Antisense Oligonucleotides

Accounts of Chemical Research

Volumn 28, Issue 9, 1995, Pages 366-374

  De Mesmaeker, Alain ^a   HÄner, Robert ^a   Martin, Pierre ^a   Moser, Heinz E ^a  

^a CIBA GEIGY LTD   (Switzerland)

Author keywords

[No Author keywords available]

Indexed keywords

EID: 0345706517     PISSN: 00014842     EISSN: 15204898     Source Type: Journal    
DOI: 10.1021/ar00057a002     Document Type: Article

References (117)

1. Zamecnik, P. C.; Stephenson, M. L. Proc. Natl. Acad, Sci. U.S.A. 1978, 75, 280-284.
2. Takayama, K. M.; Inouye, M. Crit. Rev. Biochem. 1990, 25, 155-184.
3. James, W. Antiviral Chem. 1991, 2, 191-214.
4. Weintraub, H. M. Sci. Am. 1990, January, 34-40.
5. Goodchild, J. Bioconjugate Chem. 1990, 1, 165-87.
6. Uhlmann, E.; Peyman, A. Chem. Rev. 1990, 90, 543-584.
7. Hélène, C.; Toulmé, J.-J. Biockim. Biophys. Acta 1990, 1049, 99-125.
8. Cook, P. D. Anti-Cancer Drug Des. 1991, 6, 585-607.
9. Crooke, S. T. Annu. Rev. Pharmacol. Toxicol. 1993, 32, 329-76.
10. Milligan, J. F.; Matteucci, M. D.; Martin, J. C. J. Med. Chem. 1993, 36, 1923-1937.
11. Marky, L. A.; Breslauer, K. J. Biopolymers 1987, 26, 1601-1620.
12. Freier, S. M.; Lima, W. F.; Sanghvi, Y. S.; Vickers, T.; Zounes, M.; Cook, P. D.; Ecker, D. J. Thermodynamics of antisense oligonucleotide hybridization. In Gene Regulation: Biology of Antisense RNA and DNA; Erickson, R. P., Izant, J. G., Eds.; Raven Press Ltd.; New York, 1992; pp 95-107.
13. Varma, R. S. Synlett 1993, 621-637.
14. Sanghvi, Y. S.; Cook, P. D. Towards second-generation synthetic backbones for antisense oligonucleosides. In Nucleosides and Nucleotides as Antitumor and Antiviral Agents; Chu, C. K., Baker, D. C., Eds.; Plenum Press: New York, 1993; pp 311-23.
15. Matsukura, M.; Shinozuka, K.; Zon, G.; Mitsuya, H.; Reitz, M.; Cohen, J. S.; Broder, S. Proc, Natl. Acad. Sei. USA. 1987, 84, 7706-7710.
16. Miller, P. S.; Yano, J.; Yano, E.; Carroll, C.; Jayaraman, K.; Ts'o, P. O. P. Biochemistry 1979, 18, 5134-43.
17. Letsinger, R. L.; Singman, C. N.; Histand, G.; Salunkhe, M. J. Am. Chem. Soc. 1988, 110, 4470-4471.
18. Miller, P. S.; Fang, K. N.; Kondo, N. S.; Ts'o, P. O. P. J. Am. Chem. Soc. 1971, 93, 6657-6665.
19. Marshall, W. S.; Caruthers, M. H. Science 1993, 259, 1564-1570.
20. Stein, C. A.; Tonkinson, J. L.; Yakubov, L. Pharmacol. Ther. 1991, 52, 365-384.
21. Stein, C. A.; Cheng, Y. C. Science 1993, 261, 1004-1012.
22. Gryaznov, S.; Chen, J. K. J. Am. Chem. Soc. 1994, 116, 3143-3144.
23. Vasseur, J.-J.; Debart, F.; Sanghvi, Y. S.; Cook, P. D. J. Am. Chem. Soc. 1992, 114, 4006-4007.
24. Jones, R. J.; Lin, K.-Y.; Milligan, J. F.; Wadwani, S.; Matteucci, M. D. J. Org. Chem. 1993, 58, 2983-2991.
25. Lebreton, J.; Waldner, A.; Lesueur, C.; De Mesmaeker, A. Synlett 1994, 137-140.
26. De Mesmaeker, A.; Waldner, A.; Lebreton, J.; Hoffmann, P.; Fritsch, V.; Wolf, R. M.; Freier, S. M. Angew, Chem., Int. Ed. Engl. 1994, 33, 226-229.
27. De Mesmaeker, A.; Lebreton, J.; Waldner, A.; Fritsch, V.; Wolf, R. M.; Freier, S. M. Synlett 1993, 733-736.
28. Idziak, I.; Just, G.; Damha, M. J.; Giannaris, P. A. Tetrahedron Lett. 1993, 34, 5417-5420.
29. Reynolds, R. C.; Crooks, P. A.; Maddry, J. A.; Akhtar, M. S.; Montgomery, J. A.; Secrist, J. A., III. J. Org. Chem. 1992, 57, 2983-2985.
30. Waldner, A.; De Mesmaeker, A.; Lebreton, J.; Fritsch, V.; Wolf, R. M. Synlett 1994, 57-61.
31. Waldner, A.; De Mesmaeker, A.; Lebreton, J. Bio org. Med. Chem. Lett. 1994, 4, 405-408.
32. Coull, J. M.; Carlson, D. V.; Weith, H. L. Tetrahedron Lett. 1987, 28, 745-748.
33. Stirchak, E. P.; Summerton, J. E.; Weller, D. D. J. Org. Chem. 1987, 52, 4202-4206.
34. Habus, I.; Temsamani, J.; Agrawal, S. Bioorg. Med. Chem. Lett. 1994, 4, 1065-1070.
35. Lebreton, J.; De Mesmaeker, A.; Waldner, A. Synlett. 1994, 54-56.
36. De Mesmaeker, A.; Waldner, A.; Sanghvi, Y. S.; Lebreton, J. Bioorg. Med. Chem. Lett. 1994, 4, 395-398.
37. Lebreton, J.; De Mesmaeker, A.; Waldner, A.; Fritsch, V.; Wolf, R. M.; Freier, S. M. Tetrahedron Lett. 1993, 34, 6383-6386.
38. De Mesmaeker, A.; Lebreton, J.; Waldner, A.; Fritsch, V.; Wolf, R. M. Bioorg. Med. Chem. Lett. 1994, 4, 873-878.
39. Lebreton, J.; Waldner, A.; Fritsch, V., Wolf, R. M.; De Mesmaeker, A. Tetrahedron Lett. 1994, 35, 5225-5228.
40. Nielsen, P. E.; Egholm, M.; Berg, R. H.; Buchardt, O. Science 1991, 254, 1497-1500.
41. Nielsen, P. E.; Egholm, M.; Buchardt, O. Bio conjugate Chem. 1994, 5, 3-7.
42. Demidov, V.; Frank-Kamenetskii, M. D.; Egholm, M.; Buchardt, O.; Nielsen, P. E. Nucleic Acids Res. 1993, 21, 2103-2107.
43. Haney, J. C.; Peffer, N. J.; Bisi, J. E.; Thomson, S. A.; Cadilla, R.; Josey, J. A.; Ricca, D. J.; Hassman, C. F.; Bonham, M. A.; Au, K. G.; Carter, S. G.; Bruckenstein, D. A.; Boyd, A. L.; Noble, S. A.; Babiss, L. E. Science 1992, 258, 1481-1485.
44. Sanghvi, Y. S. Heterocyclic Base Modifications in Nucleic Acids and their Applications in Antisense Oligonucleotides. In Antisense Research and. Applications', Crooke, S. T., Lebleu, B., Eds.; CRC Press, Inc.: Boca Raton, FL, 1993; pp 273-88.
45. Sanghvi, Y. S.; Hoke, G. D.; Freier, S. M.; Zounes, M. C.; Gonzalez, C.; Cummins, L.; Sasmor, H.; Cook, P. D. Nucleic Acids Res. 1993, 21, 3197-3203.
46. Sági, J.; Szemzö, A.; Éibinger, K.; Szabolcs, A.; Sági, G.; Ruff, É.; Ötvös, L. Tetrahedron Lett. 1993, 34, 2191-194.
47. Hashimoto, H.; Nelson, M. G.; Switzer, C. J. Am. Chem. Soc. 1993, 115, 7128-7134.
48. Biala, E.; Jones, A. S.; Walker, R. T. Tetrahedron 1980, 36, 155-158.
49. Froehler, B. C.; Wadwani, S.; Terhorst, T. J.; Gerrard, S. R. Tetrahedron Lett. 1992, 33, 5307-5310.
50. Wagner, R. W.; Matteucci, M. D.; Lewis, J. G.; Gutierrez, A. J.; Moulds, C.; Froehler, B. C. Science 1993, 260, 1510-1513.
51. Froehler, B. C.; Jones, R. J.; Cao, X.; Terhorst, T. J. Tetrahedron Lett. 1993, 34, 1003-1006.
52. Gutierrez, A. J.; Terhorst, T. J.; Matteucci, M. D.; Froehler, B. C. J. Am. Chem. Soc. 1994, 116, 5540-5544.
53. Lin, K.-Y.; Jones, R. J.; Matteucci, M. J. Am. Chem. Soc. 1995, 117, 3873-3874.
54. Hall, K. B.; McLaughlin, L. W. Biochemistry 1991, 30, 1795-1801.
55. Cheong, C.; Tinoco, I., Jr.; Chollet, A. Nucleic Acids Res. 1988, 16, 5115-5122.
56. Howard, F. B.; Miles, H. T. Biochemistry 1984, 23, 6723-6732.
57. Gryaznov, S.; Schultz, R. G. Tetrahedron Lett. 1994, 35, 2489-2492.
58. Lamm, G. M.; Blencowe, B. J.; Sproat, B. S.; Iribarren, A. M.; Ryder, U.; Lamond, A. I. Nucleic Acids Res. 1991, 19, 3193-3198.
59. Gagnor, C.; Bertrand, J.-R.; Thenet, S.; Lemaïtre, M.; Morvan, F.; Rayner, B.; Malvy, C.; Lebleu, B.; Imbach, J.-L.; Paoletti, C. Nucleic Acids Res. 1987, 15, 10419-10436.
60. Morvan, F.; Rayner, B.; Imbach, J.-L.; Thenet, S.; Bertrand, J.-R.; Paoletti, J.; Malvy, C.; Paoletti, C. Nucleic Acids Res. 1987, 15, 3421-3437.
61. Morvan, F.; Rayner, B.; Imbach, J.-L. Anti-Cancer Drug Des. 1991, 6, 521-529.
62. Herdewijn, P.; De Winter, H.; Doboszewski, B.; Verheggen, I.; Augustyns, K.; Hendrix, C.; Saison-Behmoaras, T.; De Ranter, C.; Van Aerschot, A. Hexapyranosyl-Like Oligonucleotides. In Carbohydrate Modifications in Antisense Research; ACS Symposium Series 580; Sanghvi, Y. S., Cook, P. D., Eds.; American Chemical Society: Washington, DC, 1994; pp 80-99.
63. Guschlbauer, W.; Jankowski, K. Nucleic Acids Res. 1980, 8, 1421-1433.
64. Saenger, W. Principles of Nucleic Acid Structure; SpringerVerlag: New York, Berlin, Heidelberg, Tokyo, 1984.
65. Freier, S. M. Hybridization: Considerations Affecting Antisense Drugs. In Antisense Research and Applications; Crooke, S. T., Lebleu, B., Eds.; CRC Press, Inc.: Boca Raton, FL, 1993; pp 67-82.
66. Inoue, H.; Hayase, Y.; Imura, A.; Iwai, S.; Miura, K; Ohtsuka, E. Nucleic Acids Res. 1987, 15, 6131-6148.
67. Lesnik, E. A.; Guinosso, C. J.; Kawasaki, A. M.; Sasmor, H.; Zounes, M.; Cummins, L. L.; Ecker, D. J.; Cook, P. D.; Freier, S. M. Biochemistry 1993, 32, 7832-7838.
68. Kawasaki, A. M.; Casper, M. D.; Freier, S. M.; Lesnik, E. A.; Zounes, M. C.; Cummins, L. L.; Gonzalez, C.; Cook, P. D. J. Med. Chem. 1993, 36, 831-841.
69. Iribarren, A. M.; Sproat, B. S.; Neuner, P.; Sulston, I.; Ryder, U.; Lamond, A. I. Proc. Natl. Acad. Sci. U.S.A. 1990, 87, 7747-7751.
70. Martin, P. Helv. Chim. Acta 1995, 78, 486-504.
71. Schmit, C.; Bévierre, M.-O.; De Mesmaeker, A.; Altmann, K.-H. Bioorg. Med. Chem. Lett. 1994, 4, 1967-1974.
72. Sági, J.; Szemzo, A.; Szécsi, J.; Ötvös, L. Nucleic Acids Res. 1990, 18, 2133-40.
73. Perbost, M.; Lucas, M.; Chavis, C.; Pompon, A.; Baumgartner, H.; Rayner, B.; Griengl, H.; Imbach, J.-L. Biochem. Biophys. Res. Commun. 1989, 165, 742-747.
74. Froehler, B. C.; Ricca, D. J. J. Am. Chem. Soc. 1992, 114, 8320-8322.
75. Moser, H. E. Strategies and Chemical Approaches towards Oligonucleotide Therapeutics. In Perspectives in Medicinal Chemistry; Testa, B., Fuhrer, W., Kyburz, E., Giger, R., Eds.; Verlag Helvetica Chimica Acta: Basel, 1993; pp 275-297.
76. Altmann, K.-H.; Bevierre, M. O.; De Mesmaeker, A.; Moser, H. E. Bioorg. Med. Chem. Lett. 1995, 5, 431-436.
77. Manoharan, M. Designer Antisense Oligonucleotides: Conjugation Chemistry and Functionality Placement. In Antisense Research and Applications; Crooke, S. T., Lebleu, B., Eds.; CRC Press, Inc.: Boca Raton, FL, 1993; pp 303-349.
78. Beaucage, S. L.; Iyer, R. P. Tetrahedron 1993, 49, 1925-1963.
79. Hélène, C. Genome 1989, 31, 413-21.
80. Keller, T. H.; Häner, R. Nucleic Acids Res. 1993, 21, 4499-4505.
81. Mori, K.; Subasinghe, C.; Cohen, J. S. FEBS Lett. 1989, 249, 213-218.
82. Yamana, K.; Letsinger, R. L. Nucleic Acids Res. 1985, 16, 169.
83. Yamana, K.; Nishijima, Y.; Ikeda, T.; Gokota, T.; Ozaki, H.; Nakano, H.; Sangen, O.; Shimidzu, T. Bioorg. Chem. 1990, 1, 319-324.
84. Durand, M.; Maurizot, J. C.; Asseline, U.; Thuong, N. T.; Hélène, C. Bioconjugate Chem. 1993, 4, 206-211.
85. Asseline, U.; Delarue, M.; Lancelot, G.; Toulmé, F.; Thuong, N. T.; Montenay-Garestier, T.; Hélène, C. Proc. Natl. Acad. Sci. U.S.A. 1984, 81, 3297-3301.
86. Temsamani, J.; Kubert, M.; Tang, J. Y.; Padmapriya, A.; Agrawal, S. Antisense Res. Dev. 1994, 4, 35-42.
87. Svinarchuk, F. P.; Konevetz, D. A.; Pliasunova, O. A.; Pokrovsky, A. G.; Vlassov, V. V. Biochimie 1993, 75, 49-54.
88. Krieg, A. M.; Tonkinson, J.; Matson, S.; Zhao, Q.; Saxon, M.; Zhang, L.-M.; Bhanja, U.; Yakubov, L.; Stein, C. A. Proc. Natl. Acad. Sci. U.S.A. 1993, 90, 1048-52.
89. Boutorine, A. S.; Kostina, E. V. Biochimie 1993, 75, 35-41.
90. Manoharan, M.; Johnson, L. K.; Bennett, C. F.; Vickers, T. A.; Ecker, D. J.; Cowsert, L. M.; Freier, S. M.; Cook, P. D. Bioorg. Med. Chem. Lett. 1994, 4, 1053-1060.
91. Kabanov, A. V.; Vinogradov, S. V.; Ovcharenko, A. V.; Krivonos, A. V.; Melik-Nubarov, N. S.; Kiselev, V. I.; Severin, E. S. FEBS Lett. 1990, 259, 327-330.
92. Shea, R. G.; Marsters, J. C.; Bischofberger, N. Nucleic Acids Res. 1990, 18, 3777-3783.
93. Stein, C. A.; Pal, R.; DeVico, A. L.; Hoke, G.; Mumbauer, S.; Kinstler, O.; Sarngadharan, M. G.; Letsinger, R. L. Biochemistry 1991, 30, 2439-2444.
94. Oberháuser, B.; Wagner, E. Nucleic Acids Res. 1991, 20, 533-538.
95. Knorre, D. G.; Vlassov, V. V. Nucleic Acids Res. 1985, 32, 291-320.
96. Boutorine, A. S.; Boiziau, C.; Le Doan, T.; Toulmé, J. J.; Hélène, C. Biochimie 1992, 74, 485-489.
97. Levina, A. S.; Berezovskii, M. V.; Venjaminova, A. G.; Dobrikov, M. I.; Repkova, M. N.; Zarytova, V. F. Biochimie 1993, 75, 25-27.
98. Ortigao, J. F. R.; Rück, A.; Gupta, K. C.; Rösch, R.; Steiner, R.; Seliger, H. Biochimie 1993, 75, 29-34.
99. Pieles, U.; Sproat, B. S.; Neuner, P.; Cramer, F. Nucleic Acids Res. 1989, 17, 8967-8978.
100. Kean, J. M.; Murakami, A.; Blake, K. R.; Cushman, C. D.; Miller, P. S. Biochemistry 1988, 27, 9113-9121.
101. Sigman, D. S.; Mazumder, A.; Perrin, D. M. Chem. Rev. 1993, 93, 2295-2316.
102. Chin, J. Acc. Chem. Res. 1991, 24, 145-152.
103. Chen, C.-H.B.; Sigman, D. S. J. Am. Chem. Soc. 1988, 110, 6570-6572.
104. Sun, J.-S.; Francois, J.-C.; Lavery, R.; Saison-Behmoaras, E.; Montenay-Garestier, T.; Thuong, N. T.; Hélène, C. Biochemistry 1988, 27, 6039-6045.
105. Le Doan, T.; Perrouault, L.; Thuong, N. T. Biochemistry 1986, 25, 6736-6739.
106. Morrow, J. R.; Buttrey, L. A.; Shelton, V. M.; Berback, K. A. J. Am. Chem. Soc. 1992, 114, 1903-1905.
107. Magda, D.; Miller, R. A.; Sessler, J. L.; Iverson, E. L. J. Am. Chem. Soc. 1994, 116, 7439-40.
108. Matsumura, K.; Endo, M.; Komiyama, M. J. Chem. Soc. Chem. Commun. 1994, 2019-2020.
109. Bashkin, J. K.; Frolova, E. I.; Sampath, U. S. J. am. Chem. Soc. 1994, 116, 5981-5982.
110. Hall, J.; Hüsken, D.; Pieles, U.; Moser, H. E.; Háner, R. Chem. Biol. 1994, 1, 185-190.
111. Corey, D. R.; Pei, D.; Schultz, P. G. Biochemistry 1989, 28, 8277-8286.
112. Ma, W. P. M.; Hamilton, S. E.; Stowell, J. G.; Byrn, S. R.; Davisson, V. J. Bioorg. Med. Chem. Lett. 1994, 2, 169-179.
113. Kanaya, S.; Nakai, C.; Konishi, A.; Inoue, H.; Ohtsuka, E.; Ikehara, M. J. Biol. Chem. 1992, 267, 8492-8498.
114. Ryser, H.J.-P.; Shen, W.-C.; Prot. Natl. Acad. Sei. USA, 1978, 75, 3867-3870.
115. Clarenc, J.-P.; Degols, G.; Leonetti, J.-P.; Milhaud, P.; Lebleu, B. Anti-Cancer Drug Des. 1993, 8, 81-94.
116. LeMaitre, M.; Bayard, M.; Lebleu, B. Proc. Natl. Acad. Sei. USA. 1987, 84, 648-652.
117. Zhu, T.; Wei, Z.; Tung, C.-H.; Dickerhof, W. A.; Breslauer, K. J.; Georgopoulos, D. E.; Leibowitz, M. J.; Stein, S. Antisense Res. Dev. 1993, 3, 265-275.