Benefit assessment in special situations - Rare diseases;Nutzenbewertung in besonderen situationen - Seltene erkrankungen

Zeitschrift fur Evidenz, Fortbildung und Qualitat im Gesundheitswesen

Volumn 102, Issue 1, 2008, Pages 25-30

  Windeler, Jürgen ^a   Lange, Stefan ^b  

^a Medizinischer Dienst der Spitzenverbande der Krankenkassen   (Germany)

^b INSTITUTE FOR QUALITY AND EFFICIENCY IN HEALTH CARE IQWIG   (Germany)

Author keywords

Orphan drug; Rare diseases; RCT

Indexed keywords

EID: 41749113090     PISSN: 18659217     EISSN: None     Source Type: Journal    
DOI: 10.1016/j.zgesun.2007.12.005     Document Type: Article

References (14)

1. Windeler J. Bedeutung randomisierter klinischer Studien mit relevanten Endpunkten für die Nutzenbewertung. Vortrag Gesundheitsforschungsrat 4.9.07.
2. Verfahrensordnung des Gemeinsamen Bundesausschuss. www.g-ba.de
3. Europäisches Parlament, Rat der Europäischen Union. Verordnung (EG) Nr. 141/2000 des Europäischen Parlaments und des Rates vom 16. Dezember 1999 über Arzneimittel für seltene Leiden. Amtsbl Eur Gemeinschaften 2000; L18: L18/1-L18/5; 22. Jan. 2000.
4. Abel U, Windeler J. Comprehensive blinded prognostic rating-Eine Studienform für die nicht - randomisierte Bewertung von Therapien. In: Hornung J, Herausgeber. Forschungsmethoden in der Komplementärmedizin. Stuttgart, Schattauer-Verlag; 1996. p. 153-63.
5. Deeks JJ, Dinnes J, D'Amico R, Sowden AJ, Sakarovitch C, Song F, et al. Evaluating non-randomised intervention studies. Health Technol Assess 2003;27(3-10): 1-173.
6. Rubin DB. The design versus the analysis of observational studies for causal effects: Parallels with the design of randomized trials. Stat Med 2007;26:20-36.
7. Buchner B. Der Einsatz neuer medizinischer Behandlungsmethoden - ärztliche Aufklärung oder präventive Kontrolle ? VersR 2006:1460-4.
8. Schulz KF, Chalmers L, Hayes RJ, Altman DG. Empirical evidence of bias. Dimensions of methodological quality associated with estimates of treatment effects in controlled trials. JAMA 1995;273:408-12.
9. Jüni P, Altman DG, Egger M. Assessing the quality of controlled clinical trials. BMJ 2001;323:42-6.
10. European Medicines Agency. Committee for Medicinal Products for Human Use (CHMP) Guideline on the Choice of the Non-inferiority Margin. Stat Med 2006; 25:1628-38.
11. van den Bent MJ, Afra D, de Witte O, Ben Hassel M, Schraub S, Hoang-Xuan K, et al. Long-term efficacy of early versus delayed radiotherapy for low-grade astrocytoma and oligodendroglioma in adults: the EORTC 22845 randomised trial Lancet 2005;366:985-90.
12. Demedts M, Behr J, Buhl R, Costabel U, Dekhuijzen R, Jansen HM, et al. High-dose acetylcysteine in idiopathic pulmonary fibrosis. NEJM 2005;353:2229-42.
13. Joppi R, Bertele V, Garattini S. Orphan drug development is progressing too slowly. Br J Clin Pharmacol 2006;61:355-60.
14. http://www.nice.org.uk/niceMedia/pdf/smt/120705item4.pdf