Adeno-associated virus vectors for gene therapy of cystic fibrosis

Methods in Enzymology

Volumn 292, Issue , 1998, Pages 717-732

  Flotte, Terence R ^a   Carter, Barrie J ^a  

^a NONE

Author keywords

[No Author keywords available]

Indexed keywords

TRANSMEMBRANE CONDUCTANCE REGULATOR; VIRUS VECTOR;

ADENO ASSOCIATED VIRUS; ANIMAL EXPERIMENT; ARTICLE; CONTROLLED STUDY; CYSTIC FIBROSIS; GENE THERAPY; GENE TRANSFER; LUNG DISEASE; NONHUMAN; PATHOPHYSIOLOGY; PRIORITY JOURNAL; PROTEIN EXPRESSION; RABBIT; RESPIRATORY EPITHELIUM; TREATMENT OUTCOME; VIRUS GENOME;

ADENO-ASSOCIATED VIRUS; ANIMALIA; ORYCTOLAGUS CUNICULUS;

EID: 0032323673     PISSN: 00766879     EISSN: None     Source Type: Book Series    
DOI: 10.1016/S0076-6879(98)92055-9     Document Type: Article

References (68)

1. S. C. Fitzsimmons, 1993 Annual Data Report, CF Foundation Patient Registry, 1994.
2. T. F. Boat, M. J. Welsh, and A. L. Beaudet, in "The metabolic basis of inherited disease" (C. L. Scriver, A. L. Beaudet. W. S. Sly, and D. Valle, eds.), 6th Ed., pp. 2649-2680. McGraw-Hill, New York, 1989.
3. J. R. Riordan, J. M. Rommens, B. S. Kerem, N. Alon, R. Rozmahel, Z. Grzelczak, J. Zielenski, S. Lok, N. Plavsic, J.-L. Chou, M. L. Drumm, M. C. Iannuzzi, F. S. Collins, and L.-C. Tsui, Science 245, 1066 (1989).
4. J. F. Murray, in "The Normal Lung," 2nd Ed. W.B. Saunders Co., Philadelphia, 1986.
5. J. F. Engelhardt, J. R. Yankaskas, S. A. Ernst, Y. Yang, C. R. Marino, R. C. Boucher, J. A. Cohn, and J. M. Wilson, Nature Genet. 2, 240 (1992).
6. M. Egan, T. Flotte, S. Afione, R. Solow, P. L. Zeitlin, B. J. Carter, and W. B. Guggino, Nature 358, 581 (1992).
7. E. Schwiebert, T. R. Flotte, G. Cutting, and W. B. Guggino, Am. J. Physiol. 266 (Cell Physiol. 35), C1464 (1994).
8. M. W. Konstan, K. A. Hilliard, T. M. Norvell, and M. Berger, Am. J. Respir. Crit. Care Med. 150, 448 (1994).
9. M. L. Drumm, H. A. Pope, W. H. Cliff, J. M. Rommens, S. A. Sheila, L.-C. Tsui, F. S. Collins, R. A. Frizzell, and J. M. Wilson, Cell 62, 1227 (1990).
10. G. Kronborg, M. B. Hansen, M. Svenson, A. Fomsgaard, N. Hoiby, and K. Bendtzen, Ped. Pulmonol. 15, 292 (1993).
11. G. B. Pier, M. Grout, T. S. Zaidi, J. C. Olsen, L. G. Johnson, J. R. Yankaskas, J. B. Goldberg, Science 271, 64 (1996).
12. L. Imundo, J. Barasch, A. Prince, Q. Al-Awqatic, Proc. Natl. Acad. Sci. U.S.A. 92, 3019 (1995).
13. N. A. Bradbury, T. Jilling, G. Berta, E. J. Sorscher, R. I. Bridges, K. L. Kirk, Science 256, 530 (1992).
14. G. L. Lukacs, X. B. Chang, N. Kartner, O. D. Rotstein, J. R. Riordan, S. Grinstein, J. Biol. Chem. 267, 14568 (1992).
15. L. G. Johnson, J. C. Olsen, B. Sarkadi, K. L. Moore, R. Swanstrom, R. C. Boucher, Nature Genet. 2, 21 (1992).
16. N. J. Caplen, E. W. F. W. Alton, P. G. Middleton, J. R. Dorin, B. J. Stevenson, X. Gao, S. R. Durham, P. K. Jeffery, M. D. Hodson, C. Coutelle, L. Huang, D. J. Porteous, R. Williamson, and D. M. Geddes, Nature Med. 1, 39 (1995).
17. T. Ferkol, C. S. Kaetzel, and P. B. Davis, J. Clin. Invest. 92, 2394 (1993).
18. D. G. Miller, M. A. Adam, and A. D. Miller, Mol. Cell Biol. 10, 4239 (1990).
19. M. L. Drumm, H. A. Pope, W. H. Cliff, J. M. Rommens, S. A. Sheila, L.-C. Tsui, F. S. Collins, R. A. Frizzell, and J. M. Wilson, Cell 62, 1227 (1990).
20. M. A. Rosenfeld, W. Siegfried, K. Yoshimura, K. Yoneyama, M. Fukayama, L. E. Stier, P. K. Paakko, P. Gilardi, L. D. Stratford-Perricaudet, M. Perricaudet, S. Jaalat, A. Pavirani, J.-P. Lecocq, and R. G. Crystal, Science 252, 431 (1991).
21. M. A. Rosenfeld, K. Yoshimura, B. C. Trapnell, K. Yoneyama, E. R. Rosenthal, W. Dalemans, M. Fukayama, J. Bargon, L. E. Stier, L. Stratford-Perricaudet, M. Perricaudet, W. B. Guggino, J.-P. Lecocq, and R. G. Crystal, Cell 68, 143 (1992).
22. J. F. Engelhardt, R. H. Simon, Y. Yang, M. Zepeda, S. Weber-Pendelton, B. Doranz, M. Grossman, and J. M. Wilson, Hum. Gene Ther. 4, 759 (1993).
23. R. G. Crystal, N. G. McElvaney, M. A. Rosenfeld, C.-S. Chu, A. A. Mastrangeli, G. H. Jogn, S. L. Brody, H. A. Jaffe, N. T. Eissa, and C. Daniel, Nature Genet. 8, 42 (1994).
24. L. Zabner, L. A. Couture, R. J. Gregory, S. M. Graham, A. E. Smith, and M. J. Welsh, Cell 75, 207 (1993).
25. M. R. Knowles, K. W. Hohneker, Z. Zhou, J. C. Olsen, T. L. Noah, P. C. Hu, M. W. Leigh, J. F. Engelhardt, L. J. Edwards, K. R. Jones, J. M. Wilson, R. C. Boucher, N. Engl. J. Med. 333, 823 (1995).
26. Y. Yang, F. A. Nunes, K. Berensci, E. F. Furht, E. Gönzcöl, and J. M. Wilson, Proc. Natl. Acad. Sci. U.S.A. 91, 4407 (1994).
27. R. H. Simon, J. F. Engelhardt, Y. Yang, M. Zepeda, S. Weber-Pendleton, M. Grossman, and J. M. Wilson, Hum. Gene Ther. 4, 771 (1993).
28. N. R. Blacklow, M. D. Hoggan, A. Z. Kapikian, J. B. Austin, and W. P. Rowe, Am. J. Epidem. 94, 359 (1971).
29. N. R. Blacklow, in "Parvoviruses and Human Disease" (J. Pattison, ed.), pp. 165-174. CRC Press, Boca Raton, Florida, 1985.
30. K. I. Berns, in "Virology" (B. N. Fields, D. M. Knipe, et al., eds.), pp. 1743-1764. Raven Press, New York, 1990.
31. B. J. Carter, in "Handbook of Parvoviruses" (P. Tjissen, ed.), Vol. 1, pp. 155-168. CRC Press, Boca Raton, Florida, 1990.
32. B. J. Carter, E. Mendelson, and J. P. Trempe, in "Handbook of Parvoviruses" (P. Tjissen, ed.), Vol. 1, pp. 169-226. CRC Press, Boca Raton, Florida, 1990.
33. C. A. Laughlin, C. B. Cardellichio, and H. C. Coon, J. Virol. 60, 515 (1986).
34. M. D. Hoggan, G. F. Thomas, and F. B. Johnson, in "Proc. 4th LePetit Colloq.," Cocoyac, Mexico, pp. 243-253. North-Holland Publishers, Amsterdam.
35. A. M. K. Cheung, M. D. Hoggan, W. W. Hauswirth, and D. I. Berns, J. Virol. 33, 739 (1980).
36. R. M. Kotin, M. Siniscalco, R. J. Samulski, X. Zhu, L. Hunter, C. A. Laughlin, S. McLaughlin, N. Muzyczka, M. Rocchi, and K. I. Berns, Proc. Natl. Acad. Sci. U.S.A. 87, 2210 (1990).
37. R. M. Kotin, R. M. Linden, and K. I. Berns, EMBO J. 11, 5071 (1992).
38. R. M. Kotin, J. C. Menninger, D. C. Ward, and K. I. Berns, Genomics 10, 831 (1991).
39. R. J. Samulski, X. Zhu, X. Xiao, J. D. Brook, D. E. Housman, N. Epstein, and L. A. Hunter, EMBO J. 10, 3941 (1991).
40. R. J. Samulski, Curr. Opin. Biotech. 3, 74 (1993).
41. C. Giraud, E. Winocour, and K. I. Berns, Proc. Natl. Acad. Sci. U.S.A. 91, 10039 (1994).
42. B. J. Carter, Curr. Opin. Biotech. 3, 533 (1992).
43. E. Mendelson, J. P. Trempe, and B. J. Carter J. Virol. 60, 823 (1986).
44. A. Beaton, P. Palumbo, and K. I. Berns, J. Virol. 63, 4450 (1989).
45. D.-S. Im and N. Muzyczka, Cell 61, 3095 (1990).
46. M. D. Weitmann, S. R. M. Kyöstiö, R. M. Kotin, and R. A. Owens, Proc. Natl. Acad. Sci. U.S.A. 91, 5808 (1994).
47. R. J. Samulski, L.-S. Chang, and T. Shenk, J. Virol. 63, 3822 (1989).
48. T. R. Flotte, X. Barraza-Ortiz, R. Solow, S. A. Afione, B. J. Carter, and W. B. Guggino, Gene Ther. 2, 29 (1995).
49. C. E. Walsh, J. M. Liu, X. Xiao, et al. Proc. Natl. Acad. Sci. U.S.A. 89, 7257 (1992).
50. S. Chatterjee, P. R. Johnson, and K. K. Wong, Science 258, 1485 (1992).
51. S. Goodman, X. Xiao, R. E. Donahue, A. Moulten, J. Miller, C. Walsh, N. S. Young, R. I. Samulski, A. W. Nienhuis, Blood 84, 1492 (1994).
52. T. R. Flotte, R. Solow, R. A. Owens, S. Afione, P. L. Zeitlin, and B. J. Carter, Am. J. Resp. Cell Mol. Biol. 7, 349 (1992).
53. T. R. Flotte, S. A. Afione, C. K. Conrad, S. A. McGrath, R. Solow, H. Oka, P. L. Zeitlin, W. B. Guggino, and B. J. Carter, Proc. Natl. Acad. Sci. U.S.A. 90, 10613 (1993).
54. P. L. Hermonat and N. Muzyczka, Proc. Natl. Acad. Sci. U.S.A. 81, 6466 (1984).
55. J.-D. Tratschin, M. H. P. West, R. Sandbank, and B. J. Carter, Mol. Cell Biol. 4, 2072 (1984).
56. J.-D. Tratschin, I. L. Miller, M. G. Smith, and B. J. Carter, Mol. Cell Biol. 5, 3251 (1985).
57. S. K. McLaughlin, P. Collis, P. L. Hermonat, and N. Muzyczka, J. Virol. 62, 1963 (1988).
58. W. G. Kearns, S. Afione, S. B. Fulmer, J. Caruso, P. Pearson, T. Flotte, and G. R. Cutting, Am. J. Hum. Genet. 55, A225 (1994).
59. K. J. Fisher, G. P. Gao, M. D. Weitzman, R. DeMatteo, J. F. Burda, and J. M. Wilson, J. Virol. 70, 520 (1996).
60. I. E. Alexander, D. W. Russell, and A. D. Miller, J. Virol. 68, 8282 (1994).
61. D. W. Russell, A. D. Miller, and I. E. Alexander, Proc. Natl. Acad. Sci. U.S.A. 91, 8915 (1994).
62. T. R. Flotte, S. A. Afione, and P. L. Zeitlin, Am. J. Resp. Cell Mol. Biol. 11, 517 (1994).
63. C. L. Halbert, I. E. Alexander, G. M. Wolgamot, and A. D. Miller, J. Virol. 69, 1473 (1995).
64. T. R. Flotte, S. A. Afione, R. Solow, M. L. Drumm, D. Markakis, W. B. Guggino, P. L. Zeitlin, and B. J. Carter, J. Biol. Chem. 268, 3781 (1993).
65. S. A. McGrath, A. Basu, and P. L. Zeitlin, Am. J. Resp. Cell Mol. Biol. 8, 201 (1993).
66. T. R. Flotte, C. Conrad, T. Reynolds, S. Afione, R. Adams, S. Allen, W. B. Guggino, and B. J. Carter, J. Cell Biochem. 21A, 364 (1995).
67. C. Conrad, S. Afione, W. B. Guggino, B. J. Carter, and T. Flotte. Am. J. Resp. Crit. Care Med. 149, A236 (1994).
68. S. A. Afione, C. K. Conrad, W. G. Kearns, S. Chunduru, R. Adams, T. C. Reynolds, W. B. Guggino, G. R. Cutting, B. J. Carter, and T. R. Flotte, J. Virol. in press, 1996.