Carbohydrate chemistry for RNA interference: Synthesis and properties of RNA analogues modified in sugar-phosphate backbone

Current Organic Chemistry

Volumn 10, Issue 6, 2006, Pages 675-692

  Rozners, Eriks ^a  

^a NORTHEASTERN UNIVERSITY   (United States)

Author keywords

2 O alkyl RNA; Cyclic sulfates; Fluoronucleosides; Formacetals; Locked Nucleic Acids (LNA); Phosphorothioate modified DNA

Indexed keywords

CHEMICAL MODIFICATION; CHEMICAL STABILITY; PHOSPHATES; SUGARS; SULFUR COMPOUNDS;

2′-O-ALKYL RNA; CYCLIC SULFATES; FLUORONUCLEOSIDE; FORMACETAL; LOCKED NUCLEIC ACID; MODIFIED DNA; PHOSPHOROTHIOATE MODIFIED DNA; PHOSPHOROTHIOATES; RNA INTERFERENCE;

RNA;

AMIDE; ANTISENSE OLIGODEOXYNUCLEOTIDE; CARBOHYDRATE DERIVATIVE; DIMETHYL SULFONE; LOCKED NUCLEIC ACID; OLIGONUCLEOTIDE; PHOSPHATE; RIBONUCLEOSIDE DERIVATIVE; RNA DERIVATIVE; SMALL INTERFERING RNA;

BIOCHEMISTRY; BIOMEDICINE; BIOPHYSICS; CARBOHYDRATE ANALYSIS; CELL TYPE; CHEMICAL MODIFICATION; CHEMICAL STRUCTURE; CONTROLLED STUDY; DRUG DISTRIBUTION; DRUG POTENCY; DRUG SELECTIVITY; DRUG TARGETING; DRUG UPTAKE; GENE CONTROL; HALF LIFE TIME; HYDROPHOBICITY; IN VIVO STUDY; REVIEW; RNA INTERFERENCE; RNA STRUCTURE; SYNTHESIS; THERMOSTABILITY;

EID: 33646005542     PISSN: 13852728     EISSN: None     Source Type: Journal    
DOI: 10.2174/138527206776359720     Document Type: Review

References (125)

1. Manoharan, M. Curr. Opin. Chem. Biol. 2004, 8, 570.
2. de Fougerolles, A.; Manoharan, M.; Meyers, R.; Vornlocher, H. Methods Enzymol. 2005, 392, 278.
3. Dickerson, R. E. In Oxford Handbook of Nucleic Acid Structure; Neidle, S., Ed.; Oxford University Press: New York, 1999; pp. 145-197.
4. Berman, H. M. Biopolymers 1997, 44, 23-44.
5. Nowakowski, J.; Tinoco, I. Jr. In Oxford Handbook of Nucleic Acid Structure; Neidle, S., Ed.; Oxford University Press: New York, 1999; pp. 567-602.
6. Griffey, R. H.; Lesnik E.; Freier, S.; Sanghvi, Y. S.; Teng, K.; Kawasaki, A.; Guinosso, C.; Wheeler, P.; Mohan, V.; Cook, P. D. In Carbohydrate Modifications in Antisense Research: Sanghvi, Y. S., and Cook. P. D., Eds.; ACS Symposium Series 580; American Chemical Society: Washington, DC, 1994; pp. 212-224.
7. Freier, S. M.; Altmann, K. H. Nucleic Acids Res. 1997, 25, 4429.
8. Kurreck, J. Eur. J. Biochem. 2003, 270, 1628.
9. Sanghvi, Y. S. In Comprehensive Natural Products Chemistry, Part 7, DNA and Aspects of Molecular Biology. Barton, D.H.R., Nakanishi, K., and Meth-Cohn, O., Eds.; Elsevier, 1999; pp. 285-311.
10. Hannon, G. J. Nature 2002, 418, 244.
11. Meister, G.; Tuschl, T. Nature 2004, 431, 343.
12. Fire, A.; Xu, S.; Montgomery, M. K.; Kostas, S. A.; Driver, S. E.; Mello, C. C. Nature 1998, 391, 806.
13. Hamilton, A. J.; Baulcombe, D. C. Science 1999, 286, 950.
14. Elbashir, S. M.; Harborth, J.; Lendeckel, W.; Yalcin, A.; Weber, K.; Tuschl, T. Nature 2001, 411, 494.
15. Braasch, D. A.; Jensen, S.; Liu, Y.; Kaur, K.; Arar, K.; White, M. A.; Corey, D. R. Biochemistry 2003, 42, 7967.
16. Elmen, J.; Thonberg, H.; Ljungberg, K.; Frieden. M.; Westergaard, M.; Xu, Y.; Wahren. B.; Liang, Z.; Urum, H.; Koch, T.; Wahlestedt. C. Nucleic Acids Res. 2005, 33, 439.
17. Czauderna, F.; Fechtner, M.; Dames, S.; Ayguen, H.; Klippel, A.; Pronk, G. J.; Giese, K.; Kaufmann, J. Nucleic Acids Res. 2003, 31, 2705.
18. Chiu, Y. L.; Rana, T. M. RNA 2003, 9, 1034.
19. Elbashir, S. M.; Martinez, J.; Patkaniowska, A.; Lendeckel, W.; Tuschl, T. EMBO J. 2001, 20, 6877.
20. Soutschek, J.; Akinc, A.; Bramlage, B.; Charisse, K.; Constien, R.; Donoghue, M.; Elbashir, S.; Geick, A.; Hadwiger, P.; Harborth, J.; John, M.; Kesavan, V.; Lavine, G.; Pandey, R. K.; Racie, T.; Rajeev, K. G.; Rohl, I.; Toudjarska, I.; Wang. G.; Wuschko, S.; Bumcrot, D.; Koteliansky, V.; Limmer, S.; Manoharan, M.; Vornlocher, H. Nature 2004, 432, 173.
21. Layzer, J. M.; McCaffrey, A. P.; Tanner, A. K.; Huang, Z.; Kay, M. A.; Sullenger, B. A. RNA 2004, 10, 766.
22. Prakash, T. P.; Allerson, C. R.; Dande, P.; Vickers. T. A.; Sioufi, N.; Jarres, R.; Baker, B. F.; Swayze, E. E.; Griffey, R. H.; Bhat, B. J. Med. Chem. 2005, 48, 4247.
23. Allerson, C. R.; Sioufi, N.; Jarres, R.; Prakash, T. P.; Naik, N.; Berdeja, A.; Wanders. L.; Griffey, R. H.; Swayze, E. E.; Bhat, B. J. Med. Chem. 2005, 48, 901.
24. Capodici, J.; Kariko, K.; Weissman. D. J. Imunol. 2002, 169, 5196.
25. Amarzguioui, M.; Holen, T.; Babaie, E.; Prydz, H. Nucleic Acids Res. 2003, 31, 589.
26. Harborth, J.; Elbashir, S. M.; Vandenburgh, K.; Manninga, H.; Scaringe, S. A.; Weber, K.; Tuschl, T. Antisense Nucl. Acid Drug Dev. 2003, 13, 83.
27. Morrissey, D. V.; Zinnen, S. P.; Dickinson, B. A.; Jensen, K.; McSwiggen, J. A.; Vargeese, C.; Polisky, B. Pharm. Disc. 2005, Suppl., 16.
28. Manoharan, M. Biochim. Biophys. Acta 1999, 1489, 117.
29. Zatsepin, T. S.; Romanova, E. A.; Oretskaya, T. S. Russ. Chem. Rev. 2004, 73, 701.
30. Zatsepin, T. S.; Romanova, E. A.; Oretskaya, T. S. Russ. Chem. Rev. 2002, 71, 513.
31. Griffey, R. H.; Monia, B. P.; Cummins. L. L.; Freier, S.; Greig, M. J.; Guinosso, C. J.; Lesnik, E.; Manalili, S. M.; Mohan, V. J. Med. Chem. 1996, 39, 5100.
32. Martin, P. Helv. Chim. Acta 1995, 78, 486.
33. Prakash, T. P.; Kawasaki, A. M.; Lesnik, E. A.; Owens, S. R.; Manoharan, M. Org. Lett. 2003, 5, 403.
34. Markiewicz, W. T. J. Chem. Res. (S) 1979, 24.
35. Kawasaki, A. M.; Casper, M. D.; Prakash, T. P.; Manalili, S.; Sasmor, H.; Manoharan, M.; Cook P. D. Tetrahedron Lett. 1999, 40, 661.
36. Prakash, T. P.; Kawasaki, A. M.; Fraser, A. S.; Vasquez, G.; Manoharan, M. J. Org. Chem. 2002, 67, 357.
37. Ross, B. S.; Springer, R. H.; Tortorici, Z.; Dimock, S. Nucleosides Nucleotides 1997, 16, 1641.
38. Egli, M.; Minasov, G.; Tereshko, V.; Pallan. P. S.; Teplova, M.; Inamati, G. B.; Lesnik, E. A.; Owens, S. R.; Ross, B. S.; Prakash, T. P.; Manoharan, M. Biochemistry 2005, 44, 9045.
39. Prhavc, M.; Prakash, T. P.; Minasov, G.; Cook P. D.; Egli, M.; Manoharan, M. Org. Lett. 2003, 5, 2017.
40. Prakash, T. P.; Kawasaki, A. M.; Lesnik, E. A.; Sioufi, N.; Manoharan, M. Tetrahedron Lett. 2003, 59, 7413.
41. Fraser, A. S.; Kawasaki, A. M.; Jung, M. E.; Manoharan, M. Tetrahedron Lett. 2000, 41, 1523.
42. Prakash, T. P.; Manoharan, M.; Kawasaki, A. M.; Fraser, A. S.; Lesnik, E. A.; Sioufi, N.; Leeds, J. M.; Teplova, M.; Egli, M. Biochemistry 2002, 41, 11642.
43. Prakash, T. P.; Manoharan, M.; Fraser, A. S.; Kawasaki, A. M.; Lesnik E. A.; Owens, S. R. Tetrahedron Lett. 2000, 41, 4855.
44. Cummins, L. L.; Owens, S. R.; Risen, L. M.; Lesnik, E. A.; Freier, S. M.; McGee, D.; Guinosso, C. J.; Cook, P. D. Nucleic Acids Res. 1995, 23, 2019.
45. Kawai, G.; Yamamoto, Y.; Kamimura, T.; Masegi, T.; Sekine, M.; Hata, T.; Iimori, T.; Watanabe, T.; Miyazawa, T.; Yokoyama, S. Biochemistry 1992, 31, 1040.
46. Adamiak, D. A.; Milecki, J.; Popenda, M.; Adamiak, R. W.; Dauter, Z.; Rypniewski, W. R. Nucleic Acids Res. 1997, 25, 4599.
47. Adamiak, D. A.; Rypniewski, W. R.; Milecki, J.; Adamiak, R. W. Nucleic Acids Res. 2001, 29, 4144.
48. Auffinger, P.; Westhof, E. Angew. Chem. Int. Ed. 2001, 40, 4648.
49. Lubini, P.; Zurcher, W.; Egli, M. Chem. Biol. 1994, 1, 39.
50. Manoharan, M.; Prakash, T. P.; Barber-Peoc'h, I.; Bhat, B.; Vasquez, G.; Ross, B. S.; Cook, P. D. J. Org. Chem. 1999, 64, 6468.
51. Prakash, T. P.; Pueschl, A. P.; Lesnik, E.; Mohan, V.; Tereshko, V.; Egli, M.; Manoharan, M. Org. Lett. 2004, 6, 1971.
52. Teplova, M.; Minasov, G.; Tereshko, V.; Inamati, G. B.; Cook, P. D.; Manoharan, M.; Egli, M. Nat. Struct. Biol. 1999, 6, 535.
53. Tereshko, V.; Portmann, S.; Tay, E. C.; Martin, P.; Natt, F.; Altmann, K. H.; Egli, M. Biochemistry 1998, 37, 10626.
54. Teplova, M.; Wallace, S. T.; Tereshko, V.; Minasov, G.; Symons, A. M.; Cook, P. D.; Manoharan, M.; Egli, M. Proc. Natl. Acad. Sci. U. S. A. 1999, 96, 14240.
55. Kawasaki, A. M.; Casper, M. D.; Freier, S. M.; Lesnik, E. A.; Zounes, M. C.; Cummins, L. L.; Gonzalez, C.; Cook, P. D. J. Med. Chem. 1993, 36, 831.
56. Hoshika, S.; Minakawa, N.; Kamiya, H.; Harashima, H.; Matsuda, A. FEBS Lett. 2005, 579, 3115.
57. Hoshika, S.; Minakawa, N.; Matsuda, A. Nucleic Acids Res. 2004, 32, 3815.
58. Bellon, L.; Barascut, J. L.; Maury, G.; Divita, G.; Goody, R.; Imbach, J. L. Nucleic Acids Res. 1993, 21, 1587.
59. Bellon, L.; Barascut, J. L.; Imbach, J. L. Nucleosides Nucleotides 1992, 11, 1467.
60. Leydier, C.; Bellon, L.; Barascut, J. L.; Morvan, F.; Rayner, B.; Imbach, J. L. Antisense Res. Dev. 1995, 5, 167.
61. Naka, T.; Minakawa, N.; Abe, H.; Kaga, D.; Matsuda, A. J. Am. Chem. Soc. 2000, 122, 7233.
62. Minakawa, N.; Kato, Y.; Uetake, K.; Kaga, D.; Matsuda, A. Tetrahedron 2003, 59, 1699.
63. Haeberli, P.; Berger, I.; Pallan, P. S.; Egli, M. Nucleic Acids Res. 2005, 33, 3965.
64. Vester, B.; Wengel, J. Biochemistry 2004, 43, 13233.
65. Obika, S.; Nanbu, D.; Hari, Y.; Morio, K. I.; In, Y.; Ishida, T.; Imanishi, T. Tetrahedron Lett. 1997, 38, 8735.
66. Obika, S.; Nanbu, D.; Hari, Y.; Andoh, J. I.; Morio, K. I.; Doi, T.; Imanishi, T. Tetrahedron Lett. 1998, 39, 5401.
67. Singh, S. K.; Nielsen, P.; Koshkin, A. A.; Wengel, J. Chem. Commun. 1998, 455.
68. Koshkin, A. A.; Singh, S. K.; Nielsen, P.; Rajwanshi, V. K.; Kumar, R.; Meldgaard, M.; Olsen, C. E.; Wengel, J. Tetrahedron 1998, 54, 3607.
69. Pfundheller, H. M.; Sorensen, A. M.; Lomholt, C.; Johansen, A. M.; Koch, T.; Wengel, J. In Methods in Molecular Biology: Oligonucleotide Synthesis, Methods and Applications; Herdewijn, P. Ed.; Humana Press: Totowa, NJ, 2005; Vol. 288, pp. 127-145.
70. Koshkin, A. A.; Nielsen, P.; Meldgaard, M.; Rajwanshi, V. K.; Singh, S. K.; Wengel, J. J. Am. Chem. Soc. 1998, 120, 13252.
71. Nielsen, K. E.; Rasmussen, J.; Kumar, R.; Wengel, J.; Jacobsen, J. P.; Petersen, M. Bioconj. Chem. 2004, 15, 449.
72. Petersen, M.; Bondensgaard, K.; Wengel, J.; Jacobsen, J. P. J. Am. Chem. Soc. 2002, 124, 5974.
73. Egli, M.; Teplova, M.; Minasov, G.; Kumar, R.; Wengel, J. Chem. Commun. 2001, 651.
74. Hamada, M.; Ohtsuka, T.; Kawaida, R.; Koizumi, M.; Morita, K.; Furukawa, H.; Imanishi, T.; Miyagishi, M.; Taira, K. Antisense Nucl. Acid Drug Dev. 2002, 12, 301.
75. Hall, A. H. S.; Wan, J.; Shaughnessy, E. E.; Ramsay Shaw, B.; Alexander, K. A. Nucleic Acids Res. 2004, 32, 5991.
76. Eckstein, F. Biochimie 2002, 84, 841.
77. Cao, X.; Matteucci, M. D. Bioorg. Med. Chem. Lett. 1994, 4, 807.
78. Damha, M. J.; Meng, B.; Wang, D.; Yannopoulos, C. G.; Just, G. Nucleic Acids Res. 1995, 23, 3967.
79. Meng, B.; Kawai, S. H.; Wang, D.; Just, G.; Giannaris, P. A.; Damha, M. J. Angew. Chem., Int. Ed. Engl. 1993, 32, 729.
80. Richert, C.; Roughton, A. L.; Benner, S. A. J. Am. Chem. Soc. 1996, 118, 4518.
81. Benner, S. A. Acc. Chem. Res. 2004, 37, 784.
82. Baeschlin, D. K.; Hyrup, B.; Benner, S. A.; Richert, C. J. Org. Chem. 1996, 61, 7620.
83. Roughton, A. L.; Portmann, S.; Benner, S. A.; Egli, M. J. Am. Chem. Soc. 1995, 117, 7249.
84. Huang, Z.; Benner, S. A. J. Org. Chem. 2002, 67, 3996.
85. Hutter, D.; Blaettler, M. O.; Benner, S. A. Helv. Chim. Acta 2002, 85, 2777.
86. Benner, S. A.; Hutter, D. Bioorg. Chem. 2002, 30, 62.
87. Huang, Z.; Schneider, K. C.; Benner, S. A. J. Org. Chem. 1991, 56, 3869.
88. Mees, A.; Klar, T.; Gnau, P.; Hennecke, U.; Eker, A. P. M.; Carell, T.; Essen, L. O. Science 2004, 306, 1789.
89. Butenandt, J.; Eker, A. P. M.; Carell, T. Chem. Eur. J. 1998, 4, 642.
90. He, G. X.; Williams, J. P.; Postich, M. J.; Swaminathan, S.; Shea, R. G.; Terhorst, T.; Law, V. S.; Mao, C. T.; Sueoka, C.; Coutre, S.; Bischofberger, N. J. Med. Chem. 1998, 41, 4224.
91. Matteucci, M. Tetrahedron Lett. 1990, 31, 2385.
92. Jones, R. J.; Lin, K. Y.; Milligan, J. F.; Wadwani, S.; Matteucci, M. D. J. Org. Chem. 1993, 58, 2983.
93. Veeneman, G. H.; Van der Marel, G. A.; Van den Elst, H.; Van Boom, J. H. Recl. Trav. Chim. Pays-Bas 1990, 109, 449.
94. Veeneman, G. H.; Van der Marel, G. A.; Van den Elst, H.; Van Boom, J. H. Tetrahedron 1991, 47, 1547.
95. Rozners, E.; Strömberg, R. J. Org. Chem. 1997, 62, 1846.
96. Quaedflieg, P. J. L. M.; Pikkemaat, J. A.; Van der Marel, G. A.; Kuyl-Yeheskiely, E.; Altona, C.; Van Boom, J. H. Recl. Trav. Chim. Pays-Bas 1993, 112, 15.
97. Gao, X.; Brown, F. K.; Jeffs, P.; Bischofberger, N.; Lin, K. Y.; Pipe, A. J.; Noble, S. A. Biochemistry 1992, 31, 6228.
98. Seeberger, P. H. Chem. Commun. 2003, 1115.
99. Plante, O. J.; Palmacci, E. R.; Seeberger, P. H. Methods Enzymol. 2003, 30, 235.
100. Hartsel, S. A.; Kitchen, D. E.; Scaringe, S. A.; Marshall, W. S. In Methods in Molecular Biology: Oligonucleotide Synthesis, Methods and Applications; Herdewijn, P. Ed.; Humana Press: Totowa, NJ, 2005; Vol. 288, pp. 33-49.
101. Quaedflieg, P. J. L. M.; Timmers, C. M.; van der Marel, G. A.; Kuyl-Yeheskiely, E.; van Boom, J. H. Synthesis 1993, 627.
102. De Mesmaeker, A.; Waldner, A.; Lebreton, J.; Fritsch, V.; Wolf, R. M. In Carbohydrate Modifications in Antisense Research: Sanghvi, Y. S., and Cook. P. D., Eds.; ACS Symposium Series 580; American Chemical Society: Washington, DC, 1994; pp. 24-39.
103. De Mesmaeker, A.; Waldner, A.; Lebreton, J.; Hoffmann, P.; Fritsch, V.; Wolf, R. M.; Freier, S. M. Angew. Chem., Int. Ed. Engl. 1994, 33, 226.
104. Lebreton, J.; Waldner, A.; Fritsch, V.; Wolf, R. M.; De Mesmaeker, A. Tetrahedron Lett. 1994, 35, 5225.
105. Nina, M.; Fonne-Pfister, R.; Beaudegnies, R.; Chekatt, H.; Jung, P. M. J.; Murphy-Kessabi, F.; De Mesmaeker, A.; Wendeborn, S. J. Am. Chem. Soc. 2005, 127, 6027.
106. De Mesmaeker, A.; Lesueur, C.; Bevierre, M. O.; Waldner, A.; Fritsch, V.; Wolf, R. M. Angew. Chem., Int. Ed. Engl. 1996, 35, 2790.
107. Robins, M. J.; Sarker, S.; Xie, M.; Zhang, W.; Peterson, M. A. Tetrahedron Lett. 1996, 37, 3921.
108. Peterson, M. A.; Nilsson, B. L.; Sarker, S.; Doboszewski, B.; Zhang, W.; Robins, M. J. J. Org. Chem. 1999, 64, 8183.
109. Von Matt, P.; Lochmann, T.; Kesselring, R.; Altmann, K. H. Tetrahedron Lett. 1999, 40, 1873.
110. Rozners, E.; Strömberg, R. Nucleosides Nucleotides 1997, 16, 967.
111. Rozners, E.; Katkevica, D.; Bizdena, E.; Strömberg, R. J. Am. Chem. Soc. 2003, 125, 12125.
112. De Mesmaeker, A.; Lebreton, J.; Waldner, A.; Fritsch, V.; Wolf, R. M.; Freier, S. M. Synlett 1993, 733.
113. Robins, M. J.; Doboszewski, B.; Timoshchuk, V. A.; Peterson, M. A. J. Org. Chem. 2000, 65, 2939.
114. Robins, M. J.; Doboszewski, B.; Nilsson, B. L.; Peterson, M. A. Nucleosides, Nucleotides & Nucleic Acids 2000, 19, 69.
115. (a) Rozners, E.; Liu, Y. Org. Lett. 2003, 5, 181.
116. (b) Rozners, R.; Liu, Y. J. Org. Chem., 2005, 70, 9841.
117. Johnson, J. S.; Evans, D. A. Acc. Chem. Res. 2000, 33, 325.
118. Evans, D. A.; Burgey, C. S.; Paras, N. A.; Vojkovsky, T.; Tregay, S. W. J. Am. Chem. Soc. 1998, 120, 5824.
119. Rozners, E.; Renhofa, R.; Petrova, M.; Popelis, Y.; Kumpins, V.; Bizdena, E. Nucleosides Nucleotides 1992, 11, 1579.
120. Rozners, E.; Westman, E.; Strömberg, R. Nucleic Acids Res. 1994, 22, 94.
121. Rozners, E.; Xu, Q. Org. Lett. 2003, 5, 3999.
122. Xu, Q.; Rozners, E. Org. Lett. 2005, 7, 2821.
123. Gonda, J. Angew. Chem. Int. Ed. 2004, 43, 3516.
124. Gommermann, N.; Koradin, C.; Polborn, K.; Knochel, P. Angew. Chem. Int. Ed. 2003, 42, 5763.
125. Yoon, T. P.; Dong, V. M.; MacMillan, D. W. C. J. Am. Chem. Soc. 1999, 121, 9726.