. P. P. Seth, E. E. Swayze in Natural Products in Medicinal Chemistry (Ed.: S. Hanessian), Wiley-VCH, Weinheim, 2014.
249. W. F. Lima, J. G. Nichols, H. J. Wu, T. P. Prakash, M. T. Migawa, T. K. Wyrzykiewicz, B. Bhat, S. T. Crooke, J. Biol. Chem. 2004, 279, 36317–36326.
250. M. E. Østergaard, P. Kumar, J. Nichols, A. Watt, P. K. Sharma, P. Nielsen, P. P. Seth, Nucl. Acids Ther. 2015, 25, 266–274.
251. K.-Y. Lin, M. D. Matteucci, J. Am. Chem. Soc. 1998, 120, 8531–8532.
252. M. S. D. Kormann, G. Hasenpusch, M. K. Aneja, G. Nica, A. W. Flemmer, S. Herber-Jonat, M. Huppmann, L. E. Mays, M. Illenyi, A. Schams, M. Griese, I. Bittmann, R. Handgretinger, D. Hartl, J. Rosenecker, C. Rudolph, Nat. Biotechnol. 2011, 29, 154–157.
253. J. Summerton, Biochim. Biophys. Acta Gene Struct. Expression 1999, 1489, 141–158.
254. A. Nasevicius, S. C. Ekker, Nat. Genet. 2000, 26, 216–220;
255. D. R. Corey, J. M. Abrams, Genome Biol. 2001, 2, 1015.1011–1015.1013.
256. S. Cirak, L. Feng, K. Anthony, V. Arechavala-Gomeza, S. Torelli, C. Sewry, J. E. Morgan, F. Muntoni, Mol. Ther. 2012, 20, 462–467.
257. A. E. Heald, J. S. Charleston, P. L. Iversen, T. K. Warren, J. B. Saoud, M. Al-Ibrahim, J. Wells, K. L. Warfield, D. L. Swenson, L. S. Welch, P. Sazani, M. Wong, D. Berry, E. M. Kaye, S. Bavari, N. Engl. J. Med. 2015, 373, 339–348.
258. P. E. Nielsen, M. Egholm, R. H. Berg, O. Buchardt, Science 1991, 254, 1497–1500.
259. L. G. Tillman, R. S. Geary, G. E. Hardee, J. Pharm. Sci. 2008, 97, 225–236.
260. J. Heidel, S. Mishra, M. E. Davis, Adv. Biochem. Eng./Biotechnol. 2005, 99, 7–39;
261. M. J. Long, J. R. Poganik, Y. Aye, J. Am. Chem. Soc. 2016, 138, 3610–3622.
262. M. Srinivasarao, C. V. Galliford, P. S. Low, Nat. Rev. Drug Discovery 2015, 14, 203–219.
263. R. van der Meel, L. J. C. Vehmeijer, R. J. Kok, G. Storm, E. V. B. van Gaal, Adv. Drug Delivery Rev. 2013, 65, 1284–1298.
264. “Index”: R. Kontermann in Therapeutic Proteins: Strategies to Modulate Their Plasma Half-Lives, Wiley-VCH, Weinheim, 2012.
265. S. C. Penchala, M. R. Miller, A. Pal, J. Dong, N. R. Madadi, J. H. Xie, H. Joo, J. Tsai, P. Batoon, V. Samoshin, A. Franz, T. Cox, J. Miles, W. K. Chan, M. S. Park, M. M. Alhamadsheh, Nat. Chem. Biol. 2015, 11, 793–798.
266. J. D. Ramsey, N. H. Flynn, Pharmacol. Ther. 2015, 154, 78–86.
267. T. Teesalu, K. N. Sugahara, V. R. Kotamraju, E. Ruoslahti, Proc. Natl. Acad. Sci. USA 2009, 106, 16157–16162;
268. L. Zhang, J. A. Hoffman, E. Ruoslahti, Circulation 2005, 112, 1601–1611;
269. O. Feron, Sci. Transl. Med. 2010, 2, 34ps26;
270. J. Hamzah, V. R. Kotamraju, J. W. Seo, L. Agemy, V. Fogal, L. M. Mahakian, D. Peters, L. Roth, M. K. J. Gagnon, K. W. Ferrara, E. Ruoslahti, Proc. Natl. Acad. Sci. USA 2011, 108, 7154–7159;
271. A. Wischnjow, D. Sarko, M. Janzer, C. Kaufman, B. Beijer, S. Brings, U. Haberkorn, G. Larbig, A. Kubelbeck, W. Mier, Bioconjugate Chem. 2016, 27, 1050–1057.
272. S. Majumdar, T. J. Siahaan, Med. Res. Rev. 2012, 32, 637–658.
273. B. Finan, B. Yang, N. Ottaway, K. Stemmer, T. D. Müller, C.-X. Yi, K. Habegger, S. C. Schriever, C. García-Cáceres, D. G. Kabra, J. Hembree, J. Holland, C. Raver, R. J. Seeley, W. Hans, M. Irmler, J. Beckers, M. H. de Angelis, J. P. Tiano, F. Mauvais-Jarvis, D. Perez-Tilve, P. Pfluger, L. Zhang, V. Gelfanov, R. D. DiMarchi, M. H. Tschöp, Nat. Med. 2012, 18, 1847–1856.
274. B. Finan, C. Clemmensen, Z. Zhu, K. Stemmer, K. Gauthier, L. Muller, M. De Angelis, K. Moreth, F. Neff, D. Perez-Tilve, K. Fischer, D. Lutter, M. A. Sanchez-Garrido, P. Liu, J. Tuckermann, M. Malehmir, M. E. Healy, A. Weber, M. Heikenwalder, M. Jastroch, M. Kleinert, S. Jall, S. Brandt, F. Flamant, K. W. Schramm, H. Biebermann, Y. Doring, C. Weber, K. M. Habegger, M. Keuper, V. Gelfanov, F. Liu, J. Kohrle, J. Rozman, H. Fuchs, V. Gailus-Durner, M. H. de Angelis, S. M. Hofmann, B. Yang, M. H. Tschop, R. DiMarchi, T. D. Muller, Cell 2016, 167, 843–857.
275. L. Auzzas, F. Zanardi, L. Battistini, P. Burreddu, P. Carta, G. Rassu, C. Curti, G. Casiraghi, Curr. Med. Chem. 2010, 17, 1255–1299.
276. A. Dal Pozzo, M.-H. Ni, E. Esposito, S. S. Dallavalle, L. Musso, A. Bargiotti, C. Pisano, L. Vesci, F. Bucci, M. Castorina, R. Foderà, G. Giannini, C. Aulicino, S. Penco, Bioorg. Med. Chem. 2010, 18, 64–72.
277. N. Cox, J. R. Kintzing, M. Smith, G. A. Grant, J. R. Cochran, Angew. Chem. Int. Ed. 2016, 55, 9894–9897;
278. Angew. Chem. 2016, 128, 10048–10051.
279. C. Wängler, S. Chowdhury, G. Höfner, P. Djurova, E. O. Purisima, P. Bartenstein, B. Wängler, G. Fricker, K. T. Wanner, R. Schirrmacher, J. Med. Chem. 2014, 57, 4368–4381.
280. P. Ingallinella, E. Bianchi, N. A. Ladwa, Y. J. Wang, R. Hrin, M. Veneziano, F. Bonelli, T. J. Ketas, J. P. Moore, M. D. Miller, A. Pessi, Proc. Natl. Acad. Sci. USA 2009, 106, 5801–5806.
281. E. Koller, T. M. Vincent, A. Chappell, S. De, M. Manoharan, C. F. Bennett, Nucleic Acids Res. 2011, 39, 4795–4807.
282. M. Manoharan, Antisense Nucleic Acid Drug Dev. 2002, 12, 103–128;
283. C. Lorenz, P. Hadwiger, M. John, H.-P. Vornlocher, C. Unverzagt, Bioorg. Med. Chem. Lett. 2004, 14, 4975–4977;
284. B.-S. Herbert, G. C. Gellert, A. Hochreiter, K. Pongracz, W. E. Wright, D. Zielinska, A. C. Chin, C. B. Harley, J. W. Shay, S. M. Gryaznov, Oncogene 2005, 24, 5262–5268.
285. M. K. Bijsterbosch, E. T. Rump, R. L. A. D. Vrueh, R. Dorland, R. V. Veghel, K. L. Tivel, E. A. L. Biessen, T. J. C. V. Berkel, M. Manoharan, Nucleic Acids Res. 2000, 28, 2717–2725.
286. C. Wolfrum, S. Shi, K. N. Jayaprakash, M. Jayaraman, G. Wang, R. K. Pandey, K. G. Rajeev, T. Nakayama, K. Charrise, E. M. Ndungo, T. Zimmermann, V. Koteliansky, M. Manoharan, M. Stoffel, Nat. Biotechnol. 2007, 25, 1149–1157.
287. K. Nishina, T. Unno, Y. Uno, T. Kubodera, T. Kanouchi, H. Mizusawa, T. Yokota, Mol. Ther. 2008, 16, 734–740.
288. A. Aviñó, S. M. Ocampo, R. Lucas, J. J. Reina, J. C. Morales, J. C. Perales, R. Eritja, Mol. Diversity 2011, 15, 751–757.
289. J. K. Nair, J. L. S. Willoughby, A. Chan, K. Charisse, M. R. Alam, Q. Wang, M. Hoekstra, P. Kandasamy, A. V. Kel′in, S. Milstein, N. Taneja, J. O'Shea, S. Shaikh, L. Zhang, R. J. van der Sluis, M. E. Jung, A. Akinc, R. Hutabarat, S. Kuchimanchi, K. Fitzgerald, T. Zimmermann, T. J. C. van Berkel, M. A. Maier, K. G. Rajeev, M. Manoharan, J. Am. Chem. Soc. 2014, 136, 16958–16961.
290. T. P. Prakash, M. J. Graham, J. Yu, R. Carty, A. Low, A. Chappell, K. Schmidt, C. Zhao, M. Aghajan, H. F. Murray, S. Riney, S. L. Booten, S. F. Murray, H. Gaus, J. Crosby, W. F. Lima, S. Guo, B. P. Monia, E. E. Swayze, P. P. Seth, Nucl. Acids Res. 2014, gku531.
291. C. Dohmen, T. Fröhlich, U. Lächelt, I. Röhl, H.-P. Vornlocher, P. Hadwiger, E. Wagner, Mol. Ther. Nucleic Acids 2012, 1, e7.
292. O. Nakagawa, X. Ming, L. Huang, R. L. Juliano, J. Am. Chem. Soc. 2010, 132, 8848–8849.
293. J. Willibald, J. Harder, K. Sparrer, K.-K. Conzelmann, T. Carell, J. Am. Chem. Soc. 2012, 134, 12330–12333.
294. F. Marlin, P. Simon, S. Bonneau, P. Alberti, C. Cordier, C. Boix, L. Perrouault, A. Fossey, T. Saison-Behmoaras, M. Fontecave, C. Giovannangeli, ChemBioChem 2012, 13, 2593–2598.
295. M. R. Alam, X. Ming, O. Nakagawa, J. Jin, R. L. Juliano, Bioorg. Med. Chem. 2013, 21, 6217–6223.
296. M. R. Alam, X. Ming, M. Fisher, J. G. Lackey, K. G. Rajeev, M. Manoharan, R. L. Juliano, Bioconjugate Chem. 2011, 22, 1673–1681.
297. M. R. Alam, V. Dixit, H. Kang, Z.-B. Li, X. Chen, J. Trejo, M. Fisher, R. L. Juliano, Nucleic Acids Res. 2008, 36, 2764–2776.
298. G. Cesarone, O. P. Edupuganti, C.-P. Chen, E. Wickstrom, Bioconjugate Chem. 2007, 18, 1831–1840.
299. H. Yin, H. M. Moulton, C. Betts, Y. Seow, J. Boutilier, P. L. Iverson, M. J. A. Wood, Hum. Mol. Genet. 2009, 18, 4405–4414.
300. S. M. G. Jirka, H. Heemskerk, C. L. Tanganyika-de Winter, D. Muilwijk, K. H. Pang, P. C. de Visser, A. Janson, T. G. Karnaoukh, R. Vermue, P. A. C. t'Hoen, J. C. van Deutekom, B. Aguilera, A. Aartsma-Rus, Nucleic Acid Ther. 2014, 24, 25–36.
301. A. Muratovska, M. R. Eccles, FEBS Lett. 2004, 558, 63–68;
302. S. A. Moschos, S. W. Jones, M. M. Perry, A. E. Williams, J. S. Erjefalt, J. J. Turner, P. J. Barnes, B. S. Sproat, M. J. Gait, M. A. Lindsay, Bioconjugate Chem. 2007, 18, 1450–1459.
303. R. Abes, A. A. Arzumanov, H. M. Moulton, S. Abes, G. D. Ivanova, P. L. Iversen, M. J. Gait, B. Lebleu, Biochem. Soc. Trans. 2007, 35, 775–779;
304. Y. Nan, Z. Ma, H. Kannan, D. A. Stein, P. I. Iversen, X.-J. Meng, Y.-J. Zhang, Antiviral Res. 2015, 120, 134–139.
305. M. F. N. Abushahba, H. Mohammad, S. Thangamani, A. A. A. Hussein, M. N. Seleem, Sci. Rep. 2016, 6, 20832–20844;
306. X.-L. Zhao, B.-C. Chen, J.-C. Han, L. Wei, X.-B. Pan, Sci. Rep. 2015, 5, 17640–17650.
307. G. Zhu, G. Niu, X. Chen, Bioconjugate Chem. 2015, 26, 2186–2197.
308. Y.-F. Huang, D. Shangguan, H. Liu, J. A. Phillips, X. Zhang, Y. Chen, W. Tan, ChemBioChem 2009, 10, 862–868.
309. T. Lozano, M. M. Soldevilla, N. Casares, H. Villanueva, M. Bendandi, J. J. Lasarte, F. Pastor, Biomaterials 2016, 91, 73–80.
310. J. O. McNamara, E. R. Andrechek, Y. Wang, K. D. Viles, R. E. Rempel, E. Gilboa, B. A. Sullenger, P. H. Giangrande, Nat. Biotechnol. 2006, 24, 1005–1015.
311. C. Wang, W. Shi, L. Cai, L. Lu, Q. Wang, T. Zhang, J. Li, Z. Zhang, K. Wang, L. Xu, X. Jiang, S. Jiang, K. Liu, J. Med. Chem. 2013, 56, 2527–2539.
312. Y. Zhang, B. A. Seigal, N. K. Terrett, R. L. Talbott, J. Fargnoli, J. G. Naglich, C. Chaudhry, S. L. Posy, R. Vuppugalla, G. Cornelius, M. Lei, C. Wang, Y. Zhang, R. J. Schmidt, D. D. Wei, M. M. Miller, M. P. Allen, L. Li, P. H. Carter, G. D. Vite, R. M. Borzilleri, ACS Med. Chem. Lett. 2015, 6, 770–775.
313. M. F. Schmidt, O. Korb, C. Abell, ACS Chem. Biol. 2013, 8, 2122–2126.
314. E. Pazos, C. Portela, C. Penas, M. E. Vázquez, J. L. Mascareñas, Org. Biomol. Chem. 2015, 13, 5385–5390.
315. Y. Liu, L. Rodriguez, M. S. Wolfe, Bioorg. Chem. 2014, 54, 7–11.
316. V. S. Rodrik-Outmezguine, M. Okaniwa, Z. Yao, C. J. Novotny, C. McWhirter, A. Banaji, H. Won, W. Wong, M. Berger, E. de Stanchina, D. G. Barratt, S. Cosulich, T. Klinowska, N. Rosen, K. M. Shokat, Nature 2016, 534, 272–276.
317. L. L. Kiessling, J. E. Gestwicki, L. E. Strong, Angew. Chem. Int. Ed. 2006, 45, 2348–2368;
318. Angew. Chem. 2006, 118, 2408–2429.
319. R. Morphy, Z. Rankovic, J. Med. Chem. 2005, 48, 6523–6543.
320. L. Costantino, D. Barlocco, Curr. Med. Chem. 2012, 19, 3353–3387.
321. J. F. Amara, T. Clackson, V. M. Rivera, T. Guo, T. Keenan, S. Natesan, R. Pollock, W. Yang, N. L. Courage, D. A. Holt, M. Gilman, Proc. Natl. Acad. Sci. USA 1997, 94, 10618–10623;
322. G. R. Zimmermann, J. Lehar, C. T. Keith, Drug Discovery Today 2007, 12, 34–42;
323. N. M. O'Boyle, M. J. Meegan, Curr. Med. Chem. 2011, 18, 4722–4737.
324. K. Fosgerau, L. Jessen, J. L. Tolborg, T. Østerlund, K. S. Larsen, K. Rolsted, M. Brorson, J. Jelsing, T. S. R. Neerup, Diabetes Obes. Metab. 2013, 15, 62–71;
325. J. Skarbaliene, T. Secher, J. Jelsing, Ansarullah, T. S. R. Neerup, N. Billestrup, K. Fosgerau, Peptides 2015, 69, 47–55.
326. V. A. Gault, V. K. Bhat, N. Irwin, P. R. Flatt, J. Biol. Chem. 2013, 288, 35581–35591;
327. L. N. Axelsen, W. Keung, H. D. Pedersen, E. Meier, D. Riber, A. L. Kjølbye, J. S. Petersen, S. D. Proctor, N. H. Holstein-Rathlou, G. D. Lopaschuk, Br. J. Pharmacol. 2012, 165, 2736–2748.
328. M. E. Stryjewski, P. D. Potgieter, Y. P. Li, S. L. Barriere, A. Churukian, J. Kingsley, G. R. Corey, T. D. I. Group, Antimicrob. Agents Chemother. 2012, 56, 5476–5483.
329. A. C. Lai, C. M. Crews, Nat. Rev. Drug Discovery 2016, 16, 101–114.
330. A. C. Lai, M. Toure, D. Hellerschmied, J. Salami, S. Jaime-Figueroa, E. Ko, J. Hines, C. M. Crews, Angew. Chem. Int. Ed. 2016, 55, 807–810;
331. Angew. Chem. 2016, 128, 818–821.
332. J. Lu, Y. Qian, M. Altieri, H. Dong, J. Wang, K. Raina, J. Hines, J. D. Winkler, Andrew P. Crew, K. Coleman, C. M. Crews, Chem. Biol. 2015, 22, 755–763;
333. G. E. Winter, D. L. Buckley, J. Paulk, J. M. Roberts, A. Souza, S. Dhe-Paganon, J. E. Bradner, Science 2015, 348, 1376–1381.
334. D. P. Bondeson, A. Mares, I. E. Smith, E. Ko, S. Campos, A. H. Miah, K. E. Mulholland, N. Routly, D. L. Buckley, J. L. Gustafson, N. Zinn, P. Grandi, S. Shimamura, G. Bergamini, M. Faelth-Savitski, M. Bantscheff, C. Cox, D. A. Gordon, R. R. Willard, J. J. Flanagan, L. N. Casillas, B. J. Votta, W. den Besten, K. Famm, L. Kruidenier, P. S. Carter, J. D. Harling, I. Churcher, C. M. Crews, Nat. Chem. Biol. 2015, 11, 611–617.
335. K. Raina, J. Lu, Y. Qian, M. Altieri, D. Gordon, A. M. Rossi, J. Wang, X. Chen, H. Dong, K. Siu, J. D. Winkler, A. P. Crew, C. M. Crews, K. G. Coleman, Proc. Natl. Acad. Sci. USA 2016, 113, 7124–7129.
336. P. J. McEnaney, K. J. Fitzgerald, A. X. Zhang, E. F. Douglass, Jr., W. Shan, A. Balog, M. D. Kolesnikova, D. A. Spiegel, J. Am. Chem. Soc. 2014, 136, 18034–18043.
337. N. Trouche, S. Wieckowski, W. Sun, O. Chaloin, J. Hoebeke, S. Fournel, G. Guichard, J. Am. Chem. Soc. 2007, 129, 13480–13492.
338. K. Ito, K. Sakai, Y. Suzuki, N. Ozawa, T. Hatta, T. Natsume, K. Matsumoto, H. Suga, Nat. Commun. 2015, 6, 6373–6384.
339. Starpharma, Current Clinical Trials (2016), http://www.starpharma.com/about_us/clinical_trials (last visited Nov 22, 2016).
340. T. D. McCarthy, P. Karellas, S. A. Henderson, M. Giannis, D. F. O'Keefe, G. Heery, J. R. Paull, B. R. Matthews, G. Holan, Mol. Pharmaceutics 2005, 2, 312–318.
341. C. F. Price, D. Tyssen, S. Sonza, A. Davie, S. Evans, G. R. Lewis, S. Xia, T. Spelman, P. Hodsman, T. R. Moench, A. Humberstone, J. R. Paull, G. Tachedjian, PLoS One 2011, 6, e24095.
342. J. Wan, P. F. Alewood, Angew. Chem. Int. Ed. 2016, 55, 5124–5134;
343. Angew. Chem. 2016, 128, 5208–5219.
344. J. Liu, W. D. Gray, M. E. Davis, Y. Luo, Interface Focus 2012, 2, 307–324;
345. K. Madaan, S. Kumar, N. Poonia, V. Lather, D. Pandita, J. Pharm. Bioallied Sci. 2014, 6, 139–150.
346. E. H. Lempens, M. Merkx, M. Tirrell, E. W. Meijer, Bioconjugate Chem. 2011, 22, 397–405.
347. H. T. Chen, M. F. Neerman, A. R. Parrish, E. E. Simanek, J. Am. Chem. Soc. 2004, 126, 10044–10048;
348. N. A. Stasko, C. B. Johnson, M. H. Schoenfisch, T. A. Johnson, E. L. Holmuhamedov, Biomacromolecules 2007, 8, 3853–3859.
349. R. Shukla, T. P. Thomas, J. Peters, A. Kotlyar, A. Myc, J. R. Baker, Jr., Chem. Commun. 2005, 5739–5741.
350. N. K. Mehta, N. M. Varde, D. P. Joshi, V. H. Shah, U. M. Upadhyay, J. Pharm. Res. Clin. Pract. 2012, 2, 35–44.
351. E. Valeur, L. Knerr, M. Olwegard-Halvarsson, M. Lemurell, Drug Discovery Today 2017, 22, 841–847.
352. D. M. Czajkowsky, J. Hu, Z. Shao, R. J. Pleass, EMBO Mol. Med. 2012, 4, 1015–1028;
353. M. Sioud, P. Westby, J. K. Olsen, A. Mobergslien, Mol. Ther. Methods Clin. Dev. 2015, 2, 15043–15052;
354. Y. Wang, J. Du, H. Zou, Y. Liu, Y. Zhang, J. Gonzalez, E. Chao, L. Lu, P. Yang, H. Parker, V. Nguyen-Tran, W. Shen, D. Wang, P. G. Schultz, F. Wang, Angew. Chem. Int. Ed. 2016, 55, 12475–12478;
355. Angew. Chem. 2016, 128, 12663–12666.
356. A. R. Leach, M. M. Hann, Curr. Opin. Chem. Biol. 2011, 15, 489–496.
357. W. E. Houssen, A. F. Bent, A. R. McEwan, N. Pieiller, J. Tabudravu, J. Koehnke, G. Mann, R. I. Adaba, L. Thomas, U. W. Hawas, H. Liu, U. Schwarz-Linek, M. C. Smith, J. H. Naismith, M. Jaspars, Angew. Chem. Int. Ed. 2014, 53, 14171–14174;
358. Angew. Chem. 2014, 126, 14395–14398.
359. B. Over, P. Matsson, C. Tyrchan, P. Artursson, B. C. Doak, M. A. Foley, C. Hilgendorf, S. E. Johnston, M. D. Lee IV, R. J. Lewis, P. McCarren, G. Muncipinto, U. Norinder, M. W. Perry, J. R. Duvall, J. Kihlberg, Nat. Chem. Biol. 2016, 12, 1065–1074.
360. F. Illien, N. Rodriguez, M. Amoura, A. Joliot, M. Pallerla, S. Cribier, F. Burlina, S. Sagan, Sci. Rep. 2016, 6, 36938–36950;
361. R. Rezgui, K. Blumer, G. Yeoh-Tan, A. J. Trexler, M. Magzoub, Biochim. Biophys. Acta Biomembr. 2016, 1858, 1499–1506.
362. L. J. Gordon, M. Allen, P. Artursson, M. M. Hann, B. J. Leavens, A. Mateus, S. Readshaw, K. Valko, G. J. Wayne, A. West, J. Biomol. Screening 2016, 21, 156–164.
363. W. J. Tipping, M. Lee, A. Serrels, V. G. Brunton, A. N. Hulme, Chem. Soc. Rev. 2016, 45, 2075–2089;
364. H. Yamakoshi, K. Dodo, A. Palonpon, J. Ando, K. Fujita, S. Kawata, M. Sodeoka, J. Am. Chem. Soc. 2012, 134, 20681–20689.
365. D. Fu, J. Zhou, W. S. Zhu, P. W. Manley, Y. K. Wang, T. Hood, A. Wylie, X. S. Xie, Nat. Chem. 2014, 6, 614–622.
366. J. Lovric, J. Dunevall, A. Larsson, L. Ren, S. Andersson, A. Meibom, P. Malmberg, M. E. Kurczy, A. G. Ewing, ACS Nano 2017, 11, 3446–3455;
367. D. M. Doughty, M. Dieterle, A. L. Sessions, W. W. Fischer, D. K. Newman, PLoS One 2014, 9, e84455;
368. W. Römer, T. D. Wu, P. Duchambon, M. Amessou, D. Carrez, L. Johannes, J. L. Guerquin-Kern, Appl. Surf. Sci. 2006, 252, 6925–6930.